CAPTURE: Ein Update zur Langzeitstudie zu pädiatrischer Transverser Myelitis und akuter schlaffer Myelitis

Von Rebecca Whitney, Pädiatrischer Programmmanager bei SRNA

Im Jahr 2014 begannen die Transverse Myelitis Association (SRNA) und sieben Kliniken in ganz Nordamerika unter der Leitung von Dr. Benjamin Greenberg am UT Southwestern Medical Center eine Forschungsreise, um pädiatrische Diagnosen der transversalen Myelitis zu verfolgen. Ich wusste ehrlich gesagt nicht, was ich von diesem neuen Projekt erwarten sollte, da ich zuvor nur an einer Forschungsstudie teilgenommen hatte, aber tief in meinem Herzen wusste, dass diese Studie, CAPTURE, war unglaublich wertvoll und würde einen Einfluss auf die Geschichte unserer Kinder und Familien haben. Ich war bereit, ein Teil davon zu sein, obwohl es eine schwierige, oft herzzerreißende Arbeit war. Aber das war auch der Grund, warum ich wusste, dass ich ein Teil davon sein musste. Es ist mir eine Herzensangelegenheit und bedeutet etwas so unglaublich persönlich für mich als Elternteil eines kleinen Kindes, bei dem Transverse Myelitis diagnostiziert wurde.

CAPTURE ist die erste ihrer Art – eine prospektive Beobachtungsstudie bei pädiatrischer Transverser Myelitis (TM) und akuter schlaffer Myelitis (AFM). Entwickelt, um nicht nur die bildgebenden und klinischen Diagnosedetails von Ärzten zu nutzen, CAPTURE sammelt auch Informationen von den Kindern und Familien selbst über ihre Ergebnisse in Bezug auf die Behandlungen, die sie erhalten haben. Ursprünglich erforderten die Studienkriterien eine Einschreibung innerhalb von drei Monaten nach der Diagnose. Nachdem sie sich das Feedback von SRNA und der Elterngemeinschaft angehört hatten, änderten Dr. Greenberg und sein Team die Aufnahme in die Studie, um Patienten einzuschließen, die sich innerhalb von sechs Monaten nach der Diagnose befinden. Selbst für die wohlmeinendsten Familien, die versprechen, durch die Teilnahme an einer Forschungsstudie zu helfen, sind diese ersten drei Monate nach der Diagnose oft so verwirrend und surreal. Wir stellten fest, dass wir eine bessere Einschreibungsrate und eine kontinuierliche Teilnahme erlebten, wenn wir den Familien Zeit ließen, sich an dieses neue Reich der Medizin zu gewöhnen, in dem sie sich plötzlich wiederfanden.

2014 brachte auch eine „neue Variante“ von TM ans Licht, die im ganzen Land auftauchte – Acute Flaccid Myelitis oder AFM. Aufgrund der Ausbrüche von AFM stellten wir fest, dass unsere Korrespondenz mit Familien und die Einschreibungen zunehmend mit denen statt mit TM statt mit AFM erfolgten. Unabhängig davon blieb die Studie für beide Diagnosen offen, und wir haben weiterhin so viel über die Akutbehandlungen gelernt, die unter Klinikern und Regierungsbehörden oft diskutiert wurden, die die besten Ergebnisse für unsere Kinder erzielen könnten. CAPTURE war und ist ein wichtiger Bestandteil der Gespräche und Debatten über Akutbehandlungen, da es sich um einen bereits etablierten Mechanismus zum Sammeln wesentlicher Daten handelt und den Fortschritt von Kindern bis zu einem Jahr nach ihrer Diagnose verfolgt. Bis heute haben wir 140 Kinder angemeldet CAPTURE.

CAPTURE, konnte durch die Arbeit von SRNA und Dr. Greenbergs Team in Dallas vorankommen und rekrutiert immer noch neue Teilnehmer mit TM und AFM innerhalb von sechs Monaten nach der Diagnose über unsere Online-Kohorte. Das ist unglaublich, wenn man bedenkt, dass die Rekrutierung der Studie zu Beginn 2018 enden sollte. Je mehr Informationen wir erhalten, desto klarer wird unser Fortschritt – wie wir Behandlungen und Therapien entwickeln, potenzielle Interessengruppen, einschließlich Regierungsbeamte, einbeziehen und und letztendlich die besten Ergebnisse für Kinder liefern oder noch besser verhindern, dass TM und AFM überhaupt eine Bedrohung für unsere Kinder darstellen. Noch unglaublicher ist die Tatsache, dass die jüngsten IRB-Änderungen zu CAPTURE wird es uns ermöglichen, bis 2026 weiterhin von den zuvor angemeldeten Kindern und Familien zu hören, falls sie dies wünschen!

Lassen Sie uns einen Moment darüber nachdenken… Indem wir aktuellen und zukünftigen Eingeschriebenen folgen CAPTURE bis 2026 haben wir 10 Jahre – ein Jahrzehnt – von echten, von Patienten berichteten Daten. Für einige bedeutet dies, dass wir sie bis ins Erwachsenenalter begleiten werden, wenn sie ihre Genesung und Ergebnisse melden. Wir alle wissen, wie schnell Kinder wachsen, und ehrlich gesagt kann die Diagnose einer seltenen Neuroimmunerkrankung für ein Kind völlig anders sein als für einen Erwachsenen, einschließlich ihrer Genesung. Was für eine ausgezeichnete Gelegenheit, Veränderungen und die Zukunft der Medizin im Zusammenhang mit diesen Erkrankungen zu beeinflussen! So wie es derzeit aussieht, können wir nicht auf medizinische Literatur oder Geschichtsbücher zurückgreifen und herausfinden, was für ein Kind inmitten eines AFM-Ausbruchs zu tun ist. Das Potenzial, aus unseren herzzerreißenden Erfahrungen zu lernen, ist erstaunlich. Während ich hier sitze und zusehe, wie sich mein eigenes Kind von einer großen Operation infolge seiner TM-Diagnose erholt, jetzt fast 12 Jahre zurück, sieht sein heutiger Zustand so anders aus, als wir vor 5 oder 10 Jahren oder sogar vor sechs Monaten dachten oder uns vorstellten Nachdiagnose. Da wir gezwungen sind, uns dieser Diagnose und den Auswirkungen dessen, was sie für sein Wohlbefinden, sein Wachstum, seine Mobilität und seine Lebensqualität bedeutet, zu stellen, werden wir daraus lernen und daran wachsen und hoffentlich anderen helfen können Kinder und Familien wie wir.

CAPTURE muss und wird für unsere Kinder weitergehen. Wir werden die Neudiagnosen weiterhin innerhalb von sechs Monaten aufnehmen und in die Langzeitstudie. Diejenigen, die zuvor eingeschrieben waren CAPTURE wird von Tricia Plumb von UTSW kontaktiert, um zu sehen, ob sie ihre Teilnahme verlängern möchten. Ich hoffe, dass jeder der bisher 140 Teilnehmer über die Auswirkungen nachdenkt, die er auf unsere Gemeinschaft und zukünftige Kinder haben könnte, indem er weiterhin seine Geschichten über die kurzen Umfragen teilt. Ziel ist es, dass jedes Kind/jede Familie alle 4 Monate eine Umfrage ausfüllt und einen kurzen, sicheren Video-Chat mit dem/den Studienleiter(n) führt. Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind kürzlich eine Diagnose gestellt wurde oder Sie daran teilgenommen haben CAPTURE und Ihre Teilnahme verlängern möchten, wenden Sie sich bitte an Tricia Plumb or me.

In den letzten Jahren wurden wir oft von Familien kontaktiert, die sechs Monate oder sogar Jahre nach der Diagnose weiter entfernt waren, und hörten: „Was ist mit meinem Kind? Was ist mit ihrer Erfahrung und ihrer Genesung?“ Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind vor sechs Monaten TM oder AFM diagnostiziert wurde, sind Ihre Geschichte, Ihre Genesung und Ihre Ergebnisse ebenfalls von Bedeutung! Eine neue Studie namens CORE TM ist verfügbar und nimmt derzeit Teilnehmer auf und ähnelt CAPTURE. Für weitere Informationen über CORE TM oder um sich anzumelden, tun Sie dies bitte über die SRNA-Registrierung. Sie können sich auch an uns wenden Tricia Plumb or me um mehr zu erfahren.

Für Familien mit Kindern, bei denen eine akute disseminierte Enzephalomyelitis (ADEM) diagnostiziert wurde oder deren Diagnose möglicherweise von TM auf ADEM geändert wurde und die nicht mehr für CAPTURE in Frage kommen, besteht die Möglichkeit, auch für Sie an der Studie teilzunehmen. ÖFFNUNG wird derzeit eingeschrieben und ist auch eine Beobachtungsstudie, die online durchgeführt wird. Weitere Informationen zu ÖFFNUNG, kontaktieren Sie bitte me, Tricia Plumb, oder Dr. Cynthia Wang.

Zusätzlich zu den oben genannten Möglichkeiten, die SRNA-Registrierung is immer verfügbar und jeder mit einer seltenen neuroimmunerkrankung ist eingeladen, am register teilzunehmen.