Einfluss der autologen mesenchymalen Stammzellinfusion auf die Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung: Eine zweijährige Pilotbeobachtungsstudie
Aus dem Knochenmark stammende mesenchymale Stammzellen (MSCs) sind eine Art von Stammzellen, die sich differenzieren oder in andere Zelltypen verwandeln können. Sie werden aus dem eigenen Knochenmark des Patienten entnommen. Sie wurden bei mehreren Autoimmunerkrankungen eingesetzt, darunter auch bei Multipler Sklerose. MSCs können Gewebe reparieren und auch das Immunsystem hemmen, was eine potenzielle Behandlung der Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) darstellt. MSCs werden durch eine Infusion verabreicht.
Die Forscher rekrutierten zwischen September 2013 und Januar 2015 Teilnehmer. Bei den Teilnehmern handelte es sich um Personen mit der Diagnose NMO (basierend auf den Kriterien von 2006; Die Diagnosekriterien wurden kürzlich aktualisiert und können gefunden werden hier) oder entweder an rezidivierender Optikusneuritis oder longitudinal ausgedehnter transversaler Myelitis litten und positiv auf Anti-AQP4-Antikörper waren. Sie wurden zu Studienbeginn, also am Tag vor der Behandlung mit MSCs, sowie 1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach der Behandlung beurteilt. Die Forscher untersuchten funktionelle und strukturelle Ergebnisse. Funktionelle Ergebnisse waren eine Skala (EDSS), die die Behinderung misst, ein Sehschärfetest und ein kognitiver Test namens Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT). Zu den strukturellen Ergebnissen gehörten MRTs des Sehnervs, des Gehirns und des Rückenmarks sowie eine optische Kohärenztomographie (OCT), bei der die Netzhaut untersucht wird. Sie suchten nach Rückfällen, bei denen es sich um neue oder wiederkehrende neurologische Symptome handelte, die mindestens 24 Stunden anhielten. Diese Symptome wurden nicht gezählt, wenn sie auf Fieber oder eine Infektion zurückzuführen waren. Um als Rückfall gewertet zu werden, musste eine mindestens 30-tägige Trennung von einer vorherigen Episode vorliegen. Sie untersuchten auch die Sicherheit der MSC-Behandlung.
An der Studie nahmen 15 Patienten mit einem Durchschnittsalter von 47 Jahren teil. Die meisten (87 %) Teilnehmer waren positiv auf Anti-AQP4-Antikörper. Bei allen hatte vor der Studie eine andere Behandlung versagt, was bedeutet, dass sie nach der Behandlung mindestens einen Anfall erlitten hatten. Diese vorherigen Behandlungen waren Cyclophosphamid oder Azathioprin, mit oder ohne Steroide.
Die MSC-Behandlung verursachte bei den meisten Teilnehmern keine Nebenwirkungen. Nur ein Patient entwickelte nach der Behandlung leichtes Fieber und Knieschmerzen, diese Symptome verschwanden jedoch nach Abschluss der Behandlung. Die wöchentlichen Blutuntersuchungen nach der Behandlung waren normal und kein Teilnehmer entwickelte innerhalb eines Jahres nach der Behandlung Tumore.
Zwölf Patienten hatten 12 Monate nach der MSC-Behandlung keinen Rückfall und drei hatten mindestens einen Rückfall. Die Rückfälle waren mild. Ihre Behinderungswerte verschlechterten sich nicht und ihre Symptome verschwanden nach einem Monat. Die durchschnittliche jährliche Rückfallrate war nach der MSC-Behandlung deutlich niedriger. Außerdem kam es nach der Behandlung deutlich zu weniger Läsionen im Sehnerv und im Rückenmark. Auch der durchschnittliche Behinderungswert war niedriger und es kam zu einer Verbesserung der Sehschärfe und Kognition. Sie hatten eine erhöhte Dicke der Nervenfaserschicht der Netzhaut, einen erhöhten Durchmesser des Sehnervs und einen vergrößerten Bereich des oberen Halsmarks. Drei Monate nach der Behandlung sanken die Werte der Anti-AQP4-Antikörper, aber diese Werte sanken nach 6–12 Monaten wieder auf den Ausgangswert. Im zweiten Jahr der Studie waren 13 Teilnehmer rückfallfrei. Wie im ersten Jahr war die durchschnittliche jährliche Rückfallrate niedriger als vor der Behandlung und auch der durchschnittliche Behinderungswert war niedriger als vor der Behandlung.
Diese kleine Studie ergab keine offensichtlichen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und unterstützt eine Investition in größere kontrollierte Studien, um den potenziellen Nutzen der MSC-Behandlung bei NMOSD zu verstehen.
