Testo che recita Chiedi all'esperto su uno sfondo verde mare

Studio della mielite trasversa nei registri dell'amministrazione sanitaria dei veterani

14 Febbraio 2022

GG deFiebre di SRNA è affiancato da Drs. Jonathan Galli, Michael Sweeney e Justin Abbatemarco per un podcast Ask the Expert: Research Edition sullo "Study of Transverse Myelitis in Veterans Health Administration Records". Gli esperti iniziano spiegando lo scopo di questa ricerca. Parlano anche dei metodi che hanno usato per condurre questa ricerca e dei criteri di inclusione ed esclusione. Vengono descritti i risultati principali e il confronto con gli studi precedenti. Infine, gli esperti discutono di cosa ciò significhi per chi soffre di MT, del futuro della diagnosi e del trattamento della MT e dei modi in cui i medici e gli esperti medici possono essere istruiti su questi problemi.

[00:00:00] GG deFiebre, PhD: Ciao a tutti e benvenuti alla serie di podcast SRNA Ask the Expert: Research Edition. Questo podcast è intitolato "Studio sulla mielite trasversa nei registri dell'amministrazione sanitaria dei veterani". Mi chiamo GG deFiebre e ho moderato questo podcast. SRNA è un'organizzazione senza scopo di lucro incentrata sul supporto, l'istruzione e la ricerca di malattie neuroimmuni rare. Puoi saperne di più su di noi sul nostro sito Web all'indirizzo wearesrna.org.

[00:00:25] La nostra serie di podcast Ask the Expert del 2022 è sponsorizzata in parte da Alexion AstraZeneca Rare Disease, Genentech e Horizon Therapeutics. Alexion AstraZeneca Rare Disease è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sul servizio ai pazienti con malattie gravi e rare attraverso l'innovazione, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici che trasformano la vita. Il loro obiettivo è fornire scoperte mediche dove attualmente non esistono e si impegnano a garantire che la prospettiva del paziente e l'impegno della comunità siano sempre in prima linea nel loro lavoro.

[00:00:56] Fondata più di 40 anni fa, Genentech è un'azienda biotecnologica leader che scopre, sviluppa, produce e commercializza medicinali per il trattamento di pazienti con condizioni mediche gravi e pericolose per la vita. La società, membro del gruppo Roche, ha sede a South San Francisco, in California. Per ulteriori informazioni sulla società, visitare gene.com.

[00:01:16] Horizon si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci che rispondono ai bisogni critici delle persone colpite da rare malattie autoimmuni e gravi malattie infiammatorie. Applicano competenza scientifica e coraggio per portare terapie clinicamente significative ai pazienti. Horizon crede che la scienza e la compassione debbano lavorare insieme per trasformare le vite.

[00:01:36] Per questo podcast, siamo lieti di essere raggiunti dal Dr. Michael Sweeney, dal Dr. Justin Abbatemarco e dal Dr. Jonathan Galli. Il dottor Sweeney è assistente professore di neurologia infantile e neuroimmunologia presso il Norton Children's Hospital e la University of Louisville School of Medicine. Ha completato la sua formazione di residenza in Neurologia infantile presso il Cincinnati Children's Hospital e una borsa di studio in Neurologia autoimmune presso l'Università dello Utah ed è un ex James T. Lubin Fellow.

[00:02:03] Il Dott. Abbatemarco è assistente professore presso il Cleveland Clinic Mellen Center, Neurological Institute. Ha completato la sua residenza in neurologia e la borsa di studio in neuroimmunologia presso la Cleveland Clinic e una borsa di studio in neurologia autoimmune presso l'Università dello Utah.

[00:02:17] Il Dr. Galli ha frequentato la facoltà di medicina presso l'Università del Vermont, seguita dalla residenza in neurologia e borsa di studio in neurologia autoimmune presso l'Università dello Utah. È anche un ex James T. Lubin Fellow. Rimane in facoltà presso l'Università dello Utah, dove si è specializzato in condizioni neurologiche autoimmuni, tra cui MOGAD, NMO, encefalite autoimmune sia in ambito clinico che ospedaliero.

[00:02:40] Quindi, grazie a tutti per esservi uniti a noi oggi. Siamo davvero entusiasti di parlare di questa nuova ricerca e di saperne di più.

[00:02:50] Quindi, per iniziare, ti spiace solo spiegare gli scopi di questa ricerca e di cosa si trattava? Dottor Sweeney, vuoi iniziare?

[00:02:58] Dott. Michael Sweeney: Sicuro. Quindi, quando abbiamo iniziato questo progetto, speravamo di ampliare ciò che sapevamo sull'epidemiologia della mielite trasversa. C'erano alcuni piccoli studi che erano stati pubblicati includendo coorti di tipo più piccolo e avevamo questo sistema sanitario VA che abbraccia l'intero paese con un sacco di dati che erano davvero non sfruttati. Quindi, abbiamo deciso di esaminare quei dati per vedere cosa potevamo imparare sugli incidenti di mielite trasversa in tutto il paese, in una specie di popolazione geograficamente più diversificata.

[00:03:45] GG deFiebre, PhD: Fantastico, sì. E poi, sai, ovviamente dal momento che, sai, gli Stati Uniti non hanno un sistema sanitario nazionale, il tuo obiettivo era guardare alla salute dei veterani, era quel tipo di modo per non ottenere necessariamente lo stesso tipo di dati che potresti da qualche luogo che ha un sistema sanitario nazionale, che ha tutte queste informazioni raccolte in un unico posto? O come è stato, come è andato quel tipo di pensiero?

[00:04:12] Dott. Michael Sweeney: Sì, è probabile che quel sistema sia probabilmente il più vicino che abbiamo negli Stati Uniti a un database sanitario nazionale. Tuttavia quei database non esistono ancora. Questo studio è stato avviato nel 2015. Non disponiamo ancora di pool di dati più grandi da cui attingere.

[00:04:39] GG deFiebre, PhD: E poi, quindi quali metodi hai utilizzato per condurre questa ricerca? Quindi, so che si trattava di una revisione retrospettiva, quindi potrebbe parlare un po' di cosa significhi invece di qualcosa come uno studio prospettico, dottor Galli?

[00:04:56] Dott. Jonathan Galli: Sì. Quindi, i metodi del nostro studio, abbiamo eseguito una revisione retrospettiva dei grafici, che spiegherà il processo in un secondo qui. Ma fondamentalmente, una revisione retrospettiva dice: "A questo punto guarderemo indietro nel tempo a un periodo di tempo". E nel nostro caso, è stato dal 1999 al 2015. E dicendo: "In quell'istantanea del tempo, studieremo questo gruppo di pazienti". E questo è rispetto a uno studio prospettico in cui diciamo: "Ecco il punto temporale A e seguiremo tutti i nuovi casi che vanno avanti e guarderemo tutti i nuovi casi da quel punto di vista".

[00:05:43] Quindi siamo stati in grado di guardare indietro ai casi dal 1999 al 2015, e il modo in cui siamo stati in grado di utilizzare il sistema VA è che la nostra collega Dr. Stacey Hardy ha i suoi contatti, per mancanza di una migliore modo di dirlo, attraverso il Veterans Affairs Healthcare e attraverso il loro database nazionale. E quello che sono in grado di fare è usare, in questo caso, i codici diagnostici, i codici ICD-9 per la mielite trasversa ed elencare ogni singolo paziente all'interno del sistema VA in tutta la nazione che abbia mai ricevuto quella specifica diagnosi.

[00:06:32] una volta che l'elenco è stato compilato, che comprendeva oltre 4,000 pazienti, il nostro team ha quindi esaminato ogni grafico e rivisto la valutazione diagnostica, il trattamento e gli esiti della presentazione del paziente, e in questo modo stavamo assicurando che la diagnosi del paziente era veramente coerente con la mielite trasversa rispetto a una diagnosi alternativa. E da lì siamo stati in grado di registrare diversi set di dati e poi lungo la strada passare attraverso l'analisi statistica di quello.

[00:07:12] GG deFiebre, PhD: Grande. Grazie per questa panoramica. E poi in termini di, non so se ci sono altri tipi di commenti sui metodi che hai usato, ma quali erano i criteri di inclusione ed esclusione? Hai preso tutte queste potenziali persone a cui era allegato quel codice ICD. Come hai deciso chi includere e guardare più in dettaglio con chi escludere? Dottor Abbatemarco?

[00:07:42] Dott. Giustino Abbatemarco: Sì, assolutamente. Quindi, come ha spiegato il dottor Galli, abbiamo preso l'intero sistema sanitario e abbiamo cercato di esaminare quella popolazione. Ancora una volta, è davvero unico perché è completo. Comprende l'intero paese ed è un sistema che non conosce, ha un impatto su tutti i membri o un tipo di accesso equo al sistema sanitario, che è piuttosto unico negli Stati Uniti. E così, ci offre alcuni vantaggi. Il sistema VA ha alcuni difetti. Sai, uno è che è un tipo di popolazione molto omogeneo. Quindi, abbiamo a che fare con uomini caucasici più anziani con un'alta propensione al fumo. Non ha casi pediatrici. Quindi quelli sono alcuni dei tipi di pezzi che non sono disponibili all'interno del sistema VA, giusto?

[00:08:29] Altre cose che abbiamo escluso, se ci fossero altri tipi di cause non infiammatorie alla loro malattia del midollo spinale. Quindi a volte possiamo avere l'artrite o una malattia degenerativa. A volte possono esserci ammassi anomali di vasi che possono causare problemi al midollo spinale. Quindi, volevamo solo esaminare i casi di mielite trasversa, che nel suo principio più basilare significa solo che c'è un'infiammazione nella regione del midollo spinale, e possiamo in qualche modo definirla.

[00:08:59] GG deFiebre, PhD: Grande. Grazie. E così, hai riferito su una prevalenza puntuale che sai, era, credo, 7.86 casi per 100,000 persone. E quindi questa è la stima del numero di persone con mielite trasversa in un dato momento. Quindi, puoi parlare un po' di cosa significa e forse come si confronta con gli studi precedenti? Penso che alcuni studi precedenti abbiano forse mostrato una prevalenza leggermente inferiore. Dottor Sweeney?

[00:09:33] Dott. Michael Sweeney: Sicuro. Quindi, sai, la prevalenza puntuale è un dato importante da estrarre da questo studio. Penso che sia difficile confrontare quel numero con altri studi a causa delle grandi differenze nelle materie che sono state incluse nello studio. Quindi, se hai altri studi che hanno confrontato o esaminato l'intera popolazione che includeva forse un gruppo di soggetti meno omogeneo. Negli Stati Uniti ce ne sono alcuni, ci sono alcuni studi condotti su singoli sistemi sanitari o l'Olmsted County Study della Mayo Clinic che ha anche il suo tipo di limiti e il tipo di riferimento parziale.

[00:10:25] Quindi era un po' più alto di quanto riportato in alcuni degli altri studi, ma nel complesso non è troppo sorprendente. Ciò includeva anche i soggetti che hanno ricevuto una diagnosi di sclerosi multipla o altri tipi di malattie secondarie che possono presentare mielite, che probabilmente è stato un fattore importante in quel numero più elevato.

[00:10:57] Penso che probabilmente rappresenti forse un tipo più vicino di un numero realistico di ciò che vediamo giorno per giorno. Quindi, quando arriva un paziente e ha la mielite, non sappiamo se avrà la sclerosi multipla. Non sappiamo se avranno la NMO, la malattia MOG o una mielite isolata. Quindi, in un certo senso ci dà un numero per questo.

[00:11:22] GG deFiebre, PhD: Sì certo.

[00:11:24] Dott. Giustino Abbatemarco: E solo-

[00:11:25] GG deFiebre, PhD: Sì, vai avanti.

[00:11:25] Dott. Giustino Abbatemarco: Ho appena avuto un seguito con quel pezzo. Alcuni di quegli studi più vecchi menzionati dal Dr. Sweeney, c'è uno studio spesso citato fuori da Israele. Ma quello stava guardando i criteri tra, era dal 1955 al 1975. Voglio dire, era quando stavano raccogliendo casi, e ne stiamo parlando sulla scala, hanno raccolto 60 casi, credo. Ed è per questo che abbiamo deciso di fare questo progetto, per dare un aspetto moderno a questo, giusto? Perché i numeri che stavamo guardando risalivano a molto tempo fa e molto è cambiato. Non avevano la risonanza magnetica come tipo diagnostico di parte di questa valutazione, quindi non penso sia troppo sorprendente che abbiamo ottenuto numeri più alti perché siamo molto abili nella diagnosi e nella gestione di questi pazienti rispetto a allora. Ed è vero per alcuni degli altri studi negli Stati Uniti. Stiamo parlando di cose che sono state fatte alla fine degli anni '90 e all'inizio degli anni 2000.

[00:12:17] GG deFiebre, PhD: Certo, sì. Sfortunatamente, a questo punto ci siamo affidati a questi dati molto vecchi, quindi è fantastico avere questa stima più aggiornata e attuale. E così, in un certo senso, Dr. Abbatemarco, lei ha parlato un po' del fatto che la risonanza magnetica non era disponibile per alcuni di questi studi precedenti. In questo articolo hai parlato un po 'di quali test diagnostici le persone hanno ricevuto e quali trattamenti hanno ricevuto. Ti dispiacerebbe riassumere un po' ciò che hai trovato in termini di ciò nelle classifiche che sono state riviste?

[00:12:54] Dott. Giustino Abbatemarco: Sì, assolutamente. Quindi, i pazienti richiedono davvero una valutazione molto approfondita quando la mielite trasversa è una specie di parte del differenziale. Quindi di solito ciò include molte analisi del sangue, risonanza magnetica e, nella maggior parte dei casi, dovrebbe probabilmente includere un prelievo spinale o un'analisi del liquido cerebrospinale. E così, abbiamo esaminato tutti quei componenti. Penso che una delle cose più sorprendenti che abbiamo scoperto sia stata che solo il 42% della nostra popolazione di pazienti che siamo stati in grado di identificare aveva il test CSF, che potrebbe essere una segnalazione insufficiente, giusto? Non tutti quelli che vanno al VA ricevono tutte le loro cure lì, e quindi ci sono alcune sfide. Ma stiamo ancora osservando davvero, sai, meno della metà della coorte, da qualche parte lì intorno, non ottenendo una valutazione completa.

[00:13:41] Come ha detto il dottor Sweeney, giusto, sclerosi multipla, NMO sono sul differenziale e CSF è davvero indispensabile per aiutare a differenziarlo, da quel pezzo. E quei numeri sono in linea con altri studi condotti presso la Mayo Clinic o Hopkins, questi grandi centri di riferimento per la mielite trasversa. E così, sebbene colpiscano, non troppo sorprendenti per la nostra fine.

[00:14:03] Altre cose che stavamo guardando, abbiamo esaminato il trattamento, quindi con cosa vengono trattati i pazienti? Circa il 70% della nostra popolazione è stata trattata con steroidi. Di solito è metilprednisolone IV. A volte corticosteroidi come il prednisone. Quindi ancora, è una buona parte dei pazienti che non ricevevano alcun trattamento. E ci sono un discreto numero di casi in cui a volte useremo altri interventi come l'aferesi di plasmaferesi. Ed è stata solo una piccola percentuale della nostra popolazione a ricevere quegli interventi. Analizzando il tipo di quel sottogruppo che ha ricevuto steroidi o qualche altro trattamento, li abbiamo visti fare un po 'meglio, quindi è stato incoraggiante. Ma abbiamo ancora questo tipo di lacune sia nella valutazione diagnostica che nel trattamento.

[00:14:55] GG deFiebre, PhD: Sì, solo, non ricordo dal giornale, ti è capitato di vedere se queste tendenze sono cambiate nel tempo? Quindi, per alcuni dei casi precedenti, se avevano meno probabilità di ricevere, sai, alcuni di questi trattamenti acuti o test diagnostici rispetto forse alle persone a cui è stata diagnosticata un po' più tardi? O era qualcosa che non era incluso nello studio?

[00:15:18] Dott. Giustino Abbatemarco: Non credo che abbiamo fatto un'analisi temporale, anche se è interessante dove abbiamo, sai, studiato i risultati dal 1999 fino al 2015, e speriamo che le cose siano migliorate durante quel periodo di tempo. E viene portata più consapevolezza, ma penso che abbiamo ancora molta strada da fare, e non credo che l'abbiamo guardata particolarmente in quei momenti.

[00:15:38] GG deFiebre, PhD: Fatto. E allora, c'è stato qualche riscontro che l'ha sorpresa o qualcosa che non si aspettava Dott.ssa Galli?

[00:15:49] Dott. Jonathan Galli: Quindi, alcune delle nostre scoperte, direi, non sono complessivamente scioccanti. Una delle cose che siamo stati in grado di osservare è stata nei pazienti che avevano più disabilità, c'era qualcosa in relazione a questo? E non sorprende che i pazienti con mielite longitudinalmente estesa, quindi chiunque abbia una regione del midollo spinale lunga più di tre segmenti spinali avesse più disabilità, il che ha senso, perché più midollo spinale coinvolgi, più è probabile che la tua disabilità sia. E quindi, cose del genere non erano nel complesso molto sorprendenti in quel senso.

[00:16:40] Ma lì, penso, quando stavamo esaminando i dati come una squadra, una delle cose che penso abbia sorpreso tutti noi sia stata in realtà la mancanza di dati diagnostici disponibili come, come Totale. Sai, come aveva menzionato il dottor Abbatemarco, meno della metà dei nostri pazienti aveva avuto risultati documentati sul liquido spinale. Che, sai, dato che i tempi sono cambiati, speriamo che stia migliorando. Ma questo indica davvero che questi pazienti stavano avendo, sai, meno di un esame completo di quello che avrebbero dovuto fare che potrebbe cambiare la gestione a lungo termine. E lo stesso vale anche per la valutazione del siero anche in questi pazienti. E quindi, penso nel suo insieme, il nostro gruppo è davvero sorpreso dal tipo di mancanza di valutazione che hanno avuto i pazienti nel loro insieme.

[00:17:39] E penso che questo possa portare un po' alla nostra prossima domanda. Ma dove ci porta questo nel futuro della diagnosi nel trattamento della mielite trasversa? E quello che spero che il nostro documento possa, sai, davvero ridursi è che i medici vedano che la mielite trasversa, A, non è così rara come a volte potremmo pensare. Dato che la nostra prevalenza puntuale è quella che è, è più comune di quanto avremmo potuto pensare inizialmente.

[00:18:11] Ma anche essere consapevoli che questi pazienti hanno davvero bisogno di una valutazione completa. E ogni volta che parlo con i miei pazienti, parlerò con loro e dirò: "Sembra che tu abbia una mielite trasversa in base alla nostra valutazione". Ma cosa significa? Questo è ancora un termine molto generico in cui dobbiamo capire cosa ha causato questo. Perché se stiamo guardando la mielite trasversa da qualcosa come NMO, questo cambierà la nostra gestione rispetto a se qualcuno ha la mielite trasversa per la SM, rispetto a qualcuno che abbiamo escluso tutte queste cose e alla fine scende e dice questo sembra come la mielite trasversa idiopatica. Che cosa significa?

[00:18:54] E penso che per il futuro, quello che spero che il nostro documento possa davvero dimostrare è che c'è un'importanza significativa nel fare una valutazione completa per assicurarci davvero di avere un buon piano di gioco a lungo termine . E, sai, non siamo stati in grado di abbattere davvero le diagnosi specifiche della malattia e il tipo di risultati lì solo sulla base di ciò che non era disponibile per noi. Ma spero che possiamo almeno dimostrare che una valutazione approfondita, per assicurarci davvero che, in mancanza di un modo migliore per dirlo, sappiamo con cosa abbiamo a che fare e con cosa ha causato la mielite trasversa di qualcuno, ci consentono davvero a lungo termine di assicurarci di avere il giusto piano di trattamento per loro.

[00:19:40] GG deFiebre, PhD: Decisamente. E questo è qualcosa anche solo dal lato della difesa del paziente, che vediamo spesso dove le persone si uniranno a noi. Un numero ci invierà un'e-mail e non è stato testato per l'acquaporina-4 o l'anticorpo MOG, o ha appena ricevuto steroidi e forse non sta ancora andando alla grande e non gli è stato offerto qualcosa come lo scambio di plasma. Quindi, sai, penso decisamente, come hai detto, che mostra una lacuna lì e dove possiamo potenzialmente andare avanti e assicurarci che le persone ricevano questi esami completi e che la diagnosi sia corretta e ricevano un trattamento tempestivo. Ci sono altri tipi di punti aggiuntivi, dottor Abbatemarco o dottor Sweeney, che vuoi fare sul futuro della diagnosi e del trattamento della mielite trasversa o perché questo tipo di diagnosi potrebbe essere difficile, in alcuni casi?

[00:20:27] Dott. Michael Sweeney: Quindi, vorrei sottolineare, quindi durante i momenti in cui abbiamo studiato i nostri biomarcatori erano ancora più limitati di quanto non lo siano ora. Quindi, non avevamo test MOG. Il test NMO è stato piuttosto imprevedibile. I test si stavano evolvendo rapidamente durante quel periodo di tempo, quindi non li abbiamo inclusi. Ma penso che andando avanti, qualsiasi studio che esamini i risultati nella mielite dovrà in qualche modo sottotipizzare i propri pazienti in base ai loro diversi biomarcatori. Ora sappiamo che i pazienti MOG tendono ad avere un esito migliore rispetto ai pazienti NMO con mielite. La sclerosi multipla è probabilmente da qualche parte lì nel mezzo. Quindi questa è una cosa.

[00:21:20] Come qualcuno che è stato coinvolto in una sorta di raccolta dati iniziale, sottolineerò che l'eterogeneità dei dati nel sistema è profonda, quindi c'era una pratica molto ampia nei medici di pronto soccorso, medici di base , neurologi e questi pazienti si sono presentati a tutti questi diversi fornitori come la loro persona di prima linea. E i casi sono stati persi all'inizio dai neurologi e dai medici di base. Quindi, penso che il pezzo sull'educazione sia davvero una cosa importante su cui concentrarsi.

[00:22:09] Un altro, un altro limite di questo studio che dovrei sottolineare è che non abbiamo esaminato i dati di imaging stessi. Ci siamo affidati al neuroradiologo o al radiologo generale che ha interpretato questi studi. Queste risonanze magnetiche sono state eseguite su scanner con punti di forza variabili e marchi diversi con protocolli diversi. Quindi, non possiamo davvero dire troppo sui dati di imaging in sé o commentare la qualità di quegli studi. Ma certamente nel 1995 rispetto al 2015 c'è una grande differenza nell'imaging del midollo spinale. Anche adesso, può essere molto difficile da interpretare. Quindi, anche il punto di vista dell'immagine delle cose è qualcosa che si spera migliori mentre andiamo avanti.

[00:22:58] GG deFiebre, PhD: Grazie mille. Già, e dottor Abbatemarco, ha qualcosa da aggiungere?

[00:23:01] Dott. Giustino Abbatemarco: Penso che sia solo costruito da quel pezzo, sai? Solo alcuni dei numeri che abbiamo esaminato, giusto? Quindi, abbiamo identificato 4,000 casi di mielite trasversa nell'intera coorte, ma lo abbiamo confermato solo in 1,000. E questo va al punto del dottor Sweeney, giusto? La consapevolezza di cosa sia veramente quella diagnosi, giusto? Lo confermiamo solo in un quarto dei casi.

[00:23:21] E quindi c'è molta confusione su cosa siano i criteri diagnostici, cosa sia quella diagnosi e come applicarla. E poi, sai, GG, al tuo punto, i pazienti in qualche modo sostengono per se stessi di spingere il loro medico curante, “Qual è la causa della mia mielite trasversa, l'infiammazione all'interno del midollo spinale? Abbiamo fatto tutto il possibile?" E poi i pazienti dovrebbero sempre sentirsi liberi di ottenere quella seconda opinione. Chiedi, sai, che le persone con una certa esperienza in quelle condizioni aiutino a esaminare il loro caso e aiutino a guidare le loro cure. Anche se è solo in una specie di prospettiva riabilitativa. Ci sono alcune competenze lì che possono aiutare.

[00:24:04] GG deFiebre, PhD: Decisamente. E poi solo pensando, ora che questa ricerca è stata condotta, qualsiasi tipo di ulteriore ricerca che pensi dovrebbe essere condotta per dare seguito ad alcuni di questi risultati? Forse in altre popolazioni o all'interno della stessa popolazione? In un certo senso lo apriremo al gruppo.

[00:24:24] Dott. Jonathan Galli: Sì.

[00:24:24] Dott. Michael Sweeney: Qualcosa... Oh, vai avanti.

[00:24:26] Dott. Jonathan Galli: Scusa. Mi dispiace, dottor Sweeney. Penso che ne abbiamo parlato tutti separatamente da questo studio. Ma una delle cose che non siamo stati in grado di guardare erano i trattamenti e i risultati del trattamento. E una cosa di cui spero è che la ricerca futura possa davvero concentrarsi sui potenziali risultati del trattamento. Sappiamo che ci sono state sempre più prove che indicano non solo l'uso di soli steroidi IV, ma anche l'aggiunta di plasmaferesi o altre terapie adiuvanti che possono portare a risultati migliori. Ma davvero, come possiamo definire meglio all'inizio del corso di trattamento di qualcuno, chi avrà bisogno di terapie più aggressive rispetto a chi avrà bisogno solo di un ciclo più breve di soli steroidi? E quindi questa è un'area in cui spero davvero che possiamo entrare e capire.

[00:25:28] Dott. Michael Sweeney: Sì, sono d'accordo sul fatto che la stratificazione precoce e l'osservazione di quali pazienti necessitano di una terapia più aggressiva sarà una cosa utile da esaminare e forse dobbiamo iniziare solo con una sperimentazione terapeutica prospettica in generale. Penso che probabilmente sia il momento giusto per questo. E all'inizio abbiamo parlato della mancanza di un sistema sanitario unificato in tutto il paese. Quindi, stiamo iniziando a diventare più organizzati e abbiamo una specie di consorzi che si organizzano in tutto il paese che ha diverse modalità di unificazione di gruppi in tutto il paese per eseguire prove. Quindi, si spera, nel prossimo futuro, queste cose saranno molto più possibili.

[00:26:21] Dott. Giustino Abbatemarco: Sì, penso che la nostra popolazione di pazienti, giusto, che stiamo studiando, anche gli studi che abbiamo citato da Olmsted County o John Hopkins, stanno tutti guardando un gruppo simile, giusto? Più anziani, coorti predominanti maschili, caucasici, e quindi come diversifichiamo il gruppo che stiamo osservando per comprendere meglio i risultati? Sappiamo che i risultati sono diversi nei diversi gruppi di persone con sclerosi multipla. Lo stesso concetto è probabilmente vero nella mielite trasversa ma non l'ho identificato. E quindi, dobbiamo ottenere un tipo più inclusivo di corpo di ricerca della letteratura là fuori per aiutare a informare l'assistenza a quei gruppi di persone.

[00:26:56] GG deFiebre, PhD: Di sicuro. Grazie. E poi qualche pensiero finale? Qualcosa di cui non abbiamo parlato che ritieni sia importante menzionare su questa ricerca o ricerche future o altro?

[00:27:08] O abbiamo coperto tutto?

[00:27:13] Va bene.

[00:27:13] Dott. Michael Sweeney: Sono offeso se non abbiamo parlato di pediatria, ma è per un altro momento.

[00:27:16] GG deFiebre, PhD: Sì, beh, questo è, sì, anche la pediatria è importante, e ovviamente non è qualcosa che avresti potuto coprire in questa ricerca basata solo sulla popolazione.

[00:27:25] Non credo che siamo, sì, i bambini sono veterani a questo punto.

[ride] Ma sì, sicuramente un'importante area di ricerca futura e un luogo in cui, ovviamente, anche ottenere diagnosi e cure e tutto ciò è incredibilmente importante, quindi grazie per aver sollevato anche questo. Ma si. Ma grazie mille per il tuo tempo, lo apprezzo molto e per aver svolto questa ricerca davvero importante. So che è stato un sacco di lavoro, o posso solo immaginare che sia stato molto lavoro, quindi molto apprezzato, quindi sì. Bene. Bene, grazie a tutti.

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