Eine Zusammenfassung des virtuellen AFM-Symposiums 2020

Die fünf Teile des Symposiums deckten ein breites Themenspektrum zu AFM-Diagnose und Akutmanagement, Intensivpflegemanagement, Verständnis der Pathogenese, Viren und Immunität, Langzeitmanagement von AFM sowie orthopädischen und chirurgischen Behandlungen von AFM ab. Wir fassen einige der wichtigsten Lektionen zusammen und heben sie hervor, die wir von Führungskräften in der Gemeinde gelernt haben, die ihre Karriere dem Verständnis von AFM und der Unterstützung von Familien und Kindern gewidmet haben. Alle Sitzungen wurden aufgezeichnet und sind verfügbar hier.

Dr. Kevin Messacar vom Kinderkrankenhaus Colorado begann mit der ersten Sitzung und bot an Überblick über unser aktuelles Verständnis von AFM. Ihm folgte Rachel Scott, Mitbegründerin der Acute Flaccid Myelitis Association (AFMA), die sie kraftvoll teilte Geschichte und Erfahrung mit der AFM-Diagnose ihres Sohnes Braden, der im Juli 2016 diagnostiziert wurde. Dr. Janell Routh von CDC teilte dies in den letzten sechs Jahren mit Überwachungsdaten haben uns gezeigt, dass sich 2014 definitiv etwas geändert hat, obwohl wir jedes Jahr ein konstant niedriges Ausgangsniveau von AFM-Fällen haben, und wir begannen, alle 2 Jahre einen Höhepunkt von AFM-Fällen zu sehen, hauptsächlich im Spätsommer / Frühherbst. Diese Veränderung scheint mit der Zirkulation von Enterovirus-D68 (EV-D68) zusammenzuhängen. Dr. Charles Chiu von der University of California in San Francisco sprach über die Verbindung zwischen AFM und EV-D68 und EV-A71, die Viren sind die aus Atemwegssekreten vor dem Einsetzen der Schwäche aus Proben von Kindern mit AFM-Diagnose identifiziert wurden. Er erinnerte uns daran, dass die Diagnose in AFM eine Herausforderung darstellt, insbesondere wenn wir in der Lage sein wollen, die Viren in Blut oder anderen Proben zu identifizieren, da wir sie in den meisten Fällen in diesen Proben nicht finden können. Er betonte, wie wichtig es sei, neue Diagnosemethoden zu entwickeln und in diese zu investieren, die schneller und genauer sind. Dann ist die Auswirkungen sozialer Distanzierungsmaßnahmen der COVID-19-Pandemie auf AFM wurde von Dr. Bryan Grenfell und Daniel Park diskutiert. Es wird wahrscheinlich die Anfälligkeit der Bevölkerung für das Virus verzögern und vielleicht sogar erhöhen, mit der Möglichkeit eines größeren Ausbruchs in der Zukunft.

Dr. Elizabeth Wells (Children’s National), Sarah Hopkins (Children Hospital of Philadelphia) und Leslie Benson (Boston Children’s Hospital) bekräftigten alle für Kinderärzte und Notärzte (ER) im ganzen Land denken Sie an AFM, wenn sie ein schwaches Kind sehen und betonte für die Eltern, dass, wenn ein Kind beginnt, irgendeine Art von Schwäche zu entwickeln, sofort Hilfe in einer Notaufnahme eines großen Krankenhauses zu suchen, auch mit der Angst vor der COVID-Pandemie. Anomalien in den Bildern des Rückenmarks in AFM sind manchmal sehr subtil, insbesondere in der Frühphase, was eine Herausforderung bei der Diagnosestellung darstellen kann. Dr. Olwen Murphy von der Johns Hopkins University diskutierte Forschungsergebnisse und zählte auf, worauf radiologisch bei der Diagnose zu achten ist. Dr. Roberta DeBiasi vom Children's National Medical Center hob Schlüsselaspekte für hervor Unterscheidung von AFM von anderen infektiösen Ursachen für schlaffe Schwäche wie Guillain-Barre und Botulismus.

Dr. Jessica Carpenter vom Children's National Hospital in Washington DC und Dr. Rebecca Riggs von der Johns Hopkins Pediatric Intensive Care Unit berichteten darüber kritisches Management und respiratorisches Management von AFM. Mehr als die Hälfte der mit AFM diagnostizierten Patienten benötigen während des akuten Teils der Krankheit Unterstützung auf der Intensivstation (ICU), insbesondere diejenigen, die eine Schwäche beider Arme, ihrer Nacken- oder Gesichtsmuskulatur haben. Die meisten von ihnen können jedoch auch schnell von der Intensivstation auf eine allgemeine Etage wechseln. Akute respiratorische Insuffizienz (wenn die Lungen nicht genügend Sauerstoff ins Blut bekommen) tritt bei AFM hauptsächlich aufgrund einer Schwäche der Muskeln auf, die uns beim Atmen helfen, und die Behandlung sollte immer Priorität haben, wenn AFM vermutet wird. Während sich derzeit keine medizinischen Therapien als wirksam bei AFM erwiesen haben, teilte Dr. Leslie Benson vom Boston Children's Hospital dies mit Alle Behandlungen, die wir derzeit verwenden, sind Off-Label und basieren auf anekdotischen Erfahrungen. Das bedeutet auch viel Raum zum Lernen, da derzeit sehr spannende Tierversuche durchgeführt werden. Dr. Cristina Sadowsky, eine der Organisatoren des Symposiums und klinische Direktorin des International Center for Spinal Cord Injury am Kennedy Krieger Institute, teilte eine Schlüsselbotschaft mit Eine angemessene Rehabilitation ist die beste Behandlung für Personen, die von AFM betroffen sind und frühe und nachhaltige Rehabilitationsmaßnahmen, die sicher unter medizinischer Leitung durchgeführt werden, sind für die Wiedererlangung von Mobilität und Unabhängigkeit unerlässlich. Nervenleitungs- und Muskelstudien (Aufzeichnungen darüber, wie Elektrizität durch einen Nerv fließt und wie ein Muskel reagiert) können ein sehr nützliches Werkzeug in der AFM für die Diagnose sein, sowohl um uns zu sagen, welche Muskeln sich wahrscheinlich erholen werden, als auch bei präoperativen Untersuchungen vor a Nerven- oder Sehnenübertragung. Dr. Matthew Elrick teilte mehr über die Neurophysiologie von AFM. Meghan Moore und Amy Bayliss von der Johns Hopkins Pediatric Intensive Care Unit betonten die Notwendigkeit, Eltern sehr früh in den Rehabilitationsprozess ihres Kindes einzubeziehen, beginnend auf der Intensivstation. Wir dürfen die Familien nie vergessen, besonders in der akuten Phase der Krankheit, wo es wenig Kontrolle und viel Angst gibt. Die Kommunikation mit den Familien und das Verständnis ihrer Situation sind entscheidend für den Erfolg im weiteren Verlauf der ambulanten Rehabilitation.

Dr. Richard Scheuermann vom J. Craig Venter Institute in La Jolla, Kalifornien, vertiefte sich in die Erläuterung von EV-D68. Dank seiner Forschung und der vieler anderer haben wir jetzt Hinweise auf die Idee, dass die Das Virus hat sich in den letzten Jahren „weiterentwickelt“ und die Fähigkeit erlangt, das Rückenmark „anzugreifen“ und AFM zu verursachen. Dr. William Jackson von der University of Maryland zeigte uns, wie und was passiert, wenn EV-D68 unsere Zellen infiziert, und Dr. Amy Rosenfeld von der Columbia University erklärte, wie EV-D68 unser Nervensystem infizieren kann. Verstehen, wie das Virus in unseren Zellen funktioniert ist die Grundlage für die Identifizierung potenzieller therapeutischer Angriffspunkte, die die Infektiosität des Virus verringern könnten.

An der Forschungsfront teilten mehrere Forscher ihre unglaubliche Arbeit sowohl in den Grundlagen- als auch in den klinischen Wissenschaften. Dr. Kenneth Tyler vom Anschutz Medical Campus der University of Colorado hat eine entwickelt Mausmodell von EV-D68 AFM. Dies hat es seinem Forschungsteam ermöglicht, die Wirkung verschiedener Behandlungen wie antivirale Medikamente, IVIG und Steroide erfolgreich an Mäusen zu testen, die aufgrund von EV-D68 an Beinschwäche leiden. Gute Tiermodelle sind ein wesentlicher Schritt bei der Entwicklung von Behandlungen für jede Krankheit. Dr. Priya Duggal von der Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health hat in den letzten 8 Jahren sehr wichtige Anstrengungen unternommen, um Proben und Informationen von Familien im ganzen Land zu sammeln, mit dem Ziel, es besser zu machen die Genetik der Krankheit verstehen und finden Sie heraus, ob wir in der Lage sind, festzustellen, wer möglicherweise einem höheren Risiko ausgesetzt ist, betroffen zu sein. Dr. Cristina Cassetti vom National Institute of Allergy and Infectious Diseases gab uns einen Überblick darüber, wo wir uns befinden die Entwicklung eines Impfstoffs gegen EV-D68, das derzeit am NIAID Vaccine Research Center in Bearbeitung ist. Dr. Matthew Vogt von der Vanderbilt University teilte uns seine spannende Forschung zur Immunität von AFM mit. Dr. Vogt erinnerte uns daran, dass, obwohl fast jeder Erwachsene EV-D68 ausgesetzt war und daher eine Immunität gegen das Virus entwickelt hat (durch einen „neutralisierenden Antikörper“), Kinder in der Altersgruppe, in der AFM am häufigsten auftritt, dies anscheinend nicht tun besitzen diese Immunität. Er forscht an der Möglichkeit, Kinder durch die Gabe vor der Krankheit schützen zu können eine Immunantwort (ein Antikörper) gegen das Virus. Er konnte dies bisher an Mäusen nachweisen und freut sich darauf, es für den Einsatz beim Menschen weiterzuentwickeln. Dr. David Kimberlin von der University of Alabama in Birmingham sprach über die Naturhistorische Studie von AFM, ein nationaler und internationaler Versuch, so schnell wie möglich so viel über AFM zu lernen.

Dr. Benjamin Greenberg von der UTSW und Ann Yeh vom Hospital for Sick Children hielten inspirierende Vorträge darüber, wie wichtig es ist, all die unglaublichen Forschungsbemühungen mit der Realität in unseren Krankenhäusern und mit den Familien in Einklang zu bringen, damit wir sichere Behandlungen anbieten und die Versorgung verbessern können diese Kinder. Sie halfen uns, alle Teile aus dem zusammenzusetzen, was wir während der Gespräche gelernt hatten, und hinterließen uns eine sehr wichtige Botschaft: wir alle müssen uns an die Situation anpassen, aber niemals akzeptieren. Wir alle müssen weiter zusammenarbeiten, einschließlich der Grundlagenwissenschaftler, der Ärzte, der Interessenvertretungen und der Familien, um unser Wissen und die Betreuung unserer Kinder zu verbessern.

Sarah Todd Hammer, Autorin, Tänzerin und Aktivistin, eröffnete den vierten Teil des Symposiums zum Management der Langzeitfolgen von AFM mit ihrer Perspektive als Person mit AFM. Bei ihr wurde 2010 im Alter von 8 Jahren erstmals TM diagnostiziert und später erneut AFM diagnostiziert. Sie tanzt nach ihrer Diagnose weiter und hat auch drei Bücher geschrieben. Dr. Joyce Oleszek von der University of Colorado/Children's Hospital Colorado präsentierte dann die Behandlung chronischer medizinischer Zustände wie Atemwegs-, Blasen- und Darmfunktionsstörungen und funktionelle Probleme im Zusammenhang mit AFM, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Schmerzen, Müdigkeit und Kontrakturen.

Mediziner des Kennedy-Krieger-Instituts präsentierten wichtige Informationen zur Behandlung und Genesung von AFM. Dr. Michelle Melicosta und Kofi Anoh diskutierten die Gesundheit der Atemwege in AFM, einschließlich häufig gesehene Atemprobleme, die Ziele von Ateminterventionen und ihre institutionelle Erfahrung mit 19 stationären Fällen von AFM. Dr. Courtney Porter erörterte die aktivitätsbasierte restaurative Therapie und ihre Rolle bei der Behandlung von Patienten mit AFM. Diese Art der Therapie beinhaltet funktionelle Elektrostimulation, Gewichtsbelastung, Bewegungstraining, aufgabenspezifisches Üben und Massentraining. Janet Dean ergänzte die Informationen zur Rehabilitation durch Diskussion den Unterschied zwischen Habilitation und Rehabilitation, die Ermittlung der Therapieleistungen bei einem Versicherer und Strategien zur Maximierung eines begrenzten Therapienutzens. Dr. Mahim Jain und Cristina Sadowsky diskutierten, dass Personen mit AFM einen sekundären Verlust der Knochenmineraldichte entwickeln, was das Risiko von Frakturen oder anderen orthopädischen Folgen erhöhen kann. Während es derzeit nur begrenzte Beweise für die besten Behandlungsmodalitäten für AFM gibt, besteht das klinische Ziel der Behandlung darin, Frakturen und anderen orthopädischen Komplikationen vorzubeugen und die weitere Genesung nach der AFM-Diagnose zu erleichtern.

Dr. Sarah Kidd und Alexandra Hess von den Centers for Disease Control and Prevention (CDC) gaben CDC-Programmaktualisierungen, einschließlich der Vorbereitung auf einen Anstieg der Fälle im Jahr 2020, die bisher durchgeführten Aktivitäten und Pläne für weitere Aktivitäten im Jahr 2020. Rebecca Whitney und GG deFiebre von SRNA diskutierten was SRNA für die Interessenvertretung von AFM getan hat, einschließlich unserer Bildungsprogramme, Unterstützung, Forschung und Schulung.

Dr. Margaret Tunney vom Kennedy Krieger Institute diskutiert Bewältigung und Anpassung für Kinder mit AFM und wie man Kinder motiviert hält. Dr. Lana Harder von UT Southwestern und Children's Health gab Eltern Tipps, wie sie sich in der Schule für ihr Kind einsetzen können, einschließlich zum Verständnis der Gesetze und Schülerrechte, zum Verfahren für den Zugang zu Unterstützungsdiensten und zur Identifizierung von Ressourcen.

Der fünfte und letzte Teil des Symposiums befasste sich mit orthopädischen und chirurgischen Behandlungen bei AFM. Dr. Riley Bove von der University of California San Francisco, sowohl Arzt als auch Elternteil eines Kindes mit AFM, begann den Tag mit a Diskussion über unerfüllte Bedürfnisse bei der Behandlung und Genesung von Patienten mit AFM. Dr. Bove erklärte, dass unerfüllte Bedürfnisse von Anfang an beginnen, mit Schwierigkeiten, eine schnelle Diagnose zu erhalten, einschließlich der Navigation bei Rehabilitationskompromissen, den emotionalen Auswirkungen und dem Zugang zu laufender Therapie, um die Genesung fortzusetzen.

Der Rest des Tages beinhaltete Diskussionen über chirurgische Optionen für AFM. Dr. Andrea Bauer vom Bostoner Kinderkrankenhaus diskutierten Sehnentransfers, die Indikationen und Kontraindikationen für Sehnentransfers und ihre potenzielle Rolle bei AFM. Dr. Paul Sponseller von der Johns Hopkins School of Medicine diskutierten, wie Nacken, Schultern und Wirbelsäule durch orthopädische Strategien behandelt werden können. Dr. Colyn Watkins vom Boston Children's Hospital Management hielt einen Vortrag Gelenkkontraktur, Hüftsubluxation und Ungleichheit der Beinlänge in AFM, mit Schwerpunkt auf Verstrebungen und chirurgischen Optionen. Dr. Allan Belzberg von der Johns Hopkins School of Medicine setzte die Diskussion mit einer Ansprache fort Nervenübertragungen in den oberen Extremitäten, während Dr. Amy Moore von der Ohio State University School of Medicine diskutierte Nervenübertragungen in den unteren Extremitäten, und Dr. Dan Zlotolow von Shriners Hospitals for Children diskutierten Nerventransfer für den N. phrenicus. Dr. Belzberg gab eine Überblick über Nerventransfers und wie sie funktionieren und gab Beispiele für einige Fälle von Nerventransfers an den oberen Extremitäten. Dr. Moore setzte die Diskussion mit einer Beschreibung fort wie sie Prinzipien der Nervenübertragung in den oberen Extremitäten auf die unteren Extremitäten anwendet. Zum Abschluss der Gespräche sprach Dr. Zlotolow über die Reinnervation des Zwerchfells bei AFM und die Notwendigkeit weiterer Forschung.

Zur Erinnerung: Alle Sitzungen wurden aufgezeichnet und sind zusammen mit ihren Transkripten verfügbar.