Krissy Dilger: [00:00:00] Salve e benvenuti alla serie di podcast "Chiedi all'esperto" di SRNA. Questo podcast è intitolato "Encefalomielite acuta disseminata: linee guida per la diagnosi e il trattamento".

[00:00:12] Mi chiamo Krissy Dilger e modererò questo podcast. SRNA è un'organizzazione senza scopo di lucro incentrata sul supporto, l'istruzione e la ricerca di malattie neuroimmuni rare. Puoi saperne di più su di noi sul nostro sito Web all'indirizzo wearesrna.org.

[00:00:30] La nostra serie di podcast "Ask the Expert" del 2021 è sponsorizzata in parte da Alexion, AstraZeneca Rare Disease, Genentech e Horizon Therapeutics. Alexion, AstraZeneca Rare Disease è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sul servizio ai pazienti con malattie gravi e rare attraverso l'innovazione, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici che trasformano la vita. Il loro obiettivo è fornire scoperte mediche dove attualmente non esistono e si impegnano a garantire che la prospettiva del paziente e l'impegno della comunità siano sempre in prima linea nel loro lavoro.

[00:01:10] Fondata più di 40 anni fa, Genentech è un'azienda biotecnologica leader che scopre, sviluppa, produce e commercializza medicinali per il trattamento di pazienti con condizioni mediche gravi e pericolose per la vita. La società, membro del gruppo Roche, ha sede a South San Francisco, in California. Per ulteriori informazioni sulla società, visitare www.gene.com.

[00:01:37] Horizon si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci che rispondono alle esigenze critiche delle persone colpite da malattie infiammatorie rare, autoimmuni e gravi. Applicano competenza scientifica e coraggio per portare terapie clinicamente significative ai pazienti. Horizon crede che la scienza e la compassione debbano lavorare insieme per trasformare le vite.

[00:02:03] Per il podcast di oggi siamo lieti di essere raggiunti dalla dottoressa Farrah Mateen e dalla dottoressa Cindy Wang. Farrah J. Mateen, MD, PhD è professore associato della Harvard Medical School presso il Massachusetts General Hospital. La Dott.ssa Mateen è originaria di Saskatchewan, Canada, dove ha conseguito la laurea in medicina nel 2005. Ha conseguito la formazione in neurologia per adulti presso la Mayo Clinic in Minnesota e una Fellowship in Medical Ethics presso l'Università di Harvard nel 2008. La formazione clinica e di ricerca della Dott.ssa Mateen è stata in Neuroimmunology & Neurological Infections presso il Johns Hopkins Hospital, sostenuto dall'American Brain Foundation. La dottoressa Mateen ha completato i suoi studi di dottorato in International Health Epidemiology presso la Johns Hopkins University nel 2014 come Sommer Scholar.

[00:02:56] La sua pratica clinica presso il Mass General Hospital è incentrata sulla neuroimmunologia, tra cui SM, ADEM, NMO e disturbi correlati. Il dottor Mateen è stato presidente della sezione di salute globale e sezione etica dell'American Academy of Neurology ed è stato presidente dell'International Outreach Committee dell'American Neurological Association. Ha lavorato con l'Alto Commissariato delle Nazioni Unite per i Rifugiati, l'Organizzazione Mondiale della Sanità, l'Iniziativa per l'Eradicazione della Polio e diverse ONG in paesi con vari livelli di reddito. Ad oggi ha pubblicato 200 manoscritti accademici per far progredire la ricerca sulle malattie neurologiche e l'assistenza clinica.

[00:03:41] La dottoressa Cynthia Wang ha conseguito la laurea in medicina presso il Southwestern Medical Center dell'Università del Texas a Dallas, in Texas, e ha completato una residenza in pediatria e neurologia pediatrica presso il Mott Children's Hospital, University of Michigan Health System ad Ann Arbor, Michigan. La dott.ssa Wang ha completato la sua borsa di studio James T. Lubin sotto la guida del dott. Benjamin Greenberg presso l'Università del Texas Southwestern e Children's Health. Il suo studio di ricerca era uno studio prospettico longitudinale sull'encefalomielite disseminata acuta per identificare le caratteristiche cliniche, i metodi di trattamento e gli interventi di follow-up associati a risultati migliori e peggiori incentrati sul paziente.

[00:04:27] Benvenuto e grazie per esserti unito a noi oggi. La nostra prima domanda è: puoi iniziare fornendo una panoramica di cosa sia l'encefalomielite acuta disseminata, o ADEM? Dottor Wang, vuole iniziare?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:04:43] Certo. Sì. E grazie, Krissy, GG e SRNA per avermi ospitato, è sempre un piacere parlare con la tua organizzazione.

[00:04:50] Quindi sì, di solito mi piace solo scomporre il nome della condizione, che sembra molto intimidatorio, ma penso che quando lo vedi solo come le sue singole parti diventa molto più comprensibile. Quindi, acuto si riferisce a un inizio abbastanza brusco o improvviso di sintomi, disseminazione, riferito a sintomi diffusi o multifocali o lesioni cerebrali multifocali, e quindi encefalomielite si riferisce all'infiammazione del cervello e del midollo spinale.

[00:05:16] Il cervello è carino, sai, praticamente un requisito per fare la diagnosi e il midollo spinale può essere coinvolto ma non sempre deve esserlo. E sì, è una sindrome, il che significa che a volte, sai, possiamo trovare una causa esatta per cui sappiamo un po' di più sul motivo per cui accade, ma altre volte potremmo non capire, sai, cosa la causa esattamente.

Krissy Dilger: [00:05:37] Ok, fantastico. Grazie. La nostra prossima domanda è per il dottor Mateen, quali sono i segni ei sintomi dell'ADEM nella fase acuta?

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:05:45] Fantastico e, prima di tutto, grazie per avermi ospitato. È davvero un piacere anche essere qui. Quindi, i segni e i sintomi dell'ADEM nella fase acuta potrebbero essere diversi a seconda del paziente.

[00:05:54] E dipende davvero da dove si trova la lesione nel cervello o nel midollo spinale. Quindi, uno dei tratti distintivi dell'ADEM è qualcosa che si chiama encefalopatia, almeno questo fa parte dei criteri per i bambini. E questo significa che c'è un'alterazione nel livello di consapevolezza. Ma alcune persone possono sperimentare una debolezza, ad esempio, cambiamenti nella sensazione.

[00:06:16] E questi tendono ad essere un rapido inizio nel giro di poche ore o addirittura giorni. E a volte è presente un attacco, ma questo di solito è qualcosa che è un notevole cambiamento nella funzione. Quindi, non è minuto per minuto, è un nuovo deficit di insorgenza che non si è verificato prima. Di solito si tratta di debolezza o cambiamenti nella consapevolezza.

Krissy Dilger: [00:06:36] Ok, fantastico. Grazie. La nostra prossima domanda è qual è la causa dell'ADEM, dottor Wang?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:06:42] Sì, e penso che molti ricercatori e ricercatori molto intelligenti abbiano cercato di rispondere a questa domanda, non solo per l'ADEM, per altre malattie autoimmuni mielinizzanti. E non so se lo capiamo e potrebbe essere difficile definire una causa perché l'ADEM è probabilmente, sai, consiste in molte malattie diverse che possono apparire tutte clinicamente uguali o radiologicamente avere somiglianze.

[00:07:07] Ma penso che alla base si pensi che si verifichi una sorta di disregolazione immunitaria. E di solito c'è una sorta di fattore scatenante all'interno dell'ambiente, che si tratti di un'infezione, molto spesso è un'infezione. Potrebbero esserci altre cose di cui non siamo esattamente sicuri o non identifichiamo un fattore scatenante. E poi forse una persona geneticamente vulnerabile che potrebbe avere, per qualsiasi motivo, un rischio maggiore di avere, sai, una risposta immunitaria disregolata in risposta a quel fattore scatenante.

[00:07:37] Quindi è considerata una condizione post-infettiva. Quindi, non necessariamente qualcosa direttamente correlato a un insulto infettivo, ma qualcosa che accade dopo che il sistema immunitario ha incontrato, sai, e spesso ha combattuto un'infezione. E poi in termini di meccanismi, ci sono state speculazioni sul fatto che forse alcuni organismi hanno delle somiglianze, quindi la comparsa di costituenti del cervello e del midollo spinale, in particolare la mielina, che è la codifica isolante dei nervi in ​​alcune parti del cervello. E sì, a causa di questo tipo di deviazione della risposta immunitaria, prendi di mira i tessuti del nostro corpo invece di, sai, forse un microrganismo.

Krissy Dilger: [00:08:17] Ok, fantastico. Grazie. La domanda successiva è quali sono i dati demografici per le persone che hanno ADEM? Ad esempio, è più probabile che si verifichi nei bambini, dottor Mateen?

 

Dott.ssa Cindy Wang: [00:08:29] Sì. E penso che il dottor Wang abbia appena risposto alla domanda più difficile di tutte. Quindi, questo è un po' più semplice. Quindi, l'età media di qualcuno che presenta ADEM è solitamente nella tarda infanzia, nella prima età adulta. Quindi, da qualche parte tra i 10 ei 30 anni circa.

[00:08:46] Detto questo, l'ADEM può presentarsi raramente nell'infanzia e può presentarsi anche più tardi nella vita. Quindi, negli anziani, puoi avere una presentazione ADEM, ma vorrei menzionare che sono relativamente rari. Quindi, siamo abituati a vedere questa condizione di solito ugualmente nelle donne e negli uomini o nelle ragazze e nei ragazzi. È approssimativamente uguale o almeno simile nella prima età adulta e nei bambini.

[00:09:11] E abbiamo lavorato sull'epidemiologia dell'ADEM in diverse parti del mondo. E in realtà sembra abbastanza simile, non importa in quale paese ti trovi. Quindi, anche se i fattori scatenanti potrebbero essere diversi e le cause, come detto, non sono sempre chiare. Il modello di ADEM tende ad essere simile indipendentemente da dove vivi.

Krissy Dilger: [00:09:29] Ok, grazie. La nostra prossima domanda è come viene diagnosticata l'ADEM? Ad esempio, quali sono i test diagnostici utilizzati, le caratteristiche cliniche, eccetera?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:09:41] Sì, quindi, e sì, questo è stato sicuramente un grande punto del Dr. Mateen, che, sai, i dati demografici possono variare, sì. Nei bambini vedo che in genere sono un po' più giovani, forse più intorno alla prima età scolare, ma sì, sono d'accordo che in realtà, non sai, non sembra favorire le donne come alcune altre condizioni come la sclerosi multipla e NMO . Quindi, penso che sia una delle cose che lo distingue dalle altre condizioni.

[00:10:06] E poi, come molte di queste condizioni, allo stesso modo usiamo gli stessi strumenti per esplorare, sai, cosa potrebbero essere, sai, iniziando davvero dal nucleo, che sta ottenendo una buona storia. Sai, molte di queste condizioni, sentiamo che i sintomi si evolvono tipicamente da giorni a forse una, due settimane. Un progressivo peggioramento di quell'encefalopatia a cui si riferiva il dottor Mateen, che nei bambini può essere variabile dall'irritabilità a forse solo stanchezza contro, sai, cose molto significative come convulsioni e quasi uno stato comatoso.

[00:10:36] Ma sì, quella storia, penso che confermi davvero, sai, questa condizione rispetto ad altre cose che potrebbero progredire a un ritmo più veloce o più lento. E poi cerchiamo altre cose, principalmente neuroimaging al cervello e al midollo spinale, se pertinenti, per cercare uno schema che sia coerente con l'ADEM, che di solito sono lesioni grandi o asimmetriche nel cervello con margini indistinti che sembrano un leggermente diverso per la sclerosi multipla e altre condizioni demielinizzanti.

[00:11:04] Spesso esamineremo o esploreremo ciò che mostra il liquido spinale per valutare se si tratta di uno schema coerente, che potrebbe mostrare segni di troppe cellule immunitarie, forse proteine ​​​​elevate, altri marcatori. Ma molti di questi test aiutano anche a escludere imitazioni di ADEM, che possono essere infezioni, a volte tumori e altre condizioni metaboliche.

[00:11:27] Sì. Quindi, è principalmente una diagnosi clinica e radiologica. Altre cose come il liquido spinale e gli esami del sangue, alla ricerca di anticorpi specifici che possono essere associati all'ADEM sono importanti. Sì. E poi per i bambini, come ha detto il dottor Mateen, l'encefalopatia è grave. Penso che non sia necessariamente coinvolto nei criteri degli adulti, ma solo, sì, una sorta di alterazione nella consapevolezza o nel livello di coscienza, che ha senso con ciò che vediamo nel cervello, quando sono coinvolte molte parti del cervello.

Krissy Dilger: [00:11:55] Fantastico, grazie per questa spiegazione. E la nostra prossima domanda è legata a questo. Ci sono differenze nel modo in cui i pazienti pediatrici vengono diagnosticati rispetto agli adulti, dottor Mateen?

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:12:08] Quindi, suppongo che per certi versi no, direi che la risposta generale, ma nei bambini, ci sono criteri specifici e provengono dal gruppo di studio internazionale sulla sclerosi multipla pediatrica, che è particolarmente interessato a capire chi ha l'ADEM, chi ha la SM e chi ha un'altra condizione diversa.

[00:12:28] E quindi i criteri pediatrici sono, sai, convalidati e compresi meglio nei bambini. Negli adulti, poiché l'ADEM è meno comune negli adulti, c'è sempre un po' più di un, immagino, qualche esame, "È questa sclerosi multipla, è questa neuromielite ottica?" Quindi, i criteri pediatrici vengono applicati agli adulti.

[00:12:50] Osserviamo l'imaging molto attentamente, cercando lesioni che si trovano sul lato più grande, di solito più di due centimetri di diametro. Ma, in generale, si applicano tutti gli stessi principi. E sotto, non che siamo in grado e vorremmo farlo, ma sotto il microscopio, sai, sembrerebbe lo stesso, non importa che età tu abbia perché ADEM in realtà ha quello, sta facendo una certa cosa nel cervello . È solo che non sempre riusciamo a vederlo. Dobbiamo aggirare il problema con la risonanza magnetica e gli esami del sangue, eccetera.

Krissy Dilger: [00:13:19] Ok, fantastico. Grazie. La nostra prossima domanda è come si differenzia l'ADEM dall'encefalite del recettore anti-NMDA, dottor Wang?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:13:28] Sì. È un'ottima domanda perché penso che nel modo in cui un bambino o un adulto possa presentarsi, ci possono essere sicuramente molte caratteristiche cliniche sovrapposte come cambiamenti nel comportamento, o nell'umore, o nel pensiero cognitivo, nella memoria, e così via. La cosa buona è che ora stiamo migliorando, sai, facendo esami del sangue specifici per l'encefalite del recettore anti-NMDA.

[00:13:50] C'è un test specifico che può essere inviato con il liquido spinale e il sangue che è davvero un buon test. Questo è sia sensibile che specifico. Quindi, sai, nel senso che se ottieni un test positivo, puoi essere abbastanza sicuro che quella sia la condizione. E poi per ADEM, non c'è un solo test. Quindi, negli ultimi anni abbiamo imparato molto sulle sindromi demielinizzanti correlate a MOGAD o anti-MOG, probabilmente una delle sindromi più comuni delle quali è l'ADEM.

[00:14:16] Quindi sì. Penso che se riesci a trovare uno di questi marcatori specifici, che si tratti di MOG o NMDA, questo ti dà una diagnosi abbastanza sicura, sai. E poi se non trovi questi anticorpi, ci sono ancora, credo differenze cliniche. L'ADEM colpisce la materia bianca. Sai, è principalmente caratterizzato come una condizione demielinizzante. NMDA e altre encefalite autoimmuni di solito colpiscono i neuroni stessi e, di conseguenza, le risonanze magnetiche possono effettivamente sembrare abbastanza normali.

[00:14:46] Ma in genere queste condizioni influenzano la funzione dei neuroni e quindi portano ad altre cose come cambiamenti comportamentali più significativi o convulsioni. Quindi, di solito questi sono gli indizi più importanti che separano le due sindromi.

Krissy Dilger: [00:15:00] Ok, fantastico. Grazie. E hai menzionato gli anticorpi MOG. Quindi, la nostra prossima domanda in realtà è qual è la relazione tra anticorpi MOG e ADEM? Se vengono rilevati anticorpi MOG, ciò esclude una diagnosi di ADEM, dottor Mateen?

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:15:17] Sì. Quindi, penso a queste come situazioni sovrapposte. Quindi, ADEM può avere o meno la presenza di anticorpi MOG. Quindi, l'ADEM è una sindrome clinica. Descrive, sai, l'esperienza del paziente. E una frazione di pazienti con ADEM, in particolare i bambini, può avere quel test, l'anticorpo MOG presente, ma puoi avere ADEM e non avere un anticorpo MOG. E questa è la situazione più comune.

[00:15:47] Allo stesso modo, puoi avere un anticorpo MOG e non avere ADEM. Quindi, l'anticorpo MOG è un esame del sangue e abbiamo pazienti che hanno la malattia da anticorpi MOG e alcune di queste persone hanno l'ADEM, ma molti di loro non hanno l'ADEM. Hanno neurite ottica o alterazioni del midollo spinale. Quindi, questa è una sorta di sovrapposizione tra un test e una sindrome.

[00:16:06] E c'è una frazione di persone che hanno anticorpi MOG e ADEM, ma non sono serratura e chiave. Non devi averne uno per avere l'altro.

Krissy Dilger: [00:16:14] Ok, grazie. Abbiamo appena ricevuto una domanda dalla comunità e so che la SM è stata affrontata un po' prima, ma questa persona vuole sapere se l'ADEM è un precursore della SM, dottor Wang?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:16:27] Sì, è una domanda meravigliosa. Penso che una delle cose più soddisfacenti che posso dire a una famiglia e a un bambino sia che, sai, beh, in genere se tutto è coerente con l'ADEM, c'è un'alta probabilità che si tratti di una malattia monofasica o occasionale, che non è probabile che accada di nuovo.

[00:16:42] Ci sono alcune eccezioni a questo. Vale a dire, se identifichiamo gli anticorpi AMOG, sai, con la presentazione iniziale, ci sono casi noti di malattia anti-MOG che ricadono, e potrebbe ripresentarsi come ADEM o potrebbe ripresentarsi come qualcos'altro come l'ottica neurite, infiammazione dei nervi ottici o mielite trasversa, o talvolta semplicemente chiamata mielite, che è un'infiammazione del midollo spinale.

[00:17:06] E sì, penso che sia davvero importante essere in grado di dirlo a una famiglia all'inizio perché di solito anche all'inizio puoi dare alle famiglie un buon senso di, sai, è questo sguardo più come la sclerosi multipla o se è ADEM? E parte di questo deriva dalle caratteristiche demografiche, parte dal liquido spinale nei test MOG.

[00:17:27] Ma sì, direi che se non sembra essere ADEM atipico, allora di solito, se no, quasi sempre è così, non porterà ad ADEM, cosa che trovo rassicurante, tu sapere, come medico e una cosa carina da dire alle famiglie.

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:17:44] Quindi, quali sono i trattamenti acuti utilizzati per l'ADEM e qual è il periodo di tempo entro il quale potresti riceverli? E quindi, a dire il vero, non c'è una risposta giusta.

[00:17:56] Quindi, è qui che entra in gioco l'arte della medicina così come la scienza. Quindi, come tutti sanno durante la chiamata, ADEM è raro. Immagino che non ne abbiamo parlato, ma è una presentazione insolita. È più comune nei bambini, ma stiamo ancora parlando di una persona su diverse centinaia di migliaia o una su un milione, a seconda dell'età.

[00:18:15] Quindi, non abbiamo molti studi controllati randomizzati e centinaia di persone iscritte per dirci qual è la risposta giusta in ognuno. E spesso guardiamo al livello di impatto della malattia sul paziente prima di prendere una decisione. Ma per darti davvero come la lista della spesa dei trattamenti acuti, la maggior parte, quindi se un paziente sta andando davvero bene, non faremo nulla, ma se un paziente ha bisogno di qualcosa, gli steroidi sono il primo passaggio che spesso Ottenere.

[00:18:42] Quando abbiamo esaminato uno studio, abbiamo esaminato quattro diversi ospedali e quello che hanno fatto tutti. È più probabile che gli adulti vengano curati, credo, in modo un po' più aggressivo rispetto ai bambini, dove penso che le persone stiano attente ad assicurarsi davvero di aver bisogno di quell'immunosoppressione, ma gli steroidi, il prednisone o il metilprednisolone, come i più comuni, di solito vengono somministrati in una flebo ogni giorno per circa tre giorni, cinque giorni.

[00:19:07] E la speranza è che sia sufficiente per fermare la risposta immunitaria. Se questo non ha del tutto successo o se pensiamo di poter ottenere maggiori benefici continuando, puoi continuare con quello, puoi fare una riduzione a base di pillole, il che significa prendere un po' meno ogni giorno per ottenere solo il sistema immunitario in qualche modo trattato, ma per uscire da quel tipo di esplosione sul sistema immunitario.

[00:19:31] Altre cose che usiamo sono cose chiamate IVIG, o immunoglobulina per via endovenosa, ed è davvero come un prodotto del sangue per cercare di eliminare la causa dell'ADEM dal flusso sanguigno. E alcune persone hanno persino provato lo scambio di plasma, che è qualcosa che ti serve una linea nella tua vena. E fondamentalmente sostituiscono parte del sangue con sangue di donatore o sangue trattato, e questo ha lo scopo di eliminare qualsiasi delle cause dell'ADEM, ma ci sono molte cose là fuori ed è una specie di approccio graduale.

Krissy Dilger: [00:20:01] Ok, grazie. E poi, in un certo senso, puoi spiegare perché potresti usare un trattamento piuttosto che un altro o perché alcune persone potrebbero ricevere più trattamenti e altri solo uno, dottor Wang?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:20:16] Sì, e faccio davvero eco a ciò che ha detto il dottor Mateen, che, sai, gli steroidi ad alte dosi sono il nostro trattamento di prima linea. Principalmente perché è davvero accessibile. Possiamo farlo partire rapidamente. Di solito non fa male, sai, altre condizioni che potrebbero essere nel differenziale.

[00:20:31] E sì, è accessibile e funziona abbastanza velocemente per ridurre l'infiammazione e prevenire lesioni insignificanti. Penso che differisca molto a seconda dell'istituzione. Vengo da un istituto in cui, sai, i miei predecessori erano molto convinti di iniziare presto lo scambio plasmatico, in particolare per bambini e adolescenti che presentavano sintomi molto significativi e gravi all'inizio.

[00:20:52] Quindi, mentre opera la nostra istituzione, molte volte potremmo iniziare a usare i farmaci contemporaneamente, quindi iniziando gli steroidi, ma anche intensificando molto rapidamente lo scambio di plasma. E questo perché pensiamo che, sai, forse usare due trattamenti prima potrebbe preservare, sai, un po' di tessuto.

[00:21:11] E così, i casi significativi potrebbero essere se qualcuno ha una mielite davvero significativa, in cui non può muovere le braccia o le gambe. Se hanno una neurite ottica bilaterale molto grave e non riescono nemmeno, sai, a vedere il movimento o la luce, allora sarebbe una situazione in cui vogliamo solo trattare un po' più aggressivamente.

[00:21:29] Ma penso che molte istituzioni potrebbero fare un passo saggio o un approccio graduale facendo prima steroidi IV e poi se, sai, i sintomi non stanno remettendo, allora forse considerando lo scambio di plasma. Come ha detto il dottor Mateen, devi, almeno nei bambini, posizionare un catetere largo tipicamente nel collo e, sai, questo comporta rischi di sanguinamento e infezioni.

[00:21:48] Quindi, generalmente non lo prendiamo alla leggera e molte istituzioni sono ancora più riluttanti a utilizzare questo approccio. Quindi, IVIG, o globulina endovenosa, mi sembra che in molti centri pediatrici sia una specie di trattamento di seconda linea.

[00:22:01] Ma sì, non c'è nessuno, sai, uno, sai, approccio ideale o perfetto ed è qui che entra in gioco l'arte di, sai, prendersi cura di queste persone. Ed è difficile perché, tu sai, non lo sappiamo, abbiamo una sorta di opinione di esperti e consenso tra le persone che trattano queste condizioni. Ma non abbiamo una linea guida specifica che dica, sai, se "A", fai questo, il che, sì, può essere sia impegnativo, ma anche un po' liberatorio, sai, usando la tua discrezione su quanto aggressivamente trattare qualcuno.

Krissy Dilger: [00:22:32] Ok, grazie. La nostra prossima domanda è che l'ADEM può ripresentarsi, dottor Mateen?

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:22:40] Sì. E questa è sicuramente una controversia, una domanda controversa. Quindi, per la maggior parte, no. Il pensiero generale è che ADEM è monofasico, il che significa che è un impatto una tantum, davvero significativo sul sistema nervoso.

[00:22:54] Detto questo, c'è una letteratura che dice che circa il 2% di ADEM, le persone che hanno sperimentato ADEM hanno di nuovo ADEM, ma questa è una situazione rara per una malattia rara. Quindi, può succedere? Immagino, in teoria, di sì. È probabile che accada? Davvero, è molto, molto improbabile che accada. È stato descritto in casi simili simili. Ma per la maggior parte, ADEM, penso, dovrebbe essere considerata una condizione monofasica.

Krissy Dilger: [00:23:21] Ok, grazie. La mia prossima domanda è: può avere un'altra malattia neuroimmune rara oltre all'ADEM, come la mielite trasversa o la malattia da anticorpi MOG, dottor Wang?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:23:33] Sì, e voglio dire, è, è una buona domanda. Penso che quando si tratta di terminologia con queste condizioni, stiamo ancora imparando molto. E, sai, a volte li penso come se fossero, sai, un sottoinsieme di uno degli altri o sovrapposti. Quindi, è davvero difficile dire, sai, ADEM include la mielite. Quindi, puoi avere un coinvolgimento concomitante del cervello e del midollo spinale e quindi avere, sai, un'infiammazione del midollo spinale da mielite trasversa, oltre all'infiammazione cerebrale.

[00:24:01] E poi la questione del MOG è più come, sai, mirata a, sai, conosciamo un motivo specifico o, sai, per le cose che possiamo testare, possiamo trovare, tu sai, una causa o almeno qualcosa per dire che è stato semplicemente causato da un'infezione e MOG è una di quelle condizioni che possiamo testare.

[00:24:20] Penso che il bello di poterlo fare, come è stato fatto con i disturbi dello spettro della neuromielite ottica, sia che ci offre una sorta di piattaforma per iniziare davvero a conoscere, sai, il meccanismo di una malattia specifica . Quindi, sì, direi che puoi coinvolgere più di una parte del cervello.

[00:24:37] Puoi avere il cervello, puoi avere i nervi ottici, puoi avere il midollo spinale, e questo può avvenire, sai, in sequenza, sai, come una ricaduta o allo stesso tempo. E in un certo senso dipende dall'eziologia, quale MOG è una di queste. E penso che gran parte della letteratura suggerisca che MOG spesso colpisce solo una volta, sai, una come l'esacerbazione immunitaria, per così dire.

[00:25:00] Ma, in alcuni casi, forse da un terzo alla metà delle volte, se, sai, seguiamo una persona abbastanza a lungo, potrebbe tornare in una parte diversa del sistema immunitario. Ma siamo ancora un po' prematuri nel modo in cui prevediamo se una persona lo avrà solo una volta o se avrà una ricaduta.

Krissy Dilger: [00:25:15] Ok, grazie. La nostra prossima domanda è cosa comporta il processo di recupero dopo una diagnosi ADEM? Le persone in genere si riprendono completamente o possono esserci danni permanenti, dottor Mateen?

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:25:29] Quindi, ognuno è diverso, ovviamente. Ho visto una gamma di possibilità diverse. Alcune persone sembrano riprendersi completamente. Tornano, sai, alla vita originale. Ma spesso non è subito. Ci vogliono, sai, settimane, persino mesi perché molte persone si riprendano dall'entità di come il loro cervello ha avuto quell'impatto importante.

[00:25:54] E inoltre, non è solo la malattia in sé, ma, sai, il trattamento e il ricovero per la maggior parte dei pazienti, e solo una specie di sorpresa di avere quella condizione. E ci vuole tempo, anche nella migliore delle ipotesi. E poi ci sono alcuni scenari, ad essere onesti, in cui la lesione rimane e l'impatto è ancora lì. E così, una volta che il cervello ha avuto una lesione o più lesioni, di solito il danno può essere duraturo e può non essere immediatamente evidente.

[00:26:21] Citerei un lavoro davvero interessante svolto in realtà dall'Europa che esamina i bambini e come vanno a scuola dopo l'ADEM. E alcuni bambini hanno ancora difficoltà ad andare molto bene a scuola o a prestare attenzione e sono stati segnalati affaticamento. E così, alcune delle sfide successive sono la desegregazione di ciò che proviene dall'ADEM e di ciò che non proviene dall'ADEM. Ma è possibile un intervallo dal completo recupero a, sai, c'è un piccolo gruppo di persone con ADEM che muoiono di ADEM, ed è un numero davvero piccolo, ma ho appena detto che c'è un'intera gamma di cose che possono accadere.

[00:26:55] E per fortuna, le persone generalmente stanno bene, ma dipende davvero da come, sai, quante delle lesioni stanno avendo un impatto sul cervello e sul midollo spinale e quanto bene rispondono ai trattamenti che forniamo.

Krissy Dilger: [00:27:07] Ok, grazie. La nostra prossima domanda, c'è una differenza nella prognosi per i bambini a cui viene diagnosticata l'ADEM rispetto agli adulti, dottor Wang?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:27:17] Sì. Sai, vedo sicuramente molti più bambini con ADEM che adulti. Ma penso che la letteratura suggerisca che gli adulti che hanno l'ADEM potrebbero avere, sai, una malattia prolungata più significativa e forse un recupero meno completo. Sai, in genere pensiamo che forse dall'80 al 90% dei bambini, più o meno, sia tornato al livello di base pre-ADEM. Penso che potrebbe essere diverso negli adulti.

[00:27:39] E sì, penso che sia davvero un buon punto che, sai, in molte di queste condizioni, sai, come le studiamo, determiniamo ciò che consideriamo una buona prognosi. Se stiamo solo guardando, se qualcuno può camminare e se può, sai, comunicare, potrebbe essere un livello davvero basso da impostare.

[00:27:54] Se facciamo di più, sai, una valutazione neuropsicologica approfondita guardando ai dettagli, alla velocità di elaborazione, sai, integrazione motoria visiva, funzionamento esecutivo, è spesso che identifichiamo alcuni deficit e, sì, io penso che questo arriverà a una delle domande di follow-up. Con i bambini, penso che sia una dinamica, sai, è una malattia applicata a un tipo dinamico di individuo dove c'è già, sai, c'è uno sviluppo in corso. Quindi, a seconda dell'età a cui qualcuno contrae o ha questa condizione, può, sai, influenzare in modo più o meno significativo il loro sviluppo e il loro recupero.

[00:28:32] Quindi, sì, penso che probabilmente, per la maggior parte, i bambini stiano bene, ma ci sono certamente quei casi in cui è, sai, una malattia molto significativa a volte fatale o ci sono deficit per tutta la vita, cognitivi o fisico.

Krissy Dilger: [00:28:43] Ok, grazie. La nostra prossima domanda riguarda la riabilitazione. Dr. Mateen, la riabilitazione è consigliata dopo una diagnosi di ADEM? E quanto dovrebbe durare il processo di riabilitazione?

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:28:57] Sì, e questa è una storia molto personalizzata. Quindi, abbiamo accennato a come l'ADEM sia diverso in persone diverse. E così, e solo, sai, per cercare di rendere giustizia all'intero campo della riabilitazione, quindi in pratica c'è, sai, c'è la terapia occupazionale, c'è la terapia fisica, c'è la logopedia e ci sono tutti i modi per interagire. E immagino che la riabilitazione, anche più in generale, possa essere come tornare, sai, all'esercizio e anche a cose più complesse.

[00:29:30] Quindi, se ci sono problemi duraturi da ADEM, ha perfettamente senso cercare queste risorse davvero eccellenti e generalmente iniziano dove i loro terapisti e medici stanno facendo le cose attivamente con la persona. E nel tempo, per quanto possibile, il paziente, lui o lei stessa, con la famiglia e altri supporti cerca di assumersi alcuni dei compiti, lui o lei stessa.

[00:29:59] Ma, sai, abbiamo sicuramente coinvolto tutti i tipi di esperti. Quindi, dalla logopedia, alle persone che aiutano con la deglutizione, alla terapia fisica, dipendiamo molto dai nostri fisioterapisti. E una cosa solo da aggiungere a come, in termini di durata della riabilitazione, questo di solito, avrei potuto alludere, richiede davvero mesi.

[00:30:17] Quindi, a volte esce dall'ospedale dove sono davvero la prima cosa, sai, incontro in cui vedi la riabilitazione da solo. E poi è sempre bene fare il check-in con il tuo neurologo o il tuo medico. E a volte riconsultiamo le terapie nel corso di una malattia solo per assicurarci che i progressi non vadano perduti e che, sai, stiamo ancora facendo tutte le cose giuste.

[00:30:39] Quindi, a volte quel processo inizia e poi lo prendi e poi si ferma e poi ti impegni nuovamente. Quindi, è un po' difficile rispondere a una quantità di tempo, ma generalmente ho trovato questa collaborazione molto utile.

Krissy Dilger: [00:30:52] Fantastico. Grazie. La nostra prossima domanda riguarda dopo quella fase acuta, quando il paziente viene dimesso, una specie di ciò di cui dovrebbero essere consapevoli su base continuativa.

[00:31:04] Quindi, che tipo di medici dovrebbe vedere un paziente ADEM? E se qualcuno non ha grossi problemi o preoccupazioni, ha comunque bisogno di controlli periodici con un neurologo o altri specialisti di tanto in tanto, dottor Wang?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:31:19] Sì. Beh, penso che tu abbia invitato due neurologi, quindi siamo un po' di parte su questo, ma sì, generalmente in ospedale e in ambulatorio, è principalmente un neurologo perché questo è stato considerato qualcosa, sai, ci prendiamo cura di e trattare.

[00:31:33] Penso che altrettanto importante, in particolare se una persona ha un recupero abbastanza incompleto, sia un medico di medicina fisica e riabilitazione, solo perché spesso sono i più esperti in come, sai, sosteniamo il massimo terapie, l'attrezzatura adeguata, quando si tratta di deficit motori persistenti.

[00:31:54] Ci possono essere alcune persone che hanno problemi intestinali o alla vescica dopo ADEM, in particolare se colpisce il midollo spinale e un urologo può essere utile. E poi, nella nostra clinica, poiché siamo davvero preoccupati per il tipo di sviluppo neurocognitivo della nostra popolazione di pazienti, il nostro neuropsicologo fa interviste approfondite e test con il bambino e si impegna con la famiglia, solo per assicurarsi che stiamo fornendo l'appropriato quantità di supporto in modo che, sai, quando tornano a scuola o al lavoro, qualunque esso sia, che siano in una buona posizione per avere successo e non essere frustrati da una domanda troppo alta per come stanno andando.

[00:32:29] Quindi. Sì. Penso un neurologo e, sai, dipende davvero, immagino, anche dall'istituzione. Dove mi sono formato, non abbiamo necessariamente seguito questi pazienti per molti anni. Ma penso che qui, all'UT Southwestern, generalmente vediamo, sai, pazienti da almeno tre o cinque anni solo per assicurarci che tutto vada bene.

Krissy Dilger: [00:32:48] Ok, fantastico. Grazie. La nostra prossima domanda è arrivata dalla comunità. Trovi che alcune persone con ADEM si indeboliscano progressivamente nel corso degli anni? E se è così, continuerà a peggiorare? C'è qualcosa che si può fare per fermare o rallentare il peggioramento dei sintomi man mano che una persona invecchia, dottor Mateen?

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:33:09] Quindi immagino, per fornire un contrappunto al dottor Wang, che io veda principalmente adulti. Quindi, non è la tendenza generale che qualcuno con la diagnosi di ADEM abbia una sorta di peggioramento graduale e insidioso nel tempo. Quindi, la mia prima risposta sarebbe solo dire che non me lo sarei aspettato. C'è sempre un'interazione tra l'età e l'invecchiamento, che vediamo più spesso, ovviamente, negli adulti in termini di danni associati all'invecchiamento, se volete, e alla malattia.

[00:33:38] E quindi a volte il tuo corpo può compensare un intoppo al sistema nervoso, quindi, in questo caso, ADEM. E, sai, quando sei giovane, il tuo corpo può in qualche modo mascherare parte dell'impatto della lesione, ma con l'età, poiché il sistema nervoso si restringe un po' naturalmente con il tempo, è normale. Poi a volte penso che le truppe e tutte le funzioni di riserva del sistema nervoso vengano utilizzate un po' di più. E quindi questo rende le cose come una graduale debolezza un po' più ovvie.

[00:34:08] Ma il mio primo pensiero è, sai, ADEM è davvero monofasico, anche negli adulti e negli anziani. Quindi, se c'è un graduale peggioramento, penso che tu voglia davvero prestare attenzione e vedere il tuo medico e assicurarti di non perdere qualcos'altro. Quindi, non lo considero un processo lento e indolente. Lo considero un processo unico e più acuto. Quindi, farei questa distinzione solo per la persona che l'ha chiesto.

Krissy Dilger: [00:34:34] Ok, grazie. Dr. Wang, per i pazienti che soffrono di annebbiamento cerebrale o mal di testa, quali trattamenti sono disponibili?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:34:41] Sì, voglio dire, è un'ottima domanda. Penso che sia sempre bene chiedere alla persona qualche altra domanda. Cosa intendono per nebbia del cervello? C'è più memoria? C'è più attenzione? Quando si tratta di mal di testa, che tipo di mal di testa? Sono più mal di testa da tensione o alcune persone hanno più caratteristiche di emicrania, che possono interessare solo metà del cervello ed essere di natura più pulsante.

[00:35:02] Quindi penso che avere davvero un'idea migliore del tipo specifico di sintomi e di cosa potrebbe causarlo o almeno esacerbarlo, che aiuterebbe, sai, a ideare i trattamenti. Quando è, sai, qualcosa di così vago come la nebbia del cervello, penso che avere un neuropsicologo faccia dei test formali in modo che possiamo scomporre e isolare, sai, quella lamentela nelle sue singole parti può essere utile per proporre interventi specifici .

[00:35:28] E poi i mal di testa sono così comuni, sai, sfortunatamente puoi avere sia ADEM che avere mal di testa e non devono necessariamente essere correlati, ma generalmente vedo pazienti che hanno avuto ADEM come Il dottor Mateen e forse hanno una riserva cognitiva o fisica un po' più bassa che, sai, le cose che hanno stressato il corpo possono portare a più sintomi per quelle persone rispetto alla persona tipica.

[00:35:51] Ma in genere è solo, sai, quello che usiamo per trattare quei sintomi. Pertanto, vengono generalmente utilizzati farmaci preventivi per il mal di testa e farmaci abortivi o di salvataggio per il mal di testa. Quindi, sì, penso che quando diventa quella fase, quando non è l'attacco acuto e non c'è alcuna preoccupazione per l'infiammazione acuta, trattiamo le cose solo dai sintomi e, sai, usiamo gli strumenti che abbiamo già.

Krissy Dilger: [00:36:12] Ok, grazie. La nostra prossima domanda, ci sono ricerche o sperimentazioni cliniche attualmente in corso su ADEM o qualcosa relativo ad ADEM, dottor Mateen?

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:36:25] Sì. E questo credo sia un punto davvero importante. Quindi, in realtà sono appena andato su clinictrials.gov, che è un sito Web pubblicamente disponibile in cui puoi cercare qualsiasi condizione e vedere cosa sta reclutando e cosa sta riportando in termini di studi clinici.

[00:36:40] E non c'è davvero alcun tipo attivo di reclutamento di prove terapeutiche in questo momento. Ci sono alcuni registri e, onestamente, ho alcune idee e so che ci sono alcuni farmaci che forse potrebbero essere riproposti, ma penso che sia qui che l'associazione può davvero, e i pazienti e le persone che ascoltano possono davvero essere utili in termini di sostenendo più ricerca e maggiori sforzi verso gli studi ADEM. Sai, con le malattie rare, abbiamo bisogno di collaborazioni tra i siti e abbiamo bisogno delle partnership dell'industria e delle persone che producono i farmaci.

[00:37:13] Ma in questo momento non è in corso una lista completa di prove o ricerche. Gran parte del nostro lavoro è retrospettivo ed è onestamente svolto con studenti laureati non finanziati o nel tempo libero. Quindi, abbiamo davvero bisogno di più tipi di patrocinio per far andare avanti quei processi. Ma così, sfortunatamente, la risposta è che stanno succedendo alcune cose, non abbastanza.

Krissy Dilger: [00:37:36] Ok, grazie. La nostra prossima domanda riguarda il vaccino COVID. Quindi, sta raccomandando il vaccino COVID per i suoi pazienti che hanno l'ADEM, dottor Wang?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:37:46] Sì. E, sai, penso che ognuno, sai, abbia i propri pensieri su questo argomento. Può essere un argomento molto delicato. Di solito, sai, informerò il mio paziente che, storicamente, gli incidenti di ADEM che seguono, sai, diciamo, un'infezione da morbillo sono molto più alti che ottenere il vaccino contro il morbillo.

[00:38:03] Quindi, sai, quando consideriamo il livello di stimolazione del sistema immunitario, tipicamente le infezioni stimoleranno una vigorosa risposta immunitaria. Quindi, e penso che dipenda da altri fattori. Come in questo momento, siamo in un momento nel paese del mondo in cui COVID è molto comune, si sta diffondendo, sai, credo. Stiamo assistendo a varianti pericolose.

[00:38:25] Quindi, sai, di solito raccomanderò alle persone di ottenerlo. E se hanno preoccupazioni specifiche, se dicono di tirare fuori, sai, mio ​​figlio ha sempre avuto la febbre, sai, il loro ADEM è arrivato molto rapidamente dopo questo. Potrei avere, sai, un'opinione più sfumata. In quei casi, direi almeno, sai, ogni altro membro della famiglia che può essere vaccinato, per favore fallo, e poi segui certamente tutte le linee guida sull'igiene e sul distanziamento sociale.

[00:38:54] Ma sì, penso che sia un argomento sfumato, ma ci sono stati sicuramente degli studi. E penso che una delle domande degli ascoltatori arrivi a, sai, ci sono vaccini specifici che possono portare a specifiche malattie autoimmuni con COVID? Vedo molte più segnalazioni di ADEM associato a COVID, ADEM associato a infezione da COVID, piuttosto che, sai, infezioni correlate al vaccino COVID.

[00:39:18] E penso che viviamo anche in un'epoca in cui così tante persone ricevono questo vaccino contemporaneamente. Spesso è facile attribuire se A precede B, allora A deve causare B, e non è sempre così, sai, come il 60, il 70% del nostro paese ha appena ricevuto questo vaccino nell'ultimo anno o giù di lì. Quindi, ci saranno naturalmente casi in cui questa condizione si verificherà e può essere vera, vera e non correlata.

Krissy Dilger: [00:39:42] Ok, fantastico. Grazie. Dr. Mateen, volevo solo parlargliene e vedere se ha qualcosa da aggiungere o da approfondire.

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:39:51] Sì, no, è stata una grande, grande discussione. Direi che ho seguito diversi pazienti con ADEM, e sono stati tutti vaccinati contro il COVID, e sono andati tutti bene. Non ci sono state recidive di ADEM o altri sintomi. Quindi, l'esperienza è stata molto buona. E come sapete, i vaccini che vengono creati questa volta sono, per la maggior parte, vaccini a mRNA. È un nuovo modo per fare un vaccino e si rivela molto efficace contro il COVID.

[00:40:17] Ma abbiamo avuto un'esperienza davvero positiva con il vaccino COVID nei nostri pazienti ADEM e nei nostri pazienti con SM e NMO. Quindi, finora non esito a raccomandare il vaccino a nessuno dei miei pazienti. Quindi, si spera che aiuti le persone che sono un po 'sul recinto. Penso che la novità del modo in cui il meccanismo di progettazione di quel vaccino lo renda, sai, penso ancora più rassicurante.

Krissy Dilger: [00:40:41] Va bene. Grazie mille a entrambi per questo. So che è una domanda su cui molte persone nella nostra comunità hanno domande ed è importante. Quindi, apprezzo molto il tuo contributo. Anche la domanda successiva arriva dalla community. Ci sono fattori di rischio di cui le persone con ADEM dovrebbero essere a conoscenza in termini di sviluppo di ulteriori complicazioni o problemi medici o di essere a maggior rischio di infezione, dottor Wang?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:41:06] Sì, generalmente no. Sai, per altre condizioni a volte abbiamo visto come, nei casi di persone che hanno la neuromielite ottica, hanno altre malattie autoimmuni. Per la maggior parte, non l'ho visto con ADEM, penso derivi dalla nostra teoria secondo cui è solo una specie di caso davvero sfortunato della persona giusta o sbagliata, a seconda di come la guardi, incontra, sai, un cosa specifica al momento specifico.

[00:41:30] Quindi è molto improbabile che quel fulmine colpisca di nuovo. Ma direi che dipende dalla quantità di recupero. Quindi, se ci sono deficit motori significativi, allora forse, sai, sarebbe importante considerare, sai, quelli nel pensare se potrebbero esserci complicazioni di malattie o interventi chirurgici e così via.

[00:41:50] Quindi, ma, sì, se una persona si riprende vicino alla linea di base, in genere non consiglio che, sai, qualcosa di specifico debba essere osservato. In genere raccomando ai miei pazienti di assumere solo vitamina D perché così tante persone sono carenti e di solito non puoi metterti nei guai solo con, sai, una dose moderata di vitamina D.

[00:42:11] Ma sì, penso che stia ancora estrapolando da altre malattie come la SM. Quindi, sì, non penso che sia necessario evitare specificamente qualsiasi tipo di situazione o viaggio o nessuna di queste cose.

Krissy Dilger: [00:42:25] Ok, grazie. La nostra prossima domanda è: c'è qualcosa che si può fare per aiutare con la riparazione dei danni ai nervi per aiutare con problemi persistenti, dottor Mateen?

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:42:37] Sì. Questo è un argomento molto caldo in termini di rimielinizzazione del sistema nervoso. La risposta onesta è che il corpo stesso sta facendo il duro lavoro e ci sono farmaci che vengono studiati. Li considero come prove di fase iniziale in questo momento. Sono più studiati nella sclerosi multipla o nella neurite ottica perché sono condizioni più comuni.

[00:43:00] E sono, per questo motivo, un modello che può essere studiato un po' più velocemente. Ma non sono ancora in prima serata. Quindi, ci sono state alcune prove che sembravano promettenti, ma alla fine non hanno avuto successo. E ci sono alcune prove che sono in corso. Quindi, penso che questa sia un'area davvero eccitante. Ad un certo punto avrà successo, ma in questo momento non c'è un farmaco, un integratore.

[00:43:22] Vorrei solo avvertire le persone di non spendere i loro soldi personali per un mucchio di integratori simili e altre cose che potrebbero essere davvero costose, ma non hanno prove. Quindi, solo per essere veramente onesti con la gente, non c'è davvero una cosa da banco che puoi prendere per rimielinizzare o riparare. È davvero un recupero naturale fino a quando la scienza non migliora.

Krissy Dilger: [00:43:46] Ok, grazie. Abbiamo anche una domanda sul dolore. Quindi, per qualcuno che potrebbe provare dolore neuropatico a seguito di una diagnosi di ADEM, quali sono alcune strategie di trattamento per loro, dottor Wang?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:43:59] Sì, se è, sai, dolore in generale, a volte mi piace scomporlo nelle parti. E se, anche se qualcuno dovesse dire dolore neuropatico, provo a inchiodarlo, sai, che tipo di dolore è? Dove si trova? Quali sono i modelli che accade? Solo per avere un'idea migliore di dove potrebbe provenire quel dolore. Il dolore nervoso o il dolore neuropatico tende ad essere più una specie di formicolio, bruciore, sensazioni simili a shock. Ma possono esserci anche altri tipi di dolore, come, ad esempio, spasmi muscolari o rigidità, che verrebbero trattati con diversi tipi di terapie e farmaci.

[00:44:31] Quindi, sì, penso che identificare l'origine del dolore, sia anche dolore correlato al danno ai nervi. Forse dolore perché sei debole in alcuni muscoli e poi stai mettendo, sai, annulla o stress extra ad altri gruppi muscolari o articolazioni che non erano abituati a ricevere quella quantità di carico.

[00:44:47] Quindi, sì, penso che dipenda davvero da, sai, qual è l'origine del dolore. E poi ci sono solo cose generali che fanno bene alla salute, come dormire a sufficienza, seguire una dieta ricca di nutrienti, in termini di aumento e miglioramento della nostra riserva giornaliera della nostra funzione neurologica. Quindi, sì, se c'è un modo per mirare a un tipo di medicina o terapia, possono esserci classi specifiche di farmaci per il dolore neuropatico piuttosto che, per esempio, più correlato alla specificità.

[00:45:16] E, sai, cose da integrare che sarebbero cambiamenti nello stile di vita che potrebbero aiutare. Penso che ci siano stati altri studi e diversi tipi di stimolazione elettrica. Penso che il gruppo di Hopkins abbia lavorato sulla tecnologia scrambler, ma, sai, non sono molto al corrente di capire cosa sia.

[00:45:33] Quindi, sì, penso che ci siano sicuramente molte ricerche e interessi negli approcci a tipo di, sai, non necessariamente ricablare, ma solo tipo di cambiamento nel modo in cui il tuo corpo interpreta questi segnali. A volte, quando il tuo corpo non sa quale sia il segnale, penso che l'impostazione predefinita sia interpretarlo come qualcosa di scomodo. Sì, quindi penso che molti dei nostri interventi siano mirati solo a ridurre il rumore o il segnale stesso.

Krissy Dilger: [00:45:57] Va bene, grazie. Abbiamo anche ricevuto un'altra domanda dalla comunità sulle lesioni. Quindi, le lesioni possono effettivamente guarire nel tempo o scomparire? E se non scompaiono, quelle lesioni causano qualche tipo di risultato a lungo termine per i pazienti, dottor Mateen?

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:46:16] Sì. Quindi, immagino che la risposta sia che le lesioni cambiano, è quasi come un livido nel cervello. È come in origine, è molto infiammatorio e una specie di lesione arrabbiata. Ha molta acqua e globuli bianchi ed è una specie di attacco. E nel tempo, la quantità di, tipo, gonfiore e alcune di quelle cellule arrabbiate finiscono per spostarsi e possono esserci, non fanno più parte del quadro, ma a volte il danno viene fatto alle stesse cellule cerebrali.

[00:46:45] E quindi, è una specie di livido che si evolve nel tempo. Potrebbe trasformarsi in una cicatrice. In alcuni casi, il corpo può molto lentamente, parlando di mesi o anni, riparare e iniziare a riassorbire parte di quel danno iniziale. E, in alcuni casi, sai, le persone potrebbero non averne mai avuto un sintomo, ma di solito l'entità dell'impatto della lesione non è abbastanza alta da richiedere uno sforzo molto lento, in termini di corpo cercando di riparare di nuovo dov'era.

[00:47:14] Le lesioni non si ingrandiscono nel tempo, ma di solito tendono a rimpicciolirsi un po'. Cambiano il loro carattere alla risonanza magnetica. A volte, ad esempio, se si trova in un punto specifico che provoca sintomi come, diciamo, nel midollo spinale, potrebbe aver avuto un impatto sull'equilibrio o sulla deambulazione, e forse quell'impatto si ridurrà con il tempo.

[00:47:34] O la lesione diventa un po' più piccola, il corpo impara a compensare e trova altri percorsi attorno ad essa, ma non c'è molto che si possa fare se non che il corpo riassorbi gradualmente quel danno tissutale con il tempo. E quindi, gran parte della prognosi dell'ADEM dipende davvero da quella presentazione iniziale, quanto era grande la lesione, dov'era la lesione e quel genere di cose. E questo tipo di determina quanto lavoro deve fare il corpo per stare meglio.

Krissy Dilger: [00:48:00] Ok, fantastico. Grazie. Penso che sia un'ottima spiegazione. Sfortunatamente, siamo alla fine del nostro tempo. Apprezziamo davvero entrambi per esservi uniti a noi oggi. Voglio solo darti un'opportunità, se hai qualcosa che vuoi aggiungere o semplicemente chiudere, dottor Wang?

Dott.ssa Cindy Wang: [00:48:16] Sì, grazie per l'opportunità. Sì. Direi che, sì, ci sono pochissimi tipi di studi interventistici, ma si spera che con la quantità di informazioni che stiamo ottenendo sulle condizioni associate a MOG, sarebbe un sottoinsieme di ADEM, che, sai, lo farei sii fiducioso che inizieremmo ad avere prove per sviluppare trattamenti, in particolare se si scopre che è una condizione che sai, può davvero ricadere nel tempo.

[00:48:44] E poi, in termini di solo tipo di studi sulla storia naturale, il recupero con ADEM, so che alcuni dei miei colleghi, il dottor Greenberg, il dottor Harder, presso il nostro istituto, stanno dirigendo un studio chiamato Pediatric Sonics. Questo tipo di cose arriva, sai, in ADEM, molte volte, la risonanza magnetica ha un aspetto migliore sulla nostra attuale scansione, sai, tecnologia MRI.

[00:49:02] Ma sono piuttosto interessati a sondarlo ulteriormente con risonanze magnetiche ad alta risoluzione. Possiamo davvero vedere, sai, cicatrici a un livello più microscopico? E poi possiamo anche valutare la funzione facendo, sai, valutazioni neuropsicologiche approfondite? Quindi sì, penso che ci saranno maggiori opportunità per la comunità di interagire con i propri medici e scienziati per, sai, rispondere meglio alle domande su come possiamo migliorare i risultati in ADEM.

[00:49:29] Va bene

Krissy Dilger: [00:49:30] Fantastico, grazie. E, dottor Mateen, qualche pensiero finale?

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:49:33] Sono d'accordo con quanto appena detto, penso che sia stato favoloso. Solo per descrivere una specie di come le cose si sono evolute. E stavo guardando un documento, sai, su cui avevamo lavorato anche cinque anni fa e penso che le cose stiano cambiando. A volte, non è così ovvio, ma penso che rimanete sintonizzati e apprezziamo davvero le persone che sono disposte a dedicare tempo agli studi di ricerca e partecipare perché è così che continuiamo a imparare di più.

[00:49:58] Ma le cose stanno cambiando. A volte sembra un po' lento, ma le cose si stanno muovendo nella giusta direzione. Ci sono molte nuove terapie in neuroimmunologia e vengono testate prima su condizioni più comuni. Ma penso che il riutilizzo di alcuni di questi medicinali avverrà nei prossimi anni.

[00:50:13] E penso che in realtà sia davvero eccitante che esistano alcuni di quei farmaci e che potrebbero effettivamente essere utili. Quindi, forse è solo una presa per vedere il tuo amico, davvero, un neurologo, forse una volta all'anno, ogni, sai, a seconda di come stai, prima o poi, solo perché il mondo sta cambiando in termini di ciò che noi avere da offrire. Quindi, anche se ti senti bene, forse abbiamo qualcos'altro nella manica che non avevamo qualche anno fa.

Krissy Dilger: [00:50:38] Ok, fantastico. Grazie mille ad entrambi. Lo apprezziamo davvero. Come promemoria, questo podcast è stato registrato e sarà reso disponibile sul sito Web di SRNA dopo oggi.

[00:50:49] Inoltre, volevo solo far sapere a tutti che il nostro raro simposio sui disturbi neuroimmuni si terrà il prossimo fine settimana, dall'8 al 10 ottobre. Sarà virtuale, quindi potrai partecipare da casa tua. Puoi trovare maggiori informazioni sul nostro sito Web, wearesrna.org, se desideri partecipare. Grazie mille ad entrambi. E non vedo l'ora di avere, si spera, più risorse come questa in futuro.

Dott.ssa Farrah Mateen: [00:51:13] Grazie.

Dott.ssa Cindy Wang: [00:51:14] Grazie mille per averci ospitato.