Kollaborative Bewertung der Pädiatrischen Transversen Myelitis: Verstehen, aufdecken, aufklären
Die Collaborative Assessment of Pediatric Transverse Myelitis: Understand, Reveal, Educate or CAPTURE-Studie ist die erste groß angelegte internationale Studie zur pädiatrischen Transversen Myelitis. Diese vom Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI) finanzierte Studie ist die erste ihrer Art, die die Ergebnisse von pädiatrischen TM-Patienten verfolgt. Aus mehreren Gründen ist es von entscheidender Bedeutung, zu ermitteln, wie Patienten auf verschiedene Akuttherapien ansprechen. Erstens kann die Bestimmung des Ansprechens auf verschiedene Behandlungsschemata identifizieren, welche Behandlungen für welche Patienten am besten geeignet sind. Zweitens ist die Bestimmung der Ergebnisse bei den Patienten von entscheidender Bedeutung, um die Bedürfnisse unserer Patienten in Bezug auf die Wiederherstellung der Funktion zu verstehen. Eine Reihe von Unternehmen haben therapeutische Optionen zur Reparatur von Rückenmarksschäden entwickelt, zielen jedoch auf Erkrankungen wie traumatische Verletzungen und Multiple Sklerose ab. Mit den richtigen Ergebnisdaten könnten wir TM zu einer idealen Bedingung machen, in die Biotech-Unternehmen investieren könnten. Dies würde enorme Möglichkeiten für unsere Patientengemeinschaft schaffen.
Wir brauchen die Hilfe unserer Gemeinschaft von Patienten, Pflegekräften und medizinischem Fachpersonal, um erfolgreich zu sein. Während einige Patienten in einem der fünf teilnehmenden Zentren (UT Southwestern, Johns Hopkins, Kennedy Krieger Institute, Children's Hospital of Philadelphia und Toronto Hospital for Sick Children) untersucht werden, suchen wir über 100 Patienten, die über elektronische Umfragen nachverfolgt werden sollen. Wir bitten Patienten und Familien, sich auf einer Website anzumelden und Fragen zu ihrem Zustand zu beantworten. Die erste Datenerhebung muss innerhalb von 3 Monaten nach Symptombeginn erfolgen. Daher bitten wir um Ihre Mithilfe! Wenn Sie Familien vorgestellt werden, die sich mitten in einer neuen TM-Diagnose befinden, verweisen Sie sie bitte auf die SRNA-Website (https://wearesrna.org/research/clinical-studies-trials) und Rebecca Whitney ([E-Mail geschützt] // 1-855-380-3330 Durchwahl 5). Wir suchen Sie, um Familien dabei zu helfen, die Bedeutung dieser Studie zu verstehen und uns dabei zu helfen, unsere Rekrutierungsziele zu erreichen.
~ Benjamin Greenberg, Direktor, Programme für transverse Myelitis, Neuromyelitis optica und pädiatrische Demyelinisierungskrankheiten
