[00:00:00] Krissy Dilger: Salve e benvenuti alla serie di podcast Ask the Expert di SRNA. Questo podcast è intitolato "Malattia da anticorpi MOG: linee guida per la diagnosi e il trattamento. Mi chiamo Krissy Dilger e modererò questo podcast. SRNA è un'organizzazione senza scopo di lucro incentrata sul supporto, l'istruzione e la ricerca di malattie neuroimmuni rare. Puoi saperne di più su di noi sul nostro sito Web all'indirizzo wearesrna.org. La nostra serie di podcast Ask the Expert del 2021 è sponsorizzata in parte da Alexion – AstraZeneca Rare Disease, Genentech e Horizon Therapeutics.

[00:00:41] Alexion – AstraZeneca Rare Disease è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sul servizio ai pazienti con malattie gravi e rare, attraverso l'innovazione, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici che trasformano la vita. Il loro obiettivo è fornire scoperte mediche dove attualmente non esistono e si impegnano a garantire che la prospettiva del paziente e l'impegno della comunità siano sempre in prima linea nel loro lavoro.

[00:01:08] Fondata più di 40 anni fa, Genentech è un'azienda biotecnologica leader che scopre, sviluppa, produce e commercializza medicinali per il trattamento di pazienti con condizioni mediche gravi e pericolose per la vita. La società, membro del gruppo Roche, ha sede a South San Francisco, in California. Per ulteriori informazioni sulla società, visitare www.gene.com.

[00:01:36] Horizon si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci che rispondono ai bisogni critici delle persone colpite da malattie infiammatorie rare, autoimmuni e gravi. Applicano competenza scientifica e coraggio per portare terapie clinicamente significative ai pazienti. Horizon crede che la scienza e la compassione debbano lavorare insieme per trasformare le vite.

[00:02:01] Per il podcast di oggi, siamo lieti di essere raggiunti dal Dr. Eoin Flanagan e dal Dr. Rohini Samudralwar.

[00:02:08] Il Dr. Eoin Flanagan è Professore di Neurologia e Consulente nei dipartimenti di Neurologia e Medicina e Patologia di Laboratorio presso la Mayo Clinic di Rochester, Minnesota. Ha completato la sua formazione in medicina presso l'University College di Dublino in Irlanda nel 2005.

[00:02:26] Ha fatto una residenza medica in Irlanda e poi ha completato borse di studio di residenza in neurologia in neuroimmunologia e un master in scienze cliniche e traslazionali presso la Mayo Clinic. Lavora nelle Cliniche di Neurologia Autoimmune e Sclerosi Multipla e nel Laboratorio di Neuroimmunologia della Mayo Clinic. La sua esperienza clinica e la sua ricerca sono incentrate sulle mielopatie infiammatorie e sui loro pattern di imaging, glicoproteina oligodendrocitica mielinica - o MOG - disturbo associato agli anticorpi, disturbi dello spettro della neuromielite ottica, encefalite autoimmune, disturbi neurologici paraneoplastici e sclerosi multipla. È ricercatore principale di una borsa di studio NIH R01 che studia il disturbo associato agli anticorpi MOG.

[00:03:16] Il Dr. Rohini Samudralwar è Professore Associato presso la Divisione di Sclerosi Multipla e Neuroimmunologia, parte del Dipartimento di Neurologia presso l'Health Science Center dell'Università del Texas a Houston. Ha conseguito la laurea in medicina a Filadelfia presso il Drexel University College of Medicine e la formazione in Neurologia presso il Baylor College of Medicine. La sua formazione sub-specialistica in Neuroimmunologia è stata presso la Washington University di St. Louis, dove ha sviluppato la sua esperienza in sclerosi multipla, neurosarcoidosi e malattie neuro-infettive. Attualmente lavora sia nel Texas Medical Center che nell'Harris Health System. I suoi sforzi clinici si estendono a tutte le forme di malattie neuroimmunologici e ha un interesse speciale per la neurosarcoidosi.

[00:04:04] La sua attuale ricerca si concentra sulla relazione tra marcatori infiammatori e cambiamenti ormonali nella sclerosi multipla, nonché studi basati sul sistema nell'encefalite autoimmune e nella neurosarcoidosi. È la neurologa designata, parte di un gruppo multidisciplinare di medici, che compongono la Clinica Sarcoidosi UT riconosciuta da WASOG.

[00:04:27] Benvenuto e grazie per esserti unito a noi oggi. Possiamo iniziare solo con una breve panoramica di cosa sia la malattia da anticorpi MOG, o talvolta indicata come MOGAD. Dottor Flanagan, vuole iniziare?

[00:04:45] Dott. Eoin Flanagan: Sì. Quindi, il modo in cui penso alla malattia da anticorpi MOG, o probabilmente la chiameremo semplicemente MOG per questo discorso, è che fa parte del SNC, o sistema nervoso centrale, malattie demielinizzanti. Quindi, sono malattie immuno-mediate e il sistema immunitario rimuove la mielina o l'isolamento attorno ai nervi. Quindi, altri esempi di queste malattie sarebbero la sclerosi multipla e il disturbo dello spettro della neuromielite ottica, o NMOSD come lo chiamiamo noi. E penso che siano le tre principali malattie demielinizzanti del sistema nervoso centrale.

[00:05:19] E la malattia, con la malattia da anticorpi MOG, tende a presentarsi sotto forma di attacchi. Quindi, i pazienti potrebbero avere episodi in cui la loro vista viene compromessa, in cui hanno un coinvolgimento del nervo ottico che chiamiamo "neurite ottica" o "infiammazione del nervo ottico". Possono avere altri episodi in cui il cervello o il midollo spinale si infiammano. Questo è ciò che chiamiamo encefalomielite disseminata acuta, o ADEM.

[00:05:43] Oppure potrebbero avere altri episodi in cui solo il midollo spinale è coinvolto nell'infiammazione che chiamiamo mielite trasversa. Quindi, questo è il modo in cui tende a presentarsi con questi episodi o attacchi. E poi, sai, il nostro obiettivo quando arrivano quegli attacchi è curarli e poi anche cercare di prevenire quegli attacchi nei pazienti che hanno una malattia recidivante.

[00:06:05] Krissy Dilger: Grazie mille. Questa è un'ottima panoramica. La nostra prossima domanda è: quali sono i segni e i sintomi di MOGAD nella fase acuta? Dottor Rohini?

[00:06:14] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Sì, penso che il dottor Flanagan ne abbia parlato un po'. Ciò che lo rende così impegnativo è che molti dei sintomi possono essere simili alle nostre altre malattie come la sclerosi multipla e la sindrome da neuromielite ottica.

[00:06:27] Molte volte le persone possono, principalmente gli adulti, avere un coinvolgimento del loro nervo ottico. Quindi, può presentarsi con una neurite ottica. Molte volte può anche coinvolgere entrambi gli occhi contemporaneamente. Inoltre, una mielite trasversa, in cui si ha un'infiammazione del midollo spinale. O una presentazione chiamata ADEM, che è un acronimo che essenzialmente può causare infiammazione in più aree corticali o aree di livello superiore nel cervello stesso.

[00:06:57] Quindi, questo può presentare debolezza, a volte confusione. Molte volte, nei bambini avremo questo tipo di presentazione incentrata, in particolare, sul cervello.

[00:07:06] Krissy Dilger: Grande. Grazie. E dottor Flanagan, questa è una domanda che riceviamo spesso, e so che potrebbe essere una risposta ambigua, ma qual è considerata la causa del MOGAD?

[00:07:18] Dott. Eoin Flanagan: Sì. Questa è una bella domanda. E sfortunatamente, non conosciamo davvero la causa completa. Quello che sappiamo è che a volte, molto raramente oa volte può essere scatenato da infezioni.

[00:07:30] Quindi, molti pazienti riferiranno di avere un prodromo, o appena prima di sviluppare i loro sintomi neurologici potrebbero avere una malattia simil-influenzale o una malattia diarroica o qualche tipo di malattia. E molto, molto raramente abbiamo visto le vaccinazioni come un potenziale fattore scatenante. Ma in realtà non conosciamo la causa esatta di questa malattia, proprio come con la sclerosi multipla e la NMOSD.

[00:07:52] Sappiamo che l'anticorpo MOG sembra essere piuttosto importante, ma in realtà non sappiamo cosa lo fa scattare in primo luogo. E penso che sia qualcosa che dobbiamo studiare di più e vedere se ci sono cause o rischi genetici lì e altre cose. Ma è all'inizio della nostra comprensione della malattia da anticorpi MOG, quindi non ne siamo del tutto sicuri in questo momento.

[00:08:13] Krissy Dilger: Grazie. E dottor Samudralwar, quali sono i dati demografici per le persone che hanno la malattia da anticorpi MOG? Ad esempio, è più probabile che si verifichi nei bambini piuttosto che negli adulti o in un determinato gruppo demografico?

[00:08:29] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Ebbene, la malattia da anticorpi MOG è una condizione autoimmune. Quindi, come molte condizioni autoimmuni, tende a colpire le donne più degli uomini. Noi, i numeri in questo momento sono piuttosto piccoli e penso che abbiamo bisogno di studi su larga scala più dedicati per comprendere meglio i veri dati demografici di questa malattia. E tendiamo a vederlo di più nel caucasico, forse più femminile, più che maschile. E poi, pensavamo che fosse una malattia che in realtà era principalmente nei bambini, ma ci siamo resi conto che può colpire molto anche gli adulti. E questo è davvero un vantaggio di tutti i test che abbiamo a disposizione ora.

[00:09:07] Krissy Dilger: Grande. Grazie. La nostra prossima domanda è, come viene diagnosticato MOGAD, cioè, i test diagnostici utilizzati, le caratteristiche cliniche, eccetera? Dottor Flanagan?

[00:09:21] Dott. Eoin Flanagan: Sì. Quindi, il modo in cui diagnostichiamo la malattia da anticorpi MOG si basa sui sintomi e sui segni del paziente. E noi, una risonanza magnetica o imaging del cervello gioca un ruolo importante. Quindi, di solito lo guardiamo e vediamo se assomiglia a questa malattia demielinizzante e le caratteristiche particolari che potrebbero assomigliare alla malattia da anticorpi MOG. E poi il secondo componente, oltre a come sono i sintomi e i segni del paziente quando il neurologo li esamina o l'oftalmologo, e poi, e come appare la risonanza magnetica.

[00:09:50] E poi il terzo componente è il test anticorpale. Quindi, questo è meglio testato nel sangue. E l'anticorpo MOG è un test molto affidabile, davvero un buon test. E guardiamo quei risultati e li mettiamo tutti insieme. Parleremo un po' più tardi. A volte l'anticorpo MOG sembra essere un po' appiccicoso. Quindi, a volte le persone avranno un basso livello di anticorpi MOG in cui potrebbero avere un'altra causa per i loro sintomi. Quindi, potremmo forse tornarci più tardi, ma è così che lo diagnostichiamo, sulla base dei sintomi e dei risultati dell'esame, dei risultati della risonanza magnetica e del test anticorpale.

[00:10:29] Krissy Dilger: Grande. Grazie. E dottor Samudralwar, in che modo la malattia da anticorpi MOG si differenzia dal disturbo dello spettro della neuromielite ottica, e specialmente nelle persone che sono negative per entrambi gli anticorpi?

[00:10:44] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Sì. Voglio dire, a un livello più superficiale, sono davvero i test che aiutano a differenziare. Ma per quanto riguarda i sintomi, anche lì, anche allora ci possono essere molte sovrapposizioni. Quindi, come ho detto prima, entrambe le entità possono avere la neurite ottica, molte volte coinvolgendo entrambi gli occhi contemporaneamente, possono anche presentarsi con la mielite trasversa. Ma la cosa interessante della malattia da anticorpi MOG è che tendiamo a vedere un maggiore coinvolgimento del cervello, meno nel disturbo dello spettro NMO.

[00:11:15] E così, molte volte ci affidiamo ai sintomi clinici in quel modo e alla distribuzione della risonanza magnetica per aiutare a differenziare, specialmente quando i pazienti potrebbero essere sieronegativi. L'altro modo in cui possiamo aiutare è guardare anche altri indizi sottili. Quindi, ad esempio, l'anticorpo MOG in generale può tendere a essere più reattivo agli steroidi rispetto a qualcosa come il disturbo dello spettro NMO, che molte volte può effettivamente richiedere l'uso di una terapia aggiuntiva come la plasmaferesi. Quindi, anche in questo caso possono essere indizi.

[00:11:51] E anche con il disturbo dello spettro NMO, tendiamo a vedere una disabilità più grave dopo gli steroidi rispetto al MOG. Ancora una volta, i numeri sono all'estremità inferiore per la malattia da anticorpi MOG. È, è più raro nel complesso. Quindi, ulteriori studi che esaminano questo aspetto e osservazioni su una popolazione più ampia potrebbero essere utili per differenziare ulteriormente.

[00:12:14] Krissy Dilger: Grande. Grazie. E abbiamo ricevuto una domanda da qualcuno nella comunità. Dr. Flanagan, una persona può essere positiva per gli anticorpi MOG ma avere una diagnosi diversa rispetto alla malattia da anticorpi MOG?

[00:12:28] Dott. Eoin Flanagan: Sì, sfortunatamente, l'anticorpo, con l'anticorpo MOG, usiamo questa tecnica chiamata test cellulare. E la glicoproteina, che fa parte del MOG, potrebbe essere un po' appiccicosa. E a volte altri pazienti con altre malattie come sclerosi multipla, ictus o tumori, hanno un legame di basso livello e questo si traduce in un livello basso e positivo dell'anticorpo MOG.

[00:12:51] Quindi, è sempre importante quando, quando vedo il paziente in clinica, metto insieme quali sono i sintomi del paziente, come appare la sua risonanza magnetica e, sai, a volte analizzeremo anche anche il liquido spinale e assicurarsi che tutto vada bene con la malattia da anticorpi MOG e che non ci sia una diagnosi diversa migliore, perché ovviamente vogliamo trattare la malattia di base. Quindi, diventa un po' confuso, ma a un basso livello di anticorpi possono esserci dei falsi positivi.

[00:13:19] Siamo abbastanza consapevoli del rischio di falsi positivi da COVID e cose diverse. È più là fuori nella comunità. Quindi, penso che le persone abbiano una certa comprensione. Quindi, è importante che tutto vada bene insieme. Ma la maggior parte delle volte, è ancora un ottimo test. Quindi, nella maggior parte dei pazienti, sarà la risposta corretta, ma a volte possiamo vederla poco positiva con altre malattie.

[00:13:39] Krissy Dilger: Ottimo grazie. Dr. Samudralwar, perché le persone risultano positive all'anticorpo MOG nel liquido cerebrospinale oltre che nel siero? È raro risultare positivi nel CSF e questo ci dice qualcosa sulla presentazione o sulla malattia?

[00:13:58] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Questa potrebbe effettivamente essere una domanda migliore per il dottor Flanagan. Probabilmente rimanderò a lui, e nelle specificità oltre a ciò. Di solito testiamo nel siero perché la sensibilità e la specificità del test sono molto migliori e non ho trovato che sia stato troppo utile nel CSF.

[00:14:16] Dott. Eoin Flanagan: Sì, penso che sia una, è una buona domanda. Penso che siano usciti alcuni studi che dimostrano che, sai, potrebbe esserci qualche uso nel liquido spinale in cui alcuni pazienti erano positivi solo nel liquido spinale, ma abbiamo bisogno di più studi sul liquido spinale per vedere, è davvero così utile? Penso che, inizialmente, la malattia fosse descritta dall'esame del sangue, e l'esame del sangue raccoglie davvero più casi, molti più casi.

[00:14:40] Quindi, potresti perdere un caso se esamini solo il liquido spinale. Quindi, stiamo ancora raccomandando a tutti di sottoporsi al test del sangue. Ma l'analisi del liquido spinale è qualcosa che stiamo osservando e penso sia un'area di studio attivo per vedere che entrambi i pazienti hanno maggiori probabilità di avere un decorso grave o c'è qualcosa di diverso in quei pazienti? Perché possiamo raccoglierlo nel fluido spinale. Quindi, questa è una specie di area di studio attivo. Ma per ora, davvero, è meglio considerarlo come un esame del sangue.

[00:15:07] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Penso che ci fosse anche un tipo di storia simile dietro il disturbo dello spettro NMO. È così, dottor Flanigan?

[00:15:13] Dott. Eoin Flanagan: Sì. È simile. Sì. Sì. È meglio testato nel sangue con l'anticorpo acquaporina-4, e tendiamo a non rilevarlo così tanto nel fluido spinale. Quindi, se esamini solo il liquido spinale, questo può essere un problema. Quindi, vuoi davvero testare il sangue. Ma noi, stiamo guardando il fluido spinale. Ci interessa studiarlo di più e vedere se è utile.

[00:15:34] Krissy Dilger: Okay grazie. E quali sono i trattamenti acuti utilizzati per la malattia da anticorpi MOG? E qual è il periodo di tempo per ricevere questi trattamenti? Ad esempio, quanto tempo dopo l'insorgenza dei sintomi possono essere somministrati? Dottor Samudralwar?

[00:15:53] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Nell'ambiente acuto, ovvero subito dopo l'insorgenza dei sintomi e siamo abbastanza certi che si tratti di una sorta di entità demielinizzante - probabilmente una malattia da anticorpi MOG, vogliamo iniziare con steroidi ad alte dosi. Ancora una volta, molto simile alle altre condizioni demielinizzanti come il disturbo dello spettro MS o NMO. E molte volte, i praticanti faranno da tre a cinque giorni, mille milligrammi, dosi elevate per aiutare davvero a ridurre al minimo l'infiammazione attiva che c'è.

[00:16:25] E come qualsiasi altra malattia, è importante trattare non appena si capisce che questa potrebbe essere una malattia da anticorpi MOG. A volte, inizialmente, può essere dura, soprattutto nelle prime 24 ore. Quindi, vogliamo assicurarci che ci siano sintomi che avrebbero senso correlarli con la malattia del cervello o del midollo spinale, e che siano costanti, che durino almeno 24 ore, per essere più certi che rientrino in questa categoria.

[00:16:52] E poi penso che tu abbia anche chiesto se ci sono altri trattamenti dopo questo. Quindi, sai, gli steroidi tendono ad essere ciò che diamo nel contesto acuto. E, raramente, ma possiamo anche usare la plasmaferesi, che è qualcosa che può rimuovere eventuali anticorpi patogeni o anticorpi che stanno causando i problemi e i sintomi che stiamo vedendo.

[00:17:15] Di solito con l'anticorpo MOG, non è così, non abbiamo davvero bisogno di affidarci così tanto e gli steroidi possono essere abbastanza efficaci. Ma pensiamo che sia una condizione recidivante, e quindi dobbiamo parlare di immunoterapia - modi per prevenire ulteriori ricadute o ulteriori sintomi di questa malattia lungo la linea.

[00:17:36] Krissy Dilger: Ok, fantastico. Grazie. E dottor Flanagan, può spiegare perché potrebbe usare un trattamento piuttosto che un altro o perché alcune persone potrebbero ricevere più trattamenti e altri solo uno? Inoltre, ci sono effetti collaterali per uno qualsiasi dei trattamenti o dei fattori di rischio di cui si dovrebbe essere a conoscenza?

[00:17:54] Dott. Eoin Flanagan: Sì. Quindi, questa è una buona domanda e copre una serie di cose diverse. Quindi, in primo luogo, il modo in cui pensiamo al trattamento è il trattamento dell'attacco, dell'attacco acuto. E, come ha detto il dottor Samudralwar, gli steroidi sono davvero il cardine del trattamento. Gli steroidi possono causare alcuni effetti collaterali, perché diamo dosi piuttosto elevate. Quindi, a volte nei pazienti anziani, possono sviluppare una certa confusione.

[00:18:19] A volte le persone hanno difficoltà a dormire per quei pochi giorni in cui prendono gli steroidi. E se gli steroidi non funzionano, o se il paziente non è completamente guarito, a volte useremo lo scambio di plasma. Lo scambio di plasma è un trattamento in cui mettiamo spesso una linea nel collo e rimuoviamo tutti gli anticorpi nel sistema, nel corpo.

[00:18:41] E a volte ciò può causare alcune complicazioni dal posizionamento di quella linea, che è ciò che chiamiamo una linea centrale, nel collo. O a volte può ridurre alcune conte ematiche quando prendi quel trattamento. E poi un terzo trattamento è IVIG, che è una specie di tentativo di inserire anticorpi nel sistema per neutralizzare tutti gli anticorpi cattivi, è il modo in cui ci penso.

[00:19:04] E quel trattamento può essere somministrato solo attraverso una normale flebo, quindi è un po' più facile. E a volte è usato comunemente nei bambini con episodi acuti. È un trattamento abbastanza sicuro. Raramente possiamo vedere persone che ottengono, a volte le persone hanno mal di testa con quello. Raramente, i coaguli di sangue possono essere un effetto collaterale di quel trattamento acuto.

[00:19:25] Per il trattamento cronico, non so se vogliamo parlarne ora o tornarci più tardi. I trattamenti cronici possono avere altri effetti collaterali. Servono più a prevenire attacchi futuri e gli effetti collaterali, molti dei quali riguardano l'indebolimento del sistema immunitario e un aumento del rischio di infezione. Ma una cosa che menzionerò è che per i trattamenti cronici, è che in alcune persone, fino al 50% dei pazienti, hanno solo un episodio una tantum.

[00:19:52] Quindi, non vogliamo sottoporli a un trattamento a lungo termine e metterli a rischio di quegli effetti collaterali se non avranno un altro episodio. Quindi, in generale, molte volte aspetteremo e vedremo se il paziente sviluppa un'ulteriore ricaduta, ea quel punto inizieremo più di quei trattamenti a lungo termine. Ma facciamo delle eccezioni e lo trattiamo caso per caso, ma anche questo è un approccio generale che abbiamo utilizzato.

[00:20:15] Krissy Dilger: Ok, fantastico. Grazie. E hai detto di aspettare per vedere le ricadute. Quindi, dottor Samudralwar, quanto è probabile che qualcuno con la malattia da anticorpi MOG subisca una ricaduta?

[00:20:30] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Sì, penso che questa sia una delle caratteristiche uniche della malattia da anticorpi MOG rispetto ad alcuni degli altri disturbi in cui, come ha detto il dottor Flanagan, fino al 50% potrebbe effettivamente avere solo un evento e basta. E quindi, non vogliamo affidare inutilmente qualcuno a una terapia permanente. E così, molte volte comporta un attento monitoraggio.

[00:20:54] Quindi, è abbastanza comune avere solo un follow-up e fare il monitoraggio clinico, forse anche rivedere la risonanza magnetica per vedere se c'è qualcosa che appare sotto la superficie sulla, sulla risonanza magnetica, anche se il paziente non ha sintomi E così, questo a volte può aiutarci e guidarci se quella persona potrebbe aver bisogno o meno di una terapia a lungo termine con un immunosoppressore.

[00:21:18] Krissy Dilger: Va bene. Grazie. La nostra prossima domanda è: è possibile avere un'altra malattia neuroimmune rara oltre a MOGAD, come l'encefalomielite disseminata acuta o la mielite trasversa? Dottor Flanagan?

[00:21:34] Dott. Eoin Flanagan: Sì. posso spiegarlo. Penso che a volte le persone possano, la terminologia di queste condizioni può essere un po' confusa. Perché il modo in cui ci penso è che quelle sindromi che sono state menzionate, l'encefalomielite disseminata acuta o la mielite trasversa, sono una specie di, sono i tipi di attacchi che i pazienti possono avere e possono verificarsi con molte malattie diverse, mentre il la malattia stessa è una specie di entità a sé stante.

[00:22:01] Quindi, abbiamo tre diverse malattie demielinizzanti. Uno è la malattia da anticorpi MOG, uno è l'NMOSD con l'anticorpo positivo per l'acquaporina-4 e il terzo è la sclerosi multipla. E quegli altri episodi, come la mielite trasversa, l'encefalomielite disseminata acuta, sono più ciò che usiamo per descrivere gli attacchi. Ma a volte i pazienti ricevono una diagnosi di ADEM, o encefalomielite acuta disseminata, o mielite trasversa, e quando testiamo tutti quegli anticorpi, tutto è negativo, e rimangono con quella diagnosi.

[00:22:33] Ma se l'anticorpo MOG torna positivo, sposteremmo quei pazienti e li descriveremmo come affetti da malattia da anticorpi MOG. Oppure, se l'anticorpo dell'acquaporina-4 fosse positivo, passerebbero ad avere il disturbo dello spettro della neuromielite ottica positivo all'anticorpo dell'acquaporina-4.

[00:22:49] Quindi, può creare un po' di confusione, ma una volta che hai l'anticorpo MOG, entri davvero nella malattia da anticorpi MOG. E se sei negativo per tutti gli anticorpi, allora non possiamo davvero classificarti come affetto dalla malattia con anticorpi positivi. Quindi, diventa un po', è un po' confuso, parte della terminologia, ma si spera che questo chiarisca un po'.

[00:23:10] Krissy Dilger: Lo fa. Lo fa. Grazie. Dr. Samudralwar, cosa comporta il processo di guarigione dopo una diagnosi MOGAD? Le persone in genere si riprendono completamente o possono esserci danni permanenti? Inoltre, c'è una differenza nella prognosi per i bambini che vengono diagnosticati rispetto agli adulti?

[00:23:28] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Sì, il processo di recupero potrebbe essere variabile e dipende da un paio di fattori. Uno è quanto presto qualcuno potrebbe essere in grado di ottenere la terapia e una dose efficace di steroidi o plasmaferesi o IVIG menzionata prima. La prima terapia può essere iniziata, in generale, tende a far presagire anche un migliore recupero e, si spera, a minimizzare eventuali danni permanenti. L'altro fattore è quali aree del cervello potrebbero essere coinvolte.

[00:23:59] Quindi, ad esempio, se sviluppi un'infiammazione da MOGAD in un'area del cervello che ha molti percorsi ridondanti o di riserva, molte volte puoi avere sintomi minimi o nessun sintomo. Considerando che se è da qualche parte nel midollo spinale, dove chiamiamo, fa parte di alcune di quelle che chiamiamo strutture eloquenti, non ci sono troppi percorsi di backup, quindi puoi avere sintomi piuttosto gravi e debilitanti da quello.

[00:24:26] E ancora, il recupero dipenderà molte volte da quanto tempo hai avuto i sintomi e quanto velocemente puoi iniziare la terapia con i trattamenti acuti. E poi, per quanto riguarda le differenze tra bambini e adulti, ci sono stati un paio di studi negli ultimi anni che hanno esaminato questo aspetto. E sembra che sebbene all'inizio la disabilità possa essere più o meno la stessa nei bambini e negli adulti, in seguito sembra che i bambini tendano ad avere un recupero più sostanziale.

[00:24:57] Lo vediamo in molte malattie diverse. I bambini tendono ad essere più resilienti in questo modo. Sentiamo termini come neuroplasticità e cose del genere, che potrebbero svolgere un ruolo qui nel loro recupero rispetto agli adulti. Ma allo stesso tempo, l'importanza di iniziare il trattamento non appena si hanno ricadute o sintomi è ancora molto, molto importante, che si tratti di bambini o adulti.

[00:25:24] Dott. Eoin Flanagan: Giusto. Potrei anche fare un rapido commento, solo per menzionare che, sai, con la sclerosi multipla, a volte possiamo vedere questa progressione ritardata, lenta e graduale che chiamiamo malattia progressiva secondaria, e non tendiamo a vederlo con il Anticorpi MOG. Quindi, tendono ad avere un risultato migliore a lungo termine in questo modo. E poi, tendono a riprendersi un po' meglio con il trattamento che con l'NMOSD positivo per l'anticorpo dell'acquaporina-4.

[00:25:50] Quindi, c'è, tende ad esserci un recupero leggermente migliore dagli attacchi rispetto all'anticorpo acquaporina-4, e quindi non hanno, i pazienti di solito non sviluppano quel decorso progressivo secondario , che è utile.

[00:26:03] Krissy Dilger: Ok, fantastico. Grazie mille. E, dottor Flanagan, la riabilitazione è raccomandata dopo una diagnosi MOGAD? Quanto deve durare il percorso riabilitativo?

[00:26:15] Dott. Eoin Flanagan: Sì, questa è una buona domanda e potrebbe dipendere un po' dal tipo di attacco. Sai, se il paziente ha solo una neurite ottica, allora la riabilitazione, a seconda, potrebbe essere più nel regno della vista e garantire che i pazienti possano vedere e ottenere la terapia in quel modo. Mentre con la mielite trasversa o con l'encefalomielite disseminata acuta, o ADEM, i pazienti saranno spesso ricoverati più a lungo e potrebbero richiedere una riabilitazione aggiuntiva, come potrebbe essere necessaria la riabilitazione in ospedale per alcune settimane per riprendersi dall'episodio. Quindi, a volte dipende dal tipo di attacco.

[00:26:53] E poi, sai, quando hai un coinvolgimento del midollo spinale, a volte la vescica e l'intestino possono essere colpiti. E spesso abbiamo bisogno di aiutare a gestire queste condizioni con ulteriori farmaci e altre cose in collaborazione con i nostri medici di riabilitazione.

[00:27:09] Krissy Dilger: Va bene. Grande. Grazie. E il dottor Flannigan ha menzionato prima le terapie di mantenimento. Quindi, dottor Samudralwar, quali terapie di mantenimento sono raccomandate per qualcuno con la malattia da anticorpi MOG e come può qualcuno decidere quale scegliere?

[00:27:24] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Sì, in riferimento alle terapie di mantenimento, stiamo parlando di terapie immunosoppressive o immunomodulatorie che hanno lo scopo di prevenire ricadute o ulteriore disabilità con questa malattia. Quindi, come ha detto prima il dottor Flanagan, sarebbe davvero iniziato, in situazioni in cui sospettiamo che possa esserci una recidiva della malattia.

[00:27:48] Alcune opzioni... Sfortunatamente, sai, ci sono, non c'è un'opzione approvata dalla FDA al momento, ma ciò che è stato tipicamente usato in passato sono cose come il rituximab, che è un'infusione o Farmaci IV che vengono somministrati ogni sei mesi e il bersaglio immunitario è una cellula CD20 o inibitori CD19. Questi sono tutti tipi di terapie a base di cellule B, e questo sembra essere in qualche modo efficace nel prevenire la malattia e la malattia da anticorpi MOG. Altri tipi di farmaci orali che sono stati usati in passato sono alcuni immunosoppressori più vecchi come Imuran o azatioprina e metotrexato, anche micofenolato e mofetile.

[00:28:32] Sfortunatamente, non ci sono studi su larga scala su questo, si spera in arrivo presto, guardando cosa potrebbe essere migliore. E al momento, ciò che facciamo veramente è individualizzare per il paziente, ciò che è tollerabile, dove possiamo ridurre al minimo gli effetti collaterali e ciò che potrebbe avere la migliore efficacia in quell'individuo.

[00:28:51] Krissy Dilger: Va bene. Grande. Grazie mille. Dr. Flanagan, che tipo di medici dovrebbe vedere un paziente MOGAD su base continuativa? Se non hai grossi problemi o preoccupazioni, hai comunque bisogno di controlli periodici con un neurologo e altri specialisti di tanto in tanto?

[00:29:09] Dott. Eoin Flanagan: Penso che inizialmente, sicuramente dopo il primo episodio, probabilmente valga la pena dare un seguito. Sai, i principali medici che si prendono cura dei pazienti sarebbero un neurologo, un oftalmologo, un neuro-oftalmologo, spesso coinvolti da vicino, e poi a volte i nostri medici di riabilitazione o urologia per gestire i sintomi della vescica. Sai, se un paziente ha un episodio una tantum ed è stabile con il suo neurologo per alcuni anni, e alcuni di quei pazienti dovranno essere seguiti solo se sviluppano nuovi sintomi, e potrebbero non aver bisogno di un follow-up continuo... su.

[00:29:40] Nel paese, se un paziente è, sai, ha una malattia recidivante, ha avuto più di due episodi, quindi molte volte quei pazienti sono in cura e ci piace seguirli da vicino per assicurati che stiano tollerando il trattamento, che non ci siano cambiamenti attivi. Le risonanze magnetiche non sono così utili nel follow-up come lo sono nella sclerosi multipla. A volte ripetiamo le risonanze magnetiche, ma tendiamo a non vedere molto. Quando il paziente non presenta sintomi, tendiamo a non vedere tante lesioni attive sulla risonanza magnetica in quel momento.

[00:30:12] Krissy Dilger: Okay grazie. Dottor Samudralwar, il livello del titolo dell'anticorpo MOG indica qualcosa come la gravità della malattia o la probabilità di ricaduta?

[00:30:26] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Quindi, quando parliamo del titolo, questo è il numero che accompagna il test positivo o negativo. E così, abbiamo un test positivo che ci dice quanta parte dell'anticorpo potrebbe essere nel sangue o nel liquido cerebrospinale che stiamo testando. E, anche se vorrei che fosse affidabile dircelo, sai, se qualcuno sta sviluppando una ricaduta o una gravità della malattia, non so se abbiamo ancora abbastanza dati per questo, ma penso che sia qualcosa che la gente sta esaminando e sperando che possiamo fare affidamento su questo un po' di più oltre la semplice diagnosi della malattia stessa.

[00:31:04] E poi penso che il Dr. Flanagan abbia menzionato in precedenza che i titoli più bassi a volte possono essere un po' impegnativi perché potrebbero suggerire un falso positivo e potrebbero suggerire in realtà un'altra entità. E penso che il dottor Flanagan, in realtà, volesse tornare proprio su quest'area del titolo.

[00:31:23] Dott. Eoin Flanagan: Sì, e quel titolo, questo è un punto eccellente, e sono completamente d'accordo. Il titolo, quando il titolo è molto alto, ti dà molta più fiducia nella diagnosi. Quindi, generalmente possiamo essere molto più sicuri a titoli più alti. Sai, quando il titolo è basso, abbiamo fatto uno studio alla Mayo Clinic, ea volte può esserci una probabilità del 50% che tu abbia veramente la malattia MOGAD.

[00:31:45] Il problema è che se dovessimo alzare un po' più in alto il nostro limite, perderemmo molti pazienti che hanno davvero MOGAD. Quindi, vuoi davvero che il tuo neurologo, un neurologo esperto, che forse ha esperienza con la SM, sia in grado di essere sicuro di avere la diagnosi giusta. Ma, e quando l'anticorpo è alto, allora ti dà più fiducia, e probabilmente c'è un rischio un po' più alto di ricaduta.

[00:32:09] Tendiamo a seguire i pazienti anche se più da come stanno clinicamente. Stanno avendo degli attacchi? Piuttosto che a volte ripetiamo i test anticorpali su tutta la linea, ma non sappiamo ancora cosa significhi. Perché in alcuni pazienti che hanno un episodio una tantum, gli anticorpi scompaiono e, sai, non hanno mai un altro episodio, mentre altri pazienti, l'anticorpo rimane in giro e potrebbero essere a maggior rischio, se l'anticorpo rimane in giro, di una ricaduta. Ma per lo più basiamo le nostre decisioni se un paziente ha nuovi sintomi o nuovi sintomi di un altro attacco lungo la linea.

[00:32:41] Krissy Dilger: Va bene. Grande. Grazie. E, come rapida domanda di follow-up, hai detto che potresti ripetere il test dei livelli anticorpali di qualcuno. Sai quanto spesso qualcuno dovrebbe testare i propri livelli?

[00:32:54] Dott. Eoin Flanagan: Non c'è una risposta definitiva per questo. Penso che a volte, sai, lo facciamo, raccogliamo i campioni per saperne di più. Quindi, al momento, parte della sovvenzione NIH che ho su MOG è seguire questi pazienti e vedere cosa succede nel tempo.

[00:33:11] Ma in alcuni pazienti non lo facciamo affatto e seguiamo semplicemente il paziente e vediamo come sta. Quindi, è molto variabile. O se hanno avuto un lungo periodo di remissione e poi tornano e hanno un nuovo attacco, a volte ripeteremo il test anticorpale. Quindi, a volte lo ripetiamo a sei o 12 mesi. Ma ancora una volta, la maggior parte delle decisioni dovrebbe essere basata su se stai avendo più attacchi, questa è davvero la cosa più importante.

[00:33:35] Krissy Dilger: Okay grazie. Il dottor Samudralwar, un membro della nostra comunità, ha posto una grande domanda. Se a qualcuno è stata diagnosticata la mielite trasversa o NMOSD sieronegativo, forse anni fa prima che fosse scoperto il test MOG, dovrebbe essere testato per la malattia da anticorpi MOG? O quali sono le circostanze in cui dovrebbero essere messi alla prova, e come lo farebbero?

[00:34:03] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Oh, questa è davvero una bella domanda. Sì, se... Sai, i nostri test sono migliorati notevolmente nel corso degli anni. E infatti, sai, in passato non lo avevamo davvero disponibile in commercio al di fuori degli studi di ricerca. E così, molte persone che sfortunatamente avevano la mielite trasversa o la neurite ottica o, o l'ADEM, potrebbero aver appena ottenuto quel titolo piuttosto che la diagnosi definitiva della malattia da anticorpi MOG.

[00:34:31] Quindi, direi che se, sai, hai avuto un evento una tantum in passato e sei guarito e da allora non hai avuto altre malattie o altre disabilità, potrebbe non essere così importante fai il test per questo, soprattutto se sei stato completamente stabile senza nient'altro di nuovo o diverso nella tua condizione medica.

[00:34:54] Tuttavia, se continui ad avere sintomi o non ti sei ripreso da quell'episodio precedente, potrebbe valere la pena controllare e parlare con il tuo neurologo o con un neuroimmunologo o uno specialista MOG che, e discutere di ottenere testato per questo e vedere se può darti chiarezza sulla malattia generale, perché allora potrebbe aiutare a informare se hai bisogno o meno di essere in terapia a lungo termine o meno.

[00:35:21] Ma probabilmente, come hai detto prima, il test è davvero molto utile quando hai sintomi attivi e abbiamo i sintomi clinici da correlare davvero con il test stesso.

[00:35:38] Krissy Dilger: Okay grazie. E poi abbiamo ricevuto un'altra domanda dalla community. Ci sono somiglianze o differenze nella demielinizzazione su una risonanza magnetica di un paziente con SM rispetto a un paziente MOG? Ad esempio, la dimensione della lesione o il numero di lesioni. Le lesioni MOG attive si illuminano, per così dire, in una risonanza magnetica con contrasto nel modo in cui le lesioni della SM possono farlo? Dottor Flanagan?

[00:36:02] Dott. Eoin Flanagan: Sì. Felice di rispondere. Quindi, sì, la risonanza magnetica può sembrare leggermente diversa con l'anticorpo MOG. C'è qualche sovrapposizione. Quindi, ciò che i pazienti riconosceranno è che quando il medico mostra loro la risonanza magnetica, vediamo una specie di macchie bianche all'interno del cervello con entrambi i disturbi. Ma a volte quelli con la sclerosi multipla sono piuttosto rotondi e sono chiaramente definiti.

[00:36:23] Puoi vedere molto bene i bordi. Con gli anticorpi MOG, tendono ad essere un po' più soffici o ciò che chiamiamo mal definito. E a volte sono un po' più grandi e tendono a non avere un miglioramento del contrasto così intenso come il MS. E non tendiamo a vedere, a volte con la SM vediamo dei bei anelli di miglioramento.

[00:36:43] Non mandiamo a vederlo tanto con l'anticorpo MOG. E poi nel midollo spinale, le lesioni tendono ad essere un po' più lunghe con l'anticorpo MOG. Quindi, spesso si estendono oltre i tre segmenti vertebrali, che è un taglio che usiamo. Ma con la SM tendono ad essere più brevi. Si estendono per circa la lunghezza di una vertebra della schiena.

[00:37:00] E, l'altra cosa che menzionerò è che, che è piuttosto interessante e qualcosa su cui abbiamo, abbiamo fatto alcuni studi recenti, è che quando guardi e segui, quando segui i pazienti e ripeti la risonanza magnetica lungo la linea, molti anticorpi MOG, quelle macchie bianche scompaiono completamente. La maggior parte o tutti spesso scompaiono completamente e ciò suggerisce che l'anticorpo MOG si riprende meglio.

[00:37:22] Mentre con la SM, spesso vediamo cicatrici lasciate sul cervello dove vediamo alcune macchie bianche che rimangono lì. E questo potrebbe essere parte del motivo, quelli, ci sono alcune differenze a lungo termine in cui quei pazienti con SM sviluppano una maggiore progressione. Non lo sappiamo per certo, ma è solo qualcosa che ci interessa. Quindi, molte volte, gli anticorpi MOG scompariranno o svaniranno, sai, in una risonanza magnetica uno o due anni dopo.

[00:37:48] Dott.ssa Rohini Samudralwar: L'ho notato nei miei pazienti in realtà. E così, ero davvero entusiasta di vedere quello studio, dottor Flanagan. E si spera che suggerisca qualcosa di veramente buono per questi pazienti MOG.

[00:38:00] Krissy Dilger: Grande. Grazie mille. Sì, è una grande, ottima notizia. Abbiamo anche ricevuto una domanda da qualcuno che chiedeva informazioni su uno studio. Quindi, se ne hai sentito parlare, c'è stato uno studio: Deplezione selettiva di anticorpi antigene-specifici per il trattamento della malattia demielinizzante. Questa persona si stava solo chiedendo se questo fosse pianificato per la commercializzazione e se avrebbe portato a un trattamento per MOG.

[00:38:24] Dottor Samudralwar?

[00:38:27] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Potresti ripetere la prima parte? Che cos 'era questo?

[00:38:29] Krissy Dilger: Quindi, il documento si chiama Deplezione selettiva di anticorpi specifici per l'antigene per il trattamento della malattia demielinizzante. E l'autore ha creato agenti che eliminano selettivamente gli anticorpi specifici per l'antigene MOG senza influenzare i livelli di anticorpi di altre specificità. E questa persona vuole solo sapere se questo è qualcosa che è pianificato per la commercializzazione o potrebbe portare a un trattamento per MOG?

[00:38:56] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Non so se ho familiarità con quello studio, ma sulla base di quella descrizione, mostra alcuni, alcuni interessanti... o suona come qualcosa di interessante che per la malattia da anticorpi MOG. Non sono a conoscenza di nulla che venga commercializzato da questo aspetto. Non sono sicuro che il dottor Flanagan possa conoscerlo meglio.

[00:39:16] Dott. Eoin Flanagan: Sì. Io, io non, io non, non conosco lo studio particolare, ma so che, sai, le persone stanno guardando, sai, come potremmo esaurire, sai, come potremmo ottenere una sorta di trattamenti più mirati in modo da poter colpire solo l'anticorpo MOG e non colpire l'intero sistema immunitario e forse avere meno effetti collaterali dell'infezione.

[00:39:34] Quindi, penso che sarà il futuro, sai, lo sarà, ma non ci siamo ancora. Penso che probabilmente nei prossimi anni ci saranno alcuni studi clinici sui farmaci per cercare di prevenire gli attacchi. Quindi, sappiamo con l'anticorpo acquaporina-4 che negli ultimi due o tre anni ci sono stati tre nuovi trattamenti comprovati negli studi clinici.

[00:39:54] Quindi, dobbiamo davvero fare la stessa cosa con l'anticorpo MOG e trovare alcuni trattamenti che funzionino per i nostri pazienti. Quindi, siamo molto fiduciosi di poter offrire più, più trattamenti che possano funzionare meglio per i nostri pazienti con MOG.

[00:40:08] Krissy Dilger: Ok fantastico, grazie. Abbiamo anche ricevuto un'altra domanda che è arrivata proprio ora. Dr. Samudralwar, qual è la differenza tra lesioni e demielinizzazione? Le lesioni sembrano rispondere al trattamento con steroidi e possono scomparire nel tempo, ma la demielinizzazione scompare o si riduce nel tempo?

[00:40:29] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Sì, questa è una buona domanda. Penso che a volte come medici o persone nella comunità medica, tendiamo a usare le parole in modo intercambiabile e forse potremmo dedicare più tempo a spiegarlo un po '. Quando ci riferiamo a lesioni e demielinizzazione, molte volte in realtà diciamo la stessa cosa. Le lesioni sono di solito ciò che, quando lo menzioniamo, stiamo menzionando l'infiammazione che stiamo vedendo nel cervello o nel midollo spinale sulla risonanza magnetica. E la demielinizzazione è la descrizione di cosa, cosa sta succedendo a livello cellulare.

[00:41:02] Quindi, la guaina mielinica che è un po' come l'isolamento che copre tutti i nervi viene, in un certo senso, distrutta e staccata quando parliamo di malattie come MOG o disturbo dello spettro NMO o, o sclerosi multipla. E che, in quel processo, ci sono un sacco di cellule infiammatorie che iniziano ad attaccare e cercano di riparare, ea volte anche esacerbare, la distruzione della mielina, e questo provoca una lesione o l'infiammazione che vediamo nel cervello.

[00:41:34] Quindi, davvero, stiamo, stiamo dicendo questo, di solito entrambe le parole in modo intercambiabile. Quindi, ogni volta che diamo steroidi, stiamo cercando di minimizzare l'infiammazione, minimizzare la risposta infiammatoria dalla demielinizzazione che sta avvenendo a livello cellulare. Spero che questo aiuti e lo descriva un po 'meglio.

[00:41:56] Krissy Dilger: Sì, è fantastico. Grazie. E come una sorta di follow-up, dottor Flanagan, c'è qualcosa che si può fare per riparare quella demielinizzazione, sul nervo ottico o sul midollo spinale o dovunque sia?

[00:42:11] Dott. Eoin Flanagan: Sì, è un'ottima domanda. E penso, sai, il corpo stesso è buono in quanto quando si verifica l'infiammazione e perdiamo tutta questa mielina, il tuo corpo cerca di rimielinizzare e rimettere la copertura sui nervi. E in realtà, con la malattia da anticorpi MOG, pensiamo che probabilmente lo faccia un po' meglio in quanto alcune di queste aree che presumiamo siano demielinizzazione alla risonanza magnetica, poi alla fine scompariranno.

[00:42:36] Sai, sarebbe bello anche in queste malattie se potessimo sviluppare un trattamento che rimetta la mielina o aiuti a rimettere la mielina sui nervi. Ma non siamo ancora arrivati ​​a quel tipo di trattamenti, ma penso che ci saranno altri studi al riguardo. Ma in questo momento, penso, sai, la cosa principale, come ha detto prima il Dr. Samudralwar, è sottoporsi a un trattamento precoce con i trattamenti steroidei per cercare di curare davvero gli attacchi il più velocemente possibile per aiutarli a riprendersi e aiutarli, sai, ha luogo la rimielinizzazione.

[00:43:11] Krissy Dilger: Ok, fantastico. Grazie mille. Dr. Samudralwar, abbiamo ricevuto una domanda da qualcuno che sta ricevendo rituximab. Vogliono sapere, perché qualcuno dovrebbe avere una ricaduta che è in rituximab quando dovrebbe esaurire il 98% delle tue cellule B?

[00:43:31] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Sì, questa è un'ottima domanda. Ed è davvero, è ... la risposta è davvero a causa di ciò che rituximab mira specificamente. È importante notare che abbiamo diversi tipi diversi di linfociti B nel nostro corpo, non solo... i linfociti B non sono solo una sorta di entità monolitica. Quindi, il rituximab colpisce le cellule B CD20, il che significa che, quando diciamo qualsiasi termine con un CD davanti, di solito è un'indicazione di un marcatore su alcune delle cellule immunitarie.

[00:44:06] Quindi, le cellule B che hanno il marcatore CD20 sono quelle specificamente interessate dal rituximab. Tuttavia, ci sono molti altri tipi di cellule B che hanno diversi marcatori CD che non sono necessariamente influenzati dal rituximab e quindi possono ancora essere in grado di causare problemi con conseguenti ricadute.

[00:44:28] Quindi, sebbene possa essere abbastanza efficace e molto utile nella malattia da anticorpi MOG e in altre condizioni, non sarà perfetto, perché non colpisce completamente ogni singola cellula che potrebbe causare problemi nel cervello o midollo spinale.

[00:44:44] Krissy Dilger: Va bene. Grazie per questa spiegazione. C'è qualche ricerca attualmente in corso sulla malattia da anticorpi MOG in questo momento? Dottor Flanagan?

[00:44:53] Dott. Eoin Flanagan: Sì. Sì, ci sono molte persone molto interessate a questa malattia, che è un'ottima notizia per i nostri pazienti. E devo dire grazie a tutti i pazienti, perché senza la partecipazione dei pazienti, la volontà di essere coinvolti nella ricerca, non saremmo in grado di imparare altrettanto. Ma stiamo imparando molto su questa malattia.

[00:45:10] E ci sono molti studi diversi, entrambi esaminano, sai, come possiamo assicurarci di avere la diagnosi corretta? Quanto è diffusa la malattia da anticorpi MOG? E poi penso davvero al prossimo. I tipi di ricerca saranno, come possiamo trattare meglio la malattia e prevenire quegli attacchi che possono verificarsi? Vedo molti pazienti commentare di aver avuto più ricadute e vogliamo davvero essere in grado di ottenere un trattamento che possa prevenire il verificarsi di tali ricadute e mantenere i pazienti stabili.

[00:45:38] Quindi, penso che stiano accadendo molte cose sul campo, ci sono molte persone là fuori che sono interessate. Lo siamo e apprezziamo il coinvolgimento di tutti. Abbiamo molti pazienti che ci danno campioni, dove ripetiamo il test degli anticorpi, e stiamo guardando in laboratorio per vedere se possiamo vedere, ci sono percorsi che sembrano elevati con l'anticorpo MOG che potremmo prendere di mira con il trattamento ?

[00:45:58] Perché è così che abbiamo scoperto alcuni trattamenti per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica dell'anticorpo acquaporina-4. Quindi, se riusciamo a fare la stessa cosa con l'anticorpo MOG, avremo davvero successo. Quindi, grazie ancora a tutte le persone che partecipano alla ricerca.

[00:46:14] Krissy Dilger: Sì, è un ottimo punto. e, sì, è molto importante che le persone partecipino quando possono. Aiuta il futuro della, della medicina. Anche la prossima domanda arriva dalla community. A questa persona è stato diagnosticato l'anticorpo MOG a febbraio. Al momento sono risultati negativi per l'anticorpo e le loro risonanze magnetiche per le aree cervicale, lombare e toracica non mostrano lesioni aggiuntive. Gli viene detto che tutto sembra a posto. Tuttavia, questa persona ha sperimentato un intorpidimento lentamente crescente sotto la vita, e si stanno solo chiedendo se questo è qualcosa visto come risultato della malattia da anticorpi MOG, e se sì, è curabile? Dottor Samudralwar?

[00:47:00] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Sì, questo può essere davvero difficile a volte in cui, sai, la risonanza magnetica potrebbe non essere così utile per spiegare alcuni dei sintomi che si potrebbero riscontrare. E ci possono essere tutta una serie di ragioni per cui è così. Ed è davvero importante ottenere un buon esame clinico dal proprio medico, e questo può molte volte aiutare a capire se proviene dal midollo spinale o forse dai nervi al di fuori del midollo spinale che potrebbero causare i sintomi che stai sperimentando e forse correlato a qualcos'altro.

[00:47:32] E quindi, potrebbe essere che ciò che è necessario non sia trattare direttamente l'anticorpo MOG, ma trattare terapie sintomatiche che possono aiutare con i sintomi direttamente piuttosto che cambiare o alterare qualcosa con l'anticorpo MOG stesso. Quindi, dipenderebbe davvero dai risultati dell'esame che il tuo medico vede e, e da lì.

[00:47:59] Dott. Eoin Flanagan: E posso saltare lì solo per un secondo. Penso, sai, quando potresti essere sospettoso di un attacco, è sempre importante, sai, parlare con il tuo medico e, sai, in quel momento, potrebbero prendere in considerazione una risonanza magnetica per confermarlo. Perché non ci piace... Questi farmaci hanno effetti collaterali. Quindi, non ci piace dare ai pazienti un sacco di steroidi per i sintomi che derivano solo dal danno precedente piuttosto che dall'infiammazione attiva proprio lì. Quindi, è abbastanza importante che una risonanza magnetica confermi che, sai, che un paziente ha una ricaduta.

[00:48:30] Krissy Dilger: Ok, fantastico. Grazie. Abbiamo ricevuto un'altra domanda dalla community sullo stress. Quindi, si sa qualcosa sul fatto che lo stress possa causare la malattia da anticorpi MOG o eventualmente esacerbare la condizione una volta che ce l'hai già? Dottor Flanagan.

[00:48:49] Dott. Eoin Flanagan: Sì. Non sono a conoscenza di studi in merito, suppongo. Sai, sappiamo che lo stress può causare problemi in altre parti del corpo, proprio come i medici, con le ulcere da stress, le persone saranno consapevoli. Quindi, non lo sappiamo. È bene cercare sempre di limitare lo stress. Ma non sappiamo davvero quanto abbia un ruolo nella malattia, penso in questa fase.

[00:49:12] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Quello che potresti vedere è che lo stress a volte può causare un peggioramento dei sintomi precedenti o talvolta la sensazione che i tuoi vecchi sintomi potrebbero essere esacerbati, quindi potrebbe non mostrare qualcosa sulla risonanza magnetica come necessariamente una ricaduta, ma può, può sembrare che tu ' Stai avendo una sorta di sintomi e in realtà sei solo innescato da fattori stressanti e stressanti nel tuo ambiente o qualcos'altro che sta succedendo. Quindi, può influenzarti in quel modo, ma un po 'indirettamente rispetto agli impatti diretti su nuove ricadute o nuove, nuove lesioni sulla risonanza magnetica.

[00:49:54] Dott. Eoin Flanagan: Questo è un punto eccellente, sì.

[00:49:55] Krissy Dilger: Ok, fantastico. Grazie. Abbiamo appena ricevuto un'altra domanda sul rituximab. Quindi, una persona vuole sapere se il rituximab può essere preso per tutta la vita di qualcuno o se ha una specie di, solo una sequenza temporale entro la quale dovresti smettere di prenderlo dopo un certo punto? Dottor Samudralwar?

[00:50:16] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Bella domanda, che si presenta a molti dei miei pazienti. Riceviamo sempre la domanda, sai, quando posso interrompere il farmaco? Quanto tempo ho bisogno di essere su di esso? E penso che questa domanda sia in qualche modo in linea con quella. Non abbiamo davvero date di fine per molti di questi farmaci. Penso che potrebbe essere un po' dipendente dal praticante o forse anche dipendente dalla sintomatologia dell'individuo. Quindi, idealmente, non vogliamo impegnare inutilmente qualcuno per una terapia permanente, motivo in più per essere assolutamente sicuri della diagnosi.

[00:50:51] Ma per quanto ne sappiamo, sai, la terapia a lungo termine quando è necessaria è utile. E facciamo del nostro meglio per ridurre al minimo eventuali effetti collaterali attraverso regolari controlli del sangue, esami e risonanza magnetica. Ma non so se disponiamo di dati sufficienti per esaminare l'intera durata della vita in, in molte, in diverse persone per sapere in definitiva cosa potrebbe accadere con farmaci come il rituximab.

[00:51:19] Krissy Dilger: Ok, fantastico. Grazie. Abbiamo anche ricevuto una domanda dalla community. Sapete cosa causa la fatica in questi disturbi? E anche quando non hai una ricaduta o un episodio, per così dire, la stanchezza sembra essere ancora lì. Dottor Flanagan?

[00:51:38] Dott. Eoin Flanagan: Sì, non lo sappiamo. Cioè, può essere comune, in particolare con la sclerosi multipla, dove è più comune. E non abbiamo davvero una buona comprensione del perché. Potrebbe essere, sai, da quello sfondo, un'infiammazione in corso che solo a un livello basso, sai, contribuisce all'affaticamento delle persone.

[00:51:57] Lo vediamo probabilmente, direi, meno con la malattia da anticorpi MOG che con la sclerosi multipla, ma può essere un problema per i pazienti. E a volte, sai, fare un pisolino a tempo, oa volte possiamo usare alcuni farmaci che possono aiutare ad aumentare l'energia. Oppure, sai, noi, noi raccomandiamo alle persone di fare esercizio se possono per cercare di aumentare la loro resistenza e forma fisica, e talvolta anche questo può aiutare.

[00:52:20] Krissy Dilger: Grande. Grazie. Siamo quasi alla fine del nostro tempo, ma abbiamo ricevuto un'altra domanda. Dottor Samudralwar, questa persona vuole sapere se continua a contrarre un'infezione all'ombelico e se assume Actemra. C'è qualcosa che possono fare? Questa persona dice di aver provato alcune medicine e finora hanno fallito tutte.

[00:52:44] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Mi dispiace. Sì, probabilmente è meglio discuterne con il medico che ti vede e capisce dov'è la fonte di quell'infezione e cosa potrebbe essere quell'organismo, e se è effettivamente correlato a qualcosa come Actemra, il farmaco che stai assumendo. Dipenderebbe davvero dalla fonte e dalla causa di quell'infezione.

[00:53:08] Krissy Dilger: Va bene. Grazie mille. Di nuovo molto velocemente, stiamo ricevendo alcune domande dell'ultimo minuto qui. Dottor Flanagan, esiste un trattamento per recuperare la perdita della vista dovuta alla neurite ottica? Questa persona ha avuto un attacco acuto quasi un anno fa e ha perso tutto il campo visivo inferiore e vuole solo sapere se c'è qualcosa che può fare.

[00:53:28] Dott. Eoin Flanagan: Sì, non penso a questo punto, si tratta ancora di aspettare e vedere. A volte le persone possono riprendersi oltre un anno. La maggior parte delle persone, la maggior parte del recupero avviene nelle settimane e nei mesi successivi all'episodio. Le cose importanti sono davvero stare all'erta e cercare di ottenere un trattamento precoce quando si ha l'attacco, perché all'inizio è quando può essere più reversibile e quel trattamento con steroidi può essere piuttosto importante.

[00:53:53] E so che il dottor Chen, uno dei nostri oftalmologi qui alla Mayo Clinic, ha uno studio che esamina ciò che chiama steroidi in tasca, che sta convincendo i pazienti ad avere steroidi a casa. E se hanno sviluppato un episodio di neurite ottica, non sono in grado di andare dal dottore, potrebbero prendere in considerazione l'idea di averne un po' a portata di mano per farli curare il prima possibile e cercare di vedere se potrebbe essere utile .

[00:54:15] Quindi, meglio il trattamento precedente, è un po' difficile oltre un anno. Non c'è molto altro che possiamo fare a quel punto, oltre a guardare, aspettare e sperare, sperare di ottenere ancora qualche miglioramento continuo.

[00:54:27] Krissy Dilger: Grande. Grazie mille. Siamo vicini alla fine del nostro tempo qui. Volevo solo dare a entrambi l'opportunità di aggiungere eventuali pensieri dell'ultimo minuto, se ne avete. Dottor Flanagan, se vuole iniziare prima, qualcosa che non abbiamo trattato che vorrebbe menzionare?

[00:54:44] Dott. Eoin Flanagan: No, mi piace solo, sai, ringraziare tutti là fuori con la malattia da anticorpi MOG. Apprezziamo molto, sai, tutti i nostri pazienti. Noi, è lì che abbiamo imparato di più, dai pazienti, rivedendo le loro risonanze magnetiche, raccontandoci le loro storie e, sai, il loro coinvolgimento nella ricerca. E sono davvero fiducioso per il futuro, che possiamo sviluppare più trattamenti per aiutare i pazienti, i pazienti lungo la strada. Quindi, solo un ultimo grazie a tutti.

[00:55:08] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Sì, grazie mille per averci ospitato. E devo fare eco a molti degli stessi sentimenti. Io, penso che sia un privilegio poter curare persone con condizioni rare e far sì che si fidino di noi sapendo che stiamo imparando a conoscere queste malattie insieme. Quindi, davvero, davvero grato alla nostra popolazione di pazienti. Grazie.

[00:55:29] Krissy Dilger: Grazie mille ad entrambi. Apprezziamo molto il tuo tempo e sono entusiasta di poter offrire questa risorsa alla nostra comunità perché penso che sia davvero importante.

[00:55:38] Dott.ssa Rohini Samudralwar: Thank you.

[00:55:39] Dott. Eoin Flanagan: Grazie ancora. Grazie a tutti.