Malattia pediatrica da anticorpi MOG e ADEM
20 Marzo 2019
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Trascrizione
GG DeFiebre: 00:06 Ciao a tutti e benvenuti su SRNA, chiedi alla serie di podcast degli esperti. Il podcast di oggi è intitolato Pediatric MOG Antibody Associated Disease and ADEM. Mi chiamo Gigi deFiebre e modererò questo podcast insieme a Peter Fontanez alla cui figlia Isabel è stata diagnosticata la malattia ADEM e MOG Ab.
Pietro Fontanez: 00:27 Salve, mi chiamo Peter Fontanez e sono un membro del progetto SRNA e MOG, un gruppo di pazienti MOG e genitori di pazienti che hanno lavorato per aiutare a ottenere informazioni sul MOG. A mia figlia Isabel è stata diagnosticata l'ADEM nel 2014, ha avuto una ricaduta nel 2016 e le è stata diagnosticata una possibile ADEM multifasica con neurite ottica e infine malattia da anticorpi associata a MOG nel maggio 2016. È ancora MOG positiva e continua a ricevere trattamenti ma è guarita notevolmente dagli attacchi passati e sta andando molto bene attualmente. Vorrei anche menzionare uno dei membri del nostro progetto MOG con cui ho lavorato insieme per mettere insieme questo lavoro e mettere insieme queste domande per il podcast. Jennifer Gould ha contribuito a questo podcast. A sua figlia Sophia è stata diagnosticata la malattia da anticorpi MOG nel gennaio 2018 dopo un attacco di encefalite autoimmune e neurite ottica. Attualmente sta rispondendo bene ai trattamenti e ha riacquistato la maggior parte della sua vista ed è una terza elementare attiva. Jen ed io siamo entrambi appassionati di diffondere la consapevolezza e condividere le nostre storie sulla malattia pediatrica associata agli anticorpi MOG e siamo così entusiasti di far parte di questo podcast e del progetto MOG.
GG DeFiebre: 01:34 Grazie mille Peter e Jen e il resto del progetto MOG. SRNA è un'organizzazione senza scopo di lucro incentrata sul sostegno all'istruzione e alla ricerca di malattie neuroimmunitarie rare e puoi saperne di più su di noi sul nostro sito Web all'indirizzo wearesrna.org. Proprio perché tutti lo sappiano, il podcast è in fase di registrazione e sarà reso disponibile sul nostro sito Web per il download oltre che tramite iTunes. Durante la chiamata, se hai altre domande, puoi inviare un messaggio tramite l'opzione di chat disponibile in Goto Webinar. Per il podcast di oggi siamo lieti di essere raggiunti dalla dottoressa Brenda Banwell e dalla dottoressa Leslie Benson. La dott.ssa Banwell si è laureata in medicina presso l'Università dell'Ontario occidentale nel 1991. Ha completato una borsa di studio per malattie neuromuscolari presso la Mayo Clinic di Rochester, Minnesota. Nel 1999 il Dr. Banwell è stato nominato assistente professore di Neurologia Pediatrica presso l'Hospital for Sick Children e l'Università di Toronto ed è stato promosso a professore ordinario nel 2012. Il Dr. Banwell è ora primario di Neurologia presso il Children's Hospital di Philadelphia e Direttore del la Clinica Pediatrica per la Sclerosi Multipla.<,/p>
GG DeFiebre: 02:36 Gli interessi clinici e di ricerca del Dr. Banwell riguardano la sclerosi multipla pediatrica e altri disturbi cerebrali infiammatori. Rimane la ricercatrice principale del Canadian Pediatric Demyelinating Disease Program. I suoi studi clinici si concentrano sulle caratteristiche cognitive e di neuroimaging della sclerosi multipla pediatrica, mentre il lavoro scientifico di base si concentra sugli studi sull'autoimmunità delle cellule T e B, sulla risonanza magnetica e sugli studi sui trigger virali. La Dott.ssa Leslie Benson è medico curante presso il Dipartimento di Neurologia e Assistente Direttore del Programma Pediatrico per la Sclerosi Multipla e dei Disturbi Correlati e del Programma di NeuroImmunologia Pediatrica presso il Boston Children's Hospital e istruttrice di Neurologia presso la Harvard Medical School. Ha completato la scuola di medicina presso l'Health Sciences Center dell'Università del Colorado e la formazione pediatrica presso il Massachusetts General Hospital for Children e la neurologia infantile presso l'ospedale pediatrico di Boston prima di una borsa di studio di due anni in malattie neuro infiammatorie. La dott.ssa Benson è certificata in neurologia infantile e il suo lavoro clinico è incentrato sulla cura di bambini e giovani adulti affetti da malattie neuroinfiammatorie tra cui SM, mielite trasversa, AFM, neurite ottica, tra cui la malattia associata agli anticorpi MOG e la sindrome ROHHAD, tra le altre. È coinvolta nella ricerca clinica collaborativa volta a migliorare la comprensione e il trattamento di queste malattie. Benvenuti e grazie mille per esservi uniti a noi oggi.
Dottor Banwell: 03:57 Grazie per averci. Lieto di aiutarla.
GG DeFiebre: 04:02 Thank you.
Pietro Fontanez: 04:05 Ok, immagino che inizieremo con le domande. La prima domanda sarà per il dottor Banwell. Quanto è diffusa la malattia da anticorpi MOG nei bambini? È più diffuso in alcuni tipi di popolazioni, come il genere, la razza? Che ne dici di ADEM, NMO, encefalite autoimmune, neurite ottica e MT? Come, quanto è comune in, in quei tipi di casi?
Dottor Banwell: 04:30 Va bene. Quindi, inizierò col dire che la capacità di fare la diagnosi di demielinizzazione associata a MOG è relativamente più recente in quanto lo sviluppo del test, l'anticorpo che usiamo per confermare la diagnosi è diventato sempre più disponibile sia negli Stati Uniti che in tutto il mondo. Questo è importante perché conta il modo in cui testiamo questa malattia. Il test anticorpale deve essere svolto in un laboratorio che utilizza la tecnologia ottimale senza la quale si possono ottenere risultati erroneamente negativi o erroneamente positivi. Ho menzionato tutto ciò perché questo riconoscimento della demielinizzazione associata a MOG è ovviamente aumentato man mano che siamo diventati sempre più in grado di diagnosticarla. Tra i pazienti che hanno un primo attacco di demielinizzazione, dove sta attaccando il cervello, i nervi ottici o la spina dorsale, nei bambini, tutti insieme, quasi la metà in realtà in studi recenti ha dimostrato di avere anticorpi contro il MOG all'inizio. E quel gruppo di bambini o se hai meno di 11 anni, tendono ad essere bambini con encefalomielite disseminata acuta o ADEM. Che è una malattia in cui i bambini presentano confusione, sonnolenza, a volte convulsioni, spesso debolezza.
Dottor Banwell: 06:02 A volte associati alla perdita della vista sono allo stesso tempo. Non di rado anche associato a infiammazione del midollo spinale o mielite. Nei bambini con una presentazione ADEM, a seconda dello studio, fino al 60-70% di quei bambini, in particolare quelli sotto gli 11 anni, sono effettivamente positivi per MOG fin dall'inizio. Negli adolescenti, è più comune che MOG sia associato a pazienti che presentano neurite ottica o mielite trasversa, ma in particolare neurite ottica. E poi guardiamo cosa succede dopo, che è la natura cronica della presentazione. Pazienti con una presentazione ADEM e anticorpi MOG, molti di quei bambini non avranno ricadute e se li testerai nel tempo, i loro anticorpi MOG scompariranno. Alcuni bambini con ADEM sperimenteranno quindi ricadute, in particolare di neurite ottica. E generalmente quei bambini tendono ad avere anticorpi che persistono. E infine, e non voglio parlare troppo qui, ma negli adolescenti se hai anticorpi MOG, è un po' più probabile che persistano. Quei bambini che hanno una malattia correlata al MOG in corso possono avere più di un quadro di neuromielite ottica che è attacchi di neurite ottica e mielite trasversa, in particolare mielite che coinvolge una lunga porzione del midollo spinale. È questo che mi stavi cercando per rispondere?
Pietro Fontanez: 07:34 So che le informazioni sono ancora nuove, quindi coprono molte delle basi. Grazie.
GG DeFiebre: 07:39 Si Grazie. Grazie dottor Banwell. Quali tipi di medici trattano la malattia associata agli anticorpi MOG e l'ADEM e come possono i genitori trovare un medico specializzato in queste condizioni? Dottor Benson?
Dottor Benson: 07:57 CIAO. Sì. Quindi penso che, come ha detto il dottor Banwell, lo stiamo ancora cercando di capire. Ma in generale, la più grande categoria di medici che trattano la malattia associata agli anticorpi MOG, sono i neurologi in generale e certamente i neurologi adulti possono vederlo, penso che i neurologi pediatrici lo stiano vedendo, ma anche con ci sono neurologi pediatrici e neurologi adulti che sub specializzati in disturbi del sistema immunitario che colpiscono il sistema nervoso. E quindi, come il dottor Banwell e io, probabilmente stiamo vedendo la maggior parte di questi pazienti, ma certamente ci sono aree in cui non c'è qualcuno con quella sottospecializzazione. E so che molti neurologi pediatrici sono sempre più consapevoli di questo disturbo e della capacità di testarlo. In termini di ricerca di un esperto, penso che ci siano molti modi per accedere a un esperto. Ci sono diverse risorse online come il sito web SRNA, la National MS Society. Probabilmente c'è anche con l'IPMSSG e anche con le nostre reti nazionali che abbiamo un sito web su usnpmsc.org. Pensa che quelle sono tutte risorse che mostrano alcuni dei centri con particolare esperienza e interessi di ricerca in questa condizione. Soprattutto se i pazienti che desiderano viaggiare per una visita di persona, penso che sempre più la medicina si stia muovendo anche verso consultazioni a distanza e altri modi per i pazienti che non sono vicini a un centro che ha una particolare competenza in questo per accedere a cure e informazioni.
Dottor Banwell: 09:41 Sono d'accordo. Sì.
GG DeFiebre: 09:43 Grande. Grazie. Sì, e come hai detto, il dottor Benson, sul sito web di SRNA, abbiamo un professionista medico. So che entrambi, il dottor Banwell, il dottor Benson sono elencati lì così come altri professionisti medici in tutto il paese e nel mondo. Quindi anche questo è un modo di guardare.
Dottor Banwell: 10:00 Assolutamente. Penso che aggiungerei al commento solo che la diagnosi è ovviamente una componente critica, ma quando si tratta di decisioni, sul trattamento di pazienti con infiammazione e demielinizzazione correlate a MOG, dovrebbe davvero essere una discussione con le persone che curano i bambini regolarmente. Sono preoccupato che possano esserci operatori sanitari nella comunità che recuperano il test e reagiscono immediatamente prescrivendo una sorta di terapia correlata al sistema immunitario, ma forse non sotto la guida di persone che hanno visto sempre più di questi bambini, ed è estremamente importante che abbiamo una conversazione e parliamo delle opzioni. Perché, come ho detto, in particolare nei bambini più piccoli tra il 60 e il 70% di questi bambini può avere un singolo evento e una volta che sono stati curati per la loro malattia iniziale, non hanno bisogno di assumere farmaci cronici. È molto, molto importante che le persone lo capiscano.
Dottor Benson: 11:07 Sarei completamente d'accordo. In particolare nei pazienti che hanno ricadute, è importante che vedano qualcuno che abbia esperienza con questi farmaci ed è importante non trattare eccessivamente.
Dottor Banwell: 11:22 Esattamente.
Pietro Fontanez: 11:25 Va bene. La prossima domanda è per il dottor Banwell. Qual è la causa delle malattie da anticorpi MOG? È genetica e i genitori dovrebbero essere preoccupati per i fratelli o altri membri della famiglia che potrebbero sviluppare la malattia da anticorpi MOG?
Dottor Banwell: 11:39 Quindi a questo punto ci sono diversi studi che hanno esaminato la genetica nei bambini con demielinizzazione infiammatoria, in particolare nei bambini più comunemente con sclerosi multipla, che ora crediamo sia una condizione separata. Gli studi genetici che sono stati fatti fino ad oggi nei bambini con ADEM, ora tenendo presente al momento in cui sono stati fatti gli studi genetici che i ricercatori potrebbero non sapere, incluso il mio studio, se i bambini avevano, MOG o meno, tuttavia, non abbiamo trovato alcun fattore di rischio genetico specifico per ADEM. Quindi, anche se all'interno di quello studio potremmo non sapere chi aveva gli anticorpi MOG e chi no, non siamo riusciti a rilevare alcun tasso particolarmente più elevato di nessuno di quelli che chiamiamo alleli di rischio o firme genetiche implicate, almeno nella sclerosi multipla , non li abbiamo visti essere sovrarappresentati nei bambini con ADEM in generale.
Dottor Banwell: 12:38 Sicuramente dobbiamo fare una ricerca adeguata per vedere se riusciamo a trovare qualche firma genetica. Ora, in particolare nei bambini con MOG, non c'è al di fuori di questi grandi studi, non c'è stato davvero, prima di tutto, non c'è stato alcun suggerimento che questo funzioni nelle famiglie. Tendiamo a non vedere più di un paziente, in famiglia con MOG. In effetti, non sono a conoscenza di ciò che sta accadendo. Quindi, alla tua domanda di fratelli e sorelle con malattie correlate a MOG a questo punto, non posso suggerire che dovremmo fare lo screening lì, fratelli e sorelle per gli anticorpi. Sicuramente non lo farei. In termini solo più in generale di condizioni come la demielinizzazione correlata al MOG, che riteniamo sia una risposta immunitaria anormale e forse scarsamente regolata. Malattie simili, come la sclerosi multipla, la neuromielite ottica con anticorpi Aquaporin 4 per esempio.
Dottor Banwell: 13:36 In realtà non abbiamo trovato prove convincenti di un gene specifico o di un errore di ortografia genetica che sta causando tali condizioni. Quindi, nella sclerosi multipla, sappiamo che c'è una tendenza che la sclerosi multipla si manifesti di più negli individui di origine nordeuropea tipicamente, ma non in modo esclusivo. Negli individui bianchi e del nord Europa tale relazione può avere una maggiore probabilità di avere qualcosa chiamato HLA DRB1*1501, che in inglese significa una parte specifica della nostra firma genetica che aiuta a dettare il comportamento delle cellule immunitarie. Ma anche questo comporta solo un piccolo aumento del rischio di sclerosi multipla e molte, molte, molte persone hanno HLA DRB1*1501 e non avranno mai la SM. Con MOG non abbiamo nemmeno trovato quel tipo di firma. Quindi, per riassumere, direi che non abbiamo prove che la demielinizzazione correlata al MOG sia genetica. Non abbiamo prove che ci sia una logica per mettere alla prova fratelli e sorelle. E a questo punto crediamo che la demielinizzazione correlata al MOG sia simile ad altre condizioni autoimmuni, in cui c'è una certa interazione tra l'individuo, il suo ambiente e il suo sistema immunitario che avvia questa risposta anomala.
GG DeFiebre: 14:59 È fantastico. Grazie. Quali sono alcuni dei sintomi più comuni della malattia associata agli anticorpi MOG e dell'ADEM correlato al MOG? È diverso da un adulto e i sintomi variano da persona a persona?
Dottor Benson: 15:17 Sì.
Dottor Banwell: 15:19 È per me o per il dottor Benson?
GG DeFiebre: 15:21 Scusa, al dottor Benson e poi al dottor Banwell se hai qualcosa da aggiungere sarebbe fantastico.
Dottor Benson: 15:26 Penso che ci sia una risposta potenziale molto lunga a questo. Ma se ci concentriamo sulle presentazioni più comuni, soprattutto perché stiamo cercando di parlare di ADEM, un bel po' oggi, l'ADEM è più comune nei bambini ma può verificarsi negli adulti. E significa davvero che ci sono più sintomi neurologici più un'encefalopatia, che è una parola grossa per confuso o più assonnato di quanto dovrebbero essere. E in quei sintomi neurologici possono esserci qualsiasi cosa, da una debolezza, cambiamenti nella loro capacità di camminare, cambiamenti nelle sensazioni come intorpidimento e formicolio, possono essere cambiamenti nella loro funzione della vescica e dell'intestino. E poi in particolare con MOG, vediamo molta neurite ottica e quella neurite ottica può essere nell'impostazione di un tipo di presentazione ADEM o può essere separata da senza ADEM. I sintomi classici associati alla neurite ottica sono il dolore con i movimenti oculari in particolare insieme alla visione sfocata, che è spesso nella visione centrale e può aumentare verso l'esterno e una perdita di colore.
Dottor Benson: 16:35 Quindi le cose quando i pazienti che hanno una neurite ottica da un lato e non dall'altro, a volte guarderanno un oggetto rosso e noteranno che il rosso appare più opaco nell'occhio con la neurite ottica. L'altra manifestazione frequente o modo di presentarsi con malattie da anticorpi MOG è la mielite, che significa coinvolgimento, infiammazione del midollo spinale. E così il midollo spinale invia molti messaggi, in particolare per il movimento o la forza e la sensazione e la funzione della vescica e dell'intestino. E quindi quei sintomi possono provenire da una mielite nel contesto di un attacco. E poi una cosa che abbiamo visto che è interessante con MOG in quanto può anche presentarsi come una meningite, ovvero un'infiammazione delle coperture del cervello in cui i pazienti possono avere febbre, possono avere, torcicollo, torcicollo e non molti altri sintomi focali come presentazione iniziale della malattia da anticorpi MOG con o senza alcuni degli altri sintomi.
Dottor Benson: 17:43 C'è sicuramente una vasta gamma, quelli sono i sintomi più comuni che vediamo presenti.
GG DeFiebre: 17:51 Va bene. Abbiamo una domanda. Una domanda in diretta dal webinar. Qualcuno stava chiedendo se la presenza di alti livelli di anti-MOG sia un sottoprodotto di un'infezione o provenga da un'infezione stessa, dottor Banwell?
Dottor Banwell: 18:14 Non abbiamo riscontrato che gli anticorpi MOG siano prodotti direttamente da alcun organismo infettivo o con il risultato di un'infezione con un'infezione specifica. Abbiamo sicuramente cercato virus comuni di cui siamo a conoscenza. Test per virus che si trovano nella comunità al momento in cui le persone presentano ADEM o neurite ottica per vedere se riusciamo a trovare uno specifico trigger infettivo. Quindi fino ad oggi non l'abbiamo fatto. Ora, nella sclerosi multipla sappiamo che c'è una relazione, sebbene possa o meno essere causa ed effetto. Con il virus Epstein Barr, è più probabile che bambini e adulti siano stati precedentemente infettati dal virus Epstein Barr rispetto alle persone che non hanno la SM. Anche se non sappiamo se l'EBV sia direttamente coinvolto nella SM di per sé, non l'abbiamo ancora trovato, né alcun virus specifico per i pazienti con MOG, anche come situazione di esposizione precedente.
Dottor Banwell: 19:13 Questo è un lavoro in corso, ovviamente, poiché ora sappiamo e apprendiamo sempre di più sulla demielinizzazione correlata al MOG e continueremo a cercare, ma al momento non ci sono prove che esista un virus specifico. L'unica cosa che vorrei aggiungere a questa affermazione è che ciò che abbiamo visto in un piccolo numero di bambini in tutto il mondo è che ci sono bambini che sviluppano l'infezione da virus herpes simplex o l'effettiva encefalite da herpes simplex, che è una malattia molto grave. Dopo il trattamento e il recupero dall'infezione cerebrale da herpes ci sono alcuni bambini che sviluppano la demielinizzazione correlata al MOG, quindi non allo stesso tempo. E infatti, le persone sono tornate indietro e hanno scoperto di non avere gli anticorpi MOG nel momento in cui hanno avuto l'infezione cerebrale. Quindi possono sperimentare la seconda malattia, che è una demielinizzazione correlata al MOG oppure possono sviluppare anticorpi chiamati anticorpi del recettore NMD e avere una diversa malattia correlata agli anticorpi. Entrambe queste due situazioni sono state segnalate in seguito, ma non contemporaneamente, all'infezione da virus herpes simplex in un numero molto raro di bambini.
Pietro Fontanez: 20:27 Grazie. Domanda numero cinque, questa domanda è per il dottor Banwell. So che l'abbiamo toccato durante la prima domanda, questa è in realtà una domanda in più parti. Quali sono le diagnosi pediatriche comuni sono correlate alla malattia da anticorpi MOG come l'encefalite autoimmune, la neurite ottica, l'ADEM e la neuromielite ottica e la mielite trasversa. So che ci sono molte malattie collegate al MOG. C'è qualche connessione? Ehm, iniziamo con quella come prima domanda. Analizzeremo insieme gli altri tre.
Dottor Banwell: 20:48 Va bene. Beh, li hai elencati tutti in modo molto accurato. Correlata a MOG, la demielinizzazione può presentarsi come abbiamo discusso con ADEM, quindi encefalopatia e deficit neurologici multipli all'inizio, o con infiammazione di uno o entrambi gli occhi, neurite ottica o con mielite che tipicamente coinvolge un'area più lunga del midollo spinale o addirittura la parte inferiore del cavo, o loro combinazioni. Ci sono anche pazienti, come ha detto il dottor Benson, che hanno un quadro quasi meningite con un torcicollo e un'infiammazione che sembra un po' più contagiosa.
Dottor Banwell: 21:43 E ovviamente in tutti i pazienti escludiamo l'infezione con test appropriati. Poi c'è anche un numero molto piccolo di pazienti che sembrano avere una malattia correlata al MOG con infiammazione intorno o coinvolta nei vasi sanguigni. Quindi un tipo di immagine della vasculite. Che può manifestarsi con più mal di testa, probabilmente forse un po' più probabile che si manifesti con convulsioni, sebbene non tutti i bambini con convulsioni abbiano un'infiammazione dei vasi sanguigni. E poi, l'infiammazione nel cervello. Se colpisce aree che stanno trasmettendo messaggi importanti, quei messaggi non arrivano e le persone hanno sintomi. Quindi, se hai un'infiammazione nel tronco cerebrale, che è una stazione di trasmissione piuttosto importante e anche il tipo di parte centrale del cervello che controlla molte funzioni diverse. Potresti avere una visione doppia, potresti avere difficoltà con il movimento degli occhi. Potresti avere, se va nel centro dell'equilibrio, che si chiama cervelletto, quindi puoi avere difficoltà a stare fermo e mantenere l'equilibrio o camminare normalmente. E ce ne sono molti altri perché dipende da quale parte del cervello è stata colpita o spina dorsale o nervo ottico.
Pietro Fontanez: 22:58 Detto questo, c'è quindi una connessione con la malattia da anticorpi MOG e l'encefalite, ad esempio si sta testando nuovamente i pazienti con encefalite da MOG. Quindi c'è, c'è quella connessione lì? Corretto?
Dottor Banwell: 23:13 Bene, la parola encefalite con, penso che vogliamo solo usare la terminologia giusta. Quindi, l'encefalopatia o la confusione, lo stato mentale alterato, la mancanza di consapevolezza, sono le caratteristiche cliniche distintive dell'ADEM. E come abbiamo detto, oltre la metà di quei bambini ha MOG. Encefalite, dove tu, tu credi che sia in realtà un'infiammazione nel cervello, nella corteccia o nella parte del cervello in cui vivono le nostre cellule cerebrali chiamate neuroni. Se hai un -itis, e con questo intendo un torcicollo, prova che la copertura del cervello sembra infiammata, la prima cosa da fare è escludere l'infezione. Questo deve essere il primo imperativo. Se non c'è infezione e la persona ha anticorpi MOG, allora diremmo che ha l'encefalopatia MOG e potremmo usare la parola encefalite MOG. Ma io, voglio solo stare attento perché l'encefalite, il più delle volte, è un termine con cui le persone si riferiscono a un'infezione reale e MOG non è un'infezione.
GG DeFiebre: 24:24 E ne abbiamo parlato un po', ma solo per essere il più chiaro possibile, dottor Benson, quanto spesso la malattia associata agli anticorpi MOG è monofasica nei bambini? È simile al numero di casi ADEM monofasici? Come fai a sapere che qualcosa sarà monofasico piuttosto che ricaduto sia in MOG che in ADEM?
Dottor Benson: 24:52 Sì, questa è un'ottima domanda e stiamo tutti cercando di capire. La grande domanda. Quindi noi, non sempre sappiamo se sarà fasico monofasico all'inizio. Uno dei chiari predittori che sono emersi dagli studi in termini di determinazione se è probabile che sia monofasico è seguire i titoli anticorpali MOG nel tempo. Ci sono dati che suggeriscono che se quei titoli anticorpali diventano negativi e non sono più rilevabili o se sono scarsamente rilevabili a intermittenza ma non molto presenti o negativi a intermittenza, allora il tasso di ricaduta o le ricadute non si sono verificate in quella coorte all'interno di uno studio. Considerando che se i titoli anticorpali rimangono chiaramente rilevabili e positivi, allora una parte di quei bambini ricadrà. Esattamente quale parte è difficile, penso che vari leggermente in base allo studio. Permettetemi di tirare fuori un numero qui per una seconda causa ci sono alcuni grafici belli, ma complicati che guardano questo in parte della letteratura recente.
Dottor Benson: 25:56 In parte dipende da come appare la tua presentazione iniziale, ma in realtà, penso che nel complesso circa il 50% probabilmente all'interno di questo studio rimanesse monofasico, un attacco temporale e poi circa il 50% avrebbe avuto ricadute. E questo sta esaminando tutti i tipi di malattia associata a MOG tra cui ADEM, NMO ed è solo un attacco occasionale, sindrome clinicamente isolata e una popolazione di SM. Penso che all'interno dell'ADEM stesso, sia una cosa difficile da confrontare perché l'ADEM è cambiato in termini di diagnostica nel tempo ed è anche con criteri validi come quelli che abbiamo ora è probabilmente rappresentativo di più malattie, sia associate all'anticorpo MOG che altro. A volte viene anche usato in modo piuttosto ampio tra i medici. Quindi è un po' difficile dirlo con certezza, ma penso che se hai ADEM senza anticorpi MOG sono abbastanza sicuro che difficilmente avrai una ricaduta. Considerando che se hai anticorpi e quegli anticorpi rimangono in giro, allora divento più preoccupato che il paziente sia a rischio di successive ricadute ad un certo punto nel tempo.
Dottor Banwell: 27:29 Penso che la letteratura pubblicata supporti assolutamente tutto ciò che il Dr. Benson ha appena detto. La sfida con parte di ciò che è stato pubblicato è che si riferisce a chi è stato studiato. Quindi, quando gli anticorpi MOG sono stati inizialmente riconosciuti come contributori alla neurite ottica recidivante o ai bambini con ADEM che avevano neurite ottica, allora la proporzione di pazienti che erano positivi e persistentemente positivi da MOG era molto più alta perché ovviamente erano stati preselezionati dal fatto che stanno già dimostrando una malattia cronica e recidivante in corso. Dato che siamo passati a test più uniformi, questi numeri ovviamente si stanno diluendo. Quindi, in uno studio che abbiamo recentemente completato in cui abbiamo campionato, abbiamo eseguito circa 1400 campioni, in cui non abbiamo selezionato pazienti che hanno avuto una ricaduta perché erano tutti bambini che si sono presentati per la prima volta e avevamo conservato il loro sangue per analisi future.
Dottor Banwell: 28:24 Abbiamo trovato risultati leggermente diversi, ovvero che una percentuale molto più alta di bambini con ADEM è rimasta un singolo attacco, più come il 70-80% non ha avuto ricadute in questa particolare popolazione. Gli anticorpi contro MOG tendevano a scomparire nel corso del primo anno. Ma abbiamo avuto un gruppo di pazienti che avevano anticorpi MOG persistenti, sia con ADEM che con neurite ottica finora, da cinque a 15 anni, non hanno ancora avuto una ricaduta. E abbiamo scoperto che alcuni bambini i cui anticorpi sono scomparsi, hanno avuto una ricaduta uno o due anni dopo. Quindi il messaggio principale è nel complesso, se i tuoi anticorpi sono presenti e continuano ad essere presenti nel tempo, probabilmente sei a maggior rischio di ricaduta in qualcuno che non lo fa. Ma fino a quando non avrai una ricaduta, non abbiamo davvero un buon modo per sapere se lo farai, e ho capito che non è la risposta più soddisfacente, ma lo è, in realtà è ciò che la maggior parte degli studi sta iniziando ora mostrare. Quindi penso che sia diverso. Se hai una ricaduta e hai anticorpi MOG, ti gestiremo in modo appropriato come persona con malattia MOG recidivante. Ma prima di quel punto, è molto difficile essere precisi nella previsione e gli anticorpi che persistono non garantiscono che avrai una ricaduta.
GG DeFiebre: 29:50 Quindi passiamo ai farmaci. Quindi sai, trattamenti acuti e strategie di gestione a lungo termine con i farmaci. Quali sono i tipici trattamenti acuti utilizzati per trattare un episodio o un attacco, ad esempio, di neurite ottica o encefalite ADEM, mielite trasversa nel contesto di MOG? Dottor Benson?
Dottor Benson: 30:12 Quindi fortunatamente nel contesto del MOG o anche prima di recuperare l'anticorpo MOG nel contesto della neurite ottica o dell'ADEM o della mielite, i nostri trattamenti acuti sono generalmente gli stessi. Sono abbastanza standard per usare gli steroidi IV come trattamento iniziale. E poi, a seconda della risposta, prendere in considerazione il trattamento con IVIG e/o plasmaferesi. E questo è fortunatamente abbastanza comunemente usato nelle malattie demielinizzanti che vediamo. E quindi il fatto che dobbiamo offrire un trattamento prima di avere questi risultati del test anticorpale ci consente di procedere con il trattamento. Sono davvero i trattamenti a lungo termine che sono influenzati dalla diagnosi generale.
Pietro Fontanez: 31:01 Va bene. Detto questo, questa è di nuovo, questa domanda sarà per il dottor Banwell. Bene, questa sarà una domanda in più parti. Proverò a buttare giù tutto in una, una parte. Quali sono i farmaci più comuni prescritti ai bambini come prevenzione? So che l'hai toccato prima. Quando un paziente dovrebbe iniziare i trattamenti preventivi? Cosa succede con il trattamento se il bambino alla fine risulta negativo per l'anticorpo MOG? E so che in alcuni studi alcuni bambini sono risultati positivi ma non hanno avuto una ricaduta. Dovrebbero ancora essere sottoposti a preventivi e i trattamenti sono diversi rispetto agli adulti?
Dottor Banwell: 31:40 Va bene. Va bene. Dirò che prima di tutto, un'importante affermazione molto onesta è che stiamo imparando in tempo reale come comunità sulle strategie di gestione per bambini e adulti che hanno anticorpi MOG. Che noi come comunità internazionale, quindi indossando la mia cattedra dell'International Pediatric MS Study Hat, così come sia io che Leslie e le varie reti pediatriche di cui facevano parte anche negli Stati Uniti, nel Nord America, ecc. Siamo tutti comunicare tra loro e cercare di sviluppare le migliori pratiche e alla fine spero di arrivare a un punto in cui creiamo effettivamente formalmente un trattamento; una strategia di trattamento condivisa e seguire i pazienti allo stesso modo in modo da poter vedere quali trattamenti sono buoni, ottimali e che potrebbero essere in una sperimentazione clinica o in una sorta di versione di una sperimentazione clinica.
Dottor Banwell: 32:36 In assenza di ciò, stiamo tutti usando il nostro miglior giudizio e l'opinione degli esperti, ma dobbiamo essere umili e riconoscere che è quello che è e che non abbiamo ancora condotto rigorosamente studi clinici per farlo davvero al livello ottimale Ancora. Quindi, detto questo, condividerò il mio punto di vista e sono ansioso che Leslie, il dottor Benson, aggiunga il suo. E in nessun modo suggerirei che il mio punto di vista sia il gold standard. Penso che tutti stiano cercando di essere razionali, efficaci e sicuri. Quindi personalmente, in termini di terapie preventive in generale, non le inizierei a meno che una persona non abbia avuto un secondo evento. Ogni bambino che vedo è ovviamente una persona individuale. Guardo loro, la loro famiglia, la circostanza e soppeso tutto ciò nel prendere una decisione.
Dottor Banwell: 33:28 Quindi ci sono, sai, per esempio, alcuni adolescenti che ho incontrato con una neurite ottica molto grave correlata a MOG e che hanno avuto lesioni del midollo spinale allo stesso tempo. Data la gravità della loro presentazione, ho avviato subito alcuni di quei bambini sulla prevenzione a causa della gravità del loro evento iniziale e del chiaro desiderio di prevenirne un secondo che potrebbe privarli della loro vista o della loro capacità di camminare normalmente se hanno una malattia grave. A parte questo però, e poi, e nella maggior parte dei bambini che ho visto sono MOG positivi che si riprendono velocemente dal loro primo evento, li seguo da vicino. Ovviamente li vedo molto, molto rapidamente se hanno sintomi di un secondo evento e trattano rapidamente il secondo evento stesso. E poi quello sarebbe il mio momento in cui direi che dobbiamo metterti su qualcosa per prevenire ulteriori eventi.
Dottor Banwell: 34:20 Le opzioni attuali che le persone utilizzano includono, e questo è molto individuale. Non esiste un copione che dica che uno di questi è migliore dell'altro o che entrambi sono ugualmente appropriati per ogni bambino. Ciò richiede sicuramente un esperto e richiede uno sguardo molto attento al sistema immunitario generale del bambino, alla sua storia vaccinale. Ci sono alcuni medicinali che in realtà non dovrebbero essere somministrati se non sei completamente vaccinato contro le infezioni nella comunità. E ci sono regole su quali vaccini, ad esempio, puoi somministrare mentre sei su alcune di queste terapie in termini di assicurarti che il vaccino funzioni. Quindi c'è molto da fare per prendere questa decisione, ma i trattamenti appropriati nella persona giusta includono un farmaco chiamato Rituximab, che è un bersaglio di un braccio del sistema immunitario chiamato cellule B che contribuisce a produrre anticorpi.
Dottor Banwell: 35:10 Potremmo parlarne a lungo, ma penso che sia una risposta diretta all'uso di un farmaco come il rituximab. Immune Globulin, che è un IVIG mensile che la gente chiama, ha funzionato molto bene per alcuni bambini ed è spesso abbastanza ben tollerato. In Europa, c'è la tendenza ad usare il prednisone per via orale per un periodo di tempo piuttosto lungo, mentre in Nord America si cerca probabilmente di evitare l'esposizione prolungata ai corticosteroidi a causa del loro effetto sulla crescita, sulla glicemia e sul peso. Tendiamo ad usarli meno in modo più ristretto solo al momento di un attacco acuto. E poi le persone hanno usato farmaci come Cellcept o Mycophenolate Mofetil che è una compressa orale che ha anche un effetto sul controllo delle risposte immunitarie anomale. E ce ne sono altri, ma quelli sarebbero i trattamenti più comunemente usati a questo punto.
Pietro Fontanez: 36:08 Cosa succede se il paziente risulta negativo al MOG durante i trattamenti preventivi?
Dottor Banwell: 36:15 Questa è un'ottima domanda, di cui tutti vorremmo sapere cosa fare esattamente. Quindi, ancora e ancora, sono felice che la dottoressa Benson valuti la sua strategia in questa situazione. Quindi per me, se ho un paziente che sta andando molto bene clinicamente, e con questo intendo nessuna lesione cerebrale, lesione spinale o lesione del nervo ottico durante il trattamento. Quindi la malattia è ben controllata, nessuna recidiva clinica, utilizzando veramente il tipo di protocollo che usavamo per i pazienti con vasculite. Ho passato una specie di finestra di due anni e se il paziente è completamente sotto controllo per due anni interi e i suoi anticorpi sono ora negativi in più di un punto temporale, ad almeno un mese o due di distanza. Ho discusso con la famiglia la possibilità di provare a interrompere la terapia e osservare da vicino il bambino.
Dottor Banwell: 37:08 Questa decisione è influenzata, proprio come la decisione terapeutica, su come si è comportato il paziente e su quale fosse la sua storia precedente. Quindi non c'è un copione per questo perché alcuni pazienti, erano molto difficili da tenere sotto controllo, ci hanno messo un po' a trovare una medicina che facesse calmare la loro malattia. E quelle famiglie tendono giustamente, così come i loro medici, a voler essere curate e al sicuro in terapia per un periodo piuttosto lungo. Altri pazienti possono aver avuto solo una o due ricadute precoci. Sono tornati sotto controllo molto rapidamente, sono stati completamente stabili per un lungo periodo di quei due anni senza alcuna attività di malattia e potremmo voler interrompere la terapia più rapidamente e, e potremmo tutti ritenere che sia appropriato come medico. Quindi non è davvero possibile essere precisi e dire che questo vale per tutti, ma questa è la mia linea guida generale. E dottor Benson, ha qualcosa da aggiungere?
Dottor Benson: 37:59 No, sarei d'accordo con quello. Non ho un momento specifico in cui toglierei i pazienti, sarei influenzato da quanto bene stanno tollerando il loro trattamento oltre alle caratteristiche menzionate dal dottor Banwell. In termini di ritorno a come chi inizia un trattamento, dipende davvero dalla gravità. Ho visto pazienti che passano sette anni tra un attacco e l'altro rispondono bene agli steroidi. Non metto necessariamente tutti su un preventivo, anche se hanno avuto una ricaduta. D'altra parte, se ho un paziente che non riesco a smettere con gli steroidi perché continua ad avere sintomi che ogni volta proviamo a diminuire, quelli sono quelli per i quali andrò più rapidamente a un trattamento a lungo termine oltre a considerare la gravità e la frequenza e le cose menzionate dal dottor Banwell.
GG DeFiebre: 38:47 Va bene. Grazie
GG DeFiebre: 38:52 Quindi, e poi conosco te, il dottor Banwell e il dottor Benson, entrambi avete parlato di questi farmaci preventivi. Ci sono effetti a lungo termine di questi farmaci come Rituximab, Cellcept, steroidi, IVIG? Possono, sai, avere un impatto sul sistema riproduttivo o la pubertà può avere un effetto su questi trattamenti e condizioni? Dottor Banwell?
Dottor Banwell: 39:13 Va bene, quindi tutte le terapie hanno effetti collaterali, rischi e benefici. Quindi non c'è nessun trattamento di cui sono a conoscenza che sia completamente privo di rischi. E quel rischio varia da persona ovviamente da molti altri fattori. Ma in generale, se parliamo di immunoglobuline, i rischi generali delle immunoglobuline sono alcuni, alcuni sono legati all'infusione stessa, quindi le persone possono avere mal di testa, possono avere un po' di nausea con essa, alcune persone potrebbero essere allergiche ad essa, reagire contro di essa, motivo per cui quando somministriamo l'infusione, abbiamo premedicato i nostri pazienti con un protocollo rigoroso e abbiamo sempre a portata di mano tutti i trattamenti necessari se qualcuno avesse effettivamente una reazione allergica. IVIG è un prodotto umano. Non contiene cellule del sangue, ma è un prodotto derivato da un donatore e anche se è accuratamente schermato e trattato termicamente, c'è sempre un rischio teorico di trasmissione dell'infezione attraverso l'IVIG.
Dottor Banwell: 40:17 Sebbene tale rischio nel pool IVIG nordamericano sia estremamente basso. Quindi, sai, penso che in generale non ci sia IVIG riproduttiva efficace che qualcuno abbia mai documentato e certamente non ha un rischio diverso per uomini o donne che posso, a cui riesco a pensare. Rituxan è ovviamente progettato per abbattere specificamente una parte della popolazione di cellule immunitarie, le cellule B CD 20. Quindi, così facendo, altera la tua dinamica immunitaria. C'è un piccolo ma non enorme rischio di alcune infezioni. È importante sottolineare che, come ho detto prima, è molto essenziale che alcuni vaccini vengano somministrati in anticipo. Quindi non darei Rituxan a qualcuno che lo era, che non era vaccinato o non era immune alla varicella. Richiediamo di eseguire lo screening per la loro vaccinazione contro l'epatite e dimostrare che non hanno l'epatite attiva e che sono immuni perché le infezioni gravi su un farmaco sono sempre importanti.
Dottor Banwell: 41:20 Non sono a conoscenza del fatto che Rituxan abbia effetti a lungo termine su una successiva fertilità. E probabilmente lo sapremmo perché Rituxan è presente nel mondo dell'oncologia come trattamento per i tumori correlati alle cellule B da molto tempo. Quindi, in isolamento usato come terapia, non sono a conoscenza di alcuna preoccupazione per la salute riproduttiva con Rituxan. Anche se come quasi tutte le medicine che abbiamo, non vorremmo somministrare questi farmaci necessariamente durante una gravidanza. Ovviamente questo non è, si spera, un grosso problema per la maggior parte dei nostri bambini positivi al MOG. Ma è un problema molto importante nella nostra popolazione di giovani adulti. Ci sono, e non voglio entrare in tutto questo, ci sono interi team che cercano quali trattamenti sono sicuri per le persone che desiderano avere una famiglia.
Dottor Banwell: 42:12 Esistono strategie per produrre farmaci, anche medicinali come Rituxan in realtà, come opzione per le donne. Ma va oltre questo, questa chiamata e si riferisce a molte cose di cui non abbiamo tempo per parlare in termini di tempistica e dosaggio. Steroidi, quindi a breve termine, per un periodo da tre a cinque giorni al momento di una ricaduta, come sa ogni genitore che abbia mai curato il proprio figlio, può rendere un bambino un po' irritabile quando si verificano le infusioni, sonno scarso, hanno effetto sulla glicemia e la glicemia può salire. A volte possono aumentare la pressione sanguigna a un livello che dobbiamo trattare anche se non troppo spesso. Possono predisporre all'assottigliamento dell'osso anche se ciò non tende ad accadere nell'infusione a breve termine. Se dovessi assumere prednisone per via orale per un lungo periodo di tempo, tutte le cose che ho appena menzionato diventano rischi cronici. E in particolare anche il prednisone cronico può sopprimere la crescita. Come ogni cosa, c'è sempre un modo per gestire gli effetti collaterali e lavorare sodo per scegliere la medicina giusta per il bambino giusto. E ci sono persone che non possono tollerare una medicina ma possono tollerarne un'altra. Ancora una volta, torniamo all'arte di tutto questo, che è essere molto sicuri di usare il trattamento giusto per la persona giusta.
GG DeFiebre: 43:39 E poi in modo correlato, in termini di tipo di preoccupazioni a lungo termine, ci sono problemi a lungo termine potenzialmente con la risonanza magnetica o le scansioni TC di cui i genitori dovrebbero essere a conoscenza? Dottor Benson?
Dottor Benson: 43:50 Sì, certamente. Quindi penso che i rischi più noti siano i rischi delle radiazioni con TAC o scansioni Cat. E generalmente evitiamo le scansioni TC nella nostra pratica qui. So che in alcune parti del mondo potrebbe non esserci disponibilità di risonanza magnetica, ma dove c'è disponibilità di risonanza magnetica, il più delle volte è lo studio più utile per darci le informazioni di cui abbiamo bisogno quando pensiamo a cose come ADEM o Malattia associata agli anticorpi MOG. Ci sono situazioni occasionali in cui c'è una ragione per cui il bambino non può avere una risonanza magnetica. E poi in quella situazione, certamente un CT può avere senso. Con le risonanze magnetiche non conosciamo realmente alcun rischio a lungo termine con le risonanze magnetiche stesse. C'è stata una maggiore attenzione al colorante di contrasto MRI e se ci possono essere rischi a lungo termine associati a questo. E quindi c'è una delle vecchie generazioni di coloranti che sono stati usati nelle scansioni MRI che hanno dimostrato di accumularsi nel tempo nel cervello.
Dottor Benson: 44:54 Non sono a conoscenza di alcun sintomo noto o impatto effettivo sulla salute di quei pazienti, ma perché sappiamo che pensiamo se i pazienti abbiano sicuramente bisogno di contrasto per prendere decisioni terapeutiche al momento della scansione. E quindi ogni volta che la risposta a questa domanda è no, possiamo, tutto ciò che dobbiamo sapere è che ci sono nuove lesioni o dove sono le nuove lesioni? Poi a volte evitiamo il colorante di contrasto ma è ancora relativamente sicuro e lo uso quando sento che sarà utile per prendere decisioni sulla gestione del paziente.
Pietro Fontanez: 45:37 Grazie dottor Benson. Un'altra domanda per te. Il dottor Benson è: i bambini con malattia da anticorpi MOG e/o ADEM dovrebbero ricevere vaccinazioni e dovrebbe esserci una differenza tra vaccinazioni a cellule vive e morte e anche trattamenti come IVIG o Rituximab possono avere un impatto sulle vaccinazioni? Perché con IVIG hai già gli anticorpi dei donatori, quindi potrebbero avere effetto anche sulle vaccinazioni?
Dottor Benson: 46:04 Sì, ci sono molte considerazioni sulle vaccinazioni. Penso che il messaggio generale che voglio dare sia che sì, i pazienti dovrebbero essere vaccinati, ma dobbiamo prestare attenzione per farlo in sicurezza. C'è una certa preoccupazione che dopo l'ADEM o altri attacchi demielinizzanti ci sia il rischio di attivare il sistema immunitario e di esacerbare un attacco o provocare un altro attacco se somministrato poco dopo l'attacco. Quindi di solito nel contesto acuto entro un mese o tre mesi da un attacco, chiedo alle famiglie di sospendere le vaccinazioni, ma una volta che le cose si sono sistemate e il paziente è di nuovo stabile, allora spesso possono andare avanti e ricevere la maggior parte delle loro vaccinazioni . Le altre domande dipendono davvero dal trattamento che stanno seguendo. Quindi, se il paziente è fuori trattamento, allora non ci sono restrizioni sulle vaccinazioni vive rispetto ad altre vaccinazioni nella nostra pratica, ecco la mia opinione.
Dottor Benson: 47:05 I farmaci fanno la differenza, quindi cose come steroidi e Rituximab riducono la tua capacità di montare una risposta al vaccino, giusto? Quindi dai loro il vaccino, il sistema immunitario deve attivarsi e rispondere a quello per proteggere il corpo dopo la vaccinazione. E il sistema immunitario non risponderà necessariamente allo stesso modo nel contesto di un farmaco immunosoppressore come steroidi o rituximab o micofenolato. Ci sono alcune altre specifiche. Non vuoi somministrare una vaccinazione viva se il paziente è immunosoppresso anche con uno di questi farmaci. E infine, IVIG ha una propria serie separata di considerazioni. Sì, ti sta dando gli anticorpi di altre persone che possono aiutare a proteggere dalle infezioni e ci sono restrizioni specifiche su quale vaccinazione dovrebbe essere somministrata entro quale periodo di tempo dopo aver ricevuto IVIG perché potrebbe anche alterare la risposta a una vaccinazione.
GG DeFiebre: 48:08 Grazie. Scusa, ce n'è un altro,
Dottor Banwell: 48:16 Ero d'accordo, stavo solo per ribadire che questo sottolinea ancora una volta
Dottor Banwell: 48:19 l'importanza delle persone che curano i bambini con queste diagnosi, lavorando davvero con persone che hanno letto tutte le prove e hanno una strategia. Queste non sono cose banali su cui riflettere e che devono essere fatte con la giusta supervisione.
GG DeFiebre: 48:36 Ottimo punto. Grazie. Solo velocemente, parlando molto brevemente di una specie di prospettiva emotiva e psicologica prima di passare alla ricerca e al futuro. In che modo MOG influisce sui bambini e sulle famiglie dal punto di vista emotivo e psicologico? Ad esempio, alcuni bambini potrebbero avere cambiamenti comportamentali, sai, perché succede? E qual è il ruolo di qualcosa come i test neuropsicologici? Dottor Banwell?
Dottor Banwell: 49:06 Sicuro. Quindi ovviamente dipende dal contesto. Nei pazienti con ADEM che si riprendono molto bene, tornano in aule regolari e sembrano andare incredibilmente bene, allora, sai, i test neuropsicologici potrebbero non essere necessari. Lo sostengo sempre se sembrano esserci dubbi. I bambini con neurite ottica o mielite trasversa tendono in generale, se questa è la loro presentazione isolata, a non avere un deterioramento cognitivo formale, ma, naturalmente, possono avere un impatto scolastico se hanno deficit visivi residui e potrebbero aver bisogno di modifiche alla lezione di ginnastica o all'accesso per altri importanti funzioni quotidiane se non si sono ancora completamente ripresi da un episodio del midollo spinale o se non hanno un pieno recupero. Quindi chiaramente lì, un'interazione tra la squadra e la scuola è sempre importante. Emotivamente penso che qualsiasi malattia in un bambino abbia un impatto su tutta la sua famiglia.
Dottor Banwell: 50:02 E dobbiamo essere sia consapevoli che solidali dell'impatto della salute di ogni bambino, sui suoi fratelli, sui suoi genitori e sulla famiglia allargata. Nella nostra clinica abbiamo un assistente sociale assolutamente straordinario che è disponibile e una risorsa per fornire una consulenza di supporto. Mentre attraversiamo entrambi in modo acuto, quando le persone chiaramente non vedono ancora il bambino riprendersi e stiamo lavorando sui primi giorni di trattamento e poi a lungo termine se i pazienti hanno problemi di salute e impatto emotivo di questi. Quindi penso che sia vero in tutta la salute pediatrica che sia importante pensare ai bisogni cognitivi ed emotivi del bambino, dell'adolescente, dei loro genitori e dei loro fratelli. Almeno nell'ambito della sclerosi multipla pediatrica, di cui probabilmente ne sappiamo di più perché l'abbiamo studiata in modo più formale per un periodo di tempo più lungo, non c'è dubbio che la salute emotiva sia una componente della gestione dei bambini con SM e dei genitori di i bambini che vivono con la SM, riferiscono che loro, come genitori, hanno conseguenze emotive dell'incertezza del futuro del loro bambino.
Pietro Fontanez: 51:19 Grazie, dottor Banwell. Sia per il dottor Banwell che per il dottor Benson questa sarà l'ultima domanda. Conosco il dottor Banwell, fai parte dell'International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group, quindi potresti avere un po' più di input su questo, essendo il presidente. Quando ci sarà un protocollo specifico o criteri diagnostici per la malattia da anticorpi MOG e cosa riserva il futuro per la prognosi a lungo termine dei nostri figli, cose di questa natura?
Dottor Banwell: 51:46 Va bene. Quindi, come sapete, ho avuto l'opportunità di parlare con persone che si prendono cura di bambini sia con malattie correlate al MOG che con altre malattie infiammatorie, sia in ambito internazionale, in tutto il Nord America e in diversi forum. Ho appena partecipato a un seminario internazionale sul MOG che ha avuto rappresentanti da oltre 20 paesi e quel particolare incontro genererà un rapporto formale che sintetizza ciò che come gruppo collettivo di esperti riteniamo essere le priorità per i prossimi passi nella ricerca e porterà a una diagnosi preliminare algoritmo, il che significa una sorta di guida passo passo su quando considerare il test per MOG e cosa pensare nei pazienti che potrebbero essere MOG positivi, a cos'altro pensare. E poi un obiettivo individuato dall'incontro, ma c'è ancora molto lavoro perché questo accada...
Dottor Banwell: 52:38 …sarebbe avere un'opinione collettiva sulle decisioni razionali relative al trattamento e seguire molto attentamente insieme i pazienti, le loro famiglie ei loro esiti. Questo sarà un processo impegnato con le famiglie. L'unico modo per sapere come si comportano i pazienti con disturbi correlati agli anticorpi MOG è se possiamo avere un effetto di comunità in cui le persone sono interessate a contribuire chiaramente in modo anonimo, nel senso che non metteremo il loro nome su queste cose, ma forse un numero di codice che non può collegarsi a una singola persona, ma può essere utilizzato in modo affidabile per identificare il corso a lungo termine, di come sta un dato bambino in modo che possiamo effettivamente rispondere a questa domanda con i dati. Non solo con l'esperienza clinica individuale di ogni persona, che può avere influenze diverse come la comunità in cui vivi, l'accesso all'assistenza sanitaria, le differenze che le diverse parti del mondo vedranno, le differenze nei diversi pazienti. Quindi la, la risposta breve, che non credo sia molto breve qui, mi scuso, è che stiamo imparando il risultato a lungo termine come comunità perché lo stiamo vivendo, stiamo imparando man mano che conosciamo queste famiglie e i bambini stanno meglio e vedere come stanno i bambini che stiamo curando. Abbiamo bisogno di un processo più formale e un numero molto, molto elevato di persone desidera che ciò accada.
GG DeFiebre: 54:03 Siamo verso la fine del nostro tempo. Ma, prima il dottor Benson e poi il dottor Banwell, ha altro da aggiungere? C'è, sai, cosa significa qualsiasi tipo di ricerca in corso o che aspetto ha il futuro o qualsiasi altra cosa che vuoi aggiungere di cui ritieni che non abbiamo parlato adeguatamente oggi?
Dottor Benson: 54:18 Quindi aggiungo solo che sono stato entusiasta di sentire tutto ciò di cui ha appena parlato il dottor Banwell e tutto ciò che abbiamo imparato mentre andavamo con molte di queste malattie demielinizzanti e criteri diagnostici in evoluzione, aggiungerei che ci sono alcuni criteri diagnostici proposti emersi nel 2018 dal gruppo Mayo. E quindi come primo passo e poi questo prossimo rapporto sarà un altro passo, e sono sicuro che col tempo impareremo dai nostri pazienti e li perfezioneremo. Questa è un'area di ricerca. Ci sono molti gruppi a livello nazionale e internazionale che stanno raccogliendo dati sulle malattie associate agli anticorpi MOG e sui loro pazienti. E quindi sono certo che negli anni a venire impareremo molto di più su questa malattia. Ed è, è un momento molto eccitante per noi in quel modo.
Dottor Banwell: 55:09 Sono d'accordo.
GG DeFiebre: 55:12 Grande. Bene, grazie mille per il tuo tempo oggi. Lo apprezziamo davvero. So che potremmo fare, sai, altri 10 podcast su tutte queste, queste domande individualmente. Quindi, sai, apprezziamo molto il tuo tempo e il tuo impegno e speriamo di continuare la conversazione nei futuri podcast. Voglio anche ringraziare Peter e Jen e l'intera troupe del MOG per l'aiuto con questo podcast. È stato fantastico. Quindi grazie mille a tutti. Grazie ragazzi.
Dottor Banwell: 55:35 Grazie per averlo configurato. Lo apprezziamo davvero. Grazie. Bello parlare con tutti voi. Anche tu. Va bene. Va bene.
Informazioni sui nostri relatori ospiti
Leslie Benson, medico
Boston Children's Hospital e Harvard Medical School
La dott.ssa Leslie Benson è un medico curante presso il Dipartimento di Neurologia e assistente alla direzione del programma Pediatric Multiple Sclerosis and Related Disorders e Pediatric Neuro-Immunology Program presso il Boston Children's Hospital e un istruttore di neurologia presso la Harvard Medical School. Ha completato la scuola di medicina presso l'Health Sciences Center dell'Università del Colorado e la formazione pediatrica presso il Massachusetts General Hospital for Children e la neurologia infantile presso il Boston Children's Hospital prima di una borsa di studio di 2 anni in malattie neuro infiammatorie. La dott.ssa Benson è certificata in neurologia infantile e il suo lavoro clinico è focalizzato sulla cura di bambini e giovani adulti affetti da malattie neuro-infiammatorie tra cui SM, mielite trasversa, AFM, neurite ottica inclusa la malattia associata agli anticorpi MOG e la sindrome ROHHAD, tra gli altri. È coinvolta nella ricerca clinica collaborativa volta a migliorare la comprensione e il trattamento di queste malattie.
Brenda Banwell, dottoressa
Ospedale pediatrico di Philadelphia
La dottoressa Brenda Banwell si è laureata in medicina presso l'Università dell'Ontario occidentale nel 1991. Ha completato una borsa di studio per malattie neuromuscolari presso la Mayo Clinic, Rochester, Minnesota. Nel 1999, il Dr. Banwell è stato nominato assistente professore di pediatria (neurologia) presso l'Hospital for Sick Children e l'Università di Toronto ed è stato promosso a professore ordinario nel 2012. Il Dr. Banwell è ora capo di Neurologia presso il Children's Hospital di Philadelphia e direttore della Clinica Pediatrica per la Sclerosi Multipla. Gli interessi clinici e di ricerca del Dr. Banwell riguardano la sclerosi multipla pediatrica e altri disturbi cerebrali infiammatori. Rimane la ricercatrice principale del Canadian Pediatric Demyelinating Disease Program. I suoi studi clinici si concentrano sulle caratteristiche cognitive e di neuroimaging della sclerosi multipla pediatrica, mentre il lavoro scientifico di base si concentra sugli studi sull'autoimmunità delle cellule T e B, sulla risonanza magnetica e sugli studi sui trigger virali.
