[00:00:05] Dott. Benjamin Greenberg: Dato che abbiamo affrontato i diversi problemi di gestione, che si tratti di dolore, spasticità e simili, ognuno nella stanza ha una persona che è stata colpita da una di queste condizioni, ha un diverso modello di sintomi di cui soffre e per molti Nella nostra comunità, quando si verifica un'infiammazione in alcune parti del sistema nervoso, la respirazione può risentirne. E questo è qualcosa che abbiamo visto con dettagli davvero dolorosi durante le epidemie di mielite flaccida acuta in corso nel 2014, 2016 e '18. E quello che stiamo guardando in questo momento e vedendo un piccolo assaggio di ciò che si verifica mentre parliamo in tutta la nazione. In prima linea nel lavoro in AFM, c'era il dottor Keith Van Haren, che si è unito a noi dalla Stanford University, che in collaborazione con Carol Glaser, anche prima dell'epidemia del 2014, stava vedendo e identificando i pazienti per quella che ora classificheremmo come mielite flaccida acuta. E siamo entusiasti che Keith possa unirsi a noi oggi per parlare delle complicanze respiratorie della mielite flaccida acuta e di quale sia stata la sua esperienza. Quindi, Keith, è tutto tuo.

[00:01:06] Dott. Keith Van Haren: CIAO. Sì, grazie per l'invito, felice di essere qui. Sono un neurologo infantile e un immunologo pediatrico a Stanford. E parlerò di complicazioni respiratorie. Non ho nessuna rivelazione finanziaria reale da fare. La mia più grande rivelazione è che non sono uno specialista respiratorio. Quindi, sto parlando dal punto di vista del neurologo che guarda attraverso l'obiettivo della malattia neurologica sulle complicanze respiratorie e discuterò alcune cose che abbiamo solo un po 'di dati introduttivi per noi. Quindi, lo avverto quando ci arriviamo. Quindi, per fornire un po' di background sull'AFM dato che non l'abbiamo ancora trattato troppo, questa è l'esperienza generale per le persone che soffrono di AFM, hanno tipicamente un prodromo respiratorio o infettivo seguito da un periodo di recupero e poi seguito poi da allora in poi da un periodo di debolezza neurologica. La debolezza è unica in quanto è debolezza flaccida la maggior parte di questa sindrome che vediamo in neurologia che comporta lesioni o al sistema nervoso centrale causa spasticità come menzionato nei due discorsi precedenti. Questo provoca flaccidità, il che significa solo una specie di flaccidità.

[00:02:39] Ed è questo che caratterizza in parte questa sindrome. Quindi, insieme a questa debolezza alle braccia e alle gambe e talvolta al viso, può anche includere debolezza respiratoria. Quindi, la debolezza dei muscoli respiratori, in particolare del diaframma. E questo può diventare davvero pericoloso. È uno dei motivi per cui trattiamo la mielite flaccida acuta come un'emergenza neurologica, al contrario di alcune delle altre sindromi, vediamo dove la consideriamo urgente, ma non dobbiamo spostare i pazienti direttamente in terapia intensiva per il monitoraggio. Ecco, questo diventa pericoloso e in un numero significativo di pazienti. Quindi, quel periodo dalla maggior parte dei pazienti passa e si riprendono dal disturbo respiratorio acuto ed è quella che direi che tutti conosciamo meglio come comunità neurologica in una comunità di terapia intensiva, ma come alludo alla fine qui, non Non conosciamo altrettanto bene il tipo di area a lungo termine, o non l'abbiamo descritta altrettanto bene.

[00:03:43] Penso che probabilmente ci sia altro da imparare. Quindi, nei pazienti con mielite flaccida acuta, c'è una lesione caratteristica della materia grigia centrale del midollo spinale e questo colpisce specificamente i neuroni della colonna vertebrale che controllano i muscoli proprio a livello dei muscoli. E questa è solo una diapositiva della coorte di pazienti della California tra il 2012-2015. Ma quello che sto sottolineando qui è che questo tipo di grafico a barre invertito qui mostra dove si stavano verificando la maggior parte delle lesioni nel nostro gruppo di pazienti. E ho evidenziato C3, 4, 5 a livello cervicale 3, 4, 5. Quelle sono le radici nervose che escono da quelle aree del midollo spinale. Quelli innervano il nervo frenico, e il nervo frenico è ciò che guida il diaframma.

[00:04:49] Quindi, se ferisci quei nervi notoriamente puoi compromettere la respirazione e questa è una complicazione molto comune e pericolosa. Per alcuni individui, è una lesione molto grave a questi nervi, per altri è lieve e può riprendersi. Ma questo è ancora una volta ciò che rende la mielite flaccida acuta un'emergenza neurologica. Quindi, il supporto respiratorio durante il ricovero, questo è ciò di cui sappiamo di più. E da diverse coorti oggi dobbiamo dire: "Beh, è ​​comune". Quindi, abbiamo una coorte californiana in cui circa il 30% è stato intubato richiedendo ventilazione meccanica. E poi la coorte nazionale degli Stati Uniti nel 2014, numeri simili nel 2015-2017, abbiamo circa il 30%. Ancora una volta, nella coorte nazionale del 2018 abbiamo avuto circa un quarto dei pazienti. Quindi, stiamo parlando di un grande gruppo di pazienti qui che stanno vivendo questo e Carlos che è qui intorno alla riunione di questa settimana ha fatto un ottimo lavoro nel mettere insieme e con il team Owen Murphy e un gruppo di altri mettere insieme alcune linee guida per la terapia acuta mielite flaccida. E includevano la cura delle complicazioni respiratorie.

[00:06:21] E così nel contesto acuto, la cosa più importante da sapere in anticipo è che devi stabilizzare i pazienti per il triage e stabilizzare i pazienti per la possibilità di insufficienza respiratoria. E ci sono alcune linee guida piuttosto dettagliate qui sulla gestione acuta. Questi includono solo il monitoraggio frequente della funzione respiratoria, mantenendo soglie specifiche per l'intubazione e la ventilazione. Dirò che in genere ci aspettiamo che i pazienti superino questo e se hanno bisogno di supporto respiratorio, è più spesso temporaneo e molti si riprendono in seguito, ma per un sottogruppo di pazienti non lo è. Richiede supporto respiratorio a lungo termine. E direi che il periodo post ricovero è la parte su cui abbiamo davvero bisogno di maggiori informazioni. Non abbiamo ancora ottime linee guida per il follow-up. E così, io... C'è stato un caso che mi ha portato questo in primo piano. 

[00:07:29] Spesso è stato così, sono un paziente e una famiglia che ci dicono cosa bisogna fare davvero. E questo è un giovane che ha avuto, ha avuto un decorso ragionevolmente tipico, tranne forse per quanto bene si è ripreso. Aveva una paralisi flaccida quasi completa di tutte e quattro le estremità con insufficienza respiratoria. E si è ripreso insolitamente bene in un periodo di due mesi. Quando lo mandammo in riabilitazione, aveva bisogno di BiPap solo di notte. E poi penso che a quel tempo, durante la riabilitazione, a quanto pare gli è stato tolto il BiPap notturno e mandato a casa e poi il tempo è passato, è stato seguito in varie cliniche e poi un giorno è venuto a trovarmi e papà era, penso ragionevolmente sconvolto e il giovane era andato al college e aveva passato una notte di bevute pesanti ei suoi compagni di stanza lo avevano trovato respirare in modo molto irregolare e lo avevano portato al pronto soccorso dove si trovava. Dovrei specificare, era un atleta incredibile, aveva recuperato molto bene in quasi ogni aspetto. E così, stavo andando alla grande dal punto di vista funzionale e fisicamente e intellettualmente al college. 

[00:08:51] Quindi, sono stati in qualche modo sorpresi di scoprire che aveva un'apnea notturna molto grave, quindi è stato valutato presso il suo centro medico universitario locale e hanno diagnosticato un'apnea notturna molto grave. È stato messo su una macchina BiPap e da allora in poi stava andando molto bene, ha avuto molto meno stanchezza e sonnolenza da allora in poi e il padre è entrato e ha detto: “Ascolta, perché non è stato catturato, come è stato mandato a casa mio figlio con questo? Va avanti da più tempo?" E ho detto: "Probabilmente sì". E questo è stato il primo paziente che ho visto in questo modo, e chiedo in giro se qualche altro collega l'ha visto e non era qualcosa che si ripeteva comunemente, ma c'era un altro paziente che ho visto in seguito e ho detto: "Okay, non è così grave come questo. Ma ho detto: "C'è qualcosa in questo, dovremmo guardare un po' più in là". Quindi, all'epoca avevo una meravigliosa studentessa di medicina, questa è Razina, ora è alla MGH, tra l'altro, Michael e Anastasia, è in neurologia infantile lì, è fantastica. Consiglio vivamente di provare a reclutarla nelle vostre cliniche. Ma lei ed io abbiamo messo insieme una bella serie di casi con alcuni membri del nostro team e il nostro obiettivo era descrivere il decorso acuto e post-ricovero della mielite flaccida acuta. E avevamo una coorte abbastanza piccola di soli circa 20 pazienti, ma la metà di loro aveva complicazioni respiratorie come definito dalla necessità di intubazione supplementare con ossigeno o caratteristiche simili. E poi la parte su cui voglio attirare la vostra attenzione in questo lungo tavolo è l'assistenza post ricovero.

[00:10:39] E in particolare voglio sottolineare che molti dei pazienti hanno ricevuto studi sul sonno dopo la loro cura acuta e un numero significativo di loro aveva apnea notturna centrale e ostruttiva. Quindi, quella che qui chiamiamo iperventilazione centrale. Quindi, uno dei nostri pazienti era questo che era un caso sentinella e poi un follow-up che ho visto e quando non l'ho nemmeno riconosciuto del tutto in quel momento, ma voglio anche sottolineare che diversi pazienti che non erano nel gruppo delle complicanze respiratorie ha avuto post ricovero, complicanze respiratorie, principalmente attacchi di asma. E c'è già un'alta coincidenza di asma nei bambini con AFM, solo che sembra essere uno dei fattori di rischio per lo sviluppo di mielite flaccida acuta. Penso che il punto più importante qui fosse che c'è più probabilmente una storia respiratoria per un'assistenza di buona qualità per questi bambini, sono per lo più bambini. E penso che questo sia un buon posto per tornare indietro e dare un'occhiata più da vicino. 

[00:11:50] Quindi, penso che probabilmente non stiamo offrendo abbastanza rinvii per questi bambini e li esaminiamo nel miglior modo possibile. E penso che questo sia un buon posto per riflettere ulteriormente. Allora, questi sono i tre bambini che ho visto con la sindrome da iperventilazione centrale. Lo sto sottolineando specificamente perché è uno su cui non ero davvero sintonizzato. Non sono uno specialista del sonno, non sono uno specialista delle vie respiratorie, ma questi tre bambini hanno avuto complicazioni significative. Nessuno di loro, direi, ha subito un'intubazione a lungo termine. Uno di loro ha ancora una tracheostomia e due dei tre richiedono ancora un supporto continuo. E dirò solo poche parole sull'apnea notturna, quindi come viene diagnosticata? Bene, hai bisogno di uno studio del sonno per diagnosticarlo. E lo studio del sonno prevede che tu entri in un ospedale, in un ambulatorio e ti vengono attaccati tutti i tipi di elettrodi e misurano la tua respirazione e la tua attività elettorale e la quantità di ossigeno e anidride carbonica che entrano ed escono. E diagnosticano l'apnea notturna se i livelli di ossigeno nel sangue scendono al di sotto di una certa soglia per un certo periodo di tempo e i livelli di anidride carbonica aumentano troppo. E ci sono davvero due tipi principali di apnea notturna. 

[00:13:15] Uno è chiamato apnea notturna centrale quando il problema ha origine dal cervello o dal sistema nervoso da qualche parte. L'altra è la forma molto più comune, che si chiama apnea ostruttiva del sonno, che è il tipo che la maggior parte di noi conoscerà quando russiamo di notte e non respiriamo regolarmente. E sono entrambi curabili. Vediamo. Penso di averne uno. Sì, quindi sono entrambi curabili. Uno è curabile con CPAP, in genere è l'apnea ostruttiva del sonno. Ma l'apnea notturna centrale a cui stiamo pensando qui è curabile con... È una macchina molto simile. Ha solo alcune altre impostazioni chiamate BiPap. Aggiungeremo qui solo che per coloro che si chiedono cos'è l'apnea notturna centrale e perché sta accadendo a questi pazienti con AFM, e direi che probabilmente è solo una complicazione generale della debolezza neuromuscolare. Potrebbe esserci di più nell'associazione anatomica qui. Ho pensato che potesse esserci, non ne abbiamo trovato uno nel nostro studio, ma è comune tra i disturbi neuromuscolari ed è stato segnalato come complicanza non comune della poliomielite nella letteratura storica. E sospetto che probabilmente mancheranno un certo numero di bambini che potrebbero averlo, che hanno avuto AFM, ma non mi aspetto che sia comune, ma penso che sia una di queste cose che è importante e può avere un impatto sulla vita dei bambini perché può influenzare la loro ossigenazione notturna e il loro livello di sonno, e la loro stanchezza e può essere potenzialmente pericoloso. Quindi, penso che dovremmo cercarlo. Direi di tornare indietro su una storia più ampia qui.

[00:14:57] Quindi, la gestione ambulatoriale delle complicanze da raccomandazione respiratoria, nessuna di esse, non abbiamo ancora linee guida per questo. Direi che possiamo dire che sono ancora in fase di sviluppo. Penso che sia necessario prendere in considerazione una valutazione ambulatoriale più pneumologica, quindi è uno specialista respiratorio. Direi che dovremmo considerare questo probabilmente nella maggior parte forse tutti i pazienti con una lesione del midollo cervicale alto e certamente chiunque sia stato intubato e quindi per coloro che potrebbero aver sperimentato o forse chiedersi disturbi respiratori del sonno o suoni del sonno divertenti o semplicemente curiosi in generale , Penso che valga la pena parlarne con il tuo neurologo e pneumologo locale. Per diagnosticarlo veramente, hai bisogno di uno studio del sonno, ma potrebbe essere appropriato. 

[00:15:51] Ok, per riassumere, i complicati respiratori sono comuni nell'AFM. In genere si verificano con lesioni nel midollo cervicale più alto. È ciò che la rende un'emergenza neurologica e il motivo per cui ci prendiamo tanta cura per valutarla. Durante i ricoveri ambulatoriali, penso che dovremmo considerare i follow-up polmonari per più pazienti che no. E penso che la respirazione anormale durante il sonno possa persistere anche quando altri sintomi respiratori si sono risolti. Quindi, possiamo avere giovani che sembrano molto sani sotto ogni altro aspetto, e possono avere disturbi respiratori del sonno che non vengono riconosciuti come nel caso di uno dei nostri pazienti. E penso che chiedere informazioni su questo sia forse qualcosa che possiamo considerare di più e considerare quando è necessario il rinvio addormentato. Quindi, anche tra i nostri pazienti senza complicazioni respiratorie in ambito ospedaliero, potremmo averne di più in ambito ambulatoriale. Quindi, un altro buon motivo per il rinvio pneumologico. E questo è tutto. Voglio ringraziare la Siegel Rare Neuroimmune Association. È stato un grande incontro. Mi sono davvero divertito. Quindi, grazie per l'hosting. Grazie per l'invito. È stato davvero un piacere ascoltare le storie delle persone e la discussione, quindi sono felice di rispondere alle domande qui. Questo è un argomento oscuro. Ma sì, grazie. Andare avanti.

[00:17:26] Membro del pubblico 1: Quindi, è stato uno dei maggiori, lasciami riformulare questo, “La fatica è qualcosa che vedo con mio figlio che ha AFM. E ha parlato ieri, e sembra che stia andando davvero bene. È qualcosa che pensi dovremmo guardare o? E ovviamente–

[00:17:52] Dott. Keith Van Haren: Bene, sì, inizierò praticando che la fatica è una delle complicazioni che noi come comunità medica abbiamo più difficoltà a valutare e trattare e può avere molte cause diverse. Ed è una delle cose che trovo– dirò ai pazienti, lo considero fondamentale, se sei stanco, non puoi fare nient'altro o se hai dolore non puoi fare niente. È uno di questi davvero fondamentali se ce l'hai, sconvolge ogni altra parte della vita. La fatica è davvero importante. Valutarlo è difficile. Penso come neurologo, specialmente nei bambini. Negli adulti pensiamo molto più frequentemente all'apnea ostruttiva del sonno. Nei bambini non lo facciamo perché in genere l'apnea ostruttiva del sonno deriva da altri tipi di complicanze degli adulti e i bambini sono meno comuni. 

[00:18:49] Quindi, potrebbe essere rilevante per il caso di tua figlia? Certamente potrebbe essere. Penso che le domande da porre a tua figlia, è più stanca al mattino, si sveglia sentendosi stanca? E penso che discuterne con il neurologo sia una possibilità certamente buona se... non lo ricordo, mi dispiace se è stata intubata come paziente. E quindi, potrebbe anche metterla ad alto rischio di disturbi del sonno. Quindi, potrebbe essere e per capirlo davvero, hai bisogno di uno studio del sonno per risolverlo.

[00:19:33] Membro del pubblico: C'è qualche particolare studio del sonno diverso da un altro? Ne ho passato uno e mi hanno mandato a casa con questa piccola cosa e l'ho indossato e sì, ho ottenuto un CPAP, fuori dall'accordo. Ma questi sono bambini o è in ambiente ospedaliero? Preferisci quello al contrario del kit da portare a casa o?

[00:19:55] Dott. Keith Van Haren: Sì, è una buona domanda. Penso che siano piuttosto standardizzati. Potrebbero avere la capacità di eseguirli in contesti diversi. Un ambiente domestico o una specie di ambiente ospedaliero. E in genere, gli ospedali pediatrici hanno la loro struttura speciale perché i bambini non sono abituati a dormire da soli in una stanza e potrebbero aver bisogno di un po' di compagnia dei genitori. Ma se ricevi un rinvio a uno specialista del sonno pediatrico, o per gli adolescenti, potrebbe essere sufficiente uno specialista del sonno per adulti, ma preparerebbero la persona per il dispositivo giusto. Per quanto ne so, gli studi sul sonno che vengono fatti sono tutti molto simili. Ciò che differisce forse è l'interpretazione. 

[00:20:42] Membro del pubblico 2: Una domanda arrivata online. Il dottor Van Haren. Ci sono casi in cui il paziente non presentava sintomi respiratori al momento del ricovero, ma alcune complicanze respiratorie si sono manifestate anni dopo.

[00:20:55] Dott. Keith Van Haren: Sì, lo avvertirò dicendo che erano più correlati all'asma e occasionali come correlati alla polmonite. Quindi, se fossero vere, potrebbero non essere state correlate direttamente all'evento di mielite flaccida acuta. Ma solo per identificare o contrassegnare individui con mielite flaccida acuta. Il solo fatto di essere a rischio in generale di complicanze respiratorie e la necessità di entrare in contatto con uno pneumologo è probabilmente un buon standard di cura che viene messo a disposizione. Non avevamo pazienti nella nostra piccolissima coorte che presentassero disturbi respiratori del sonno che probabilmente non erano presenti durante il ricovero iniziale. Penso che tutti loro abbiano sofferto di disturbi respiratori del sonno durante il loro ricovero. Alcuni erano triage migliori di altri. Ma sì, un buon pensiero per la stanchezza. Se la stanchezza è presente, penso che valga la pena considerare. Bene, grazie mille.

[00:22:05] Dott. Benjamin Greenberg: Va bene, grazie Keith e grazie a tutti per le grandi discussioni di questa mattina. Quindi, prima che tutti finiscano per pranzare, lascia che ti dica come funzioneranno le cose da qui. Allora, il pranzo è dall'altra parte del corridoio, nella stanza di Los Angeles. E se guardi i tuoi programmi dopo pranzo, le nostre sessioni di gruppo. Quindi, se guardi gli orari, ci sono tre tracce. Ogni traccia ha due discorsi diversi. Puoi passare da una traccia all'altra. Quindi, se vuoi fare il primo discorso nella prima traccia e il secondo nella seconda traccia, puoi spostarti da un capo all'altro. Traccia uno che include la transizione dall'ospedale a casa e poi le strategie di riabilitazione precoce saranno qui in questa stanza. Il percorso incentrato sulla pediatria, a partire dalla salute mentale pediatrica, e poi passando dall'infanzia all'adolescenza all'età adulta, si svolge nel secolo A. E il percorso sulla costruzione di un team di assistenza sanitaria, seguito dalla terapia per il mantenimento della funzione, si svolge nel secolo B. Allora, quello che è elencato come traccia uno è qui. Quello che è elencato come Traccia due è Century B e la traccia tre è Century A. Tutti inizieranno puntualmente all'1:30 perché ci sono parti online di questo. Quindi, avete un'ora solida più 9 minuti, grazie ragazzi, per pranzare, connettervi, camminare, fare stretching. Ma chiederemo a tutte le tracce di iniziare proprio all'1:30. Bene, buon pranzo a tutti.