Introduzione: [00:00:00] ABCs of NMOSD è una serie di podcast educativi in ​​10 parti per condividere le conoscenze sul disturbo dello spettro della neuromielite ottica o NMOSD, una rara malattia autoimmune recidivante che causa preferenzialmente infiammazione nei nervi ottici e nel midollo spinale. La serie di podcast ABCS of NMOSD è ospitata da SRNA, la Siegel Rare Neuroimmune Association e in collaborazione con la Sumaira Foundation for NMO, la Connor B. Judge Foundation e la Guthy-Jackson Charitable Foundation. Questa serie educativa è resa possibile grazie a una borsa di studio per l'educazione del paziente di Viela Bio.

[00:00:59]GG deFiebre: Salve a tutti e benvenuti alla serie di podcast ABCs of NMOSD. Il podcast di oggi si intitola “Ho NMOSD. E adesso cosa?" Mi chiamo GG deFiebre della Siegel Rare Neuroimmune Association o SRNA. Per il podcast di oggi, siamo lieti di essere raggiunti dal Dr. Michael Levy, professore associato di neurologia presso il Massachusetts General Hospital e direttore della ricerca della Divisione di Neuroimmunologia e Malattie Neuroinfettive. Ha completato il programma di dottorato in medicina presso il Baylor College of Medicine di Houston, in Texas, con un focus sulle neuroscienze. Il Dr. Levy ha completato il tirocinio alla Johns Hopkins nell'Osler Medicine Program, la residenza nel Johns Hopkins Neurology Program e una borsa di studio in Neuroimmunologia alla Johns Hopkins University.

[00:01:44] Nel 2009 è stato nominato professore assistente presso la Johns Hopkins, dove ha avviato la clinica e il laboratorio di ricerca per la neuromielite ottica. E nel 2019 si è trasferito al Massachusetts General Hospital e alla Harvard Medical School per sviluppare il programma di ricerca in neuroimmunologia. Ehm, benvenuto oggi e grazie mille per esserti unito a noi. Dottor Levi.

[00:02:07]Michael Levi: Grazie per avermi ospitato. Bene, vorrei dare il benvenuto a tutti al primo di questi 10 podcast. Penso che questo sia un grande sforzo e grazie agli sponsor per averlo messo in scena. La prima di queste discussioni riguarda le basi stesse della NMO, della neuromielite ottica, e parlerò di cos'è la NMO e da dove viene, forse cosa scatena la NMO, come la NMO di solito si presenta nei pazienti, come facciamo il diagnosi, un po 'sul trattamento dell'NMO, incluso cosa facciamo quando sei attivamente infiammato, e poi cosa facciamo durante il tuo periodo di guarigione e come, come dovresti sentirti durante quel periodo di tempo.

[00:02:53] E poi, in seguito, tocca solo un po' degli altri tipi di trattamenti che usiamo per prevenire gli attacchi e per trattare i sintomi da, ehm, il danno degli attacchi di NMO. Quindi, iniziamo con le basi. Cos'è NMO? Questa è una domanda molto importante e all'inizio può creare confusione, ma l'idea di base dell'NMO è che in alcuni pazienti vulnerabili il sistema immunitario si rivolterà contro di te. E l'obiettivo dell'attacco immunitario è un piccolo canale d'acqua innocuo chiamato acquaporina-4.

[00:03:35] Un'acquaporina-4 è un canale dell'acqua che si trova in tutto il corpo, ma quando il sistema immunitario decide che il canale dell'acqua dell'acquaporina-4 è per qualsiasi motivo dannoso, allora attacca. Ma attacca solo i canali dell'acqua dell'acquaporina-4 nel sistema nervoso. Il 90% delle volte è nel nervo ottico e nel midollo spinale, e il restante 10% nelle parti del cervello. Ma non è mai al di fuori del sistema nervoso.

[00:04:03] Quindi, anche se l'acquaporina-4 si trova nello stomaco, nel polmone e nello stomaco, uh, nel, nel rene, quegli organi non sono mai presi di mira dal sistema immunitario. E così, i pazienti NMO non hanno infiammazioni in quegli organi, solo nel sistema nervoso. Questo è il concetto di base di ciò che è NMO. È fondamentalmente un attacco immunitario di questi canali d'acqua che non stanno facendo danni. Infatti, per i pazienti NMO che, che, che sono alle prese con un attacco, dovete ricordare che il vostro canale dell'acqua dell'acquaporina-4 ha funzionato normalmente per anni e anni e anni e non ha fatto nulla di male. E poi, all'improvviso, il tuo sistema immunitario decide di attaccarlo.

[00:04:45] Ora, non sappiamo perché il sistema immunitario attiva il canale dell'acqua, ma quando lo fa, di solito provoca un attacco dei nervi ottici e del midollo spinale, come ho detto, circa il 90% delle volte, o qualche altro posto nel sistema nervoso. Quindi, molte volte, potresti sentire il termine acquaporina-4-opatia o acquaporina-opatia, e questo si riferisce fondamentalmente all'idea che il sistema immunitario sta prendendo di mira il canale dell'acqua.

[00:05:15] Molti dei miei colleghi di Mayo la chiameranno una malattia del canale idrico, per esempio. Potresti sentire quel termine lanciato in giro, ma l'idea è la stessa, e cioè che si tratta di un processo autoimmune che in qualche modo si è innescato, um, nella, nella vita adulta. Non sei nato con NMO, ok, ma sei nato con la predisposizione a sviluppare NMO perché c'era qualcosa nell'ambiente che interagiva con qualcosa nella tua genetica che poi ha portato il sistema immunitario a pensare che il canale idrico dell'acquaporina-4 fosse straniero e deve essere attaccato e distrutto.

[00:05:51] E durante la normale sorveglianza del midollo spinale e del nervo ottico, potrebbe ignorarlo per un periodo di tempo e poi, a un certo punto della tua vita, dire: “No. Questo è dannoso. Attaccherò". E poi, attacca. E attacca nello stesso modo in cui l'acquaporina-4 è un batterio. Recluta tutti i componenti del sistema immunitario per aiutarlo nell'attacco e ciò si traduce in un danno proprio come se stessi danneggiando un batterio che ha invaso il tuo corpo. Questo è ciò che sta facendo il sistema immunitario in NMO.

[00:06:22] Ora, NMO esiste da molto tempo. Uhm, abbiamo rapporti che risalgono al 1800. Ho colleghi dalla Germania che hanno trovato rapporti all'inizio del 1800 e poi alcuni rapporti, uh, nel 1870, ma alla fine è stato il 1894 e il 1895 che è stato coniato il termine neuromielite ottica. Ciò proveniva da una serie di casi probabilmente 14, 15, 16 casi messi insieme da uno studente laureato. E quello che avevano tutti in comune era che avevano tutti una, una neurite ottica, un attacco dei nervi ottici e una mielite trasversa, un attacco del midollo spinale all'interno di una cronologia chiusa l'uno con l'altro, così vicini nel tempo. E tutti sembrano aver risparmiato il cervello.

[00:07:17] E questo era diverso dalla SM o dalla sclerosi multipla. La sclerosi multipla era ben nota all'epoca. C'erano centri per la sclerosi multipla in tutta Europa e negli Stati Uniti. Ed era ben noto come una malattia. E questo sembrava essere diverso. I pazienti NMO erano già riconosciuti allora per essere particolarmente gravi nei loro attacchi, per essere... coinvolgere i nervi ottici e il midollo spinale molto più del cervello. Ed è proprio questo che li distingueva anche più di cent'anni fa.

[00:07:53] E così, il dottor Devic, Eugene Devic, che all'epoca era il neurologo senior che faceva da mentore a Frederick [Gault 00:08:01], che ha messo insieme questi casi. Fu il dottor Devic a raccomandare il termine neuromielite ottica. Neuro è ovviamente neurologico, mielite il midollo spinale e optica, nervo ottico. Quindi per circa cento anni, è così che ci riferiamo ad essa. La neuromielite ottica è una malattia che non era immuno-mediata come la malattia della SM che coinvolgeva preferenzialmente i nervi ottici e il midollo spinale.

[00:08:27] Quindi, se guardi indietro a tutti i casi clinici e le serie degli ultimi cento anni, ecco cosa avevano in comune. E non è stato fino alla fine degli anni '90, quando i miei colleghi della Mayo Clinic, uh, hanno deciso che potevano mettersi insieme. Hanno individuato una serie di criteri, criteri clinici che aiutano a distinguere la NMO dalla SM e da altre malattie correlate. E hanno usato cose come il coinvolgimento preferenziale del nervo ottico e del midollo spinale, ma anche il risparmio del cervello che non era tipico della SM. La SM coinvolge quasi sempre il cervello.

[00:09:04] E così, quando il cervello non è coinvolto ma i nervi ottici e il midollo spinale sono pesantemente coinvolti, questo spinge la SM in fondo alla lista delle cose... della lista delle possibilità. E così, i miei colleghi del Mayo hanno riconosciuto che alla fine degli anni '90 e anche alcune caratteristiche del liquido cerebrospinale e della risonanza magnetica tendevano verso l'NMO rispetto alla SM, uh, ma non è stato fino al 2004 quando il dottor Van Der Linden della Mayo Clinic e dei suoi colleghi, Brian Weinshenker, e altri. Tutti meritano credito lassù a Rochester e in altre filiali di Mayo che hanno messo insieme queste serie di casi, portato il siero al dottor Linden per lavare vetrini di cervelli di topo e tessuto muscolare liscio e tessuto dello stomaco e fondamentalmente un pannello di , di tessuti di topi, e lei laverebbe il siero e gli anticorpi del siero si attaccherebbero all'acquaporina-4 nel tessuto di topo.

[00:10:06] E ha riconosciuto questo modello di colorazione e ha contribuito a mettere insieme, um, queste serie e, e ha proclamato che c'era un anticorpo nel siero del paziente NMO che si legava a questo modello. E poi nel giro di un anno, um, ha capito, e ancora una volta tutti i colleghi della Mayo Clinic meritano il merito, ha capito che l'anticorpo lega l'acquaporina-4. E poco dopo, ogni centro di SM e neuroimmunologia in tutto il mondo stava riproducendo quel test e selezionando i propri pazienti NMO tra tutte le loro altre cliniche per la SM e riconoscendo che, sì, sono davvero un gruppo diverso di pazienti.

[00:10:53] Il loro sistema immunitario sta prendendo di mira l'acquaporina-4 rispetto alla SM dove si trova l'obiettivo, è diverso. E poi, più recentemente, coloro che sono risultati negativi all'acquaporina-4 ma sembrano davvero avere una malattia che interessa preferenzialmente il nervo ottico e il midollo spinale, ehm, ora vengono testati. Molti di loro, fino alla metà, sono risultati positivi per un altro anticorpo chiamato MOG, glicoproteina oligodendrocitica della mielina.

[00:11:22] Ora, MOG è diverso dall'acquaporina-4. MOG è una proteina espressa sulla mielina. Il canale dell'acqua acquaporina-4 è espresso sulla cellula supportata chiamata astrocita. MOG è solo un sistema nervoso essenziale. L'acquaporina-4 si trova in tutto il corpo. Quindi sono, sono bersagli immunologici diversi, ma i pazienti MOG hanno molte delle stesse caratteristiche cliniche. Quindi, per esempio, ho appena visto un paziente entrare in ospedale cieco da un occhio.

[00:11:51] Ho detto: “Guarda. Il tuo cervello, e- la tua risonanza magnetica cerebrale sembra fantastica. Non vedo alcuna evidenza di SM, ma tra le altre cause di malattia ricorrente ci sono NMO che è una malattia da acquaporina-4 o MOG che è un bersaglio immunologico diverso. Non sappiamo quale potresti avere. Manderemo a fare entrambi i test e poi ci vediamo in clinica. E se hai una malattia ricorrente, è molto probabile che tu risulti positivo per uno di questi anticorpi. E, abbastanza sicuro, era MOG.

[00:12:20] E una delle altre caratteristiche che abbiamo notato di MOG è quando tornano in clinica, spesso vedono molto meglio dei miei pazienti con acquaporina-4 che tendono a subire molti più danni e non guariscono tanto quanto i pazienti MOG . Quindi stiamo già riconoscendo differenze tra la malattia dell'acquaporina-4 e la malattia MOG che potremmo non riconoscere presto, ma una volta che il test anticorpale torna e aiuta a distinguerle, sappiamo anche che il loro futuro è diverso in termini di come guariscono e quante volte è probabile che si ripetano e cose del genere.

[00:12:55] Ora, non è solo MS aquaporin-4 e MOG. Abbiamo una, abbiamo una serie di altre malattie. Sulla mia pagina Facebook ci sono decine di persone che risultano negative a tutto. Risultano negativi all'acquaporina-4. Risultano negativi al MOG. Hanno liquido spinale che non è coerente con la SM o risonanza magnetica cerebrale che non è coerente con la SM. E quindi, c'è ancora molto lavoro da fare per trovare queste altre malattie che possono sembrare simili alla NMO o possono sembrare simili alla MOG o alla SM. E sono sicuro che quei marcatori ci sono. Dobbiamo solo trovarli.

[00:13:31] Ora, cosa causa in primo luogo l'NMO? Questa è una domanda davvero difficile per noi a cui rispondere perché non capiamo davvero se non sei nato con una malattia, cosa fa scattare il sistema immunitario per accendersi improvvisamente. Se vivevi con l'acquaporina-4 nel tuo corpo, nei tuoi nervi ottici e nel midollo spinale e vivevi in ​​pace con i tuoi canali dell'acqua dell'acquaporina-4, non avendo causato alcun danno, allora perché improvvisamente all'età di 42 anni il tuo sistema immunitario dice: "Sai cosa? Non mi piace più il canale dell'acqua aquaporin-4. Lo attaccherò nel nervo ottico.

[00:14:06] E poi, ti svegli e non puoi vedere da uno dei tuoi occhi o da entrambi gli occhi o non puoi camminare o non puoi fare pipì. Questo, questo è fin troppo comune nelle storie che i pazienti mi raccontano su come l'NMO è iniziato in loro e si stanno chiedendo: "Bene, cosa ha causato che accada in primo luogo?" Non so, non conosco la risposta. Quello che posso dirti è quello che pensiamo stia succedendo, è che il tuo sistema immunitario potrebbe essere predisposto a credere che l'acquaporina-4 sia estranea rispetto ad altre persone che hanno una forte sensazione che l'acquaporina-4 non sia estranea, Va bene.

[00:14:46] E, e quella predisposizione genetica a qualcosa che hai ereditato dai tuoi genitori, ma perché non hanno sviluppato la NMO? Beh, perché non sono stati esposti alle stesse cose a cui sei esposto tu, perché non è solo la tua predisposizione genetica. Deve esserci qualcosa nell'ambiente che poi entra e dice: "E poi è il momento di attaccare". E, e deve essere qualcosa di abbastanza specifico da dire: "È ora di attaccare i canali dell'acqua dell'acquaporina-4".

[00:15:14] Quindi ho dei colleghi dell'Università della California di San Francisco che si sono concentrati su un batterio intestinale, un batterio w- che vive nell'intestino che ha un canale idrico molto simile al canale idrico dell'acquaporina-4 umana. E ha una regione molto, molto simile, infatti, penso che qualcosa come l'80 o il 90% simile in una parte di quel canale d'acqua. Quindi, forse, forse il tuo sistema immunitario stava interagendo con quel batterio intestinale. Ha riconosciuto che si trattava di un batterio. Ed era, stava notando che quel canale d'acqua era molto simile al canale d'acqua che stava sorvegliando nel midollo spinale o nel nervo ottico.

[00:15:59] E così, quando torna lì, dice: “Sai una cosa? Questo canale d'acqua sembra proprio come il canale d'acqua dei batteri. Attacchiamo per ogni evenienza, sai, perché non vogliamo nessun batterio nel nervo ottico e nel midollo spinale. Potrebbe essere dannoso”. Ma poi, ovviamente, commettendo quell'errore, in realtà provoca molti più danni e molti più danni. Quindi non vogliamo che questo processo immunitario abbia luogo, ehm, soprattutto perché tende a ripetersi ancora e ancora e ancora.

[00:16:28] E quindi, non impara davvero la lezione perché, poiché ci sono molti altri, ehm, processi come, ad esempio, la mielite trasversa idiopatica. Quelli sono pazienti che hanno un singolo attacco al midollo spinale, ma per qualsiasi motivo il sistema immunitario si scusa. Non lo fa più. Lascia. Ha… C'è una capacità limitata di guarire, ma poi, non devono preoccuparsi di attacchi ricorrenti in futuro perché, per qualsiasi motivo, il sistema immunitario dice: “Sì. Abbiamo attaccato e, e non volevamo. E si sono scusati e poi se ne sono andati, ma con aquaporin-4 e con MOG è ricorrente. Quindi il sistema immunitario è convinto che non solo l'acquaporina-4 sia estranea, ma anche dopo aver attaccato e visto il risultato del danno, continua a pensare che l'acquaporina-4 sia estranea. E quindi, attaccherà ancora e ancora e ancora se, se non facciamo nulla al riguardo per impedirlo.

[00:17:20] Ora, quella predisposizione genetica è un malfunzionamento di un processo che chiamiamo tolleranza. Quindi cos'è la tolleranza? La tolleranza è una nuova parola d'ordine che sentirete molto nel mondo della ricerca perché è qualcosa che stiamo cercando di ripristinare. Quindi, i pazienti che hanno rotto la tolleranza sono quelli che hanno deciso che una parte del loro sé è estranea. E così, quando rompi la tolleranza all'acquaporina-4, il tuo sistema immunitario decide che non è più sé stesso, che ora è estraneo, e attaccherà.

[00:17:54] Ora, come si rompe la tolleranza? Bene, possiamo rompere la tolleranza nei topi, per esempio, attivando il loro sistema immunitario ad un livello molto alto. Quindi, molti di voi potrebbero aver avuto il primo attacco dopo un vaccino o dopo un'infezione, e ciò potrebbe essere dovuto all'attivazione del sistema immunitario. Devi attivare il sistema immunitario in o- per rompere la tolleranza. Quindi, questo è un componente. Quindi, deve esserci una specificità verso quel canale d'acqua, ed è qui che entrano in gioco quelle imitazioni, quelle, quegli altri canali d'acqua forse su batteri o virus che sembrano acquaporina-4.

[00:18:30] E così, la combinazione dei due, un sistema immunitario attivato e una ridotta tolleranza a qualcosa che assomiglia proprio all'acquaporina-4. La combinazione è ciò che pensiamo scateni la malattia nelle persone. Quindi, possiamo ricreare la malattia nei topi, e tutto ciò che dobbiamo fare è prendere l'acquaporina-4 e mescolarla con un adiuvante immunitario che sostanzialmente iper-attiva il sistema immunitario. E rompiamo quella tolleranza semplicemente attivando eccessivamente il sistema immunitario.

[00:19:00] Sai, ci sono caratteristiche molto specifiche nei topi che ci permettono di farlo. Uno è che possiamo prendere topi che non hanno l'acquaporina-4. Quindi, loro credono che l'acquaporina-4 sia estranea. E in quei topi possiamo ricreare la risposta immunitaria che vediamo nelle persone. E quando trapiantiamo quelli... quel sistema immunitario in un topo normale, quel sistema immunitario innesca la neurite ottica e la mielite trasversa proprio come nelle persone. Quindi sappiamo come rompere la tolleranza nei topi, ma non sappiamo esattamente come ciò avvenga nelle persone.

[00:19:38] Ora, come si presenta di solito l'NMO nelle persone? Beh, la presentazione più comune se hai meno di 35 anni è la neurite ottica. E quindi, cos'è la neurite ottica? La neurite ottica è un'infiammazione del nervo che collega l'occhio al cervello. Quel nervo è lungo circa 50 millimetri, 5 centimetri. Va dalla parte posteriore dell'occhio attraverso l'orbita, attraverso il cranio e nel cervello. E può essere infiammato ovunque lungo quel percorso. È più comunemente infiammato nell'osso o più vicino al cervello e può infiammare entrambi i nervi ottici.

[00:20:17] E il modo in cui di solito ci si sente è che inizia con il dolore. Potrebbe essere come, come un dolore dietro l'occhio come se fossi stato preso a pugni nell'occhio. Potrebbe anche essere dolore con il movimento degli occhi. Quindi, quando muovi l'occhio da un lato all'altro o dall'alto verso il basso, è allora che fa male. E più comunemente, sarà associato... Inizierà così con il dolore. E dopo qualche giorno inizi a perdere la vista.
[00:20:40] La visione potrebbe perdersi in un punto come in un'area grigia centrale chiamata scotoma, oppure potrebbe perdersi come una tenda che scende o sale sul tuo campo visivo. Quindi, potrebbe sembrare che stia calando un sipario e metà delle cose siano nere. Non possono vedere nulla al di sopra di una certa linea o al di sotto di una certa linea, o potrebbe essere... potrebbe coinvolgere l'intero campo visivo, ma sembra che tu stia guardando attraverso l'acqua o attraverso il vetro. E questo è tutto ciò che si presenta la neurite ottica. E si evolve nel corso di ore o giorni. Potrebbero essere anche un paio di settimane, purché un paio di settimane, ho sentito alcune storie. E poi, quando inizi il trattamento, le cose potrebbero iniziare a invertire e migliorare. Questa è una presentazione.

[00:21:27] Il prossimo più comune è la mielite trasversa. E se hai più di 35 anni, è la presentazione più comune. Quindi, questo è un attacco del midollo spinale. E sia il nervo ottico che il midollo spinale sono molto piccoli. Il nervo ottico ha probabilmente il diametro di una, di una matita, e il midollo spinale ha circa il diametro di un quarto. E non c'è molta ridondanza in quelle aree, il che significa che se abbassi, rimuovi, tagli o distruggi qualsiasi parte di quei nervi, noterai mentre nel cervello, quando un paziente con SM ha una piccola lesione nel cervello, a volte, non se ne accorgono nemmeno perché c'è abbastanza ridondanza nel cervello e le comunicazioni tra tutte le diverse parti del cervello, possono reindirizzare e ricircuitare. Non puoi farlo nel nervo ottico e nel midollo spinale. È un filo dritto. Non c'è molta ridondanza.

[00:22:18] Quindi, se hai un attacco al nervo ottico o al midollo spinale, probabilmente te ne accorgerai. Nel midollo spinale, puoi prendere di mira diversi tratti. Ci sono tracce che vanno dal cervello agli arti. Quelli sono tratti motori. E se prendi di mira uno di quelli, diventerai debole o potresti prendere di mira un tratto che va dall'arto al cervello che trasporta informazioni sensoriali, e quindi potresti non notare, uh, se qualcosa è caldo o freddo o tagliente. Potresti non notare vibrazioni provenienti dalle dita dei piedi. Ehm, potresti non essere in grado di trasportare informazioni propriocettive. Quindi quando chiudi gli occhi e provi ad alzarti, cadrai perché non sai dove sono le tue giunture nello spazio. Questa è la propriocezione.

[00:23:02] Potresti non essere in grado di urinare o avere movimenti intestinali normali perché anche quei nervi sono mirati nel midollo spinale. Quindi, tutte queste cose possono succedere. Ora, la cosa più comune che inizia per prima è il dolore, e inizia con il dolore alla schiena, e si diffonde in tutto il corpo. E se, se il tuo, se il tuo attacco è nel midollo spinale nel collo, allora lo sentirai andare intorno al tuo collo o nel tuo cuoio capelluto o nelle tue spalle. E se l'attacco è nel midollo spinale toracico, sarà una fascia attorno al torace o una fascia attorno all'addome o una fascia attorno alla gamba.

[00:23:37] Quindi queste sono tutte caratteristiche di come NMO si presenta nel nervo ottico e nel midollo spinale. Questo è il 90%. Quindi, l'altro 10% coinvolge parti del cervello. E la parte più comune del cervello coinvolta nell'NMO è chiamata area postrema. È una piccola parte del tronco cerebrale proprio sopra la parte superiore del midollo spinale e il suo compito è percepire quando devi vomitare. Sente il sangue. C'è una parte del sistema vascolare lì che è aperta al cervello, quindi il cervello deve essere in grado di prelevare campioni di sangue e decidere se scatenare o meno un attacco di vomito. E questa è una parte normale del modo in cui il tuo cervello tiene traccia di cosa c'è nel tuo sangue e se ne hai bisogno ... se hai appena ingerito qualcosa che deve essere vomitato.

[00:24:25] Se quella parte del cervello viene attaccata nell'NMO, si ottiene questo episodio di nausea, vomito e anche singhiozzo di due o tre settimane. Ed è intenso. La maggior parte degli attacchi sono molto intensi. Per quelli di voi che l'hanno sperimentato, potete dirmi quanto sia orribile, ma poi quasi sempre se ne va. Va via più velocemente se lo tratti, ma in caso contrario, va via da solo comunque. E non è qualcosa che augureresti mai ai tuoi nemici, ma una volta che è andato, di solito è andato definitivamente. E questo è un attacco ad area postrema. La maggior parte delle persone ne ha solo uno. Se ce l'hanno, molto raro potresti avere un secondo attacco del genere.

[00:25:02] Ora, se coinvolgi altre parti del tronco encefalico che collegano il midollo spinale al cervello, potresti avere sintomi molto simili a una mielite trasversa, ma in aggiunta potresti anche avere anomalie nei movimenti oculari, visione doppia o problemi con il tuo, con i tuoi movimenti oculari che stanno arrivando con attacchi al tronco cerebrale. E poi, ci sono altre parti del cervello, e queste sono molto rare, ma sono classiche per NMO per coinvolgere parti del cervello che controllano la tua funzione endocrina, la tua funzione ormonale, i tuoi cicli del sonno, la temperatura corporea. Ehm, e queste sono parti fondamentali del cervello che sono molto vicine al tronco encefalico. E tutti loro sono suscettibili di NMO.

[00:25:46] Ora, come viene diagnosticata la NMO? Il modo in cui si faceva era che se avevi una neurite ottica e una mielite trasversa, allora sei già nella lista NMO, e tutto quello che dovevi fare era assicurarti che non fosse un'altra malattia come la SM che è la più comune, quindi che il compito era escludere la SM. Ora, poiché abbiamo l'anticorpo dell'acquaporina-4, quell'anticorpo si è rivelato così specifico che anche i pazienti che si pensava avessero la SM, se risultano positivi all'anticorpo dell'acquaporina-4, ora sono molto, molto, molto, molto, molto più probabilità di avere NMO rispetto alla SM solo in virtù dell'anticorpo.

[00:26:27] Ed è un anticorpo così altamente specifico che siamo diventati molto dipendenti da esso, tanto che i nuovi criteri che usiamo dal 2015 iniziano con il test dell'anticorpo dell'acquaporina-4. E se sei positivo nel contesto di uno qualsiasi dei sei tipi di attacchi, i sei che ho elencato, nervo ottico, midollo trasverso o spinale, area postrema, tronco encefalico o altre parti del cervello, con un test per gli anticorpi dell'acquaporina-4, la diagnosi è fatta. È NMO con un avvertimento. Il test dell'anticorpo dell'acquaporina-4 deve essere un test affidabile.

[00:27:04] Lì, i vecchi test non sono affidabili come i nuovi test cellulari. Quindi, lasciatemi entrare rapidamente nel funzionamento di questi test. Il test originale dipendeva dal modo in cui la dottoressa Linden l'ha fatto quando ha scoperto per la prima volta l'anticorpo che sta semplicemente mettendo il siero sul tessuto del topo e cercando uno schema di colorazione. Da allora è stato sostituito da un test chiamato ELISA, ELISA che fondamentalmente cerca l'anticorpo in un piatto. Metti le proteine ​​sul fondo di un piatto in laboratorio. Aggiungi il siero e cerchi il legame dell'anticorpo alla proteina in un piatto, niente più tessuto di topo.

[00:27:42] Ora, risulta che il test ha alcuni falsi positivi, e sono nella gamma molto bassa. Quindi, se hai un test ELISA positivo molto basso, a volte, siamo un po' nervosi nel fare la diagnosi, la diagnosi se il resto degli indizi clinici non ci sono. Uhm, e approfondirò quali sono tutti quegli indizi clinici, ma il nuovo test basato su cellule che viene offerto attraverso la Mayo Clinic e attraverso Quest Diagnostic, e penso ARUP Labs, um, a ovest. Se ti viene diagnosticato attraverso un test basato sulle cellule nel contesto di una di quelle presentazioni fondamentali, allora la tua diagnosi è fatta.

[00:28:22] Se risulta negativo per l'acquaporina-4, la maggior parte delle persone dovrebbe essere testata per il MOG per assicurarsi che sia-, uh, per vedere se questa è la, la, la malattia. Ora, ci sono alcune persone che dovrebbero prima essere testate per MOG perché la presentazione clinica potrebbe favorire maggiormente una presentazione MOG. Ad esempio, i bambini hanno molte più probabilità di risultare positivi al MOG rispetto all'acquaporina-4. Quindi puoi... Se manderai via entrambi, bene. Se ne mandi solo uno nei bambini, è più probabile che tu sia positivo al MOG che positivo all'acquaporina-4.

[00:28:54] E ora, ci sono altri, ehm, indizi, indizi clinici che possono aiutare a distinguere e aiutare a decidere se la diagnosi corrisponde o meno. Quindi quegli indizi clinici si basano su altre misure oggettive, principalmente la prima, uh, la più forte è la risonanza magnetica è se la risonanza magnetica del midollo spinale mostra una lunga lesione infiammata, sia che si tratti del nervo ottico o del midollo spinale, che tende a favorire la diagnosi di NMO o MOG rispetto alla SM è causa di sclerosi multipla, che non causa enormi lesioni lunghe e terribilmente infiammate come fanno MOG e acquaporina-4 NMO. È un indizio molto utile.

[00:29:39] Quindi, anche se sei poco positivo al test ELISA, che non è il nostro test preferito per l'acquaporina-4, ma hai una risonanza magnetica dall'aspetto orribile, allora probabilmente è ancora NMO rispetto alla SM. Ehm, altri indizi. Quindi c'è un test chiamato OCT, tomografia a coerenza ottica. È una fotografia della parte posteriore dell'occhio della retina. Il, la parte posteriore dell'occhio si collega direttamente al nervo ottico.

[00:30:06] Il danno nel nervo ottico si riflette nella retina e possiamo vedere quel danno in questo test chiamato OCT. Ci sono alcuni parametri intorno a NMO e intorno a MOG e intorno a MS che possono darci indizi per la diagnosi. E lo stesso con il liquido spinale. Il liquido spinale si ottiene attraverso una puntura lombare. Questo è, uh, per quelli di voi che non hanno avuto una puntura lombare, è come un'epidurale per, ai fini del parto con un bastoncino un ago, sì, attraverso le ossa vertebrali e la parte bassa della schiena, per campionare il fluido spinale che sta bagnando il cervello nel midollo spinale.

[00:30:43] Ora, quel fluido spinale che sta bagnando il cervello nel midollo spinale, contengono indizi di qualsiasi processo in corso nel sistema nervoso centrale. E usiamo questi indizi per aiutare a distinguere tra queste malattie. S- quindi, il liquido spinale particolarmente infiammato può, può preparare, uh, preparare il pregiudizio verso una diagnosi di NMO rispetto alla SM, ma poi ci sono altri test specifici per la SM nel liquido spinale che sono, che hanno meno probabilità di essere positivi in NMO e MOG.

[00:31:16] Quindi usiamo una combinazione di tutti questi indizi se i test dell'acquaporina-4 e del MOG, ehm, non sono affidabili. E quindi, l'ordine in cui metterei questi test è, in primo luogo, la presentazione clinica, nervo ottico, midollo spinale, neurite ottica, mielite trasversa. Poi, il test anticorpale e la risonanza magnetica. E poi, tutti gli indizi secondari dopo. E poi, a volte, rimaniamo senza una diagnosi. Ci sono molti casi che metto nel mio... io, ho un gruppo di pazienti. Li chiamo il doppio gruppo sieronegativo. Queste sono persone negative al test dell'acquaporina-4, negative al test MOG, ma so che non hanno la SM o altre diagnosi note.

[00:32:02] E stiamo cercando nuovi biomarcatori, anticorpi o linfociti T, che possano aiutare a diagnosticare questi pazienti, ma al momento ci sono ancora alcuni di quei pazienti che non si adattano del tutto. E cosa facciamo per loro? Bene, cerchiamo la malattia più vicina a loro. Quindi abbiamo pazienti tipo MOG in cui abbiamo pazienti tipo acquaporina-4 o pazienti tipo SM, e proviamo a trattarli con gli stessi farmaci che usiamo per quelle malattie e speriamo che funzionino, um, ma se no, tienili d'occhio molto da vicino perché se non funzionano, allora dobbiamo essere in grado di provare qualcos'altro.

[00:32:38] Va bene. Ora, cosa comportano questi trattamenti? Beh, dipende se sei attivamente infiammato. Quando il sistema immunitario attacca, il nervo ottico o il midollo spinale o qualsiasi altra parte, quando attacca, il processo che sta avvenendo è l'infiammazione. L'infiammazione è quando il sistema immunitario raggiunge la barriera tra il sangue e il sistema nervoso reclutando altre parti del sistema immunitario, e questo include, uh, fattori di coagulazione del sangue. Include altre cellule immunitarie. Include anticorpi. Include il sistema del complemento. Include fluidi progettati per uccidere batteri e virus.

[00:33:19] E quell'attacco immunitario viene esercitato su una parte ingenua, uh, innocua del tuo corpo, il nervo ottico [00:33:28 impercettibile]. Non è preparato per quel tipo di infiltrazione immunitaria. E così subito, la funzione neurologica è compromessa. Se è nel nervo ottico, quasi subito non puoi vedere o fa male. Se è nel midollo spinale, quasi subito inizi a perdere la funzione come la forza della sensazione. E questo è solo in virtù del fatto che il sistema immunitario è spoglio dove non dovrebbe essere.

[00:33:51] E così, il primo obiettivo del trattamento in, in ... quando ciò accade è semplicemente sopprimere l'infiammazione. Prova a riportare il sistema a com'era quando il sistema immunitario prima che il sistema immunitario attaccasse. E la prima cosa che facciamo è usare un ciclo di steroidi ad alte dosi. Gli steroidi fanno una serie di cose al sistema immunitario. La prima cosa che fanno è uccidere le cellule immunitarie. Li stordisce o li uccide. Uh, dice loro di morire. E quando le cellule immunitarie, quando le cellule immunitarie non sono lì a causare problemi, um, può iniziare gran parte della guarigione, e alcuni, um, edema e prodotti sanguigni vengono assorbiti dal personale delle pulizie, e inizia il processo di guarigione e si spera che la funzione venga ripristinata.

[00:34:40] Tutto dipende dal fatto che sia stato fatto un danno permanente, perché se il sistema immunitario ha abbastanza tempo, distruggerà il più possibile, uh, e in alcuni casi può causare danni permanenti. Ora, cosa succede se gli steroidi non sono sufficienti? Bene, ci sono due situazioni. La prima situazione è che gli steroidi hanno causato. Loro, esso, esso, uh, sopprimono l'infiammazione che non c'è più infiammazione, e penseresti che sia un successo, ma spesso, il danno permanente residuo ti fa sentire come se non ci fosse alcun aiuto dagli steroidi.

[00:35:18] E quindi, dobbiamo essere in grado di distinguere se c'è o meno un'infiammazione residua da eliminare o se sembra che il trattamento non abbia funzionato perché, a causa del danno permanente, e questo di solito possiamo farlo con la risonanza magnetica perché, a volte , Lasciate che vi faccia un esempio. Quindi, diciamo che hai un paziente che arriva con una perdita della vista dovuta a neurite ottica. E usiamo steroidi, e io... le informazioni possono scomparire completamente, ma il paziente continua a non vedere da quell'occhio. Bene, cosa sta succedendo?

[00:35:51] Beh, ci sono due possibilità. O c'è un'infiammazione in corso, questa è una possibilità, nel qual caso, dobbiamo fare di più per sopprimere l'infiammazione o c'è stato un danno permanente, e ci vuole solo un po' di tempo per guarire. E così, spesso, non possiamo dire quale processo sta accadendo, ma possiamo ottenere una risonanza magnetica e possiamo provare a capire le cose. Spesso, passiamo semplicemente al trattamento intensificato. Quindi, offriamo più degli steroidi, e ne parlerò tra un secondo nel caso in cui ci sia più infiammazione che deve essere, uh, sequestrata.

[00:36:26] Quindi, la nostra prima scelta dopo gli steroidi si chiama plasmaferesi o plasmaferesi. E questo è fondamentalmente un processo di filtraggio del sangue. Ci sono flebo nel braccio o una grossa nel collo che servono per estrarre, uh, circa mezzo litro di sangue alla volta. Giralo, filtralo, rimetti le cellule dentro, le cellule del sangue dentro, ma rimuovi tutto il plasma. Il plasma contiene tutte le cose che il sistema immunitario sta usando per reclutare, il complemento, l'anticorpo, i prodotti del sangue, i segnali di comunicazione sono tutti nel plasma.

[00:37:09] Quindi, se filtri tutto ciò, il sistema immunitario non ottiene la stessa spinta. E, e, uh, l'infiammazione si attenua. E lo scambio di plasma viene effettuato per un periodo di circa due settimane. A volte facciamo tutto in ospedale. A volte possiamo terminarlo in regime ambulatoriale, ma ci vuole un bel po' di tempo per farlo circa due ore al giorno... a giorni alterni, scusatemi, per circa due settimane. E di solito lo facciamo in aggiunta agli steroidi, se necessario.

[00:37:41] E noi chiediamo di nuovo: “C'è guarigione? Uh, i pazienti si sentono meglio? La risonanza magnetica ha un aspetto migliore?" Se sì, allora incoraggiamo, um, il processo di guarigione a continuare. Ne parlerò tra un minuto. E se no, allora, dobbiamo fare più steroidi e più plasmaferesi fino a quando l'infiammazione non si placa.

[00:38:03] Stiamo cercando altri modi per prendere di mira l'infiammazione, ehm, e mitigare il danno e prevenire danni neurologici permanenti. Stiamo usando terapie sperimentali per cercare di farlo, ma al momento non abbiamo nulla che sia una sorta di standard di cura dopo gli steroidi e lo scambio di plasma.

[00:38:24] Quindi cosa succede dopo che l'infiammazione finalmente si è calmata e puoi tornare a casa o andare in riabilitazione? Bene, i prossimi sei mesi sono un periodo di guarigione, ma molti dei miei pazienti mi diranno che non sembra guarire. In realtà si sente peggio perché io- se hai avuto un attacco al midollo spinale, per esempio, il processo di guarigione può essere davvero doloroso poiché tutti i nervi iniziano a riconnettersi e i nervi nel midollo spinale si riconnettono con il muscolo e iniziano a causare spasmi muscolari o i nervi sensoriali inizieranno a inviare segnali di dolore.

[00:39:01] Questi possono essere molto dolorosi e di solito raggiungono il picco circa due, due o tre mesi dopo un attacco. Può essere anche nel nervo ottico. Inizierai a sentire sempre dolore o sensibilità alla luce. E questo è un... io, non voglio dire una parte normale del processo di guarigione, ma questo è tipicamente ciò che accade quando il sistema nervoso sta guarendo, e sono tutti sintomi del processo di guarigione. Ora, possiamo provare a sopprimere quelli o, o attenuare il limite in modo che tu non stia soffrendo, ma non siamo preoccupati per un nuovo attacco anche se quei sintomi ti sembrano nuovi.

[00:39:37] Quindi quelli che chiamiamo sintomi positivi sono dolore, spasmi muscolari, sensibilità alla luce, questo è- e, e, um, incontinenza della vescica per esempio o spasticità della vescica. Questo è ciò che accade durante il normale processo di guarigione. Ehm, quello che non dovrebbe accadere durante il normale processo di guarigione è la perdita di funzionalità. Quindi, diciamo, um, tu... hai avuto una neurite ottica, non riuscivi a vedere con l'occhio destro, e poi siamo riusciti con steroidi e plasmaferesi a riportarti almeno a una visione offuscata.

[00:40:11] Beh, se ti svegli di nuovo e sei completamente cieco da quell'occhio, non dovrebbe succedere durante il processo di guarigione. Io, io... non ho mai affermato che il processo di guarigione sia, uh, come una linea lineare migliore ogni giorno. Dico alla gente che oscilla come il mercato azionario. Buona giornata. Hai una brutta giornata, ma nel complesso nel tempo dovrebbe migliorare.

[00:40:33] Quindi se improvvisamente peggiora come se non riuscissi più a vedere, probabilmente è una ricaduta. E quindi, devi farlo controllare perché vuoi t- ricominciare il trattamento, il trattamento acuto steroidi e lo scambio di plasma. Quando l'attacco si verifica nella stessa parte del sistema nervoso in cui hai avuto un precedente attacco, può creare un po' di confusione per noi perché non sappiamo se stai solo fluttuando, se è stata una giornata particolarmente brutta o se, se stai avendo un nuovo attacco.

[00:41:01] Ehm, a volte, abbiamo bisogno di una risonanza magnetica per distinguerlo, ehm, ma se mai dovessi avere un nuovo attacco in una nuova parte del corpo, dovresti sapere che- notalo subito perché tu- quella parte del tuo corpo non è mai stata coinvolta Prima. Quindi, per esempio, diciamo, hai avuto una neurite ottica e sei nella fase di guarigione e ti dico che, sai, due mesi dopo, il picco del processo di guarigione può causare molto dolore dietro il tuo occhio e fastidio, ma in quei due mesi poi tu, ti svegli una mattina e non riesci a muovere la gamba destra.

[00:41:35] Questa è una parte totalmente nuova del tuo sistema nervoso che viene presa di mira e non è correlata alla tua neurite ottica. Probabilmente è un nuovo attacco. Non fa parte del processo di guarigione e dovremmo iniziare subito il trattamento. Quindi, nuovi sintomi o vecchi sintomi molto peggioranti sono cose che devi controllare subito.

[00:41:57] Ora, alla fine di quel processo di guarigione di sei mesi, non limitiamo nessuno a sei mesi, ma di solito circa il 90% della guarigione avviene in quei primi sei mesi. Alla fine di quel periodo, uh, hai spesso a che fare con quei sintomi per un periodo di tempo più lungo. Quindi, diciamo, uh, diciamo che hai avuto una mielite trasversa in entrambe le gambe ed eri molto debole e non potevi camminare quando sei arrivato in ospedale, e poi dopo gli steroidi e lo scambio di plasma, ti abbiamo portato in un posto dove stai usando un bastone o un deambulatore. E poi nei sei mesi successivi, diciamo, ti abbiamo portato a un punto in cui usi solo un bastone alcune volte, quando fai lunghe passeggiate per esempio.

[00:42:35] Quindi, dopo quei sei mesi, non è che dico che non puoi più guarire, ma non dirò a nessuno che un anno dopo, saranno, uh, sai, Ballando sul giorno Dancing with the Stars perché la maggior parte della guarigione è già avvenuta, e lì, potrebbe esserci un'altra guarigione che accade ma non in, non in quantità sorprendente come accade durante i primi sei mesi.

[00:43:00] Dopo quei primi sei mesi, pensiamo che la maggior parte della guarigione biologica abbia avuto luogo, ma c'è ancora molto che puoi fare, um, perché quello che stai facendo dopo quel periodo di sei mesi è che stai riqualificando il tuo sistema nervoso. Lo stai ricablando, in modo che parti del cervello possano provare a comunicare con parti della tua, della tua... o della tua retina, del tuo occhio, o di parti delle tue, delle tue membra attraverso questo, attraverso un tratto diverso dal midollo spinale.

[00:43:26] E se costringi il tuo cervello a farlo, spesso troverà nuovi modi per farlo, non così perfettamente come quando sei nato e hai imparato a camminare durante i primi 12 mesi della tua vita. non sarà cablato come lo era quando sei nato, ma anche durante quel periodo di guarigione dopo sei mesi, se ci lavori abbastanza duramente e lo rinforzi ancora e ancora e ancora, puoi imparare a usare diversi circuiti in il tuo cervello e il tuo midollo spinale per migliorare la tua camminata o migliorare il tuo, uh, per migliorare altre funzioni.

[00:44:01] Ora, sfortunatamente, non c'è riabilitazione per la neurite ottica. Non c'è modo di metterti di fronte a uno schermo televisivo e far lampeggiare luci diverse e riabilitare il nervo ottico. Ehm, succede quasi automaticamente solo in virtù dell'avere gli occhi aperti, e non abbiamo nessuno strumento speciale per farlo, ma se hai una mielite trasversa, abbiamo dei centri per le lesioni del midollo spinale, centri di riabilitazione in cui ti incoraggiamo ad andare e ottenere il meglio in riabilitazione per il midollo spinale.

[00:44:33] Va bene. Ehm, anche dopo aver fatto tutto questo, ok, anche sei mesi dopo, poi inizi un altro processo di riabilitazione e diciamo che dopo fai ancora, ancora più progressi, non ti dirò comunque che sei... hai finito perché gli eventi futuri che siano, uh, vaccini o infezioni o, o un momento particolarmente stressante della tua vita o anche solo una giornata molto calda, potrebbero far emergere alcuni dei tuoi vecchi sintomi, e dovresti sentire come quando prima hai avuto l'attacco o durante il processo di guarigione perché il danno che viene fatto non è quasi mai completamente guarito al punto da essere invulnerabile.

[00:45:15] Quindi, spesso, quello che sento da un paziente è: "Beh, hanno febbre e bruciore durante la minzione compatibili con un'infezione del tratto urinario, ma poi hanno anche sintomi neurologici come quelli che avevano un anno o due fa con il loro Attacco NMO. Quindi quella storia è molto comune e non è un problema neurologico che sta emergendo. È solo l'infezione, e tu tratti l'infezione e anche i sintomi neurologici migliorano non perché c'è di nuovo un'infiammazione nel midollo spinale, ma perché il vecchio danno che c'era e l'o- e i nuovi circuiti che hai usato per riprenderti da quel danno , sono tutti vulnerabili alla temperatura e al pH del tuo sangue e praticamente a molte cose diverse.

[00:45:55] Ho avuto alcuni pazienti che mi hanno detto che hanno una finestra molto, uh, stretta di, uh, dove si sentono a proprio agio dal punto di vista della temperatura, ma loro, loro non sopportano il freddo. Prendono... I loro sintomi emergono quando hanno freddo, oi loro sintomi escono quando hanno caldo, oi loro sintomi escono quando mangiano glutine oi loro sintomi escono dopo l'esercizio.

[00:46:14] Ci sono molti fattori scatenanti diversi che faranno emergere vecchi sintomi anche molto, molto tempo dopo il tuo attacco e il tuo processo di recupero.

[00:46:23] E quindi, è abbastanza tipico in NMO. Molto è, uh, solo il tempo di aspettare che avvenga il processo di guarigione. E poi, dopo che il processo di guarigione è completo, sta cercando di evitare quelle situazioni che fanno emergere quei sintomi ricorrenti. Anche dopo tutto questo, anche dopo che hai fatto del tuo meglio in riabilitazione, potrebbero esserci dei sintomi che possiamo aiutarti e da cui non riesci proprio a guarire.

[00:46:50] Quindi una vescica spastica, per esempio. Anche dopo tutti i tuoi tentativi di fare tutto ciò che i medici della riabilitazione ti dicono per aiutarti a gestire il tuo intestino e la vescica, a volte non è abbastanza. E ci sono modi per gestirlo, ad esempio, iniezioni di Botox nella vescica o regimi intestinali per aiutare a controllare i movimenti intestinali con cui possiamo aiutare in clinica. E questo include anche il trattamento del dolore, dolore neuropatico, um, o spasticità o miglioramenti nel camminare quando ci sono dispositivi come stimolatori nervosi elettrici transcutanei che ti aiutano a camminare meglio.

[00:47:24] E così, ci sono tecniche che possiamo applicare in clinica per aiutarti nel processo di guarigione. Ehm, direi che l'80% dei pazienti NMO avrà dolore continuo dopo un attacco di mielite trasversa, e questo tende a occupare molto tempo nella nostra clinica per affrontare il dolore. È un bisogno insoddisfatto. È qualcosa a cui, uh, i nostri sponsor, Viela Bio e altre aziende farmaceutiche dovrebbero prestare attenzione e aiutare a sviluppare nuovi farmaci perché questo è, è un problema molto, uh, difficile da affrontare per i pazienti. Anche dopo che si sono completamente ripresi, ehm, alcune delle loro altre funzioni e stanno facendo tutto bene, soffrono molto di dolore e questo è un grosso problema.

[00:48:07] Ora, dal punto di vista preventivo, uh, dopo questi attacchi, nessuno vuole un altro attacco. Uh, questo è vero per MOG. Anche se i pazienti con MOG tendono a riprendersi molto meglio dei pazienti con acquaporina-4, nessuno vuole un altro attacco. E così, il nostro obiettivo, uh, nella, nella clinica è sempre quello di prevenire il prossimo attacco, e lo facciamo con una varietà di farmaci off-label. Lo facciamo da anni con farmaci come rituximab o micofenolato noto anche come CellCept o azatioprina noto anche come Imuran. Questi sono i nostri farmaci preferiti da molto tempo sia in NMO che in MOG.

[00:48:44] E ora, abbiamo il vantaggio di, uh, un farmaco approvato, eculizumab, e due farmaci aggiuntivi che si sono dimostrati validi negli studi clinici di fase tre, in cieco, studi clinici controllati con placebo che includono inebilizumab e satralizumab. E non ho ancora nomi di marchi per quelli. Spero che lo siano, sono meglio che più facili da pronunciare rispetto ai nomi generici, ma tutti e tre questi farmaci saranno probabilmente disponibili per te nel prossimo futuro, e potresti considerarli come terapie preventive se il tuo attuale la terapia non è abbastanza buona o se vuoi fare più affidamento sulla scienza che abbiamo, uh, dietro le prove che sui farmaci off-label, um, che stiamo usando.

[00:49:26] E uno dei futuri podcast riguarderà queste nuove prove. Quindi, non ti parlerò troppo di loro se non per dire che sono stati tutti molto utili che hanno un meraviglioso profilo di sicurezza di cui non sono troppo preoccupato nemmeno a lungo termine, e che sono molto tollerabile.

[00:49:43] Ehm, la loro logistica può essere, ehm, alcuni più difficili di altri. Alcuni sono di più facile accesso. Alcuni sono meno costosi o più costosi. Questi sono tutti problemi che affronteremo nei podcast futuri, ma basti dire che questa è una malattia, uh, NMO che è passata dal non avere medicine, nessun farmaco approvato dalla FDA ad averne presto tre.

[00:50:04] E quindi, questo è uno sviluppo meraviglioso. Il 2019 è stato chiamato l'anno dell'NMO perché abbiamo avuto tre studi clinici che hanno riportato tutti risultati molto positivi. E quindi, penso che sia molto ottimista per l'acquaporina-4. E, uh, abbiamo un futuro piano di prova per MOG di cui non parlerò troppo forse per un futuro podcast, ma penso che MOG stia andando nella stessa direzione. In futuro avremo anche farmaci per MOG.

[00:50:30] Puoi scoprire tutto su queste diverse prove e vedere se sei idoneo per partecipare a una prova visitando il nostro sito Web all'indirizzo massgeneral.org/nmo e, um, puoi contattarmi anche tramite quel sito. E rimanete sintonizzati per, per sviluppi più entusiasmanti. Questo è, um, un, un tempo. È... Nessuno vuole NMO, ma almeno ora lo riconosciamo. Abbiamo un ottimo esame del sangue. Abbiamo trattamenti per questo e abbiamo molta difesa e consapevolezza.

[00:50:58] E quindi, vi ringrazio per il vostro tempo e attenzione, e non vedo l'ora di partecipare ai futuri podcast.

[00:51:05] GG deFiebre: Grande. Grazie mille, dottor Levy. Penso che quella sia stata una panoramica davvero meravigliosa su NMO, um, e un ottimo inizio per questa serie di podcast. Quindi grazie mille. E vorrei anche solo ringraziare, ehm, i nostri collaboratori. Ancora una volta, la Sumaira Foundation for NMO, la Connor B. Judge Foundation e la Guthy-Jackson Charitable Foundation, um, e, naturalmente, questo, um, podcast è stato reso possibile grazie a una borsa di studio per l'educazione del paziente da Viela Bio. Vorremmo ringraziare anche loro. Ehm, e solo per tutti coloro che ascoltano, um, questo è stato registrato e sarà reso disponibile sul nostro sito Web, e ne hai anche altri nove, um, che saranno programmati. Quindi, se non sei ancora un membro di SRNA, ti incoraggio a farlo per ricevere aggiornamenti su questi podcast. Quindi grazie mille.