[00:00:00] Dr Michael Levy: Hier kunnen we deze vooraanstaande panelleden alle vragen stellen die we voor hen hebben. Ik heb wat vragen, er zullen online vragen gesteld worden. En als je vragen hebt die we kunnen stellen, kunnen we die hier in deze zaal stellen. laat ik beginnen met inleidingen. Je hebt me vanmorgen gehoord, Michael Levy bij Mass General. Ik laat elke persoon; Ik denk dat je microfoon aanstaat. Geef gewoon een korte introductie van wie je weer bent en wat je nog meer wilt zeggen.

[00:00:42] Dr. Carlos A. Pardo: Mijn naam is Carlos Pardo. Ik ben neuroloog aan de Johns Hopkins School of Medicine. En ik heb in wezen de verantwoordelijkheid om voor het Johns Hopkins en Myelopathie en Myelitis centrum te zorgen. Dat was het eerste myelitiscentrum dat in 1999 ter wereld werd opgericht. En we hebben het voorrecht om voor veel patiënten te zorgen en ook om veel zeer goede artsen en immunologen op te leiden.

[00:01:17] Dr Grace Gombolay: Hallo iedereen. Mijn naam is Grace Gombolay. Ik ben van Emory and Children's Healthcare of Atlanta. Ik ben eigenlijk kinderneuroloog. Ik heb het eerste en enige centrum voor pediatrische neuroimmunologie en multiple sclerose in Georgië opgericht. En ik krijg verwijzingen uit Florida en South Carolina omdat daar ook niemand is. Bedankt.

[00:01:37] Dr Melissa Hutchinson: Mijn naam is Melissa Hutchinson en ik ben ook kinderneuroloog. En ik ben in het Nationwide Children's Hospital in Columbus, Ohio. Ook verbonden aan de Ohio State University.

[00:01:49] Dr Michael Levy: En ik geloof dat we online zijn. We hebben dokter Flanagan. Daar is hij.

[00:01:54] Dr. Eoin P. Flanagan: Ik ben hier. Ja bedankt. Mijn naam is Eoin Flanagan en ik ben neuroloog bij de Mayo Clinic. Ik zie patiënten met myelopathie en andere neuro-immuunziekten. En ik werk ook in het neuro-immunologielaboratorium van de Mayo-kliniek, waar we enkele antilichamen testen. Zo groot genoegen om hier te zijn.

[00:02:14] Dr Michael Levy: Akkoord. Ik zal beginnen met een paar vragen aan deze jongens te stellen. Maar nogmaals, spring er gerust in. Laten we beginnen met Dr. Pardo. Dr. Pardo, mensen hebben allerlei redenen voor disfunctie van het ruggenmerg. Sommigen van hen myelitis transversa, neuromyelitis optica, veel van de ontstekingsaandoeningen waar we het hier vandaag en gisteren over hadden. Maar dat is niet het enige dat op deze voorwaarden kan lijken, toch? Zijn niet - welk ander belangrijk probleem in het ruggenmerg zou kunnen zijn - deze aandoeningen kunnen nabootsen, vooral bij oudere mensen?

[00:02:58] Dr. Carlos A. Pardo: Nou, Michael, heel erg bedankt voor deze beladen vraag. Het eerste is dat we dit gisteren hebben besproken, dat we de term myelitis transversa hebben gebruikt. De term myelitis transversa wordt de afgelopen 70 jaar gebruikt. Het werd halverwege de jaren 40 en begin jaren 50 geïntroduceerd en werd altijd geassocieerd met een ontsteking van het ruggenmerg veroorzaakt door infecties. En sindsdien is het door veel clinici over de hele wereld gebruikt. En één ding dat we eigenlijk tegenkwamen in ons centrum, en dit maakt deel uit van een woord waarmee we in 1999 begonnen, was een heel andere fenotypering van alle patiënten die in ons centrum werden geëvalueerd met de diagnostische myelitis transversa. En als ik fenotypering zeg, is dat het woord dat we gebruiken om een ​​zeer goede karakterisering te definiëren van wat er met de patiënten aan de hand is. Dus de klinische fenotypering van alle patiënten die bijvoorbeeld in de afgelopen 20 jaar naar onze kliniek kwamen, is onlangs gepubliceerd, en eigenlijk is het vorige week gepubliceerd en het zal voor u beschikbaar zijn op de SRNA-website. Maar wat we leerden na het zien van ongeveer 1,200 patiënten met de diagnose myelitis transversa, is dat slechts 70% van die patiënten echt myelitis had.

[00:04:33] Dat betekent dus dat 30% van de patiënten eigenlijk geen myelitis had, met andere woorden, ze hadden geen ontsteking van het ruggenmerg. En helaas kregen sommige van die patiënten een verkeerde diagnose. Andere aandoeningen werden in feite verkeerd gediagnosticeerd en kregen de diagnose myelitis transversa. Welke waren die problemen? Waarschijnlijk de meest voorkomende en meest zorgwekkende is dat een ruggenmerg een risico op beroertes heeft. Net zoals we een beroerte in de hersenen hebben, heeft ook het ruggenmerg een beroerte. En wat we hebben geleerd, is dat bijna 10% van onze patiënten die naar onze kliniek kwamen met de diagnose myelitis transversa, niet noodzakelijkerwijs myelitis, beroertes van het ruggenmerg hebben gehad. En zelfs sommigen van hen werden beheerd met plasma-uitwisseling, IVIG en zelfs immunosuppressieve behandelingen. Dat hadden ze niet nodig, die medicijnen hoefden ze niet te gebruiken. Dus één ding dat we hebben geleerd, is dat we in wezen uiterst voorzichtig moeten zijn met het benaderen van patiënten met acuut beginnende ruggenmergaandoeningen, want in het spectrum van die acute problemen is een beroerte van het ruggenmerg.

[00:05:50] En zelfs bij andere patiënten is er een mogelijkheid dat symptomen op de lange termijn voorkomen, vooral bij mannen ouder dan 60 jaar, die in feite kunnen worden geassocieerd met vasculaire problemen die chronisch zijn in het ruggenmerg, en dat zijn vaak geassocieerd met iets dat durale arterioveneuze fistel wordt genoemd. Dat zijn afwijkingen van de bloedafvoer in het ruggenmerg, en die vertegenwoordigen volgens onze ervaring meer dan 7% van de gevallen. Dus, met andere woorden, we hebben, en we ontdekten dat bijna 15-17% van onze patiënten daadwerkelijk vasculaire oorzaken van ruggenmergziekte hebben. Dus de belangrijkste boodschap die ik denk dat we leren van al deze ervaring is, ja, we moeten opletten voor myelitis, NMO, MOG, maar als we ongebruikelijke patiënten hebben bij wie ze niet reageren op behandeling met steroïden of zelfs als ze verslechteren met de behandeling met steroïden, moet u zich grote zorgen maken over vasculaire etiologieën.

[00:06:57] Veel patiënten met een beroerte van het ruggenmerg die enkele maanden aanhouden als een durale AV-fistel, worden in feite erger met IV-toegelaten prednisolon of orale prednison. Dat is dus een vlag voor het stellen van de diagnose. Kortom, we moeten ruimdenkend zijn, dus niet alles is NMO, niet alles is MS, niet alles is MOG. De clinicus is dus verplicht om een ​​zeer goede karakterisering van het klinische profiel, MRI-bevindingen, een analyse van het ruggenmergvocht en bloedonderzoek uit te voeren alvorens een meer definitieve diagnose te stellen.

[00:07:38] Dr Michael Levy: Ik denk dat we onze radiologiecollega's moeten aansporen om de MRI's van het ruggenmerg te verbeteren. Ik denk dat dat een heel moeilijke positie is waar we in zitten. Oké, Grace, ik ga niet zo makkelijk tegen je zijn, omdat Carlos mijn mentor was, dus heb ik hem makkelijke vragen gesteld. Ik heb een soort harde voor je.

[00:08:00] Dr Grace Gombolay: Laat maar komen.

[00:08:03] Dr Michael Levy: Vaccins. Of ze al dan niet verband houden met myelitis transversa en andere aandoeningen en recidieven. Ik denk dat veel mensen zeer sterke gevoelens hebben over het wel of niet gebruiken ervan en in welke situaties. Hoe adviseer je ouders als ze je vragen of hun kind dat drie maanden geleden myelitis transversa had, de COVID-booster moet krijgen? Hoe beantwoord je die vraag?

[00:08:32] Dr Grace Gombolay: Ja, ik denk dat dat een goede vraag is en ik denk dat een heleboel dingen over vaccinaties is dat we weten dat ze in zeldzame gevallen ontstekingen kunnen veroorzaken en er is die associatie. Associatie betekent dus dat twee dingen met elkaar verbonden zijn. Het betekent geen oorzakelijk verband. En dat is echt zo moeilijk, want veel dingen zijn met elkaar verbonden en waarschijnlijk veroorzaakt de ene gebeurtenis de volgende, maar we kunnen het in veel gevallen niet echt bewijzen. En dus gaat het voor mij allemaal om risico versus voordelen en daar komt het allemaal op neer. En als je erover nadenkt, als we het hebben over tests - de tests die we doen, proberen we tests uit te voeren die minimaal invasief zijn, wat betekent dat er niets echt in gaat. Zoals elke keer dat iemand binnenkomt met een hersenprobleem, is het niet zoals we zeggen meteen, laten we doorgaan met opereren en een stuk eruit halen en kijken wat er aan de hand is, toch? We proberen minder invasieve, minder potentieel schadelijke ingrepen te doen, omdat dat opweegt tegen de risico's van die ingrepen. Hetzelfde geldt voor medicijnen en behandelingen, we hebben veel gehoord over wanneer we met de behandeling moeten beginnen, en vooral in MOGAD leren we nog steeds over wanneer we aan die dingen moeten denken.

[00:09:31] En het gaat terug naar dat risico versus voordeel waar aan sommige van deze behandelingen enkele risico's verbonden zijn, maar de voordelen wegen zwaarder dan het risico. Het is logisch om verder te gaan. En dat is dus waar ik met mijn families over praat met vaccinaties, en ik heb veel zelfs jonge kinderen gezien, weet je, baby's, ik heb nu zelf twee baby's, alsof ze elke drie tot zes maanden vaccins krijgen wanneer ze zijn echt heel klein. Alsof mijn baby zoveel vaccins heeft gekregen, en ik heb een paar gevallen gezien van myelitis transversa of acute gedissemineerde myelitis die daarmee verband hielden. Nogmaals, ik kan niet bewijzen dat het het heeft veroorzaakt, we denken dat er waarschijnlijk een verband is, maar we kunnen het niet bewijzen. Maar tegelijkertijd laat ik mijn kinderen nog steeds vaccineren en dat is wat ik aan families vertel. Ik vind het krachtig, die persoonlijke ervaring, want we noemen het anekdata, toch? Ik kan alle studies in de wereld citeren, maar als je iemand persoonlijk kent waar hem persoonlijk iets is overkomen, overtreft dat al die gegevens en al dat onderzoek. En dus, wat ik ze vertel en wat ik in gedachten denk, is wat is het risico versus het voordeel van de vaccinatie?

[00:10:29] Er zijn veel infecties waarbij het risico om die infectie te krijgen heel, heel hoog is. Het kan een nog ergere neurologische morbiditeit veroorzaken en zelfs kinderen kunnen sterven aan die infecties, dan het vaccin krijgen. En dus praten we min of meer over die risico's. Het komt van geval tot geval, vooral als u een gebeurtenis heeft gehad die verband houdt met een vaccin. We moeten echt over die dingen praten. Soms doen we het waar we ze uit elkaar plaatsen, één voor één doen in plaats van ze in groepen te geven, dat heb ik zeker eerder gedaan. En we praten ook over wanneer dit de juiste timing is. En dus bijvoorbeeld voor de COVID-vaccinatie, want daar hebben mensen het tegenwoordig vaak over. Ik denk voor mij, en er zijn veel onderzoeken die dit aantonen, de risico's van ziekenhuisopname en ernstige COVID, vooral als je een immuunbehandeling volgt. Dus rituximab of sommige van deze CD20-middelen zijn daar een goed voorbeeld van. Uw risico op het krijgen van ernstige complicaties is groter als u een COVID-infectie krijgt dan als u gevaccineerd bent en vaccinatie u beschermt tegen die ernstige complicaties. Dus voor mij gaat het weer terug naar het risico versus de voordelen voor die dingen.

[00:11:36] Dr Michael Levy: Oké, Melis. De ethiek van kinderen in klinische onderzoeken, sommigen zeggen dat het niet ethisch is om een ​​kind een plek te geven - om een ​​kind in te schrijven als er een kans is op een placebo. En dan zijn er sommigen die zeggen: als je de wetenschap niet doet, zul je nooit weten of een medicijn voor een kind werkt. Waar kom je daar op uit in dat debat? En hoe rechtvaardig je die positie?

[00:12:03] Dr Melissa Hutchinson: Deze worden steeds moeilijker. Dus ik heb eigenlijk heel veel gezinnen die vragen: waar zijn de proeven? Kan ik me aanmelden voor de proeven? Kan ik deel uitmaken van de wetenschap? En ze willen en hunkeren echt naar een kans om meer te leren over deze ziekteprocessen en meer te leren over de mogelijke behandelingen voor deze ziekteprocessen. En dus, weet je, nogmaals, voor mij is dit gewoon het thema van het weekend, namelijk dat het genuanceerd is en het komt neer op die gesprekken met families. En ik denk voor mezelf, ik weet niet zeker of het mijn rol is om te beslissen of een kind al dan niet moet worden ingeschreven in die klinische proef. Ik denk dat het mijn rol is om te praten over wat de doelen en prioriteiten van dat gezin zijn en waar ze terechtkomen en wat hun ethische standpunten zijn. Zeker, er zijn veel ethische beslissingen bij het ontwerpen van proeven en dat wordt een beetje uit de handen van gezinnen genomen. Maar als de proef eenmaal is opgezet, denk ik dat het heel belangrijk is om met gezinnen over die kansen te praten en ze de kennis en hulpmiddelen te geven om die beslissing zelf te nemen.

[00:13:14] Dr Grace Gombolay: Ik wilde nog één ding toevoegen, omdat ik het eens ben met wat Dr. Hutchinson net zei. Ik denk dat het andere is dat we moeten nadenken over het ontwerp van klinische proeven, toch? Omdat op dit moment, de gouden standaard, wat ons is geleerd, vooral op de medische school, placebo is versus uw daadwerkelijke medicatie. Werkt dit medicijn beter dan de placebo? Omdat we het hebben over het placebo-effect, dat is waar je deze behandeling krijgt die niets zou moeten doen, maar mogelijk voordelen heeft. Dus je vergelijkt die twee. Ik heb zeker andere gevallen gezien waarin we het hebben over non-inferioriteitsproeven. En dat is iets om over na te denken, opnieuw met het risico versus voordeel van het niet behandelen van iemand met de aandoening waarbij je twee behandelingen met elkaar vergelijkt. Omdat we nu zeggen dat de ene behandeling beter is dan de andere, maar kunnen we zeggen dat de ene behandeling op dezelfde manier werkt als de andere? En ik denk dat we wetenschappelijk moeten nadenken of we dergelijke proeven kunnen bedenken, zodat ze ethisch zijn. We geven patiënten behandeling als het risico op een terugval, een episode of een verergerende ziekte groter is dan het risico dat ze ergens niet aan toe zijn.

[00:14:12] Dr Michael Levy: Oké. Dr. Flanagan, bent u online?

[00:14:16] Dr. Eoin P. Flanagan: Ik ben hier.

[00:14:17] Dr Michael Levy: Oké. Je hebt veel getest in de Mayo Clinic. En toch zijn veel van mijn patiënten dubbel seronegatief. Ze hebben geen MOG-antilichamen gedetecteerd en geen aquaporine-4-antilichamen. Dus, hebben ze andere antilichamen? En hoe ga je te werk om nieuwe antistoffen te ontdekken?

[00:14:41] Dr. Eoin P. Flanagan: Dat is een goede vraag. Dus ik denk dat we veel kunnen leren van hoe we het eerder deden. Dus, Dr. Lennon in het neuro-immunologielaboratorium van de Mayo Clinic herkende aanvankelijk een patroon op een deel van het muizenweefsel waarop we onze tests uitvoeren. En dat bleken aquaporine-4-antistoffen te zijn. En toen waren we in staat om nu een test te ontwikkelen met de op levende cellen gebaseerde test die zeer betrouwbaar is en over de hele wereld beschikbaar is. Dus ik denk dat ze met sommige van deze gevallen een echte kans op ontdekking bieden. We kunnen die dus analyseren en verschillende technieken gebruiken om te proberen te ontdekken of er in die gevallen een doelantilichaam is. Ik denk dat het ook belangrijk is om naar andere dingen te kijken, andere ziekten die we kennen, zoals multiple sclerose of sarcoïdose of andere aandoeningen die kunnen nabootsen.

[00:15:33] En zoals Dr. Pardo zei met deze mooie recente studie, is een uitgebreide evaluatie in deze gevallen erg belangrijk. Niet alleen de antilichamen, maar het bekijken van het MRI-patroon, het bekijken van de bevindingen van het ruggenmergvocht, andere tests om er zeker van te zijn dat er geen andere diagnose is. Maar zo niet, dan denk ik dat we de behandeling zo goed mogelijk moeten starten en die gevallen ook moeten gebruiken voor ontdekking. Dus soms sturen we die naar het lab, en ik denk dat we in de toekomst in die gevallen enkele van de immuunsignaturen zullen bekijken, iets dat cytokines wordt genoemd, wat enkele van de immuunmarkers zijn die verhoogd kunnen zijn. En sommige daarvan kunnen worden gericht en ze leiden tot behandelingen voor neuromyelitis optica en andere aandoeningen. Dus ik denk dat we in sommige van die gevallen in de toekomst misschien meer een precisiebehandeling zullen hebben die op die gevallen is gericht in plaats van blindelings te gaan met een soort van immunosuppressie. Dus hopelijk kunnen we ze, als we het doelwit niet kunnen ontdekken, in ieder geval een meer begeleide behandeling van die gevallen geven.

[00:16:37] Dr Michael Levy: En de dubbel-seronegatief, denk je dat ze een ander antilichaam hebben als de ziekte redelijk overtuigend klinkt, of ben je er vrij zeker van dat het misschien iets anders is?

[00:16:51] Dr. Eoin P. Flanagan: Nee. Ik denk dat er waarschijnlijk andere antilichamen zijn. Ik denk dat net als je in die dubbele negatieve categorie komt, dat waarschijnlijk de helft van die gevallen is die iets anders blijken te hebben, zoals sarcoïdose of multiple sclerose. Maar er zijn zeker gevallen die er echt uitzien als een dubbel-seronegatieve NMOSD, en ze hebben waarschijnlijk een ander antilichaam dat ik me kan voorstellen. Het is dus iets meer voor ons om te ontdekken. Dus daarom staan ​​we elke dag 's ochtends op om te proberen deze dingen te leren en ze uit te zoeken.

[00:17:25] Dr Michael Levy: Zijn er nog vragen online of van het publiek voordat ik weer rondga? Dusver?

[00:17:34] Publiek lid 1: Er komen nogal wat vragen online binnen. Een over MOGAD, is zwangerschap gerelateerd aan terugval en of verslechtering van de ziekte?

[00:17:45] Dr Michael Levy: In MOG. Laten we eens kijken. Hoe zit het met gratie? Ik neem aan dat je naar zwangerschap vraagt.

[00:17:52] Dr Grace Gombolay: Ik wilde zeggen dat de meeste van mijn patiënten niet zwanger zijn. Dit is niet iets waar ik mee in aanraking ben gekomen.

[00:17:56] Publiek lid 1: Ja, zwangerschap.

[00:18:00] Dr Michael Levy: Carlos, wil je deze nemen?

[00:18:03] Dr. Carlos A. Pardo: Even kijken of ik de vraag begrijp. Wat is het effect van zwangerschap?

[00:18:07] Dr Michael Levy: Over ziekteactiviteit in MOG?

[00:18:09] Dr. Carlos A. Pardo: Eerlijk gezegd heb ik geen idee. De reden is dat we onze observaties baseren op in wezen observationele studies en tot nu toe, voor zover ik weet, is er geen enkele studie die de zwangerschap bij patiënten met MOGAD heeft geëvalueerd, dus dat is het eerlijke antwoord. Maar als u wilt speculeren op basis van wat we ervaren bij andere immunologische aandoeningen, kan zwangerschap een aantal effecten hebben die de ontwikkeling van immunologische problemen tijdens de zwangerschap hebben gewijzigd. Maar de nasleep van de zwangerschap zal op de een of andere manier waarschijnlijk problematisch zijn om meer immunologische reactiviteit teweeg te brengen. Maar nogmaals, op dit moment is er, voor zover ik weet, geen bewijs van enige observationele onderzoeken die het effect van zwangerschap bij patiënten met MOGAD evalueren.

[00:19:07] Dr Michael Levy: Ja, we weten dat bij MS zwangerschap nuttig is en bij NMO is zwangerschap een waarschuwing dat het risico op terugval direct na de zwangerschap erg hoog is. Maar in MOG denk ik dat de gegevens nog niet zijn verzameld.

[00:19:21] Publiek lid 1: Oke, bedankt. Ik heb -

[00:19:23] Dr Michael Levy: Ja, zet ze maar aan.

[00:19:24] Publiek lid 1: Oke. Ik ben een NMO-patiënt, dubbel negatief. Vindt er onderzoek plaats of zijn er plannen om te kijken naar een mogelijke oorzaak voor ons? Is er enig onderzoek gedaan naar algemene symptomen of progressie van dubbel-negatieve NMO-patiënten, aangezien vergelijking van aquaporine-4-positief en MOG-positief variaties heeft aangetoond?

[00:19:44] Dr Michael Levy: Ja, ik denk dat ik dit aan Dr. Flanagan ga voorleggen. Maar ik zal beginnen met te zeggen dat we veel hebben gesproken over het categoriseren van dubbel seronegatief en zeggen oké, we gaan een proef voor deze mensen ontwikkelen. En dan rijst de vraag wat als er meer dan één type patiënt in deze categorie is? Wat als er - wat als er twee verschillende ziekten zijn? En Dr. Flanagan gaat de twee antilichamen vinden en dan doen we een proef met twee verschillende ziekten. Dus ik ben geneigd ze over één kam te scheren en verschillende therapieën te proberen, maar ik wil weten wat Dr. Flanagan denkt.

[00:20:18] Dr. Eoin P. Flanagan: Ja, dat is - het is ingewikkeld. Ik denk dat je weet dat er meer dan één antilichaam kan zijn, zoals je zegt, die verantwoordelijk is voor die gevallen. Dus het is een beetje een uitdaging om uit te plagen. Ik denk, zoals ik al eerder zei, kijkend naar enkele van de immuunsignaturen zoals we die kennen met de neuromyelitis optica-spectrumstoornis, dat de GFAP, die een marker is van schade aan een van de hersencellen, de astrocyten, en die de neiging heeft toe te nemen in het bloed met neuromyelitis optica. Als we kijken naar enkele van die markers over de seronegatieve NMOSD, kunnen we misschien een handtekening krijgen en ze in verschillende categorieën verdelen en dan echt thuiskomen in welke deze verschillende ziekten zijn. Maar voor nu, denk ik, zoals Michael zei, moeten we een praktische benadering kiezen en proberen deze patiënten zo goed mogelijk te behandelen. Helaas deden de aquaporine-4-positieve patiënten het in de klinische onderzoeken voor NMOSD echt het beste met de behandeling dan de seronegatieve patiënten en leken ze niet zoveel voordelen te hebben. Dus ik denk wel dat er nog meer onderzoek is gedaan, en we moeten er een soort van behandeling voor proberen terwijl we op deze ontdekkingen wachten.

[00:21:36] Publiek lid 1: Vragen van de - ik ga -

[00:21:37] Dr Michael Levy: Ja, Dr. Pardo heeft een - zou graag willen -

[00:21:41] Dr. Carlos A. Pardo: Dubbele ontkenning is dus een interessante terminologie. En een ding dat ik altijd benadruk wanneer we patiënten met negatieve antilichamen zien, is dat we onze geest heel open moeten houden voor de mogelijkheid dat er andere factoren zijn, ofwel immunologische of andere soorten factoren, waaronder genetische factoren. En we hebben nog niet te veel over genetica gezegd. Op het gebied van neuroimmunologie leren we de afgelopen 10 jaar steeds meer over de rol van genetica bij sommige hersenontstekingsziekten. Er is een groep aandoeningen die auto-inflammatoire aandoeningen worden genoemd, en sommige verschijnen in de hersenen en zien eruit als NMO, eruit als MS, en later realiseren we ons oh, ze reageren op geen enkele behandeling. En de reden is dat het geen klassieke neuro-immunologische aandoeningen zijn. Dit zijn aandoeningen die verband houden met genetische factoren, mutaties in genen die verband houden met immuunroutes. En ik denk dat in de toekomst die groep patiënten die elke keer wordt getest en negatief, negatief, negatief blijft testen, de clinicus zeer kritisch moet zijn met de gegevens en zorgen moet uiten. Oké, is er nog een andere immunologische factor? Is er een genetische factor? En ik denk dat we daarover leren.

[00:23:12] Publiek lid 1: Oke, bedankt. Terwijl we u hebben, Dr. Pardo, er is een vraag voor u. Hoe weet je of iemand een dwarslaesie heeft gehad? Hoe behandel je een beroerte van het ruggenmerg?

[00:23:24] Dr. Carlos A. Pardo: Dat is een heel interessante vraag, moeilijke vraag. We hebben dus het klinische profiel geïdentificeerd van patiënten met een beroerte van het ruggenmerg. Dus vasculaire myelopathie kan worden onderverdeeld in twee hoofdgroepen. Degenen die acuut verschijnen, en dat zijn de acute beroertes, en degenen die chronisch kunnen evolueren. Dat zijn patiënten, zoals ik al eerder zei, de prominente mannen boven de 50 die chronische symptomen, zwakte en sensorische problemen, blaasdisfunctie ontwikkelen. Het lijkt op myelitis, het lijkt op myelopathie, maar dit duurt maandenlang en uiteindelijk kunnen ze zelfs verlamd raken. Dat zijn dus chronische vasculaire myelopathieën. Als we een beroerte van het ruggenmerg willen diagnosticeren, gaan we voornamelijk klinische parameters gebruiken met behulp van MRI's en de hulp van het ruggenmergvocht. Dus één ding dat we hebben gevonden, is dat de patiënten met een beroerte van het ruggenmerg die acuut plaatsvond, zeer interessante kenmerken hebben. Ten eerste verschijnen ze op een zeer hyperacute manier. Met andere woorden, dit zijn patiënten die binnen enkele minuten, uren symptomen ontwikkelen en binnen drie uur snel verlamd raken.

[00:24:53] En ze bereiken in feite een plateau en ze zijn volledig verlamd. Ten tweede die patiënten, de eerste MRI kan negatief zijn. Maar als de MRI drie of vier dagen later wordt gedaan, zal de MRI een laesie laten zien. En de laesie zal vaak gelokaliseerd zijn in de grijze stof in plaats van in de witte stof. En vaak hebben die patiënten geen verbetering in de beginfase van de ruggenmergbeschadiging. Het derde kenmerk dat zeer vaak voorkomt, is dat als de analyse van het ruggenmergvocht vroeg wordt uitgevoerd, het ruggenmergvocht normaal zal zijn. En je hebt misschien ervaring, of sommige mensen hebben ervaring en zeggen: "oh, mijn ruggenmergvocht was normaal in het begin en mijn symptomen waren erg snel en mijn myelitis wordt niet beter." Dat is geen myelitis, dat is een beroerte. Dus, met andere woorden, om een ​​beroerte van het ruggenmerg te diagnosticeren, moet je eerst het klinische profiel in een vergelijking combineren, vervolgens de MRI-kenmerken, ten derde de analyse van het ruggenmergvocht, en vier, het is uiterst belangrijk om toch te gaan kijken. de markers die we al herkenden voor myelitis. Zoals NMO, MOG of zelfs reumatologische markers. De clinicus moet dus zeer kritisch zijn over die aanpak.

[00:26:16] Dr Michael Levy: Het komt zelden voor dat we een geval hebben dat zo duidelijk is dat we kunnen zeggen dat het aan al uw criteria voor een beroerte voldoet. Maar laten we zeggen dat we dat hebben, ik bel je op de SEH, ik stel je voor aan de patiënt. Het verhaal is perfect voor een beroerte. Wat doen we?

[00:26:33] Dr. Carlos A. Pardo: Goede vraag. Ten eerste zullen die patiënten niet beter worden met IV methylprednisolon. Die patiënten zullen niet beter worden met IVIG, die patiënten zullen niet beter worden met plasmaverandering. Wat ze nodig hebben, hebben ze helaas nodig om in een zeer stabiele situatie te komen. Patiënten met beroertes ontwikkelen bijvoorbeeld vaak een belangrijke piek in de bloeddruk. Ze ontwikkelen een bloeddruk die van 200 naar 150 gaat. De arts moet dus voorkomen dat hij vecht tegen de ruggengraat - de bloeddruk. En dit is iets interessants, want helaas hebben we het tegenovergestelde gezien, de patiënten komen naar de SEH, de clinicus ziet oh de bloeddruk is 220 over 100. Ze realiseren zich niet dat ze een beroerte van het ruggenmerg hebben en ze beginnen de bloeddruk omlaag duwen. Grote fout, want door de bloeddruk naar beneden te duwen zal de doorbloeding van het ruggenmerg afnemen en zal de beroerte verergeren.

[00:27:32] Dus ja, we hebben niet al te veel hulpmiddelen om beroertes van het ruggenmerg te behandelen. En helaas zijn de hulpmiddelen die we gebruiken voor de behandeling van beroertes in de hersenen op dit moment niet bruikbaar voor een beroerte van het ruggenmerg. Ik bedoel, we hebben niet de luxe om interventionele angiografie te doen, om trombectomie te doen is omdat de technologie er niet is, en we hebben nog steeds geen expertise in het uitvoeren van zeer goede procedures daarvoor. We zijn dus overgeleverd aan de genade van het management om complicaties te voorkomen. Dus, met andere woorden, dring niet aan op dingen die in die gevallen beroertes zoals IVIG of plasma-uitwisseling kunnen verergeren.

[00:28:13] Dr Michael Levy: Heeft niemand stollingsdrugs gebruikt?

[00:28:15] Dr. Carlos A. Pardo: Op dit moment is daar geen ervaring mee. En waarschijnlijk is een belangrijk aspect van het toekomstige beheer van beroertes van het ruggenmerg het vinden van betere manieren om die patiënten te behandelen.

[00:28:29] Publiek lid 1: Oké. Dit is een MOGAD-vraag. Tot op heden geven longitudinale studies aan dat geen enkele onderhoudsstrategie 100% effectief is in het voorkomen van recidieven bij pediatrische MOGAD met multifasische fenotypes. Zijn er updates op dit front? Zijn er lopende klinische onderzoeken die er veelbelovend uitzien?

[00:28:52] Dr Michael Levy: Grace en Melissa, hoe zit het met jullie? Wat zijn je favoriete medicijnen? En wat denk je dat er aan de horizon is?

[00:28:58] Dr Grace Gombolay: Ja, ik zal beginnen. Zoals ik al zei, mijn gebruikelijke go-to is IVIG. Gelukkig hebben de meeste verzekeringsmaatschappijen in de staat Georgia nu MOGAD als een goedgekeurde therapie voor IVIG, dus het is minder vechten voor mij voor de verzekeringsmaatschappijen. Dat gezegd hebbende, ik zal de verzekeringsmaatschappijen bevechten, omdat in mijn ervaring IVIG beter lijkt te werken dan sommige van de andere agenten. Ik heb echt veel succes met CellCept, ook met mycofenolaatmofetil, een oraal medicijn. Daar doen mijn patiënten het goed mee. Ik heb een paar patiënten die rituximab gebruiken, maar in mijn ervaring is rituximab een schot in de roos in MOGAD. En dan hebben we een paar patiënten gehad die tocilizumab nodig hadden, wat een anti-IL-6 is, dat IL-6 cytokines blokkeert. Tot nu toe doen mijn patiënten het goed met die therapieën. Ik heb niets anders nodig, maar ik kijk uit naar de onderzoeken van Dr. Levy, inclusief de 12- tot 17-jarigen die technisch gezien nog steeds pediatrische patiënten zijn, omdat ik denk dat dat zeer belangrijke onderzoeken zullen worden. En hetzelfde als wij doen in de MS-wereld, toch? We testen deze medicijnen eerst bij volwassenen en als we weten dat het veilig en effectief is bij volwassenen, gaan we verder met pediatrische onderzoeken. Dat is mijn hoop, is dat - bedankt voor de volwassenen die deel uitmaken van de studies - en dan maak je de weg vrij voor je kinderen om die therapieën ook te kunnen ontvangen.

[00:30:11] Dr Melissa Hutchinson: Ik weet niet zeker of ik daar veel aan toe te voegen heb, want dat is ook mijn ervaring. IVIG Is onze go-to in onze steunpilaar. Zeker, naarmate we meer leren over de aanwezige symptomen bij MOG en het klinische fenotype bij presentatie, aarzel ik vaak niet om IVIG te geven, zelfs met de acute steroïden vooraf. Als het een klassieke presentatie is die door de beeldvorming en het verhaal en het examen echt lijkt alsof het MOGAD zal blijken te zijn. Zeker, patiënten die in de loop van de tijd verbeteren en dan weer een terugval krijgen, praat ik vooraf, over maandelijks IVIG, omdat ik denk dat dat is waar de literatuur op dit moment over beschikt. En nogmaals, ik kijk ook uit naar de onderzoeken bij pediatrische patiënten, omdat mijn patiënten naar die onderzoeken vragen en proberen te begrijpen welke andere opties er in de toekomst zouden kunnen komen.

[00:31:10] Dr Michael Levy: Laat me een vervolgvraag stellen, Melissa. U zei dat u gegevens verzamelt over de cognitieve functie. Ik heb veel MOG-patiënten die stabiel zijn op IVIG. Ze vallen niet terug, maar ze zijn nog steeds erg moe. Ze hebben heel veel MOG-mist, bedankt Julie voor het verzinnen ervan. En kinderen doen het niet zo goed op school. Is dat - wat is dat? Is dat de IVIG? Is dat het trauma van naar het ziekenhuis gaan? I - of is dat het eigenlijke biologische proces? Wat is er daar aan de gang?

[00:31:44] Dr Melissa Hutchinson: Dus we zien zeker precies hetzelfde. En Dr. Wilson, die hier vandaag in het publiek zit, is onze neuropsycholoog in onze kliniek die neurocognitieve screening en testen doet voor al onze patiënten die naar onze neuro-inflammatoire kliniek komen, en we zien hetzelfde. Wat dat precies is weet ik niet, en ik denk dat het van alles een beetje is. Ik denk dat het een ontstekingsproces in de hersenen is. Ik denk dat het een deel van de medicijnen is, een deel van het medische trauma. En dit gebeurt in een tijd van snelle neurologische ontwikkeling voor deze kinderen. En ik denk dat dat is wat we willen leren over en proberen te begrijpen en beschrijven door middel van onze gegevens die we in onze kliniek verzamelen. Is echt wat is het profiel? Wat is het neurocognitieve profiel wanneer dit gebeurt op tweejarige leeftijd versus zesjarige versus 17-jarige leeftijd? En welke invloed heeft dat op onze patiënten - het leren en ontwikkelen van onze patiënten op verschillende leeftijden en stadia van groei en ontwikkeling. We combineren dat ook met neuroradiologische studies en proberen te kijken naar structurele en functionele veranderingen van de hersenen en de paden van de hersenen, en hoe dat zich verhoudt tot hun neurocognitieve profielen. Er valt dus zeker veel te leren op dit gebied, maar ik denk dat dat zeker de ervaring van onze patiënten is.

[00:33:11] Publiek lid 1: Bedankt. Een andere vraag, hoe gaat het onderzoek naar het inbrengen van cellen in het ruggenmerg om myeline te regenereren?

[00:33:20] Dr Michael Levy: Waar is dokter Greenberg als je hem nodig hebt? Dr. Greenberg bereidt al zolang ik hem ken een proef voor met stamcellen in het ruggenmerg. En ik denk dat de - het stond bijna op het punt van lancering, en dat waren ze - ze hadden FDA-goedkeuring en IRB-goedkeuring. Heeft iemand - Carlos, heb je enige ervaring?

[00:33:48] Dr. Carlos A. Pardo: Dus, om de vraag te beantwoorden, de klinische studie waaraan SRNA daadwerkelijk als sponsor deelneemt, is bijna klaar om te worden gestart. Dit is met andere woorden een veiligheidsproef, een proef waarin wordt beoordeeld of die cellen veilig in het ruggenmerg kunnen worden getransplanteerd. Op dit moment zijn er geen echte onderzoeken die hebben aangetoond dat die stamcellen veilig en succesvol zijn om myeline in het ruggenmerg te regenereren. Dus wat we leren is van diermodellen, de diermodellen. Nogmaals, er zijn enkele onderzoeken die veelbelovend zijn, er zijn andere onderzoeken die nog steeds aantonen dat dat niet te veel is. Dus, de proef die wordt gedaan bij UT Southwestern, Kyle, ik weet niet of je hier iets aan kunt toevoegen. Is nog steeds klaar om te gaan. Maar ik denk dat we wachten op meer voor patiëntenwerving en -beweging in termen van de uitvoering van het plan.

[00:35:07] Dr Kyle Blackburn: Ik denk dat dat ongeveer klopt. Dus we hebben echt iemand gescreend en helaas is de screening mislukt. En deze patiënten die aan de zeer strenge criteria voor een veiligheidsonderzoek voldoen, komen niet vaak voor. Dus ik denk dat we klaar zijn om te gaan wanneer de volgende patiënt beschikbaar komt.

[00:35:25] Dr Michael Levy: En waar ben je precies naar op zoek? Wat zijn de criteria waaraan patiënten moeten voldoen?

[00:35:30] Dr Kyle Blackburn: Dus het is vrij strikt, dus het is - er is een zeer krap tijdvenster waarin de myelitis kan optreden. Het moet - we moeten er wat hebben - we plannen deze proef en iemand die idealiter geen recente episode heeft gehad, omdat we willen zien dat ze stabiel zijn geweest. Maar ook, het kan niet te laat zijn, ik denk dat we de limiet op 10 jaar hebben gezet. Dit moet iemand zijn waarvan we denken dat het risico op verslechtering van hun toestand laag zal zijn. Het zijn dus eigenlijk mensen die op een bepaald niveau een ASIA A hebben. Dit zijn dus mensen die echt niet kunnen bewegen, en de meesten van hen zullen vanaf hun middel naar beneden zijn en dan echt geen gevoel hebben. Het zijn dus de mensen waarvan we denken dat het risico op verslechtering laag is, dat zijn de twee belangrijkste criteria. Bovendien wordt er naar tal van andere criteria gekeken. Maar dat zijn de twee groten.

[00:36:32] Publiek lid 1: Dr. Flanagan noemde eerder sarcoïdose. Ik heb TM en heb ook een positieve bloedtest gehad voor sarcoïdose. Ik heb ook lupus. Waar moet ik op letten of op letten met betrekking tot de sarcoïdose?

[00:36:49] Dr. Eoin P. Flanagan: Ja. Uitstekende vraag. Sarcoïdose is een veelvoorkomende oorzaak van myelitis in mijn ervaring, althans in onze kliniek. En ik denk dat de manier waarop we sarcoïdose over het algemeen diagnosticeren, is dat we zoeken naar betrokkenheid in de longen. Dus soms gaat het om een ​​CT-scan van de borstkas of soms zelfs een PET-scan die zoekt naar opname van glucose of suiker in de longen. En dan moeten we meestal bevestigen met de biopsie waar we een monster uit de longen nemen en onder een microscoop kijken naar een bepaald ontstekingspatroon, omdat we er meestal niet van houden om in het ruggenmerg te gaan, hoewel we af en toe hebben dat moeten doen toen we ons zorgen maakten of er een tumor was of iets anders. Dus meestal is er meer nodig dan de bloedtesten en we hebben die aanvullende tests nodig om dat te bevestigen. Het is hier gecompliceerd in de setting van lupus en andere aandoeningen moeten in die situatie worden getest, zoals aquaporine-4 voor antilichamen en zelfs de lupus zelf kan in verband worden gebracht met myelitis.

[00:37:53] Het is dus moeilijk om commentaar te geven op het specifieke geval, maar over het algemeen is de benadering van sarcoïdose om te proberen het in de longen te vinden en aan te tonen dat met een soort biopsie die een longarts vaak moet doen een camera in de longen om een ​​klein monster te nemen, wat veilig en gemakkelijk kan worden gedaan. Maar - en dat is de beste manier om het te diagnosticeren. Mag ik een korte opmerking maken over de MOG tijdens de zwangerschap? Omdat er een studie uit Frankrijk was, keek ik daar gewoon terug om mezelf eraan te herinneren en het leek erop dat er een vermindering was in de frequentie van terugvallen tijdens de zwangerschapsperiode, maar ze merkten geen herstel op na de zwangerschap, wat was anders dan de aquaporin-4 waar er een rebound was. Dat was een klein aantal patiënten. Dus ik denk dat onze gegevens nog steeds vrij klein zijn voor MOG en we proberen meer te leren over zwangerschap. Maar dat was - er was één rapport uit Frankrijk gepubliceerd in het tijdschrift Neurology 2.

[00:39:01] Publiek lid 1: Oké. Oke. Nog een vraag over MOGAD. MOGAD-patiënten worden vaak geëvalueerd met EDSS, dat is ontworpen voor MS en veel nadruk legt op mobiliteit. Is er een beter passende handicapvaardigheid voor MOGAD met een meer evenwichtige weging voor cognitieve handicap?

[00:39:21] Dr Michael Levy: Mocht ik willen. Laten we eens kijken of het panel hier plannen en suggesties heeft voor een betere invaliditeitsscore voor MOG.

[00:39:29] Dr Grace Gombolay: Ja. Ik denk dat dit het gecompliceerde is voor alle neuro-inflammatoire ziekten die we kennen, er zijn veel cognitieve problemen die niet zo goed kunnen worden opgevangen met de EDSS. De EDSS-score is geweldig, dus je kunt mensen trainen om het te doen. Het kan relatief snel worden gedaan en het is een doel. Dus u verandert het - symptomen en onderzoek in werkelijke cijfers. Een van de dingen die we hebben onderzocht, is dat er een aantal andere tests zijn die mensen hebben gebruikt. Dus SDMT, een Single Digit Modalities-test, wordt vaker gebruikt in MS. Maar wat er eigenlijk gebeurt, is dat je een afbeelding hebt van verschillende symbolen naast nummers en ze geven je deze symbolen op een rij, je moet ernaar kijken en je moet beslissen welk nummer overeenkomt met het symbool. En het zou een vergelijkbaar profiel moeten zijn in vergelijking met je vier uur durende neuropsychologische test die al die dingen test.

[00:40:14] De uitdaging daarmee is dat, A, zijn leeftijd beperkt is, toch? Dus ik zie heel veel kinderen die niet eens weten hoe ze een potlood moeten pakken, laat staan ​​schrijven, laat staan ​​dat ze deze getallen kunnen matchen. En, B, wat als je niet in staat bent om fysiek te schrijven of fysiek te spreken om die dingen te kunnen doen? Dus een van de dingen die we hebben onderzocht, is dat er een test is genaamd de Cognitieve en Linguïstische Schaal of CALS-score die eigenlijk is ontwikkeld bij Kennedy Krieger door Beth Slomine voor het beoordelen van bewustzijn, taalstoornis en cognitief vermogen bij patiënten met - die zijn - hebben een zeer laag - ze reageren niet zo goed als in een coma-achtige toestand. Het is nog steeds een beetje langer dan uw typische EDSS-score. Het duurt dus ongeveer 30 minuten, je moet ervoor getraind zijn, maar het is korter dan je vier uur durende neuropsychologische tests. En legt echt veel van deze dingen vast bij patiënten die niet kunnen deelnemen aan sommige van deze andere cognitieve tests. Dus ik hoop dat dat wat meer informatie zal opleveren over het cognitieve profiel van deze patiënten.

[00:41:09] Dr Michael Levy: Ja. De EDSS op de lange termijn voor de meeste MOGAD-patiënten is als een of twee, wat nauwelijks een handicap is. Maar dan praat je met de patiënten, en ze hebben al deze handicaps, en ze kunnen niet werken, en ze kunnen hun ogen niet openhouden, en het wordt gewoon niet weerspiegeld in de EDSS. Het is een tool die dringend moet worden herzien, specifiek voor MOG. Ja. Ja.

[00:41:34] Dr. Carlos A. Pardo: Dus eigenlijk heeft het National Institute of Health, NIH, in een groep middelen waarvan ze iets hebben dat de tools wordt genoemd, de NIH-tools. En een van de accenten die NIH legt voor veel van de onderzoeksstudies, is proberen benaderingen te gebruiken, te verenigen en te standaardiseren voor het testen van verschillende aandoeningen. Met andere woorden, het is niet nodig om een ​​specifieke test voor MOG of een specifieke test voor NMO te genereren. En een van de accenten die de NINDS, dat wil zeggen het National Institute of Neurological Disorders en NIH, probeert te gebruiken, is dat sommige van die tools klaar zijn om de beoordeling van de patiënt te implementeren in - de beoordeling van patiënten, kinderen en volwassenen voor - met die tools zodat we overal dezelfde tools kunnen vergelijken en gebruiken. Dus als u een NIH-beurs aanvraagt, zoals we altijd doen, vragen ze ons om die tools te gebruiken. Het is dus niet nodig om hulpmiddelen te maken voor welke ziekte dan ook - neurologische ziekte.

[00:42:43] Publiek lid 1: Oke. Dit is een andere vraag. Het kwam eerder ter sprake, maar ik denk dat het altijd goed is om het misschien te herhalen, aangezien een deel van ons online publiek over de hele wereld woont en misschien niet wakker is. Maar dit is een TM-vraag, ik gebruik de hoogste doses gemengde medicijnen voor TM, maar niets werkt. Mijn pijnstiller zal me geen opioïden geven. Ze zegt dat het mijn pijn op de lange termijn erger zal maken. Moet ik opioïden proberen voor mijn Tm-pijn? Ik ben erg gehandicapt vanwege het hoge pijnniveau.

[00:43:17] Dr Michael Levy: O, dit is een moeilijke. Dokter Flanagan?

[00:43:23] Dr. Eoin P. Flanagan: Dank je, Michaël. Terug naar mij. Ik denk ja, zenuwpijn van myelitis is helaas heel gewoon en echt invaliderend voor patiënten en kan hun kwaliteit van leven echt beïnvloeden. Dus ik denk dat het heel belangrijk is om te proberen je daarop te concentreren. En er zijn veel verschillende benaderingen en neuropathische pijnstillers die beschikbaar zijn die kunnen worden gebruikt, zoals Gabapentin, Pregabaline, ook bekend als Lyrica. Duloxetine, ook bekend als Cymbalta. Dus over het algemeen proberen we dat soort pijnstillers te gebruiken, omdat ik denk dat de arts op de lange termijn waarschijnlijk gelijk heeft dat de opioïden problemen gaan veroorzaken en problemen met tolerantieverslaving kunnen veroorzaken, en bovendien een soort van rebound van pijn ook. Er zijn dus andere benaderingen, er zijn benaderingen van het stimulatietype, er zijn ruggenmergstimulatoren. Als spasticiteit een groot probleem is, kunnen spasticiteitsmedicijnen zoals Baclofen of Tizanidine of zelfs een Baclofen-pomp worden gebruikt. Dus ik denk dat een goede pijnspecialist zoeken en kijken naar een multimodale benadering in termen van medicijnen, rekoefeningen, niet-medicamenteuze benaderingen en stimulatiebenaderingen waarschijnlijk de beste manier is om verder te gaan in plaats van over te stappen op opioïden. Wat ook verergering van constipatie en andere problemen kan veroorzaken die ook vaak voorkomen bij myelitispatiënten, dus ik probeer ook opioïden bij mijn patiënten te vermijden.

[00:45:07] Publiek lid 1: Oké. Bedankt. Een andere vraag, wat zijn de komende proeven met aquaporine-4 positief in NMO? Ik heb een neurogene blaas en een super-pubische katheter. Ik gebruik Myrbetriq en krijg regelmatig Botox-injecties. Ik gebruik ook Baclofen, Tizanidine en Oxcarbazepine voor spasticiteit en clonus. Als ik niet op de laatste drie zit, gebruik ik een intrathecale baclofenpomp. Ik krijg chronisch terugkerende urineweginfecties die elke keer IV-antibiotica nodig hebben. Ik heb alle bekende preventieve middelen geprobeerd, en geen enkele werkt. Ik word niet systematisch symptomatisch van de infecties. Ze veroorzaken verhoogde spasticiteit en spasmen die met medicatie onder controle kunnen worden gehouden. Wat kan er gedaan worden dan een radicale cystectomie?

[00:45:55] Dr Michael Levy: Ik ga die vraag een beetje herformuleren en Carlos vragen om te praten over de aanpak bij Johns Hopkins wanneer je naar de kliniek komt om toegang te hebben tot meerdere verschillende soorten providers allemaal op dezelfde plek. Urologen, met neurologen, met neurochirurgen, en ze allemaal bij elkaar hebben en deze gevallen bespreken. Kun je iets vertellen over dit soort benadering en hoe je het vond?

[00:46:25] Dr. Carlos A. Pardo: Ja. Dus eerst komt de vraag van een patiënt die een zeer complexe en moeilijke situatie heeft. En veel patiënten met myelitis kunnen dat ervaren. Een patiënt met verhoogde spasticiteit die al verschillende medicijnen tegen spasticiteit gebruikt plus een baclofenpomp, dat betekent veel. En vaak vereist dit een teaminspanning, een teaminspanning met de revalidatiearts, een teaminspanning met de pijnbestrijdingsspecialist en, belangrijker nog, om ervoor te zorgen dat er een goede coördinatie is. En dit is van cruciaal belang, spasticiteit is een van de moeilijkste symptomen om te behandelen bij myelitis en myelopathie. Dus ik denk dat we verschillende strategieën moeten combineren. De eerste en belangrijkste strategie is het hebben van een zeer goed plan voor fysiotherapie en revalidatie die deze problemen aanpakken, omdat er verschillende benaderingen zijn om spasticiteit te beheersen vanuit het oogpunt van revalidatie.

[00:47:33] En de tweede is natuurlijk het gebruik van goede medicijnen voor het beheersen van de symptomen. Het combineren van drie of vier verschillende spastische medicijnen bij één patiënt is waarschijnlijk niet de beste aanpak. En dat betekent dat het gebruik van medicijnen echt moet worden aangepakt, omdat het mogelijk is dat een van de medicijnen niet wordt gemaximaliseerd en de patiënten advies nodig hebben van de clinici, wat de beste optie is voor het beheer. Er zijn verschillende andere opties voor het beheer van spasticiteit, waaronder het gebruik van Botox-behandeling. Veel revalidatiespecialisten helpen bij die aanpak en natuurlijk de baclofenpomp. De baclofenpomp is het laatste redmiddel voor de behandeling van spasticiteit.

[00:48:20] Ten eerste omdat baclofen-pompen zeer krachtig zijn voor de behandeling van spasticiteit. Maar ook dat - het gebruik van die apparaten een potentieel risico kan inhouden, het risico op infecties, het risico op andere complicaties die zeer moeilijk te behandelen zullen zijn bij patiënten met deze complexiteit. Dus, met andere woorden, dit soort situaties waarin er problemen zijn met spasticiteit, blaascontrole vereist in wezen een teaminspanning en een zeer goede coördinatie. Waarschijnlijk heb ik je specifieke vraag niet beantwoord, je luistert naar dit antwoord. Maar ik denk dat de belangrijkste aanmoediging is om te beginnen met uw arts en ervoor te zorgen dat uw arts goed contact heeft met de revalidatiespecialisten en neurologen om de complicaties van al deze symptomen te beheersen.

[00:49:13] Dr Michael Levy: Met betrekking tot proeven in het bijzonder, verwijs ik u terug naar onze presentatie over de TENS-eenheid Transcutaneous Electrical Nerve Stimulator voor neuropathische pijn en de cannabinoïden, de nabiximols-studie die we doen voor spasticiteit in NMO - aquaporin-4 voor NMO

[00:49:33] Publiek lid 1: Geweldig. Dank jullie beide. En een laatste vraag voor nu online. Hoe zit het met autonome disfunctie met TM-evaluatie en behandelingen?

[00:49:43] Dr Michael Levy: Autonome functie, Eoin, Dr. Flanagan.

[00:49:49] Dr. Eoin P. Flanagan: Ja. We kunnen dus autonome disfunctie zien en dat kan betrekking hebben op de erectiestoornis van mannen waarvoor we medicijnen hebben zoals Sildenafil of Viagra die worden gebruikt en effectief kunnen zijn, dus dat is een benadering. En we werken samen met een uroloog of andere dingen die kunnen helpen bij erectiestoornissen. En in termen van autonome functie, de blaas en de darm of de andere gebieden die worden aangetast. En wat de darmfunctie betreft, hebben we verschillende medicijnen. En polyethyleenglycol is wat we vaak gebruiken en dat een of twee keer per dag kan worden gegeven om te proberen de stoelgang regelmatig te houden. We willen dat patiënten minstens één keer per dag ontlasting hebben. Maar wij - bij sommige patiënten hebben we zetpillen of andere behandelingen nodig en voor constipatie. Er zijn dus verschillende benaderingen. En dan denk ik dat we onze revalidatieteams er ook bij betrekken om hierbij te helpen. En soms kan autonome disfunctie acuut optreden wanneer patiënten - als ze een urineweginfectie of andere problemen krijgen, ze iets kunnen krijgen dat autonome dysreflexie wordt genoemd, wat hen wat roodheid en ongemak boven het niveau van de taille kan veroorzaken. En soms moeten we de onderliggende infectie of een verstopping van urine behandelen en vinden en die op de juiste manier behandelen, zodat we een ander type autonome disfunctie kunnen zien.

[00:51:31] Publiek lid 1: Geweldig. Er kwam een ​​nieuwe vraag binnen. Mijn moeder kreeg in 2008 de diagnose TM. Ze had onlangs een urineweginfectie, kort daarna kreeg ze conjunctivitis, herpes op de lippen en uitslag op het voorhoofd die ondanks standaardmedicatie weken aanhielden. Kan dit het gevolg zijn van een terugval veroorzaakt door de urineweginfectie?

[00:51:56] Dr Michael Levy: Laten we eens kijken. Carlos, wil je hier een stap in zetten? Klinkt een beetje als Zoster, maar ik weet het niet 100% zeker. Wil je misschien het gedeelte over de uitslag herhalen?

[00:52:07] Publiek lid 1: Dus mama kreeg in 2008 de diagnose TM. Ze had onlangs een urineweginfectie en kort daarna kreeg ze conjunctivitis, herpes op de lippen en uitslag op het voorhoofd die ondanks de standaardmedicatie weken heeft geduurd.

[00:52:20] Dr. Carlos A. Pardo: Ja, het leek erop dat de uitslag op het hoofd die enkele dagen aanhoudt, verband kan houden met een herpes-gerelateerde infectie op de huid die herpes type één of twee kan zijn of misschien varicella zoster, het virus dat gordelroos veroorzaakte. Als dat pijnlijk was, is het uiterst dringend dat de patiënt door de huisarts wordt gezien, want dat is een behandelingssituatie. Ik bedoel, we moeten gordelroos behandelen en we moeten dit soort infecties snel behandelen, omdat ze kunnen verergeren. Laten we zeggen dat dat niet het geval was, dus de vraag is: is dit een terugval van myelitis transversa die vele jaren geleden plaatsvond, het antwoord is waarschijnlijk niet. En als er tijdens die periode van huidreactie en infectie geen ander neurologisch probleem optrad, geloof ik niet dat dat nodig is - de patiënt moet zich zorgen maken over een terugval van myelitis.

[00:53:20] Maar onthoud dat naarmate we ouder en ouder worden, we vatbaarder worden voor virussen zoals gordelroos. En dat brengt eigenlijk het belangrijke probleem met zich mee dat na de leeftijd van 50, 55, en elke patiënt die is behandeld met immunologische medicatie, moet worden gevaccineerd tegen gordelroos. Die vaccins zijn erg veilig, de nieuwe versie van het vaccin die wordt gegeven is erg veilig en is nodig, anders lopen patiënten een groter risico om gordelroos te ontwikkelen. Dat is een zeer moeilijke, pijnlijke complicatie die kan optreden in de setting van veel behandelingen die we gebruiken, zoals rituximab of Ocrevus, of veel van de van B-cellen afgeleide therapieën of veel van de immunosuppressieve therapieën.

[00:54:11] Dr Melissa Hutchinson: Mag ik iets toevoegen aan dit gesprek? Ik zou graag willen benadrukken dat dit twee echt goede voorbeelden zijn van waar we het eerder over hadden om pediatrische patiënten in transitie te krijgen om voorbereid te zijn om als volwassenen voor hun gezondheidszorg te zorgen. En dit zijn twee echt goede voorbeelden van dingen waarover we onze adolescenten moeten informeren wat betreft bijwerkingen of noodsituaties die kunnen optreden. Patiënten die TM hebben gehad, lopen dus duidelijk risico op zaken als autonome dysreflexie en ze moeten begrijpen wat die symptomen zijn en wat ze aan die symptomen kunnen doen. Een deel van ons overgangsproces is dus om patiënten te leren over hun risicofactoren voor noodsituaties zoals autonome dysreflexie en om daadwerkelijk een brief voor hen te maken die ze kunnen verstrekken aan een eerstehulpafdeling, waar ze op dat moment ook wonen, op basis van wat hun diagnose is. en wat hun risicofactoren zijn voor zoiets als autonome dysreflexie en wat eraan te doen, wat die arts op de spoedeisende hulp dringend kan doen om hen te helpen.

[00:55:19] En ik denk dat dat iets is waar we ouders heel goed over informeren in de tijd waarin pediatrische patiënten worden gediagnosticeerd. Dat is een heel duidelijk voorbeeld van wat we als adolescente patiënt in transitie moeten weten. En ik denk dat een tweede voorbeeld uw risicofactoren voor infecties zijn terwijl u deze immunosuppressieve medicijnen gebruikt. En als u symptomen heeft, als u koorts heeft, moet u uw huisarts bellen, moet u op zoek gaan naar huiduitslag, moet u op zoek zijn naar tekenen en symptomen van infectie en urineweginfecties. Dat is een ander stuk onderwijs waar we uitstekend werk van maken om ouders voor te lichten over wanneer hun kinderen worden gediagnosticeerd. Maar dan moeten we een beetje moeten doorgeven om de adolescent tijdens die overgangsperiode te informeren.

[00:56:06] Dr. Carlos A. Pardo: Mag ik je een vraag stellen en eigenlijk hoor ik graag het woord transitie. Dit eigenlijk, ik heb deze vraag vaak meegemaakt. Wat is de beste aanpak voor ouders wanneer kinderen de leeftijd van 18 jaar bereiken en vervolgens moeite hebben om een ​​andere aanbieder te vinden? Dus, kunt u uw concept van overgangszorg uitbreiden? Dat is enorm belangrijk.

[00:56:35] Dr Melissa Hutchinson: Absoluut, we hebben dus wel een gesprek gehad over transitie van zorg en echt gesproken over het woord transitie. Ik associeer het echt met het woord 'reis', omdat het een meerjarige reis is om patiënten, families, verzorgers en ouders klaar te stomen voor die patiënt om verantwoordelijkheid te nemen en in staat te worden gesteld om hun eigen beslissingen te nemen over hun gezondheidszorg. We beginnen in onze kliniek op 12-jarige leeftijd en we beginnen gesprekken te voeren over “Wat is mijn diagnose? Hoe kan ik mijn diagnose aan anderen uitleggen?” We laten onze apotheker onze tieners ontmoeten om hun medicijnen en bijwerkingen door te nemen. En al deze gesprekken vinden ook plaats met ouders en verzorgers, zodat we meer inzicht kunnen krijgen in wat mama en papa op dit moment voor je doen als het gaat om het maken van afspraken en het bijvullen van medicijnen. En hoe ga je dat doen en wat zijn de vaardigheden en toolbox die je nodig hebt om verantwoordelijkheid te nemen en je bevoegd te voelen om deze beslissingen te nemen?

[00:57:41] En dus, het is een reis en we hebben in onze kliniek een reis in vijf fasen ontwikkeld waarin we een pakket hebben voor elke fase, en we praten erover op een leeftijdsgeschikt en ontwikkelingsgeschikt niveau in de loop van de tijd . En bespreek alle soorten categorieën in termen van het beheer van uw medicijnen, het beheer van uw symptomen en uw bijwerkingen van medicijnen. En dan zorgen we ervoor dat we tijdens die overgang, die jaren van voorbereiding op de overgang, een volwassen zorgverlener identificeren en idealiter een warme overdracht hebben van de pediatrische zorgverlener naar de volwassen zorgverlener, erkennend dat het niet alleen de neuroloog is die de zorg moet overdragen, maar zeker ook de oogarts en de uroloog en de huisarts en de revalidatiearts en de pijnstiller. En dus - en de geestelijke gezondheidszorg en de psycholoog. Er komt dus veel kijken bij het plannen van een transitie en het uitvoeren van een transitie. En ik denk dat dat iets is waar we een beetje bewuster over proberen te zijn en het echt ingebed hebben in de structuur van onze kliniek.

[00:58:56] Dr Grace Gombolay: Ik denk dat er achterin een vraag is. Ik weet niet of we een microfoon hebben.

[00:59:07] Publiek lid 3: Ja, dat zou mijn vraag zijn, wat doe je voor deze overgang? Want wat we zien als een OT in de kliniek, als we een pediatrische patiënt hebben die dit geweldige team heeft gehad dat in kinderziekenhuizen gebeurt en dan gaan ze de wereld van volwassenen in en worden ze gewoon op zichzelf gedumpt, wat zijn de ziekenhuis systemen zelf doen om die transitie in een meer geïntegreerde teambenadering te laten gebeuren? Omdat ik het gewoon niet zie.

[00:59:36] Dr Melissa Hutchinson: Ik denk dat je de uitdaging verwoordt die we allemaal hebben zien gebeuren. En wat we aan de pediatrische kant proberen te doen, is de gereedschapskist en vaardigheden en knowhow van patiënten opbouwen om zich gemachtigd te voelen om voor zichzelf op te komen en te weten wat ze nodig hebben van hun volwassen zorgverleners. En zorg ervoor dat ze volwassen aanbieders op al deze gebieden hebben geïdentificeerd en dat ze niet zo geïntegreerd zijn. En soms zijn ze bij verschillende zorgsystemen in diezelfde stad of een combinatie van wijkaanbieders en bijvoorbeeld bij academische medische centra. En dus denk ik dat onze aanpak was om gewoon heel transparant te zijn over het feit dat het er anders uit gaat zien en we moeten begrijpen hoe het er anders uit gaat zien en het transitieplan voor die patiënt en wat ze nodig hebben, individualiseren. We doen zeker ons best om patiënten te koppelen aan een volwassen provider bij OSU. Eigenlijk, omdat we een relatie hebben met OSU van Nationwide Children's tot OSU, bestaat dat zeker niet overal. Dus ik denk dat daar zeker heel goed over nagedacht moet worden.

[01:00:54] Een van onze belangrijkste doelen is ervoor te zorgen dat patiënten een daadwerkelijke afspraak in de agenda hebben en een vervolgtelefoontje krijgen van onze clinicus - verpleegkundig clinicus dat ze daadwerkelijk naar die vervolgafspraak zijn gekomen om feitelijk tot stand gebrachte zorg met de volwassen neuroloog. Want we kunnen natuurlijk allemaal de beste plannen uitwerken, maar als ze niet worden uitgevoerd en als het niet gebeurt zoals we verwachten, dan is dat zeker geen succes. Er is dus veel dat we proberen te doen om kinderen voor te bereiden, maar ik denk dat je gelijk hebt. Ik denk dat het zeker een uitdaging is waar we allemaal meer over moeten nadenken.

[01:01:45] Publiek lid 2: We gaan naar een gespecialiseerde kliniek omdat niemand weet wat ze met ons aan moeten. We zijn in Mayo of Hopkins of UT Southwestern, wat dan ook, en komen dan terug in de echte wereld van onze gemeenschappen, en dan zitten we ook vast. Dus, als met al het onderzoek en dat soort dingen geneest. Dat is geweldig. Maar voor degenen onder ons die elke dag leven, denk ik dat er binnen deze gemeenschap enige inspanning moet worden geleverd om een ​​aantal toolkits voor best practices te ontwikkelen of wat dan ook om de zorg uit te breiden van deze grote centra naar de echte wereld waarin we allemaal leven.

[01:02:24] Publiek lid 1: Ja, dank je. En we kregen een reactie hier online. Als we het zorgpakket in vijf fasen voor de overgang op een gegeven moment kunnen delen.

[01:02:35] Dr Melissa Hutchinson: We hadden het net over hoe we die informatie kunnen delen.

[01:02:38] Publiek lid 1: Ja.

[01:02:38] Dr Melissa Hutchinson: Dank je.

[01:02:39] Publiek lid 1: Grote.

[01:02:40] Dr. Carlos A. Pardo: En waarschijnlijk wordt dat het volgende onderwerp voor de podcast, Roberta.

[01:02:44] Publiek lid 1: Vraag het de Expert, ja.

[01:02:47] Dr. Carlos A. Pardo: Je wordt geworven voor de podcast.

[01:02:51] Publiek lid 1: Oke. Hier nog een opmerking en vraag. Ze waarderen alle uitstekende informatie die de afgelopen twee dagen is gegeven. Welke suggesties heeft u voor patiënten die in een gemeenschap leven zonder neuroloog, fysiotherapeut en andere specialisten die bekend zijn met zeldzame neuro-immuunziekten?

[01:03:09] Dr Michael Levy: Eigenlijk zal ik dat aan Dr. Flanagan voorleggen, omdat hij veel gevallen ziet in Rochester, Minnesota. Ze komen overal vandaan, maar gaan dan weer terug. En hoe verbind je ze met hun gemeenschappen?

[01:03:21] Dr. Eoin P. Flanagan: Ja, het is een uitdaging. We zien veel mensen uit het landelijke Midwesten, uit de Dakota's waar ze minder goed gediend zijn bij de neuroloog, omdat we in Rochester natuurlijk veel hebben. Dus in het algemeen proberen we samen te werken met de plaatselijke algemene neuroloog en ze een behandelplan op te stellen met een aantal onvoorziene gebeurtenissen, wat te doen als er een probleem is, en proberen we onze informatie te verstrekken zodat ze contact met ons kunnen opnemen . Zoals eerder vermeld, was een deel van de virtuele uitbreiding erg nuttig met de COVID-19-pandemie, omdat we dan patiënten thuis konden bezoeken en aanvullend advies konden geven. Maar een deel daarvan was een grotere uitdaging nu er meer barrières zijn opgeworpen. Ik denk dat het hebben van een goede huisarts erg belangrijk is, omdat zij dan contact kunnen opnemen met andere experts om te proberen advies te krijgen en zij kunnen uw pleitbezorger zijn. Vaak is de sleutel om de diagnose te krijgen, zodat we patiënten op het juiste behandelplan kunnen krijgen, dus ervoor zorgen dat je wordt gezien in een expertisecentrum als je nog steeds worstelt met symptomen en de diagnose niet bekend is, denk ik dat dat is belangrijk. Maar daarna een goede huisarts hebben die het plan kan uitvoeren dat door de neurologie-expert is opgesteld, dan kan dat heel nuttig zijn.

[01:04:48] Dr. Carlos A. Pardo: Dus dat is eigenlijk een heel interessant probleem dat we nu hebben. En we noemden dit gisteren, we zijn niet in staat om telegeneeskunde te doen zoals we konden doen tijdens de pandemie. En helaas zijn er in verschillende staten wettelijke belemmeringen voor interactie met patiënten die ver weg zijn zonder enige middelen. En ik denk dat mijn opmerkingen er één zijn; is dat als je op zijn minst een zorgverlener vindt die contact kan leggen met een van de centra in de buurt, ik denk dat het heel goed mogelijk is om een ​​communicatie tot stand te brengen en - met dien verstande dat er geen legale connecties zullen zijn. Met andere woorden, er zullen geen beperkingen zijn door staten. Dus - maar ik denk dat dat te doen is en dat kan zelfs via SRNA worden vastgesteld. SRNA kan connectiviteit bieden met verschillende providers in de Verenigde Staten, afhankelijk van de staat waar u zich bevindt.

[01:05:51] Maar het tweede - en het spijt me dat ik de nachtmerrie van onze huidige sociale situatie naar voren breng. Gezondheidszorg is een recht en in de Verenigde Staten is gezondheidszorg geen recht. Met andere woorden, we hebben geen recht op toegang tot gezondheidszorg. Dus elke keer dat u komt stemmen, moet u de mensen eraan herinneren dat u promoot voor de positie waarop u wilt stemmen, dat gezondheidszorg een recht is. En helaas zijn veel politici in ons land dat vergeten. En dat is heel triest, want een groot deel van onze bevolking heeft geen toegang tot gezondheidszorg. En voor mensen die in afgelegen gebieden wonen, is het erger, ze hebben nergens toegang toe. En dus is het belangrijk eraan te herinneren dat we helaas moeten nadenken over die sociale aspecten van het leven, en dat we onze stem moeten verheffen en zeggen dat gezondheidszorg een recht is.

[01:07:02] Dr Michael Levy: Ik nomineer je Carlos voor het Huis van Afgevaardigden van de grote staat Maryland.

[01:07:09] Dr. Carlos A. Pardo: Ik kan het niet.

[01:07:14] Publiek lid 1: Hier nog een vraag. Hallo. Ik ben een myelitispatiënt. Ik was op weg om weer te gaan hardlopen, maar mijn gewrichten kunnen het niet aan. Ik had vóór TM nooit gewrichtsproblemen. Is dit normaal? Ik ga vier keer per week naar PT en heb een thuisprogramma.

[01:07:35] Dr Michael Levy: Grace, ik weet dat dit misschien geen kind is, maar wat denk jij?

[01:07:40] Dr Grace Gombolay: Ja, ik denk dat dat kan gebeuren, en ik denk dat het eerste is alsof je probeert de oorzaak van de gewrichtsproblemen te achterhalen, omdat veel patiënten met myelitis overlappende andere reumatologische oorzaken hebben, vooral. Dus reumatoïde artritis kan iets zijn, lupus kan iets zijn. Dus ik denk dat beoordelen wat de oorzaak is, nummer één en nummer twee zal zijn, uitzoeken in welke situaties je je bevindt, waar je gewrichten problemen veroorzaken. Dus nu beginnen we in kouder weer te komen en voor veel mensen heeft het weer echt invloed op je mobiliteit en op pijn en al die dingen. En dus denk ik dat je moet uitzoeken wat hun situaties zijn die het gemakkelijker maken voor je gewrichten dan voor anderen.

[01:08:19] Dr. Carlos A. Pardo: Michael, mag ik een microfoon gooien naar iemand die daar voor me staat? Dennis, pijn bij patiënten met myelitis transversa die fysiotherapie krijgen? En als je het niet erg vindt jezelf even voor te stellen.

[01:08:37] Dr.Dennis Tom-Wigfield: Ik ben Dennis, ik ben fysiotherapeut bij Kennedy Krieger. Dus, met de gewrichtspijn, als je weer gaat joggen zonder je te zien, ik weet het niet, is er misschien een soort loopkinematica die moet worden veranderd om je te helpen een betere uitlijning van de gewrichten te krijgen en dat zal daarom helpen bij het verminderen van pijn . Misschien nemen je gewrichten, met je resterende zwakte, een groot deel van de stabiliteit in beslag en als je hyperextensie hebt of iets dergelijks, kan dat zeker een bron van pijn zijn. jog in plaats daarvan in een zwembad, zodat je in een drijvende omgeving bent, de hydrostatische druk en warmte op je gewrichten kunnen helpen tegen de pijn en dan hoef je niet zoveel kracht op je gewrichten uit te oefenen, zodat je nog steeds die joggingtraining kunt krijgen in zonder de hoge impact van looptraining of joggen op de grond. Dat is alles wat ik heb; Ik denk.

[01:09:26] Dr Grace Gombolay: Voor meer informatie moet je naar zijn track twee sessie luisteren. Het was uitstekend. Van alle beschikbare middelen en andere strategieën. Dus ik zou pleiten om daarnaar te luisteren.

[01:09:35] Publiek lid 1: Ja bedankt. En dat zal online zijn voor alle deelnemers die binnen een paar weken online komen zodra we het symposium hebben afgerond, maar alle bronnen zullen zeker worden geplaatst. Dus dankjewel. Ook Dr. Pardo, je kreeg een virtuele klap van mensen online op basis van je eerdere opmerking over gezondheidszorg, dus je kreeg dubbel zoveel applaus. Ik wilde het je gewoon laten weten. Nog een vraag-slash-commentaar hier, mijn moeder kreeg jaren geleden te horen dat haar TM-begin een eenmalige gebeurtenis was. Dat het niet erger of beter zal worden en dat het nu gewoon een kwestie is van het beheersen van de impact op haar, zoals blaas-darmproblemen, spasticiteit en neuropathische pijn, enzovoort. Kan de laesie erger worden? Kan ze terugvallen of is dit zo vast als ons is verteld? We zijn in San Diego, maar onze doktoren lijken niet goed thuis in de ziekte.

[01:10:28] Dr Michael Levy: Misschien kunnen we Dr. Flanagan vragen hoe hij hun dokters zou adviseren. Misschien wat voor soort testen of andere markers van monofasische versus recidiverende ziekte?

[01:10:39] Dr. Eoin P. Flanagan: Ja, dat is een geweldige vraag. En het benadrukt alleen maar het belang van een uitgebreide beoordeling wanneer u zich voor het eerst presenteert met myelitis transversa, wat een groot probleem is. Dus - en studies hebben hiernaar gekeken en ze ontdekten dat wanneer je al deze uitgebreide onderzoeken doet, je een oorzaak kunt vinden in tot wel 70% van de gevallen die aanvankelijk werden bestempeld als onbekende oorzaak of wat we idiopathische myelitis transversa noemen. Dus de soorten testen waarop we vertrouwen op de MRI kunnen erg nuttig zijn, vooral als we kijken naar het patroon van veranderingen, of het nu de signaalafwijking is of iets dat we het contrastverbeteringspatroon noemen, kan heel nuttig zijn om ons naar de juiste diagnose te leiden. Zoals eerder vermeld, kijken we naar de lumbaalpunctie om te zien of daar een actieve ontsteking is. We kijken ook of dit lijkt op een ruggenmerginfarct? Vertoont de lumbaalpunctie geen ontsteking?

[01:11:36] En was het begin erg snel? Dat zou dat kunnen suggereren, want als dat gebeurt, is dat meestal een eenmalige gebeurtenis en komt het meestal niet terug. We kunnen in het bloed testen op antilichaammarkers, je hebt gehoord over MOG-antilichamen en aquaporine-4-antilichamen. En die kunnen - het zou een hoger risico op een herhaling voorspellen. En dan kijken naar de borst voor sarcoïdose, waar we het eerder over hadden, met CT-scan of PET-CT kan nuttig zijn om te zien of er aanwijzingen zijn voor ontsteking in de longen die op sarcoïdose kunnen wijzen. En dan kijken we naar andere bloedtesten voor andere reumatologische aandoeningen die hier vandaag een thema zijn geweest, lupus, reumatoïde artritis, andere dingen die het syndroom van Sjögren kunnen associëren met myelopathie. Dus ik denk dat voor mensen die geen antwoord hebben en te horen krijgen dat het een onbekende oorzaak is, ze moeten proberen een expert te zoeken. En ik denk dat de SRNA op hun website namen zal hebben op de locaties waar mensen beschikbaar zijn. En het is zeker de moeite waard om die expertise op te zoeken, omdat vaak een exacte diagnose kan worden gesteld en een meer formeel en specifiek behandelplan en prognose voor patiënten kan worden gegeven. Het is dus de moeite waard om die inspanning vooraf te leveren om echt te proberen uit te zoeken wat er gebeurt.

[01:13:01] Publiek lid 1: Moet ik doorgaan?

[01:13:02] Dr Michael Levy: Alstublieft.

[01:13:03] Publiek lid 1: Er is een vraag uit het publiek, ja. Van het persoonlijke publiek.

[01:13:15] Publiek lid 3: Dit is slechts een nuttige hint voor de persoon uit San Diego. Dr. Graves bij UCSD is geweldig met zeldzame neuro-immuunziekten. Dus als u de mogelijkheid heeft om daar te komen, neem dan mogelijk contact op met dat kantoor.

[01:13:32] Publiek lid 1: Geweldig bedankt. En nog een vraag.

[01:13:38] Publiek lid 4: Oké. Er was een lid van mijn steungroep die me vroeg om deze te vragen. Ze kreeg een paar jaar geleden de diagnose TM. Ze had onlangs het gevoel dat haar symptomen erger werden, wat betreft pijn, gevoelloosheid en spasticiteit, en haar arts schreef dit toe aan Walleriaanse degeneratie. En hij beschreef dat als het - met een dwarslaesie sterft de staart van de axonzenuw langzaam af in de loop van de tijd, waardoor de symptomen verergeren. Hij zei dat het gebied van haar aanvankelijke laesie was gestorven en was opgevuld met ruggenmergvocht, wat gewoonlijk tot 10 jaar kan duren, en hij was verbaasd dat haar MRI eruitzag alsof ze de gebeurtenis veel langer dan twee jaar geleden had gehad. Kun je Walleriaanse degeneratie verklaren en is dat een factor in TM?

[01:14:32] Dr Michael Levy: Dr. Pardo, kunt u Walleriaanse degeneratie en deze veranderingen op de MRI verklaren?

[01:14:39] Dr. Carlos A. Pardo: Dus Walleriaanse degeneratie is een term die we gebruiken om de structurele afwijking van de bedrading van de zenuwen te beschrijven. Dus de zenuwen bestaan ​​in feite uit een cellichaam en dan is er een lange draad die verschillende delen van het ruggenmerg met andere structuren verbindt. Wanneer er een verwonding is in het ruggenmerg, zien we in feite schade aan de bedrading van dat neuron. En een deel daarvan zal volledig worden vernietigd en de resterende structuren van die draad zullen in feite in de loop van jaren degenereren - maanden en jaren. Met andere woorden, als we een lokale beschadiging veroorzaken, zal dat disfunctie van de zenuw of verwijding van de zenuw veroorzaken. Maar in de loop van de jaren zullen de stronken die deel uitmaakten van de zenuw ook beginnen te degenereren. En dat is een probleem voor ons allemaal, patiënten en zorgverleners.

[01:15:56] Voor patiënten is het omdat vaak na jaren van ruggenmergletsel heel goed mogelijk is dat de functie in veel delen van het ruggenmerg ook kan toenemen, of de disfunctie kan toenemen. En dat ja, wordt geassocieerd met Walleriaanse degeneratie. Pijn is niet noodzakelijkerwijs geassocieerd met Walleriaanse degeneratie. De pijn die in veel gevallen van myelitis vaak optrad, wordt vaak geassocieerd met het verkeerd afvuren van de neuronen die geassocieerd zijn met pijnnetwerken. Met andere woorden, door de verwonding in het ruggenmerg leven veel neuronen in de spinale pijnpaden die opnieuw proberen te vuren en middelen - en dat verkeerd schieten verhoogt de hoeveelheid neuropathische pijn die we vaak waarnemen bij patiënten met myelitis en myelopathieën. Het is een nachtmerrie voor de patiënt, het is een nachtmerrie voor de clinici, omdat het een heel moeilijke pijn is om te behandelen. En vaak gebruiken we daarom medicijnen zoals Pregabaline of Neurontin en Gabapentin. En dat zijn eigenlijk medicijnen die zijn ontworpen om de strijd tegen die sensorische paden die pijn veroorzaken te kalmeren.

[01:17:18] Het feit dat er bij deze specifieke patiënt een gat in het ruggenmerg was achtergebleven, betekent niet dat dit geassocieerd is met pijn of geassocieerd is met de Walleriaanse degeneratie, het is zeer waarschijnlijk dat dat is achtergebleven, omdat de verwonding veroorzaakt door myelitis of wat dan ook veroorzaakte de schade in het ruggenmerg. Maar nogmaals, een ding dat eigenlijk een ander onderwerp ter discussie brengt, is dat de nasleep van een ontsteking in het ruggenmerg of in de verwonding in de toekomst andere langetermijneffecten kan hebben. En dat impliceert dat ze werden toegelaten in de generatie waar we het over hebben, en dat impliceerde dat het mogelijk is dat sommige symptomen later verergeren na het doormaken van de acute fase van myelitis. Het is een beetje ingewikkeld, maar ik denk dat ik heb geprobeerd het zo goed mogelijk uit te leggen.

[01:18:19] Publiek lid 1: Ja. Gewoon een beetje teruggaan naar vaccins. Wat betreft het gordelroosvaccin waar we het eerder over hadden, wordt dit aanbevolen voor patiënten die nog nooit waterpokken hebben gehad? Bevestigd door bloedonderzoek besteld door neurologen dat ik nooit waterpokken heb gehad.

[01:18:39] Dr Grace Gombolay: Het gordelroosvaccin wordt aanbevolen, ongeacht of u waterpokken heeft gehad of het waterpokkenvaccin heeft gehad. Het andere dat interessant is aan de titers, is dat omdat we het vaak controleren, vooral bij MS-patiënten omdat er een medicijn is genaamd Gilenya, fingolimod. We gebruiken het niet bij andere neuro-immuunziekten. Maar het was de gewoonte om te controleren of u - varicella- of waterpokkentiters had. Veel van mijn patiënten zijn negatief, maar het hangt ervan af wanneer je erop test, want er zijn onderzoeken geweest die je laten zien dat als je pas onlangs steroïden hebt gehad, dit je titers zal beïnvloeden. De andere vraag is dat er een ontregeling van het immuunsysteem is, zoals iets dat gebeurt met uw immuunsysteem waardoor die patiënten minder snel een reactie hebben ontwikkeld? Dus wat we doen, is ervoor zorgen dat u op een bepaald moment het waterpokkenvaccin heeft gehad. Maar absoluut, het gordelroosvaccin moet hoe dan ook in de juiste leeftijdsgroep worden gegeven.

[01:19:29] Publiek lid 1: Ja. Bedankt. Nog een vraag, ik vraag me af of prednison stemveranderingen kan veroorzaken. Ik heb een droge mond gehad en mijn stem was hees en wilde niet meer normaal worden. Meerdere malen. Ik verloor bijna mijn stem. Ik kreeg te horen dat dit te wijten zou kunnen zijn aan prednison en dat het niet de ziekte van Sjögren is, maar ik vraag me af of het de ziekte van Sjögren kan zijn, omdat dit bij mijn tante is vastgesteld.

[01:19:54] Dr Michael Levy: Dr. Flanagan, denkt u dat dit prednison is, de ziekte van Sjögren of iets anders?

[01:19:59] Dr. Eoin P. Flanagan: Ja, ik heb niet per se heesheid gezien met prednison, en prednison kan een soort gewichtstoename veroorzaken rond de middellijn en rond de borstwand. Dus, tenzij dat enigszins zou kunnen bijdragen als het op sommige zenuwen samendrukt. Maar dat heb ik niet echt gezien. Soms veroorzaakt het een metaalachtige smaak in de mond of verandert het daar, maar in die situatie kan het de moeite waard zijn om naar andere mogelijkheden te kijken. Ik zal vermelden dat prednison soms problemen met de gewrichten kan veroorzaken, omdat dat eerder werd genoemd. En soms kun je heuppijn krijgen door verstoring van de bloedtoevoer naar de heupen. Dus als u prednison gebruikt en u krijgt gewrichtspijn in uw heupen, is het erg belangrijk om naar uw arts te gaan om dat te laten beoordelen. Maar het kan te maken hebben met Sjögren hier, de heesheid of - en hoewel Sjögren meer een droge mond veroorzaakt, dus als er heesheid was in die omgeving, zou het kunnen voorkomen, maar het is waarschijnlijk de moeite waard om ernaar te laten kijken door een specialist.

[01:21:09] Dr Michael Levy: Wauw, we hebben de vragen van iedereen beantwoord. Dat is geweldig. Nou, jullie waren een geweldig publiek. De volgende dag heb je meer mogelijkheden om vragen te stellen. Dus, zullen we deze sessie afsluiten? Heel erg bedankt, iedereen.