Sind Remyelinisierungsstrategien realistisch?
Auf dem Symposium zu seltenen Neuroimmunerkrankungen 2017 hielt Dr. Benjamin Greenberg vom Southwestern Medical Center der Universität von Texas einen Vortrag sich unterhalten über Remyelinisierungsstrategien und kündigte den Beginn einer Phase-I-Studie bei Transverser Myelitis an. Dies ist die erste von der FDA genehmigte Zelltherapie zur Förderung der Reparatur durch Myelinregeneration bei Transverser Myelitis, die 2018 beginnen soll. Die University of Texas Southwestern, Q Therapeutics, Inc. und The Siegel Rare Neuroimmune Association sponsern gemeinsam diese erste menschliche Sicherheit Studie zur Behandlung von Erkrankungen des zentralen Nervensystems.
Wie wurde dieser Prozess Wirklichkeit?
Dr. Greenberg stellte die Stadien der klinischen Forschung vor. Der erste Schritt ist die präklinische Entwicklung, um den Wirkstoff zu entwickeln, sei es eine Zelle oder ein Molekül, das dann auf seine Wirksamkeit getestet werden muss. Der nächste Schritt besteht darin, nachzuweisen, dass diese Therapie keine offensichtliche oder erwartete Toxizität aufweist. Diese vorklinische Entwicklung kann buchstäblich Jahre oder sogar Jahrzehnte dauern. In den Vereinigten Staaten ist eine behördliche Genehmigung durch die FDA erforderlich, wo sie einen sogenannten IND- oder einen Investigational New Drug-Antrag erteilen. Eine Phase-I-Studie dient in erster Linie dazu, die Sicherheit zu messen. Solange wir sicherstellen, dass eine Intervention sicher ist, erhalten Phase-II- und Phase-III-Studien die Genehmigung, diese Therapie im Rest der Welt zu vermarkten.
Wie remyelinisiert diese Zelltherapie?
Q-Therapeutika entwickelten eine glia-restringierte Vorläuferzelle, die sich zu Oligodendrozyten entwickelt. Oligodendrozyten sind Zellen, die Myelin produzieren, die Isolierung um die Nerven. Bei Mäusen, die mit Nervenzellen ohne Myelin geboren wurden, wurde gezeigt, dass diese Zellen Myelin produzieren.
Wo sind wir jetzt?
UT Southwestern und Q Therapeutics haben mit Unterstützung von SRNA zusammengearbeitet und einen IND-Antrag bei der FDA eingereicht, der im Juli 2017 bewilligt wurde. Das bedeutet, dass die FDA uns die Genehmigung erteilt hat, in einer Phase-I-Studie in humane Remyelinisierungsstudien für transversale Myelitis einzusteigen . Diese Art des Studiums erfordert eine Finanzierung. Das CONQUER-Programm an der UT Southwestern sicherte sich eine Spende in Höhe von anderthalb Millionen Dollar zur Finanzierung der klinischen Teile der Phase-I-Studie. SRNA hat über den Pauline H. Siegel Eclipse Fund daran gearbeitet, Geld zur Deckung nichtklinischer Kosten zu sammeln. Wenn wir das benötigte Geld aufbringen, werden wir voraussichtlich Mitte 2018 mit der Einschreibung beginnen. Die Phase-I-Studie wird neun nicht gehfähige erwachsene Patienten mit transversaler Myelitis umfassen, deren Diagnose mehr als ein Jahr zurückliegt.
Wie können Sie sich engagieren?
Wenn Sie mehr über diese Studie und andere Forschungsergebnisse erfahren möchten, füllen Sie bitte dieses Formular aus unten stehende Formular. Auch Sie können dazu beitragen Der Pauline H. Siegel Eclipse Fund um Geld zu sammeln, um die Kosten des Prozesses zu decken. Jede erhaltene Spende wird Dollar für Dollar bis zu 150,000 Dollar von einem großzügigen anonymen Spender verdoppelt.
