Bio Biografia: [00:00:00] Ciao e benvenuto. Grazie per esserti unito a noi stasera. Siamo lieti di presentarvi UPLIZNA, un trattamento per pazienti adulti affetti da NMOSD positivi agli anticorpi anti-acquaporina-4. Volevamo ringraziare SRNA per aver collaborato con Viela Bio per condividere informazioni su questo nuovo trattamento per NMOSD. Si prega di notare che il webinar di stasera verrà registrato.

[00:00:28] Per iniziare, vorrei dare il benvenuto a GG deFiebre. GG, riattiva il microfono e accendi il video adesso.

GG deFiebre: [00:00:38] Ciao a tutti. Eccoci qui. Vorrei iniziare a condividere. Ci siamo. Ciao a tutti. Spero che tutti possano vedermi e sentirmi. Mi chiamo GG deFiebre e sono il direttore associato della ricerca e dell'istruzione presso SRNA.

[00:00:54] SRNA è un'organizzazione senza scopo di lucro focalizzata sul supporto, l'istruzione e la ricerca di malattie neuroimmuni rare, tra cui NMOSD, e puoi saperne di più su di noi sul nostro sito Web, che è wearesrna.org. Inoltre, per alcuni di voi che sono in grado di partecipare, questo sabato terremo un simposio virtuale di un giorno, dove parleremo di tutte le opzioni terapeutiche disponibili per NMOSD, nonché una sessione con i rappresentanti da Viela Bio.

[00:01:23] Siamo molto entusiasti del nuovo trattamento di Viela Bio per quelli con NMOSD e siamo molto grati di poter offrire questa opportunità educativa ai nostri membri con loro. In caso di domande su SRNA, contattaci tramite il nostro sito Web o tramite e-mail. Quindi grazie. Siamo davvero entusiasti di questo.

Bio Biografia: [00:01:49] Grazie, GG. Ora, vorrei presentarvi Sheryl Lapidus. Sheryl è Head of Patient Engagement presso Viela Bio. Sheryl, riattiva il microfono e condividi il tuo video ora.

Sheryl Lapidus: [00:02:04] Ciao a tutti. Sto per... eccoci. Ciao. GGG, grazie mille. E noi di Viela Bio vorremmo estendere il nostro sincero ringraziamento a tutti in SRNA per la vostra collaborazione e per aver co-ospitato questa opportunità di condividere informazioni su UPLIZNA. Sono il responsabile del coinvolgimento dei pazienti presso Viela Bio e ho l'onore di poter lavorare con SRNA e le altre organizzazioni di difesa dei pazienti NMOSD per supportare la comunità dei pazienti.

[00:02:40] Questa sera ascolterai diverse persone. Prima di tutto, ascolterai la dottoressa Maureen Mealy, che fa parte del dipartimento di affari medici di Viela Bio. Ti darà una panoramica di NMOSD.

[00:02:55] E dopo il dottor Mealy, ascolterai il dottor Jeffrey Bennett del dipartimento di neurologia e oftalmologia dell'Università del Colorado Anschutz Medical Campus.

[00:03:05] Il Dr. Bennett esaminerà UPLIZNA, lo studio end momentum e importanti informazioni sulla sicurezza a riguardo UPLIZNA. Dopo il dottor Bennett, sentirai Sally. Sally è una persona che vive con NMO e condividerà la sua storia personale, poiché le è stato prescritto UPLIZNA. Quindi racconterà un po' la sua esperienza.

[00:03:28] E infine, ma certamente non ultimo e meno importante è Denise Butler. Denise è direttrice dei servizi di supporto ai pazienti presso Viela Bio e condividerà informazioni su tali servizi di supporto ai pazienti.

[00:03:42] Prossima diapositiva per favore. Quindi un po 'di Viela Bio. La nostra missione in Viela Bio è migliorare la vita delle persone colpite da malattie gravi, scarsamente servite, infiammatorie e autoimmuni. Siamo leader nell'innovazione scientifica e crediamo fermamente nella coltivazione di un ambiente che promuova la creatività e la collaborazione. Prossima diapositiva per favore.

[00:04:11] La nostra filosofia è multiforme, per migliorare l'accesso a farmaci innovativi e concentrarsi sulle popolazioni di pazienti meno abbienti, promuovendo al contempo una cultura della scienza e restituendo alla nostra comunità. Noi di Viela Bio ricordiamo sempre di mantenere il paziente al centro di tutto ciò che facciamo. Quindi grazie ancora per esserti unito a noi e non vediamo l'ora di conoscerti un po' meglio in futuro. Grazie.

Bio Biografia: [00:04:41] Grazie mille, Sheryl. Ora ascolterai la dottoressa Maureen Mealy, Medical Affairs presso Viela Bio. Dottor Mealy, per favore riattiva il microfono e accendi il video adesso.

Dott.ssa Maureen Mealy: [00:04:56] Grazie. Sono così entusiasta di essere qui e di parlare con tutti voi oggi, mi prenderò solo pochi minuti per parlare di NMOSD. Prossima diapositiva, per favore.

[00:05:11] Alcuni di voi sono le persone che vivono con NMOSD, e quindi sapete che questa è una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale che colpisce preferenzialmente i nervi ottici e il midollo spinale e può davvero portare a problemi di vista , problemi di mobilità, dolore, nonché disfunzione intestinale e vescicale.

[00:05:34] E queste sono solo alcune delle cose principali che questo può causare, ma come tutti sapete, questa malattia comprende davvero molti aspetti della vita quotidiana. Ora, è una malattia recidivante, e la disabilità cresce con ogni ricaduta. E così, sappiamo da studi descrittivi che può davvero avere un impatto sulla tua vita.

[00:05:58] E quindi ridurre il rischio di ricaduta è una componente importante per la gestione di questa malattia. Prossima diapositiva per favore. Ora, la prevalenza di NMO e i suoi dati demografici si stanno davvero evolvendo man mano che ne sappiamo di più su questa malattia. Certamente la scoperta dell'acquaporina-4-IgG molto specifica ci ha aiutato a saperne di più su queste, sulla prevalenza di questa malattia. Ma sta ancora continuando ad evolversi man mano che i professionisti lo riconoscono di più e man mano che i criteri diagnostici si evolvono nel tempo. Ma sappiamo che questa malattia colpisce in modo sproporzionato le donne di colore. Circa nove donne sono colpite per ogni uomo colpito. E la prevalenza è risultata più alta in quelli di origine africana e asiatica. E sono le donne che sono davvero nel fiore degli anni della loro vita.

[00:06:57] L'età media di insorgenza è di 40 anni. Anche se è piuttosto una vasta gamma di pazienti che possono essere colpiti da questa malattia. Come ho detto, c'è un anticorpo altamente specifico che è stato scoperto nel 2004, l'anticorpo acquaporina-4. E i pazienti, circa l'80% dei pazienti hanno questo anticorpo che ha questa malattia nei test più sensibili disponibili. E questo anticorpo è un anticorpo patogeno e non sappiamo davvero perché questi pazienti sviluppino anticorpi contro una proteina altrimenti benigna che esiste in tutti noi.

Bio Biografia: [00:07:44] Grazie, dottor Mealy. Unitevi a me nel dare il benvenuto al dottor Jeffrey Bennett. Dott. Bennett, ora può riattivare il microfono e attivare il video.

Dott. Jeffrey Bennett: [00:07:59] Buon pomeriggio o buonasera a tutti. Sono Jeffrey Bennett dell'Anschutz Medical Center dell'Università del Colorado. E nelle prossime diapositive, esaminerò alcuni dei risultati della sperimentazione clinica, il meccanismo d'azione, le informazioni sulla prescrizione e le informazioni sulla sicurezza per UPLIZNA. UPLIZNA è un trattamento approvato dalla FDA per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica sieropositivo per autoanticorpi acquaporina-4, o quello che sto per abbreviare come NMOSD. Come notato nel grafico Kaplan-Meier del rischio di ricaduta a sinistra di questa diapositiva, UPLIZNA ha ridotto il rischio di attacco NMOSD del 78%. Quasi il 90% circa dei pazienti NMOSD trattati con UPLIZNA era libero da ricadute a 28 settimane rispetto al 58% dei pazienti trattati con placebo. I ricoveri correlati ad attacchi di NMOSD sono stati ridotti di quasi cinque volte dal 50% nei pazienti trattati con placebo all'11% nei pazienti trattati con UPLIZNA.

[00:09:13] UPLIZNA agisce esaurendo i linfociti B, o cellule B, modulando così la risposta immunitaria. L'esatto meccanismo mediante il quale la deplezione delle cellule B esercita i suoi effetti benefici nel trattamento del NMOSD non è noto, ma può coinvolgere uno o più di diversi meccanismi, inclusa la diminuzione della produzione di autoanticorpi acquaporina-4, la secrezione del messaggero infiammatorio che viene ridotta dalle cellule B ad altri cellule, o in generale, la riduzione dell'attivazione delle cellule immunitarie. Nonostante il suo effetto benefico sulla risposta autoimmune nella NMOSD, il trattamento con UPLIZNA non ha aumentato il rischio di infezione. Gli effetti collaterali o anche gli eventi avversi gravi non sono stati più frequenti nei pazienti trattati con UPLIZNA rispetto a quelli trattati con placebo. Gli eventi avversi più comuni riportati, come mostrato nella diapositiva, includono infezioni del tratto urinario, dolori articolari, mal di testa e mal di schiena. Le reazioni correlate all'infusione sono state poco frequenti nei pazienti trattati e si sono verificate in meno del 10% degli individui trattati.

[00:10:31] Lo studio UPLIZNA N-MOmentum è stato il più grande studio clinico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo su NMOSD e ha arruolato 230 pazienti NMOSD in oltre 25 paesi. UPLIZNA è stato studiato sia in pazienti sieropositivi che sieronegativi per l'acquaporina-4 in monoterapia. Cioè, nessun'altra terapia immunosoppressiva è stata consentita durante questo studio di trattamento. La quantità di pazienti sieronegativi che sono stati arruolati è stata piuttosto minima, e quindi i risultati e l'approvazione sono concentrati sui pazienti sieropositivi per acquaporina-4-IgG.

[00:11:14] UPLIZNA è un anticorpo monoclonale terapeutico che viene infuso per via endovenosa nel corso di 90 minuti. Il trattamento iniziale è composto da due dosi di 300 milligrammi somministrate a distanza di due settimane. Successivamente, le dosi successive di farmaci vengono somministrate una volta ogni sei mesi.

[00:11:37] Sia che ti sia stato recentemente diagnosticato un NMOSD, che tu abbia una malattia accertata e abbia subito un attacco recente, o addirittura che non abbia avuto ricadute con una delle numerose terapie non approvate, è prudente discutere con il tuo medico se UPLIZNA può beneficiare della cura del tuo NMOSD. Il tuo medico sarà in grado di esaminare altre questioni importanti sul trattamento con UPLIZNA e sulla cura generale del tuo NMOSD. Ed è sempre importante ricordare non solo di parlare con il tuo medico delle tue cure generali, ma anche di qualsiasi altro sintomo sottile come quelli a destra che potrebbero essere correlati all'attività della malattia sotto copertura.

[00:12:22] Per rivedere, UPLIZNA è un nuovo trattamento con anticorpi monoclonali approvato per il trattamento di NMOSD che è sieropositivo per l'acquaporina-4. I pazienti con epatite B attiva e tubercolosi attiva o non trattata non devono ricevere UPLIZNA. Il medico eseguirà il test per l'epatite B e la tubercolosi prima di iniziare il trattamento. Prima del trattamento, i pazienti devono ricevere tutte le vaccinazioni richieste e, se la gravidanza è possibile, utilizzare una qualche forma di controllo delle nascite attivo. Al momento non è noto se UPLIZNA possa danneggiare un bambino in via di sviluppo. UPLIZNA può passare nel latte materno e pertanto qualsiasi infusione programmata nelle madri che allattano deve essere monitorata e riprogrammata in modo appropriato.

[00:13:12] Durante il trattamento con UPLIZNA, i pazienti devono consultare il proprio medico prescrittore e informarlo di eventuali eventi avversi o cambiamenti nei farmaci durante la terapia. Ogni anno, i pazienti saranno testati per assicurarsi che non siano stati infettati dall'epatite B o che non abbiano sperimentato l'azione virale dell'epatite B.

[00:13:33] Azioni come la leucoencefalopatia multifocale progressiva, una riattivazione dell'infezione virale latente con il virus JC, possono verificarsi con UPLIZNA. Mentre la PML non è stata finora segnalata in pazienti trattati con plasma, la PML è stata segnalata raramente in pazienti trattati con altre terapie di deplezione delle cellule B. I sintomi includono debolezza, confusione, perdita di coordinazione o cambiamenti di personalità e potrebbero essere confusi con un attacco NMOSD. Come promemoria, UPLIZNA viene somministrato per via endovenosa insieme ad altri farmaci per ridurre al minimo le reazioni correlate all'infusione. La prima dose viene somministrata in due infusioni a distanza di due settimane, quindi le infusioni successive vengono somministrate una volta ogni sei mesi.

[00:14:26] I possibili effetti collaterali includono reazioni correlate all'infusione, infezione del tratto urinario, mal di testa e dolori articolari. La conta ematica sarà regolarmente monitorata nei pazienti trattati per valutare l'efficacia terapeutica e testare la sicurezza. Grazie per la vostra attenzione.

Bio Biografia: [00:14:47] Grazie, dottor Bennett. Come nota, le informazioni complete sulla sicurezza e le informazioni sulla prescrizione per UPLIZNA sono disponibili per il download nella sezione file in basso a destra dello schermo. Per scaricare, fare clic sul nome del documento. Quindi, unisciti a me nel dare il benvenuto a Sally.

Sortita: [00:15:07] Grazie per avermi ospitato qui oggi per condividere la mia storia con te. Nel 2016, ho iniziato ad avere uno strano dolore al braccio e alla mano destra, e sembrava una combinazione di intorpidimento e dolore lancinante. All'inizio pensavo di avere un nervo schiacciato, quindi sono andato dal mio medico di base e ho cercato di capire cosa non andava. Dopo una risonanza magnetica, i medici del pronto soccorso hanno stabilito che avevo avuto un ictus.

[00:15:40] E questo non aveva senso per me in quel momento, perché ero una persona sana e attiva, facevo regolarmente escursioni e facevo regolarmente attività fisica. Quindi ne sono rimasto sorpreso. Dopo la diagnosi di ictus, ho incontrato il neurologo e ho richiesto una risonanza magnetica completa per includere anche il mio rachide cervicale poiché il dolore era al braccio. La risonanza magnetica ha mostrato lesioni del mio rachide cervicale e mi è stata diagnosticata la SM. Poiché l'intorpidimento continuava a peggiorare, il neurologo mi ha indirizzato a un centro di eccellenza NMO per determinare il tipo specifico di SM e le opzioni di trattamento. Il neurologo confermò che le lesioni perdevano ancora e che la malattia era attiva. Sono stato trattato con prednisone orale fino a quando non ho potuto assumere steroidi per via endovenosa.

[00:16:39] Ma mentre stavo aspettando l'approvazione per il farmaco IV, è iniziato il vomito e ho vomitato ininterrottamente per 24 ore e non sono sicuro del perché. In seguito ho appreso che questo è uno dei sintomi di NMOSD. Sono stato trattato con steroidi IV, che hanno rallentato l'intorpidimento, ma il dolore è continuato.

[00:17:03] Il mio neurologo ha deciso di fare una puntura lombare e un esame del sangue, che ha mostrato la presenza di anticorpi acquaporina-4. Alla fine mi è stato diagnosticato il NMOSD. Ho imparato che NMOSD può manifestarsi in molti modi diversi e, per questo motivo, è spesso difficile da diagnosticare. L'intorpidimento e il dolore lancinante con cui avevo a che fare erano dovuti all'infiammazione del mio midollo spinale.

[00:17:29] Il mio neurologo mi ha spiegato che NMOSD può anche causare infiammazione del nervo ottico, causando dolore e problemi alla vista. Fortunatamente, non ho mai avuto nessuno di questi sintomi nei miei occhi. Ci sono voluti circa tre mesi dai miei sintomi iniziali alla mia diagnosi di NMOSD. So in prima persona che a causa della varietà dei sintomi, la malattia può essere difficile da diagnosticare.

[00:17:52] Ci sono spesso molte diagnosi errate iniziali. Una volta ricevuta la diagnosi di NMOSD, il mio neurologo mi ha parlato delle opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti affetti da NMO. E non ce n'erano. Quindi, nessun farmaco approvato al momento. Quindi sono stato arruolato in uno studio clinico ora noto come UPLIZNA. Il mio medico ha spiegato che UPLIZNA è progettato per i pazienti con NMOSD ed è progettato per esaurire le cellule B che producono gli anticorpi, che portano alla malattia. Dopo aver appreso di più sul farmaco, mi è sembrato il farmaco giusto per me e che si sarebbe adattato al mio stile di vita. Quando ho iniziato il trattamento per la prima volta, incontravo i medici circa una volta al mese per i test di routine per vedere come stavo rispondendo.

[00:18:47] Dopo aver usato UPLIZNA per diversi anni, ora ricevo un'infusione ogni sei mesi. Si adatta bene alla mia routine. Prima di iniziare l'iniezione di UPLIZNA, ho ricevuto uno steroide, un antistaminico e un antipiretico per aiutare con le reazioni all'infusione di peso. L'intero processo dura circa quattro ore ed è seguito da un'ora di osservazione.

[00:19:11] Il mio team di assistenza mi fa anche un esame per controllare e assicurarsi che io sia in buona salute prima dell'infusione. Sebbene tutti rispondano al trattamento in modo diverso, dopo il trattamento ho un appetito pieno, un livello di energia normale e sono in grado di guidare da solo a casa. Ad oggi, non ho avuto effetti collaterali dal trattamento.

[00:19:30] Questa è solo la mia esperienza e i pazienti dovrebbero sempre discutere di ciò che è giusto con il loro medico, la giusta opzione terapeutica. Da quando uso UPLIZNA, non ho avuto altri attacchi. Mentre prendo alcune precauzioni sapendo di avere un sistema immunitario soppresso, sono stato in grado di continuare a fare le cose che mi piacciono. Posso ancora insegnare in seconda elementare. Posso viaggiare, trascorrere del tempo con la mia famiglia ed essere attivo all'aperto. Personalmente, mi sento meno ansioso di viaggiare, stare lontano da casa e fare le cose che amo perché non ho più avuto attacchi da quando uso UPLIZNA. Poiché ho un danno ai nervi delle mani, ho ancora un po' di intorpidimento e dolore. Ma nel complesso, i miei sintomi sono sotto controllo e la paura dell'attacco NMOSD non guida più il mio processo decisionale. Grazie per aver ascoltato la mia storia.

Bio Biografia: [00:20:31] Grazie mille per aver condiviso la tua storia con noi, Sally. Infine, vorrei presentare Denise Butler, direttrice del supporto ai pazienti presso Viela Bio. Denise, non dimenticare di riattivare il microfono e condividere il tuo video ora.

Denise Butler: [00:20:46] Buon pomeriggio a tutti. Grazie mille per esserti unito questa sera o pomeriggio. Ancora una volta, mi chiamo Denise Butler, direttrice dei servizi di supporto ai pazienti qui a Viela Bio. Apprezziamo sicuramente il tuo tempo e il tuo impegno questa sera. Volevo dedicare solo pochi istanti per darvi alcune informazioni sul programma Viela VIPs.

[00:21:06] Quindi, quando pensi a Viela VIP, VIP spicca decisamente. La maggior parte delle persone pensa a un giocatore molto importante, a una persona molto importante. Bene, qui a Viela Bio, consideriamo VIP una persona molto importante e paziente. Quindi quello che abbiamo cercato di fare e ci sforziamo di fare con il nostro programma di supporto ai pazienti è creare un programma che sia completo, che includa tutti i pazienti a cui è stato prescritto UPLIZNA, i loro caregiver, così come i loro operatori sanitari, perché comprendiamo che questo viaggio verso il trattamento e convivenza con NMOSD, ci vuole uno sforzo completo da parte di tutte le persone coinvolte per assicurarsi che i pazienti rimangano in viaggio e rimangano in trattamento.

[00:21:51] I responsabili della cura personale sono disponibili con il programma Viela VIP. Sono in grado di fornire indagini sui benefici, valutare l'assistenza copay, aiutare i pazienti, ancora una volta, durante l'intero viaggio dall'inizio alla fine. Ci rendiamo conto che i viaggi di diagnosi sono molto, molto diversi, come Sally ha detto in precedenza. Il suo viaggio è stato molto breve verso la diagnosi appropriata, ma capiamo che non è necessariamente così per ogni paziente.

[00:22:20] Quindi, quando a un paziente viene prescritto UPLIZNA e tale iscrizione entra nel programma Viela VIP, il case manager adotterà un approccio individualizzato per vedere a che punto si trova questo paziente nel suo viaggio e fare un piano di trattamento e una cadenza per un follow-up applicabile e perfetto per quel particolare paziente.

[00:22:43] I nostri case manager sono anche in grado di fornire risorse educative che, ancora una volta, aiuteranno a educare, forniranno a tutti voi le opzioni e le risorse che potrebbero essere disponibili, sia dal punto di vista del supporto emotivo che un sostegno finanziario. Con il programma Viela VIPs, ancora una volta, il primo passo per l'iscrizione è assicurarsi che ci sia una conversazione tra il paziente e il prescrittore per assicurarsi che UPLIZNA sia la soluzione giusta per il paziente.

[00:23:16] Il medico compilerà quindi il modulo di riferimento del paziente e lo invierà al programma Viela VIP, e questo avvierà ogni paziente nel suo viaggio. Abbiamo diversi modi per ottenere informazioni aggiuntive. Se stai chiedendo come ti iscrivi, la grande domanda sarebbe iniziare prima a parlare con il tuo medico per ottenere il modulo di riferimento del paziente completato.

[00:23:39] Il modulo di riferimento è una versione PDF modificabile che può essere trovata sul nostro sito web Viela VIPs. È www.VielaVIPs.com. Se il medico o il paziente ha ulteriori domande sul programma, quali offerte di servizi abbiamo in merito al copay o all'assistenza gratuita per i prodotti per i pazienti non assicurati, può contattare direttamente i Viela VIP al numero (833) 842-8477.

[00:24:08] E questo è 833-ViB-VIP. Ancora una volta, siamo molto entusiasti del lancio di UPLIZNA e del lancio del programma Viela VIP. Se sono necessarie domande, il numero e il sito Web che ho elencato in fondo alla diapositiva elencata di seguito. Grazie mille per il tuo tempo e la tua attenzione e buona serata.

Bio Biografia: [00:25:01] Con questo si conclude il webinar di oggi. A nome di Viela Bio, vorremmo ringraziarvi per il vostro tempo oggi. Un ringraziamento speciale a SRNA per averci permesso di condividere informazioni su UPLIZNA con i tuoi membri. In caso di domande sulle informazioni del webinar di oggi, inviare un'e-mail [email protected] oppure contatta il tuo medico. Viela Bio non è in grado di rispondere a domande specifiche sulla tua condizione, ma ti invitiamo a contattare il tuo medico per saperne di più. Grazie e buona serata.