Möglichkeit einer pädiatrischen NMOSD-Beobachtungsstudie

Eine pädiatrische NMOSD-Beobachtungsstudie steht allen pädiatrischen Patienten im Alter von 2 bis 17 Jahren offen, die unabhängig von ihrem Standort positiv auf den AQP4-Antikörper getestet wurden. Die Studie, geleitet von Dr Sean Pittock der Mayo Clinic zusammen mit Alexion Pharmaceuticals, wird durchgeführt, um Informationen zu sammeln, um eine Datenbank über den natürlichen Verlauf von NMOSD bei pädiatrischen Patienten zu entwickeln, die positiv auf AQP4-IgG getestet wurden.

Der Mangel an Informationen über den Verlauf und die natürliche Geschichte von NMOSD bei Kindern ist ein limitierender Faktor bei der Durchführung von Medikamentenstudien für Kinder mit dieser Störung. Die Teilnahme an der Studie ermöglicht die Sammlung klinischer Informationen über einen Zeitraum von einem Jahr, um Informationen über den natürlichen Verlauf von NMOSD zu liefern und eine Sammlung von pädiatrischen Patienten aufzubauen. Ein Repository oder eine Datenbank mit Informationen wird es der Gemeinschaft für seltene Krankheiten sowie medizinischen und wissenschaftlichen Forschern ermöglichen, das Wissen über NMOSD zu erweitern. Es wird auch geeignete Personen für spezifische Arzneimittelstudien identifizieren und kann auch dazu beitragen, als Kontrollgruppe für zukünftige Forschungen zu dienen.

Dies ist eine prospektive Beobachtungsstudie, und Informationen (z. B. Ausgangsdaten, Selbsteinschätzungen usw.) werden über einen Zeitraum von einem Jahr gesammelt: bei der Einschreibung, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate (+ /- 1 Monat für jeden Zeitpunkt). Eine Anreise zur Mayo Clinic ist für die Teilnahme nicht notwendig!

Eine vollständige Beschreibung der gesammelten Daten, der verwendeten Selbstauskünfte und der Zeitpunkte für die Datenerhebung finden Sie hier hier.

Zu den Einschlusskriterien gehören:

1. AQP4 positiv.
2. Fähigkeit, eine informierte Einwilligung des Patienten oder der Pflegekraft zu erteilen.

Ausschlusskriterien:

Unfähigkeit, erforderliche Formulare per Telefon, Post oder E-Mail auszufüllen.