[00:00:00] Roberta Pesce: Adesso si unisce a noi Cara Amos, e il nostro prossimo discorso è Un'opzione terapeutica per NMOSD. Si prega inoltre di prendere un momento per visitare lo stand espositivo Alexion AstraZeneca Rare Disease nel corso del simposio per saperne di più. Ma ancora una volta, sono affiancato da Cara Amos, Patient Education Manager presso Alexion AstraZeneca Rare Disease. Cara, tocca a te.

[00:00:30] Caro Amos: Grazie, Roberto. Bene, numero uno, è incredibile e meraviglioso far parte di questo evento. Non vedo l'ora di incontrarci di persona un giorno. Ma ancora una volta, mi chiamo Cara Amos. In realtà sono il direttore nazionale del team di manager per l'educazione dei pazienti. Quindi, ho una squadra di 10 persone che sta aspettando di chattare con te nello stand. Quindi, quando ne hai la possibilità, vai a vederli. Ma oggi parleremo un po' di come mettere la tua salute al primo posto in NMOSD. Quindi, non sono il tuo responsabile dell'educazione dei pazienti, ma ho un team di responsabili dell'educazione dei pazienti. Ce ne sono 10 in tutto il paese e sono qui per aiutarti durante il tuo viaggio, così come i tuoi caregiver e la tua famiglia. Cosa offriamo? Offriamo istruzione. Oggi parleremo un po 'di un'opzione di trattamento approvata dalla FDA per NMOSD e parleremo di come puoi trovare supporto anche all'interno della tua comunità.

[00:01:23] Allora, di cosa parleremo oggi? Quindi oggi parleremo un po' prima dell'NMOSD positivo agli anticorpi anti-AQP4. Esamineremo alcune delle basi della malattia, il ruolo del complemento e le ricadute. Quindi, faremo un salto per saperne di più su un'opzione terapeutica approvata dalla FDA per questa malattia. Esamineremo l'inibizione del complemento, l'efficacia e la sicurezza, le vaccinazioni e il dosaggio. E, ultimo ma non meno importante, e penso che una delle cose più importanti che esaminerò oggi, sono alcune delle risorse utili che offriamo ad Alexion per aiutarti nel tuo viaggio. Quindi, passiamo subito alla prima sezione. Quindi, parliamo un po' di NMOSD, che molti di voi conoscono molto bene. Quindi, molto di questo sarà una recensione. Ma sappiamo che con NMOSD non sai mai quando si verificherà la tua prossima ricaduta. È molto imprevedibile.

[00:02:19] Quindi, quando vivi con NMOSD, la prima cosa che sappiamo è che si tratta di un disturbo immunitario. È una malattia autoimmune che fa sì che il tuo sistema immunitario attacchi il tuo sistema nervoso centrale, colpendo così il tuo cervello, il tuo midollo spinale, i tuoi nervi ottici. E sappiamo che il potenziale danno si presenta sotto forma di ricadute. E sappiamo che qualsiasi ricaduta NMOSD può potenzialmente causare danni permanenti. C'è incertezza, le ricadute sono imprevedibili. Possono essere gravi e ricorrenti e ognuno di essi può causare danni permanenti. Quindi, parliamo un po' dei numeri e dei rischi. Quindi, le persone con NMOSD anti-AQP4, anticorpo-positivo, affrontano un alto rischio di ricaduta, che può essere potenzialmente grave e ricorrente.

[00:03:04] Ora ti darò alcuni numeri. Quindi, il 73 percento delle persone con NMOSD risulta positivo per gli anticorpi anti-AQP4. E fino al 93% delle persone con NMOSD positivo agli anticorpi anti-AQP4 ha avuto una ricaduta. Quindi, salterò un po' in un'analogia per parlare del sistema del complemento, che è qualcosa di cui molti di voi potrebbero aver sentito parlare. Allora, qual è il sistema del complemento? E perché gli anticorpi anti-AQP4 lo attivano? Quindi, il sistema del complemento in realtà fa parte del normale sistema immunitario funzionante.

[00:03:40] E il modo in cui voglio che tu pensi a questo è che voglio confrontarlo con un sistema di irrigazione. Quindi, il sistema del complemento è un po' come il sistema di irrigazione del tuo corpo. Quindi, quando il complemento rileva un virus, un batterio, un raffreddore, li eliminerà. Così simile a come quando un irrigatore rileva un incendio, si accenderà e cercherà di spegnere l'incendio. Quindi, quando guardo qui a destra dello schermo e lo vediamo, l'irrigatore sulla destra, quindi avere NMOSD è come avere un sistema di irrigazione che si rivolge contro di te. Quando hai la malattia, il complemento non fa il suo lavoro normale. L'irrigatore è sempre attivo, anche quando non dovrebbe esserlo. Quindi, provoca danni da tutta l'acqua. Stai subendo allagamenti, stai subendo danni.

[00:04:25] Quindi davvero, come follow-up, il tuo medico può aiutarti a capire, o il tuo medico può aiutarti a capire il ruolo del complimento nell'NMOSD positivo per gli anticorpi anti-AQP4. Ti abbiamo appena dato alcuni spunti di conversazione potenzialmente da annotare per la tua prossima visita. Puoi chiedere informazioni sullo stato degli anticorpi anti-AQP4. Puoi parlare delle tue ricadute; nessun sintomo è mai troppo piccolo per menzionarlo o assicurarti di prenderne nota in modo da poterlo portare al tuo prossimo appuntamento. E poi rischiare. Concentrati su come puoi ridurre il rischio di ricaduta, perché sappiamo che è un obiettivo importante per controllare NMOSD.

[00:05:04] Ora passiamo alla sezione del trattamento. Quindi, impareremo un'opzione di trattamento NMOSD chiamata SOLIRIS. Quindi SOLIRIS è il primo e unico inibitore del complemento approvato dalla FDA per gli adulti con NMOSD positivo agli anticorpi anti-AQP4. Allora, cos'è SOLIRIS? Ti leggerò questo. Quindi SOLIRIS è un medicinale soggetto a prescrizione medica utilizzato per il trattamento di pazienti adulti affetti da una malattia, NMOSD, che sono positivi agli anticorpi anti-AQP4. Non è noto se SOLIRIS sia sicuro ed efficace nei bambini con NMOSD. Quindi, ovviamente, vogliamo sempre rivedere i dati e le informazioni sulla sicurezza, quindi lo esaminerò con te. E mentre ci muoviamo attraverso il mazzo di diapositive, noterai che c'è un richiamo ai dati sulla sicurezza nelle diapositive successive. Ma esaminerò in dettaglio le prossime due diapositive. Quindi, importanti informazioni sulla sicurezza.

[00:05:57] Allora qual è la cosa più importante che dovresti sapere su SOLIRIS? Quindi, è una medicina che colpisce il tuo sistema immunitario. Può ridurre la capacità del sistema immunitario di combattere le infezioni. Quindi, può aumentare il tuo cambiamento di contrarre infezioni meningococciche gravi e pericolose per la vita che possono diventare rapidamente pericolose per la vita e causare la morte se non riconosciute e trattate in anticipo, motivo per cui ti stiamo parlando di questo ora. Quindi, numero uno, devi ricevere il vaccino meningococcico almeno 2 settimane prima della tua prima dose di SOLIRIS se non sei vaccinato. Se il medico ha deciso che è necessario un trattamento urgente con SOLIRIS, se ne ha bisogno in quel momento, deve ricevere il vaccino contro il meningococco il prima possibile. Se non sei stato vaccinato e la terapia con SOLIRIS deve essere iniziata immediatamente, dovresti ricevere anche due settimane di antibiotici con le tue vaccinazioni. E potresti aver avuto un vaccino contro il meningococco in passato, ma potresti averne bisogno di un altro, ed è di questo che parlerai con il tuo medico. Quindi i vaccini meningococcici riducono il rischio, ma non possono prevenire tutte le infezioni meningococciche, quindi è importante riconoscere quali sono i segni e i sintomi se stai assumendo SOLIRIS di infezioni meningococciche. Quindi, alcuni di questi sono mal di testa, torcicollo, febbre, mal di schiena, confusione, dolori muscolari e così via.

[00:07:10] Quindi in realtà diamo allo studio del medico e alla tua infermiera una scheda di sicurezza del paziente che saranno in grado di fornirti. Ed è qualcosa che potrai effettivamente mettere nel tuo portafoglio e portare con te così se vai in un pronto soccorso o un altro medico, possono sapere che stai assumendo SOLIRIS. SOLIRIS è in realtà disponibile solo attraverso un programma REMS. E così, il tuo medico viene informato della scheda di sicurezza del paziente, viene informato del fatto che devi essere vaccinato. Quindi, avranno tutte queste informazioni e le firmeranno prima di poterti prescrivere SOLIRIS. Quindi, è anche importante sapere che può aumentare il rischio di altri tipi di infezioni gravi, come la gonorrea e alcune infezioni fungine, come l'Aspergillus.

[00:07:58] Torniamo al sistema di irrigazione. Quindi SOLIRIS è un inibitore del complemento. C'è quella parola, complemento, di nuovo. Quindi SOLIRIS inibisce il complemento, ma ovviamente il modo esatto in cui SOLIRIS funziona come trattamento per NMOSD non è completamente noto. Quindi, puoi pensare a SOLIRIS come se entrasse e impedisse a quell'irrigatore di continuare a partire quando non dovrebbe. SOLIRIS, ancora una volta, è l'unico inibitore del complemento approvato dalla FDA per il trattamento dell'NMOSD positivo agli anticorpi anti-AQP4 nei pazienti adulti.

[00:08:30] Entreremo nello studio e rivedremo un po' lo studio per SOLIRIS per la sperimentazione clinica anti-AQP4, si chiama PREVENT, ha studiato la sicurezza e l'efficacia di SOLIRIS rispetto al placebo. Ha testato 143 adulti con NMOSD positivo agli anticorpi anti-AQP4 e l'obiettivo principale dello studio era determinare il tempo alla prima recidiva aggiudicata. Cos'è una recidiva giudicata? Ti abbiamo dato un riferimento qui. Quindi, essenzialmente, è un comitato indipendente di esperti medici che conferma che nello studio si è effettivamente verificata una ricaduta. Quindi, ecco i dettagli dei partecipanti che hanno partecipato allo studio PREVENT. Pertanto, sono stati arruolati 143 adulti NMOSD positivi agli anticorpi anti-AQP4. 96 hanno ricevuto SOLIRIS e 47 hanno ricevuto il placebo. I dati demografici sono elencati qui per te. Per quanto riguarda l'uso di IST, terapia immunosoppressiva, alcuni pazienti erano in trattamento con corticosteroidi o altri, sebbene alcune persone ricevessero solo SOLIRIS nello studio. Molti IST, come il rituximab, non erano consentiti.

[00:09:34] Qual era l'obiettivo principale? L'obiettivo principale era determinare il tempo alla prima recidiva giudicata e il numero medio di recidive che questi pazienti avevano prima dell'arruolamento era di circa due all'anno nei 2 anni precedenti. Pertanto, l'obiettivo primario dello studio PREVENT è stato raggiunto. Quindi, esaminerò un paio di numeri nelle prossime due diapositive. C'è stata una riduzione del 94% del rischio di recidiva per i pazienti trattati con SOLIRIS rispetto al placebo. L'obiettivo primario dello studio PREVENT, ancora una volta, è stato raggiunto e un altro numero è il 98%. Inoltre, a 48 settimane, il 98% dei pazienti trattati con SOLIRIS era libero da ricadute rispetto al 63% trattato con placebo.

[00:10:23] Quindi, ancora una volta, è sempre importante rivedere le nostre informazioni sulla sicurezza qui e gli effetti collaterali. Quindi, alcuni degli effetti collaterali comuni, che vedremo di nuovo in una diapositiva successiva, sono elencati qui per te. Comune raffreddore, dolore o gonfiore del naso e della gola, diarrea, mal di schiena, vertigini, sintomi simil-influenzali, dolori articolari, potenziale irritazione alla gola e lividi. Questo potrebbe essere un elenco di alcuni degli effetti collaterali, non di tutti, quindi desideriamo che tu riferisca sempre al tuo medico se stai assumendo SOLIRIS, qualsiasi effetto collaterale che stai notando.

[00:10:55] Quindi, ancora una volta, abbiamo parlato molto del vaccino meningococcico e di ottenerlo. E parlerò un po' del perché è importante. Quindi, devi ricevere quel vaccino meningococcico almeno 2 settimane prima della tua prima dose di SOLIRIS se non li hai già avuti. E sono necessari perché SOLIRIS è quell'inibitore del complemento, dove abbiamo parlato del sistema di irrigazione. E poiché il tuo sistema del complemento normalmente aiuta a combattere quelle infezioni, aumenta il tuo rischio di contrarre infezioni meningococciche. Quindi, abbiamo parlato di alcune delle altre infezioni per le quali potrebbe anche aumentare il rischio. E abbiamo anche parlato di come ottenere questi vaccini ridurrà tale rischio.

[00:11:33] Allora, dove puoi trovare i vaccini? Penso che sia anche utile per noi condividere dove potresti essere in grado di ottenere quei vaccini. Quindi, l'ufficio del tuo medico, potenzialmente in una farmacia, forse un centro sanitario locale o un dipartimento sanitario, e anche cliniche di viaggio. Ma ovviamente, il tuo medico o il tuo team sanitario saranno in grado di indirizzarti su dove ricevere quelle vaccinazioni. E faranno sempre riferimento alle raccomandazioni ACIP più aggiornate.

[00:11:59] Con che frequenza ricevi SOLIRIS? È un infuso. Entra direttamente nella tua vena tramite molto probabilmente un'infermiera. E il dosaggio avverrà in due fasi. Per le prime 5 settimane riceverai SOLIRIS una volta alla settimana. E dopo, devi solo fare un'infusione una volta ogni 2 settimane. SOLIRIS è stato studiato come terapia continuativa, pertanto il medico discuterà con lei la tempistica del trattamento. E se dimentica una dose, deve informare il medico che lo prescrive. Quindi, molte persone vogliono sapere quanto tempo ci vuole? Quanto dura l'infusione? Puoi aspettarti che l'infusione duri circa 35 minuti, e poi puoi aspettarti probabilmente un'ora di monitoraggio da parte di un operatore sanitario, solo per assicurarti che non ci siano reazioni all'infusione, solo per tenerti al sicuro. E c'è un punto qui sull'infusione domestica, che è un'ottima opzione per alcuni pazienti. Ma è in gran parte determinato dalla tua assicurazione.

[00:13:01] Quindi continuando le informazioni sulla sicurezza, abbiamo esaminato alcuni degli effetti collaterali, ma sono elencati di nuovo per te qui. Ed è molto importante che qualsiasi di questi o effetti collaterali che ti infastidiscono, che li segnali. E ci sono informazioni qui su dove puoi segnalarli. Quindi, ultimo ma non meno importante, ancora una volta, passeremo attraverso una sezione di risorse da considerare nel tuo viaggio NMOSD. Quindi, OneSource, quindi potresti chiedere cos'è OneSource? Quindi, OneSource è un programma di supporto paziente gratuito e personalizzato offerto da Alexion. Quindi, il mio team di responsabili dell'educazione dei pazienti, ce ne sono 10 in tutto il paese, lavoriamo sotto OneSource e siamo qui per aiutarti, insieme al resto del nostro team OneSource. Siamo in grado di fornire informazioni sulla malattia a te e ai tuoi caregiver. Possiamo aiutare con la navigazione dell'assicurazione sanitaria. Aiuta con il supporto continuo. Quindi, se c'è un evento della vita in cui devi cambiare il luogo in cui riceverai l'infusione o le modifiche alla tua assicurazione, OneSource è qui per aiutarti.

[00:14:05] E poi, infine, i collegamenti con la comunità. Penso che uno dei punti più importanti qui sia che ci sia, offriamo incontri ed eventi di persona e online. Stiamo organizzando molti più incontri di supporto ai pazienti con il mio team. Possiamo aiutarti a metterti in contatto con gruppi di difesa nella tua comunità. E, davvero, possiamo aiutarti, ti diamo l'opportunità di entrare in contatto con altri come te. E parlerò un po' di più di quel programma dopo. Quindi, non so se hai sentito parlare di Peer Connects, ma questo è un programma molto interessante offerto da Alexion. Quindi, abbiamo un programma Peer Connects e sappiamo che ogni persona che vive con NMOSD ha la propria storia da raccontare e da condividere. Quindi ora c'è un modo semplice per parlare faccia a faccia con un altro adulto che vive con NMOSD positivo agli anticorpi anti-AQP4. Quindi, Alexion Peer Connects può aiutarti a comprendere NMOSD, il suo impatto e come conviverci. Può offrire la propria storia e il proprio viaggio personale e fornire una voce comprensiva e supporto per te. E lo lascerò solo per un secondo in modo che tu possa potenzialmente annotare il sito web, NMOSDPeerConnects.com, o il numero di telefono, dove puoi chiamare e connetterti con un peer.

[00:15:21] Quindi, questa è Glenice. Glenice, in fondo, la sua foto, è una delle nostre stelle, ed è qualcuno con cui potresti potenzialmente connetterti, con Peer Connects. Quindi, lei è lì per connettersi con te. E questa è una citazione di Glenice. “Peer Connects è qualcosa che faccio perché capisco davvero come ci si sente a vivere con NMOSD positivo agli anticorpi anti-AQP4. Quando parlo con qualcuno al telefono, possono sollevare problemi e posso condividere il mio punto di vista. A volte, ascolto e basta. Altre volte, posso offrire supporto o intuizione. Penso che per ognuno di noi dare priorità alla propria salute e al proprio benessere sia così importante, anche al di là del NMOSD.

[00:16:03] Quindi, vogliamo davvero chiamare all'azione parlando con il medico della tua salute fisica, della tua salute emotiva, dello stile di vita e del benessere e potenzialmente, se è qualcosa che ti interessa, entrare in contatto con un gruppo di supporto. Quindi davvero, è il tuo viaggio. È la tua strada. Siamo davvero qui ad Alexion, qui per supportarti nel tuo viaggio. Vogliamo essere in grado di metterti in contatto con quelli della comunità, potenzialmente farti parte del nostro programma Peer Connects, se è qualcosa che ti interessa. Vogliamo che tu rimanga connesso, potenzialmente con noi tramite OneSource. E qui alla fine, ho il sito web SOLIRISNMOSD.com. I miei PEM saranno allo stand per tutto il fine settimana e possono effettivamente indirizzarti su come trovare il tuo PEM nella tua zona su AlexionOneSource.com, e abbiamo un PEM finder lì, dove puoi connetterti con il tuo PEM. È stato un piacere essere qui oggi. Grazie per avermi ospitato. E questo è tutto.

[00:17:01] Roberta Pesce: Si Grazie. Grazie mille Cara. Apprezziamo che tu sia qui con noi oggi. Va bene, penso che per ora abbiamo raggiunto la fine dei nostri colloqui sul palco. Per favore, vai nell'area delle sessioni per continuare con i tuoi track talk. Stiamo riscontrando dei problemi tecnici con una delle sessioni, con LA Campbell. Stiamo cercando di lavorarci su, quindi rimanete sintonizzati e a presto. Ringrazia tutti.