Aktuelle pädiatrische Forschungsstudien
SRNA hilft bei der Forschung, um neue Wege zur Behandlung von ADEM, AFM, MOGAD, NMOSD, ON und TM zu finden. Forschung ist wichtig, um unser Verständnis seltener neuroimmuner Erkrankungen zu erweitern und bessere Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Die Teilnahme an der Forschung ist eine Möglichkeit, zu diesen Bemühungen beizutragen und einen Unterschied für die gesamte Gemeinschaft der Menschen zu bewirken, bei denen seltene neuroimmunologische Erkrankungen diagnostiziert wurden. Wenn Sie durch die Teilnahme an diesen Studien helfen möchten, können Sie sich für weitere Informationen an den aufgeführten Studienkoordinator wenden.
Studie zu Inebilizumab bei pädiatrischen Probanden mit Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Störung
Horizon Therapeutics verfügt über eine neue Studie für pädiatrische Patienten mit diagnostizierter NMOSD. Dies ist eine offene, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Sicherheit von Inebilizumab.
Zu den Teilnehmerkriterien gehören:
- Muss zwischen 2 und 18 Jahre alt sein
- Kürzlich aktive, kürzlich aktive Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD)
- Seropositiv für Autoantikörper gegen Aquaporin-4 (AQP4-Immunglobulin [Ig]G)
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Pädiatrische NMOSD-Beobachtungsstudie
Diese Studie wird durchgeführt, um eine Datenbank pädiatrischer Patienten zu entwickeln, um die Ursache, Früherkennung und beste Behandlung der Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) bei pädiatrischen Patienten zu untersuchen.
Eine wesentliche Einschränkung bei der Durchführung von Arzneimittelstudien bei pädiatrischen Patienten mit NMOSD sind die begrenzten Informationen über den Krankheitsverlauf dieser Patienten. Das Sammeln klinischer Informationen im Verlauf einer einjährigen Beobachtungsstudie würde Aufschluss über den natürlichen Krankheitsverlauf dieser Patienten geben. Alle pädiatrischen Patienten, die unabhängig vom geografischen Standort positiv auf AQP1-Antikörper getestet wurden, können an dieser Studie teilnehmen.
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PÄDIATRISCHE SONICS: Pädiatrische Studie zu Neuropsychologie und Bildgebung bei ZNS-demyelinisierenden Syndromen (SONICS)
Forscher bitten Jugendliche mit ADEM, NMOSD, MOGAD und TM und ihre Geschwister ohne eine demyelinisierende Störung des ZNS im Alter zwischen 12 und 18 Jahren, an einer Beobachtungsstudie teilzunehmen. Um teilnehmen zu können, ist es nicht notwendig, ein Geschwisterkind zu haben. Mit einem MRT unter Verwendung eines stärkeren Magneten, einem speziellen Bild des Gehirns, könnten Forscher an der UTSW vorhersagen, ob eine Person möglicherweise Schwierigkeiten beim Lernen hat.
Zu den Teilnehmerkriterien gehören:
- Diagnose von Multipler Sklerose, ADEM, NMOSD, TM oder Anti-MOG-Antikörper-assoziierter ZNS-Demyelinisierung
- Alter 12 bis einschließlich 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung
Ausschlusskriterien:
- Bekannte traumatische Hirnverletzung in der Vorgeschichte, die medizinische Versorgung erforderte
- Nicht englischsprachig (basierend auf standardisierten neuropsychologischen Tests und Fragebögen)
- Klaustrophobie, schwanger, das Vorhandensein von Metallspangen, Implantaten oder medizinischen Geräten, die bei 3T oder 7T unsicher sind und/oder die MRT/MRS-Signale stören
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Akute schlaffe Myelitis und Wirtsgenetik
Wenn Sie an der Teilnahme an der Johns Hopkins Acute Flaccid Myelitis-Studie interessiert sind, wenden Sie sich bitte direkt an Dr. Duggal unter [E-Mail geschützt] . Diese Studie nimmt Personen mit AFM und ihre Familien an einer genetischen Studie teil, bei der ihre DNA mit anderen Fällen von AFM und denen ihrer Familienmitglieder verglichen wird. Die Anmeldung zur Studie erfolgt telefonisch und per Post, eine Anreise ist nicht erforderlich. Mithilfe von Speichelsammelröhrchen wird die DNA aus dem Speichel extrahiert.
Weitere Informationen zur Studie finden Sie in unserem Fragen Sie den Experten-Podcast nach einem Überblick über die Studie.
Eine Studie zur Sicherheit und Aktivität von Eculizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit rezidivierender Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung
Alexion Pharmaceuticals führt diese klinische Studie durch. Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab bei pädiatrischen Teilnehmern (im Alter von 2 bis < 18 Jahren) mit rezidivierender Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD).
Zu den Teilnehmerkriterien gehören:
- Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter zwischen 2 und 17 Jahren mit einem Körpergewicht ≥ 10 Kilogramm (kg).
- Innerhalb von 3 Jahren vor oder zum Zeitpunkt der Behandlung mit Eculizumab gegen Neisseria meningitidis geimpft. Teilnehmer, die eine Studienmedikamentenbehandlung weniger als 2 Wochen nach Erhalt einer Meningokokken-Impfung beginnen, müssen bis 2 Wochen nach der Impfung geeignete prophylaktische Antibiotika erhalten.
- Dokumentierte Impfung gegen Infektionen mit Haemophilus influenzae Typ B und Streptococcus pneumoniae mindestens 2 Wochen vor der Dosierung gemäß den lokalen und landesspezifischen Impfrichtlinien für die entsprechende Altersgruppe.
- Anti-Aquaporin-4-Antikörper-positiv und Diagnose von NMOSD gemäß den Diagnosekriterien des International Panel for Neuromyelitis Optica 2015.
- Historische Rückfallrate von mindestens 2 Rückfällen in den letzten 2 Jahren und mindestens 1 Rückfall im Jahr vor dem Screening.
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Neuroimaging und neurobehaviorale Ergebnisse der pädiatrischen Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Störung: Eine Pilotstudie
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, festzustellen, wie gut spezifische Neuroimaging-Modalitäten die verschiedenen Aspekte der anomalen Entwicklung der weißen Substanz im Zusammenhang mit pädiatrischer NMOSD erkennen. Unser Ziel ist es, Daten mithilfe von Neuroimaging bei 3.0 Tesla sowie neurologische Verhaltensdaten zu erfassen, um Neuroimaging-Merkmale und -Funktionen in dieser seltenen Population besser zu charakterisieren.
Diese Studie erfolgt in zwei Phasen. Im ersten Teil werden die Teilnehmer neuropsychologischen (kognitiven) Tests unterzogen und einer „Schein-“ oder Übungs-Magnetresonanztomographie (MRT) unterzogen. Der Zweck dieses „Scheinscans“ besteht darin, den Komfort zu verbessern, potenzielle Ängste zu verringern und Ihnen beizubringen, still zu liegen, während Sie sich im Scanner befinden. Nach dem „Schein-“/Übungs-Scan werden die Teilnehmer der MRT-Untersuchung unterzogen. Die MRT-Untersuchung kann bis zu 1 Stunde dauern. Die Teilnehmer nehmen an dieser Studie einen Tag lang etwa 3-4 Stunden teil.
Zu den Teilnehmerkriterien gehören:
- Teilnehmen können Personen im Alter von 13 bis 18 Jahren mit NMOSD. Wir werden auch normal entwickelte Personen gleichen Alters ohne NMOSD einschreiben, um als Kontrollgruppe zu dienen.
