SRNA-unterstützte Forschung auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology 2019

SRNA hält an unserem Engagement fest, das wissenschaftliche Verständnis und die Therapieentwicklung für AFM, ADEM, MOG-Antikörperkrankheit, NMOSD, ON und TM voranzutreiben. Wir sind stolz darauf, Ihnen mitteilen zu können, dass auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology, die vom 4. bis 10. Mai in Philadelphia, PA, stattfand, erneut SRNA-unterstützte Forschung vorgestellt wurde.

Olwen Murphy, ein Strom James T. Lubin Fellow, und ein Team im Johns Hopkins Hospital präsentiert Forschungsprojekte auf Sarkoidose-assoziierte Myelitis. Die Forschung war eine retrospektive Studie an Patienten, bei denen im Johns Hopkins Transverse Myelitis Center eine mit Sarkoidose in Zusammenhang stehende Myelitis diagnostiziert wurde. Das Ziel der Studie war es, charakteristische klinische, bildgebende und Liquor-Merkmale der Sarkoidose-assoziierten Myelitis zu identifizieren. Sie fanden heraus, dass bei Sarkoidose-bedingter Myelitis unterschiedliche Bildgebungsmuster auftreten und dass die Erkennung dieser Merkmale bei der Erstellung einer korrekten Diagnose hilfreich sein kann. Die meisten Patienten in der Studie hatten eine lange Symptomentwicklung (81 %), was bedeutet, dass es mehr als drei Wochen vom Auftreten der Symptome bis zum Auftreten der Symptome am schlimmsten dauerte. Die meisten hatten sensorische Symptome (87 %) und motorische Symptome (53 %). Enhancement-Muster deuten darauf hin, dass die Blut-Rückenmarks-Schranke eine Rolle bei der Entwicklung von Sarkoidose-assoziierten Myelitis-Läsionen spielen könnte. Dr. Murphy und Kollegen präsentierten auch a Fallbericht bei einem 68-jährigen Mann, der seit 2 Jahren schwere Muskelkrämpfe im unteren Rücken- und Beckenbereich hatte. Der Patient wurde schließlich zur Untersuchung des „behandlungsresistenten“ Stiff-Person-Syndroms an seine Klinik überwiesen, nachdem Baclofen und Benzodiazepine keine klinische Wirkung zeigten. Bei ihm wurde korrekterweise ein anteriorer Disco-Osteo-Arterien-Konflikt diagnostiziert und er wurde operiert, um das Problem zu beheben. Sechs Monate nach der Operation berichtete er von einer deutlichen Verbesserung seiner Symptome und einer erhöhten Belastungstoleranz.

Jonathan Galli, ein weiterer James T. Lubin Fellow, arbeitete mit Dr. Clardy an einem anderen Studie über das Stiff-Person-Syndrom. Ziel war es, epidemiologische Merkmale, Antikörperstatus und Behandlungsergebnisse von Patienten mit Stiff-Person-Syndrom innerhalb der University of Utah Health zu beschreiben. Das Stiff-Person-Syndrom (SPS) ist eine Autoimmunerkrankung, die klassischerweise schwere Muskelsteifheit und Krämpfe verursacht. Sie identifizierten 31 Patienten mit Stiff-Person-Syndrom. Die Patienten waren überwiegend weiblich (78 %). Einige ihrer Kohorten hatten gleichzeitig bestehende Autoimmunerkrankungen (63 %) und bösartige Erkrankungen (13 %). Diazepam und Baclofen waren bei der Mehrzahl der Patienten wirksam. IVIg war die am häufigsten eingesetzte Immuntherapie (bei 69 % der Patienten angewendet), wobei der Nutzen bei 41 % der Patienten, die diese Behandlung erhielten, nachgewiesen wurde. Dr. Galli und Kollegen präsentierten auch a Fallserie mit dem Ziel, atypische Epilepsie-Präsentationen bei Patienten mit Common Variable Immunodeficiency (CVID) innerhalb des Gesundheitssystems der University of Utah zu beschreiben. Patienten mit CVID haben ein erhöhtes Risiko für Infektionen, Malignität und Autoimmunerkrankungen. Sie stellten eine Fallserie von 5 Patienten mit CVID und gleichzeitig bestehender Epilepsie vor. Alle Patienten hatten atypische Anfallssymptome, einschließlich Verhaltensstillstand, Bewusstseinsveränderungen und/oder amnestische Episoden. Bei den meisten Patienten kam es unter antiepileptischer Therapie zu einer Besserung.

Dr. Cynthia Wang, ein ehemaliger James T. Lubin Fellow, und Kollegen präsentierten a Fallbericht eines 6-jährigen Jungen mit neu aufgetretenen Krampfanfällen und verändertem Geisteszustand in Verbindung mit multifokalen rechtshemisphärischen Läsionen infolge einer primären ZNS-Vaskulitis. Die primäre ZNS-Vaskulitis ist eine seltene entzündliche Gefäßerkrankung des Gehirns. Das Kind wurde mit Cyclophosphamid mit allmählicher Besserung des Hirnödems behandelt und vier Wochen nach der Hemikraniektomie einer Kranioplastik unterzogen. Er verbesserte sich deutlich über einen Monat in der stationären Rehabilitation und er erlangte die Fähigkeit zurück, selbstständig zu gehen. Die Forscher stellen fest, dass dieser Fall eine ungewöhnliche Darstellung dieses Zustands bei einem Kind zeigt. Sie weisen auch darauf hin, dass eine Hemikraniektomie bei Patienten mit medizinisch refraktärem erhöhtem Hirndruck in Betracht gezogen werden sollte.

Dr. Benjamin Greenberg und Kollegen auch vorgeführt über die bevorstehende Studie zur Untersuchung der Sicherheit der Transplantation menschlicher Glia-beschränkter Vorläuferzellen bei Personen mit transversaler Myelitis. Finanzierung und Unterstützung für diese Studie wurden über das UT Southwestern CONQUER Program, die Transverse Myelitis Association und Q Therapeutics bereitgestellt. Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit von Oligoprogenitor Q-Cells®, die bei Patienten mit Transverser Myelitis in die hinteren Säulen des Rückenmarks transplantiert wurden. Ein sekundäres Ziel der Studie ist es, vorläufige Daten zur klinischen Aktivität von Q-Cells® bei Patienten mit TM zu erhalten. Weitere Informationen zu dieser Studie finden Sie auf der Studienseite hier.

Weitere Informationen zu anderen Forschungsarbeiten und klinischen Veröffentlichungen, die durch die Großzügigkeit der SRNA-Community unterstützt werden, finden Sie unter https://tma.ong/2IsdzqW.