[00:00:00] Roberta Pesce: Bentornati a tutti per il nostro prossimo discorso sullo studio Core TM e AFM. Sono affiancato dal Dr. Kyle Blackburn, Assistant Professor presso il Dipartimento di Neurologia dell'UT Southwestern, e borsista SRNA James T. Lubin del 2018. Ci parlerà un po' di più della ricerca che sta conducendo su MT e AFM attraverso lo studio CORE TM. Dr. Blackburn, grazie per essere qui e un saluto a te.

[00:00:32] Dottor Kyle Blackburn: Grazie a tutti. So che oggi stiamo arrivando alla fine, ma sono felice di parlare con te e parlarti di questa opportunità che abbiamo di contribuire in modo significativo alla ricerca che circonda TM e AFM. Quindi, la ragione per la realizzazione di uno studio come Core TM, questo registro, è in realtà una mancanza di dati affidabili sugli esiti della mielite trasversa idiopatica, e ciò è dovuto a una serie di fattori. Per prima cosa, questa è una condizione relativamente rara, quindi raccogliere un gran numero di pazienti è stato difficile nel tempo. È anche importante notare che le definizioni per la mielite trasversa sono un po' obsolete e in realtà ho appena visto un errore di battitura qui. Sono stati aggiornati l'ultima volta nel 2002, non nel 2004.

[00:01:36] Quindi stiamo usando definizioni che in realtà non sono state aggiornate dalla scoperta dell'acquaporina-4, o MOG, e questo crea molti problemi. Alcuni dei vecchi dati potrebbero essere leggermente incoerenti per questo motivo. E poi voglio anche evidenziare la raccolta di dati incoerenti. Quindi quello che abbiamo, in realtà ci sono stati alcuni studi che hanno tentato di farlo su scala più ampia, ma il meglio che sono stati in grado di fare è esaminare i vecchi registri di persone che avevano una diagnosi di mielite trasversa e usano molto misure approssimative per valutare il risultato, e una di quelle che vi mostro qui a destra è la scala Rankin modificata che, quindi c'è zero, e in realtà c'è un livello cinque, che è grave disabilità, e in mezzo ci sono diversi livelli di ciò che definire come disabilità, e in realtà ciò a cui si riferiscono è il recupero motorio.

[00:02:30] Questo è davvero ciò verso cui è fortemente orientato, quindi è una specie di misura approssimativa. In realtà non ci dà il quadro completo di ciò che qualcuno ha passato. Quindi, fino ad oggi ci sono stati diversi tentativi di quantificare i risultati della MT, ma non sono stati molto ampi e sono stati molto approssimativi. Quindi è qui che siamo intervenuti. E questo progetto è stato in gran parte respinto da un progetto che Ben Greenberg, uno dei miei mentori, stava lanciando, chiamato Capture, e stava cercando di conoscere i casi pediatrici entro un certo periodo di tempo. E in realtà, seguili nel tempo. E poiché c'era molto interesse nel fare qualcosa anche su scala più ampia, abbiamo creato questo studio che si chiama Registro completo dei risultati che esplora la mielite trasversa o CORE TM.

[00:03:21] Quindi, il nostro obiettivo con questo studio è raccogliere informazioni da individui con MT e AFM che sono stati diagnosticati, rivedere le scansioni MRI e fare davvero del nostro meglio per una valutazione completa. La cosa bella di studi come questo è che in realtà abbiamo dovuto diventare molto creativi su come lo facciamo perché questa è una condizione insolita e le persone sono relativamente sparse e non possono sempre viaggiare in posti come Dallas. In realtà abbiamo provato a fare di questo uno studio che può essere fatto da remoto, e lo spiegherò più avanti.

[00:03:56] E per questo studio specifico lo abbiamo davvero aperto a chiunque abbia una diagnosi di MT o AFM che abbia accesso alla scansione MRI utilizzata per diagnosticare la loro condizione e che non ci sia età o limite . Quindi, potresti aver avuto la MT 20 anni fa e se puoi accedere alla tua scansione MRI e ai tuoi record, saresti idoneo a iscriverti. Quindi, volevo in qualche modo coprire alcuni degli obiettivi. In un certo senso, e davvero uno dei più grandi, è cercare di ottenere una piena comprensione di come la MT e l'AFM hanno avuto un impatto sulle persone in modo completo e in qualche modo guidano i bisogni di questa comunità.

[00:04:39] Quindi, come ho detto prima, molti studi si sono concentrati sulla mobilità e sulla funzione motoria come la misura migliore che potevano raccogliere. Ma sappiamo che ci sono molti altri sintomi in gioco qui e ne ho appena elencati alcuni che devono essere valutati e ho bisogno di capirli meglio e quando sono quantificati, che spesso hanno aiutato a guidare i trattamenti e oltre studio. E poi, naturalmente, il secondo obiettivo di questo studio è valutare l'accuratezza diagnostica, rendendo la diagnosi di problemi al midollo spinale può essere piuttosto difficile. Se stavate ascoltando parte del mio discorso, potete vedere che ci sono molti colpi di scena mentre ne parlavamo.

[00:05:22] E questo è uno studio della Mayo Clinic che in realtà mostra che occasionalmente le persone che vengono da noi con la diagnosi di mielite trasversa idiopatica mentre esaminiamo il caso in dettaglio, possiamo effettivamente cambiare molte volte quella diagnosi . Quindi, in realtà lo stiamo facendo anche per vedere qual è l'accuratezza diagnostica, per vedere nella comunità come vengono diagnosticate le persone e quale potrebbe essere la diversità della diagnosi. Quindi, per darti qualche informazione in più, su come viene condotto lo studio, ho davvero due diverse coorti qui e poi ci sono coorti significa gruppi di persone.

[00:06:02] Oltre alle coorti di pazienti pediatrici e adulti, gruppi di pazienti. Ma stiamo anche dividendo le persone in base a quando si è verificata la loro TM rispetto a quando si sono iscritte. Quindi, per le persone che hanno avuto la MT con un esordio maggiore di due anni fa, questo è una specie di flusso di lavoro. Se esprimi interesse per lo studio, ti mostrerò come procedere. E poi compili un consenso informato, quindi ti inviamo un modulo di consenso e alcune informazioni sullo studio attraverso quello. Hai l'opportunità di porre queste domande, sullo studio e sulla logistica.

[00:06:39] Una volta che hai firmato il modulo di consenso, lo abbiamo ricevuto ti diamo le istruzioni su come inviare la scansione MRI e le cartelle cliniche al nostro centro. Una volta ricevuti, inviamo i sondaggi elettronicamente. I sondaggi che stiamo inviando richiedono circa, penso che molte persone mi abbiano detto circa mezz'ora o meno per essere completati. E se hai tutte le tue informazioni davanti a te, può anche volerci un po' di più. Ora, per le persone, stiamo cercando di esplorare i risultati a lungo termine, quindi per farlo ho aggiunto una seconda raccolta di dati per le persone che hanno meno di due anni dall'esordio.

[00:07:23] Quindi avrebbero seguito lo stesso processo, espresso interesse, compilato il consenso, inviato scansioni MRI e CD. Inviare risonanza magnetica e cartelle cliniche. E poi avrebbero compilato i sondaggi e poi 2 anni dopo avrebbero completato di nuovo la maggior parte dei sondaggi. Stiamo cercando di vedere, ci sono stati miglioramenti, c'è qualche cambiamento nelle tue condizioni e stiamo solo cercando di assicurarci di comprendere l'impatto a lungo termine di questa malattia sull'individuo. Quindi, mentre stiamo entrando nell'iceberg e ci tuffiamo, i sondaggi copriranno molte informazioni, quindi chiederanno nomi, ma chiederanno informazioni sulla tua diagnosi e sul tuo trattamento.

[00:08:10] Stanno per dare, c'è una misura della mobilità inclusa e questa è la procedura della malattia derivata dal paziente. È almeno una domanda sul tuo attuale stato di mobilità. Ma ci saranno domande su depressione e ansia, dolore, funzione della vescica e una serie di altre funzioni psicosociali, cercando davvero di sapere in che modo la MT o l'AFM hanno influito su queste misure. Quindi, ripercorreremo di nuovo il processo.

[00:08:39] Per le persone interessate a partecipare al registro CORE TM e AFM, prima è spesso utile andare a ritirare la propria cartella clinica. Davvero il massimo, se sei stato ricoverato in ospedale, questa è l'estensione dei record di cui abbiamo bisogno. Quando ti è stata diagnosticata quali cure sono state somministrate? Guarderemo davvero quelle cose. Guardando il tuo esame al momento del ricovero. Ma sappiamo che alcune persone non sono state ricoverate in ospedale. Non è stato riconosciuto fino a molti mesi dopo, quindi in quelle situazioni è utile avere solo appunti neurologici. Ad ogni modo, se sono stati condotti studi sul CSF, vorremmo sicuramente vedere studi sul CSF. Se è stato fatto un esame del sangue, di certo vogliamo dare un'occhiata all'analisi del sangue. E vedi se è stata una valutazione completa.

[00:09:27] E poi ovviamente uno dei grandi requisiti è la risonanza magnetica e il motivo è che dobbiamo essere in grado di confermare che c'è davvero una lesione al midollo spinale. Dobbiamo essere in grado di guardare le immagini e vedere. Quindi, abbiamo chiesto a tutti coloro che partecipano allo studio di inviarci le immagini su un CD dal momento della diagnosi. E consigliamo anche che questi vengano inviati tramite un servizio che ti consentirà di tracciare. Questo è un grande centro medico, quindi vogliamo essere in grado di sapere quando ha raggiunto il nostro centro e spesso puoi scoprire dove e questo ci aiuta a rintracciare le cose nel caso in cui qualcosa si perda sulla strada di casa. COSÌ. E questa è davvero la fine di questa parte.

[00:10:13] Se sei interessato allo studio, mi piacerebbe molto. Certamente vogliamo la partecipazione. Se potessi raccogliere i tuoi dati, raccogliere la tua scansione MRI e questo è l'indirizzo e-mail attraverso il quale puoi esprimere interesse, e questo è a [email protected]. E questo è davvero tutto quello che ho da dire su questo adesso. Lo gestiamo da alcuni anni, siamo molto entusiasti ogni volta che qualcuno esprime interesse e certamente cerchiamo di aiutare a facilitare il più possibile ottenere cartelle cliniche e mettere tutto insieme. Ma sono felice di rispondere a tutte le domande che qualcuno ha sul nostro registro.

[00:10:55] Roberta Pesce: Grande. Grazie mille dottor Blackburn. Apprezziamo il tuo discorso. Sto solo controllando con il team se ci sono domande che sono arrivate...

[00:11:09] Dottor Kyle Blackburn: Certo

[00:11:10] Roberta Pesce: …vivere. Vediamo. SÌ. Domanda della community: hai preso in considerazione l'utilizzo di PCORnet per reclutare partecipanti per CORE TM?

[00:11:23] Dottor Kyle Blackburn: PCORnet? Non l'abbiamo ancora fatto. È qualcosa che potremmo esplorare in futuro.

[00:11:33] Roberta Pesce: Ok, sembra interessante. Ce n'è un altro, scusa. Questo è il bello degli eventi dal vivo. Eccoci qui. Esiste un link al sito web per lo studio CORE TM?

[00:11:47] Dottor Kyle Blackburn: Quindi, non c'è un link specifico al sito web. Ci sono informazioni disponibili, lo so, sul sito web di SRNA. Certamente, alla fine possiamo ottenere un collegamento e inserirlo nella chat. Davvero il modo migliore per trovare maggiori informazioni sullo studio, ogni volta che viene inviata un'e-mail, di solito inviamo un'e-mail che fornisce, uno, il consenso e, due, una panoramica abbastanza buona dello studio. Quindi, sarei felice di condividere la nostra e-mail se ci contatti.

[00:12:20] Roberta Pesce: Perfetto. Stanno arrivando, quindi mi muovo freneticamente per cercare di coprirli tutti. È possibile verificare se lo abbiamo già fatto?

[00:12:29] Dottor Kyle Blackburn: Sicuro! Sarebbe molto facile. Se volessi inviare un'e-mail dicendo semplicemente: “Ehi. Penso di aver provato a registrarmi per questo, "Sono felice di controllare e vedere se ti abbiamo nel nostro sistema.

[00:12:41] Roberta Pesce: Perfetto. Kyle, mi piacerebbe unirti allo studio, puoi portare i partecipanti del Regno Unito?

[00:12:49] Dottor Kyle Blackburn: Questa è un'ottima domanda. Quindi, in realtà abbiamo già arruolato persone con record dal Regno Unito, quindi è sicuramente possibile. Se riesci a ottenere la tua scansione MRI e ottenere le cartelle cliniche, ci piacerebbe avere chiunque abbia le registrazioni disponibili in inglese per la revisione.

[00:13:07] Roberta Pesce: Perfetto. Importa quanti anni hanno le risonanze magnetiche dall'inizio e se ne avessi una ogni 3 o 4 anni le vorresti anche tu, così puoi confrontarle, per esempio?

[00:13:18] Dottor Kyle Blackburn: Questa è una bella domanda. In realtà, le principali scansioni MRI su cui ci concentriamo sono le risonanze magnetiche ottenute al momento della diagnosi. Certamente, se volessi inviarne altri, avremmo quelli disponibili. Se, ad esempio, si pensava che la risonanza magnetica fosse normale ma poi si pensava chiaramente che fosse anormale in seguito, è certamente qualcosa che prenderemmo in considerazione e rivedremo, ma alcune persone come parte della loro valutazione hanno avuto risonanze magnetiche ogni pochi anni, poiché questo persona sta chiedendo, non abbiamo necessariamente bisogno di tutti quelli. Abbiamo solo bisogno di quelli che hanno assicurato la diagnosi e la MT.

[00:14:01] Roberta Pesce: Va bene, grazie. Altre domande: ci sono spesso costi per le persone per ottenere i propri record. Hai la possibilità di inviare un modulo affinché gli ospedali ti inviino record, immagini senza alcun costo per i partecipanti?

[00:14:15] Dottor Kyle Blackburn: Sì, questa è una buona domanda e sfortunatamente è stata dura per noi. Occasionalmente abbiamo aiutato i pazienti a compilare un modulo in modo da poterli richiedere se erano pazienti dell'UT Southwestern e volevano partecipare. Perché abbiamo stabilito un rapporto medico/paziente. Ma per le persone che erano interessate al di fuori della rete UT Southwestern, è un po' più impegnativo per me farlo perché in realtà stiamo chiedendo questi record per la ricerca e non per scopi clinici. Quindi, sfortunatamente, a volte la persona dovrebbe assumersi quei costi.

[00:14:52] Roberta Pesce: Grazie. Ce n'è un altro che è appena arrivato: e se le scansioni MRI mostrassero un danno spinale, ma la diagnosi arrivasse molto più tardi?

[00:15:01] Dottor Kyle Blackburn: Va bene. Vorrei vedere le risonanze magnetiche che hanno mostrato il danno e in termini di registrazioni per questo specifico individuo, certamente vedendo, una delle cose che stiamo osservando anche noi è, qual è stata la diagnosi iniziale? Quindi, se sei in un pronto soccorso, lo vediamo abbastanza comunemente per le persone a cui viene diagnosticata la Guillain-Barré, quindi in questo caso, potrebbe essere utile ottenere la risonanza magnetica e le registrazioni dalla valutazione iniziale e poi la successiva valutazione che ha portato alla diagnosi di mielite trasversa. Saremmo sicuramente interessati a quelli.

[00:15:40] Roberta Pesce: Grande. Un altro. "E se quelli con MT recidivante con risonanza magnetica intrapresa alla presentazione iniziale e 5 mesi dopo?" Sì, quindi questa è una domanda.

[00:15:51] Dottor Kyle Blackburn: Sì, è una domanda davvero interessante. E le ricadute certamente a qualcuno a cui è stata diagnosticata la MT sono invitate a presentarle, e se hanno avuto vere ricadute e questo è stato confermato dall'imaging, daremmo un'occhiata. Questa è una situazione interessante in cui vorremmo assicurarci che mentre esaminiamo il record, pensiamo di essere d'accordo con la diagnosi, ma saremmo sicuramente interessati a iscriverci e vedere l'imaging.

[00:16:19] Roberta Pesce: Okay grazie. Penso che abbiamo ancora un po' di tempo.

[00:16:22] Dottor Kyle Blackburn: Sì.

[00:16:23] Roberta Pesce: Eccone un altro. Penso che tu stia arrivando alle prime tre domande presentate a questo punto. “La mia lesione era molto piccola, persa in ospedale. Ho ricevuto una diagnosi di mielite trasversa idiopatica 2 mesi dopo dopo un'ulteriore risonanza magnetica. Vorresti tutte queste scansioni iniziali?"

[00:16:46] Dottor Kyle Blackburn: È una buona domanda e penso che in casi come questo sia sempre una buona idea inviare più informazioni anziché meno in modo che possiamo sentirci a nostro agio di aver ottenuto ciò di cui abbiamo bisogno per garantire la diagnosi mentre esaminiamo. Sarei assolutamente interessato a vedere la prima risonanza magnetica in questo caso, e se un follow-up mostrasse qualcosa di più importante, sarebbe fantastico. Saremmo felici di vedere entrambi.

[00:17:17] Roberta Pesce: Ottimo grazie. Ne sta arrivando un altro. Lo aggiungo mentre parliamo. Non l'ho ancora visto, quindi diamo un'occhiata insieme! Esiste una domanda di ricerca formale che possiamo presentare ai nostri consulenti per spiegare lo studio a cui desideriamo partecipare?

[00:17:34] Dottor Kyle Blackburn: Questa è una buona domanda. Abbiamo avuto uno o due medici interessati a chiedere se i loro pazienti potessero partecipare a uno studio, e certamente lo solleviamo. Al momento non esiste una domanda di ricerca formale, ma ciò che possiamo fare è fornirti le stesse informazioni che possiamo fornirti con le informazioni e che puoi condividerle con il tuo team. Sulla base dell'uso di consulenti, ho intenzione di ipotizzare che questa persona non provenga dagli Stati Uniti. Non è comunemente così che vengono chiamati i neurologi. E in realtà nel Regno Unito l'abbiamo fatto dove un altro neurologo ha contattato e abbiamo condiviso con loro le informazioni sullo studio. Quindi, puoi certamente farlo. Possiamo darti le informazioni che abbiamo che possono esaminare. Puoi condividerlo con loro. Non ci importa

[00:18:27] Roberta Pesce: Grande. Bene. Penso che siamo arrivati ​​alla fine delle domande. Non ne vedo spuntare di nuovi, quindi grazie mille, dottor Blackburn, per il suo tempo oggi e per aver tenuto questo discorso molto completo sulla ricerca che è stata condotta. Grazie per il tuo tempo.

[00:18:47] Dottor Kyle Blackburn: Grazie a tutti. Spero di vedere alcune email.

[00:18:50] Roberta Pesce: Suona bene. Ciao.