Auszeichnung des Patient-Centered Outcomes Research Institute zur Untersuchung der Pädiatrischen Transversen Myelitis
Die erste multizentrische, innovative pädiatrische Studie zur transversalen Myelitis unter der Leitung der University of Texas Southwestern in Dallas zusammen mit der Transverse Myelitis Association, dem Johns Hopkins Transverse Myelitis Center, dem Children's Hospital of Philadelphia, dem Kennedy Krieger Institute und dem Hospital for Sick Kids in Toronto , hat kürzlich einen Forschungspreis des Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI) erhalten. Die Studie ist Teil eines Portfolios von Projekten, die das Feld der patientenzentrierten vergleichenden Wirksamkeitsforschung voranbringen und Patienten Informationen liefern, die ihnen helfen, fundiertere Entscheidungen über ihre Behandlung zu treffen.
Dr. Benjamin Greenberg, MD, MHS, Direktor des TM- und NMO-Zentrums, wird das Forschungsprojekt an der UTSW in Dallas leiten. Die vorgeschlagene Studie mit dem Titel „Ckollaborativ ABewertung von Ppädiatrisch Transverse Myelitis: Uverstehen, Roffenbaren, Edukat' bzw CAPTURE, wird das erste sein, das Bewertungen von Gesundheitsdienstleistern und Patienten in Bezug auf pädiatrische TM-Ergebnisse kombiniert. Der Zusammenarbeit wird mehrere Gesundheitszentren in ganz Nordamerika, die Transverse Myelitis Association und vor allem Patienten einbeziehen. Es wird beurteilen der aktuelle Stand der Pädiatrisch TM in Bezug auf Diagnose, Behandlung und Ergebnisse. Letztendlich wird es zu einer Verbesserung führen Verständnis über den aktuellen Stand der Versorgung von Personen mit TM und zeigen was sind die aktuellen Best Practices. Patienten werden erziehen Kliniker und die Studie wird erziehen das breitere Gesundheitssystem darüber, welche Ergebnisse wichtig und erreichbar sind. Es wird ein multimetrisches Ergebnismaß entwickeln, das auf kombinierten patientengenerierten und anbietergenerierten Daten basiert, die in zukünftigen kontrollierten Studien verwendet werden können
„Die pädiatrische transversale Myelitis ist eine seltene, potenziell verheerende Erkrankung, die Kinder jeden Alters betrifft. Bis heute gab es noch nie eine koordinierte Anstrengung, um die Patientenerfahrung oder die klinischen Ergebnisse zu verstehen“, sagte Dr. Greenberg. „Dieses PCORI-Stipendium ist die erste Gelegenheit für internationale Bemühungen, Daten über pädiatrische TM zu sammeln, wobei der Schwerpunkt auf den von Patienten und Familien berichteten Ergebnissen liegt. In Zusammenarbeit mit herausragenden Institutionen und SRNA planen wir, Familien aus ganz Nordamerika einzuschreiben und ein besseres Verständnis dieser Erkrankung zu erlangen. Die Partnerschaft mit unseren Patienten und Familien ist eine aufregende und willkommene Gelegenheit, bedeutende Fortschritte zu erzielen!“
Dr. Sanford Siegel, Präsident von SRNA, fügte hinzu: „Die Eltern in unserer Gemeinde sind unglaublich gut über transversale Myelitis informiert und sie sind informierte und effektive Fürsprecher für die medizinische Versorgung ihrer Kinder. Sie sind gut positioniert und hoch motiviert, einen wesentlichen Beitrag zur pädiatrischen Studie dieser seltenen und herausfordernden neuroimmunologischen Erkrankung zu leisten. Bis heute gab es keine einzige Studie oder klinische Studie, die eine Behandlung der Transversalen Myelitis oder die Behandlung eines der Symptome dieser Erkrankung anleiten könnte. Das CAPTURE-Projekt ist die erste Studie, die systematisch die effektivsten Akutbehandlungen und Symptommanagementpraktiken bei Transverser Myelitis analysiert. Die Ergebnisse dieser Arbeit werden entscheidende und weitreichende Vorteile für jeden haben, der die Diagnose Transverse Myelitis erhält.“
„Dieses Projekt wurde nicht nur aufgrund seines wissenschaftlichen Werts für die PCORI-Finanzierung ausgewählt, sondern auch wegen seines Potenzials, eine wichtige Lücke in unserem Gesundheitswissen zu schließen und letztendlich Patienten und denjenigen, die sie pflegen, dabei zu helfen, fundiertere Entscheidungen über ihre Pflege zu treffen“, sagte PCORI Geschäftsführer Joe Selby, MD, MPH. „Das Projekt spiegelt das Engagement von PCORI wider, patientenzentrierte vergleichende Wirksamkeitsforschung zu unterstützen, einen neuen Ansatz in der Gesundheitsforschung, der die Einbeziehung von Patienten und Pflegekräften in allen Phasen des Studienprozesses betont. Wir freuen uns darauf, den Fortschritt der Studie zu verfolgen und mit UTSW und den kooperierenden Organisationen zusammenzuarbeiten, um die Ergebnisse zu teilen.“
Die Studie ist eines von 71 Projekten mit einem Gesamtvolumen von mehr als 114 Millionen US-Dollar, die am Dienstag, den 10. September vom Board of Governors der PCORI zur Finanzierung genehmigt wurden. Die Auszeichnungen waren eine Mischung aus Projekten, darunter Studien, die speziell auf die Verbesserung von Forschungsmethoden abzielten. Alle wurden durch einen hart umkämpften Überprüfungsprozess ausgewählt, bei dem Wissenschaftler, Patienten, Betreuer und andere Interessengruppen halfen, mehr als 570 Vorschläge zu bewerten, die auf fünf PCORI-Finanzierungsankündigungen reagierten.
Die Vorschläge wurden auf der Grundlage ihres wissenschaftlichen Werts bewertet, wie gut sie Patienten und andere Interessengruppen einbeziehen, ihre methodische Strenge und wie gut sie zu den nationalen Forschungsprioritäten von PCORI passen. Die Auszeichnungen sind Teil der jüngsten Runde der Primärforschungsförderung von PCORI. Durch frühere Finanzierungszyklen, einschließlich einer Runde von Pilotprojekten und anderen Initiativen, hat PCORI seit 304 insgesamt 2012 Millionen US-Dollar bereitgestellt, um patientenzentrierte vergleichende Wirksamkeitsforschung zu unterstützen.
Weitere Informationen zur PCORI-Finanzierung finden Sie unter https://pcori.org/funding-opportunities.
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Über SRNA
Die Siegel Rare Neuroimmune Association (SRNA) ist eine gemeinnützige internationale Stiftung, die sich der Unterstützung von Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit einem Spektrum seltener Neuroimmunerkrankungen verschrieben hat – Transverse Myelitis, Neuromyelitis optica und akute disseminierte Enzephalomyelitis. Zu den Mitgliedern der SRNA gehören Personen mit diesen seltenen Erkrankungen, ihre Familienmitglieder und Betreuer sowie die medizinischen Fachkräfte, die Personen mit diesen Erkrankungen behandeln. SRNA hat derzeit über 10,500 Mitglieder aus mehr als 80 verschiedenen Ländern und verfügt über eine große Anzahl von Selbsthilfegruppen in den Vereinigten Staaten und auf der ganzen Welt. Weitere Informationen finden Sie unter https://wearesrna.org.
Über PCORI
Das Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI) ist eine unabhängige, gemeinnützige Organisation, die 2010 vom Kongress zugelassen wurde. Seine Mission ist es, Forschung zu finanzieren, die Patienten, ihren Pflegekräften und Ärzten die evidenzbasierten Informationen liefert, die sie benötigen, um ihre Gesundheit zu verbessern. informierte Entscheidungen im Gesundheitswesen. PCORI ist bestrebt, kontinuierlich Beiträge von einem breiten Spektrum von Interessengruppen einzuholen, um seine Arbeit zu leiten. Weitere Informationen finden Sie unter www.pcori.org.
