[00: 00: 05] Krissy Dilger: Hallo zusammen. Vielen Dank, dass Sie an dieser AFM Together-Veranstaltung teilgenommen haben. Wir befinden uns jetzt im Frage-und-Antwort-Teil der Veranstaltung mit unseren beiden Experten Dr. Grace Gombolay und Dr. Cristina Sadowsky. Ich möchte mich also bei Ihnen beiden dafür bedanken, dass Sie zu uns gekommen sind und sich die Zeit genommen haben, einige Fragen für uns zu beantworten. Ich weiß, dass unsere Community-Mitglieder es wirklich zu schätzen wissen. Also fangen wir zunächst einmal ganz grundlegend an und fragen, was eine akute schlaffe Myelitis ist und was die diagnostischen Kriterien für AFM sind. Dr. Gombolay, können Sie uns den Anfang machen?

[00: 00: 44] Grace Gombolay: Ja, absolut. Bei der akuten schlaffen Myelitis leiden Patienten also an einer akuten Schwäche der schlaffen Gliedmaßen, was bedeutet, dass sie schwach sind und ihre Arme oder Beine nicht bewegen können. Wenn sie schlaff sind, bedeutet das, dass ein tiefer Ton vorliegt. Und dann bedeutet Myelitis, dass es sich um ein spezifisches Wort handelt, das eine Entzündung im Rückenmark bedeutet. Und so passiert es typischerweise, dass diese Patienten erst nach einer Woche vorstellig werden und Erkältungssymptome, manchmal auch Magen-Darm-Symptome wie Magen-Darm-Beschwerden haben, und dann kommen sie mit der Entwicklung einer Schwäche. Oft dauert es ein paar Stunden bis ein paar Tage, bis diese Schwäche auftritt. Das passiert nicht innerhalb von fünf oder 30 Minuten.

[00:01:30] Wenn es ein plötzlicher Beginn ist, müssen wir über andere Ursachen für die Schwäche nachdenken. Was die diagnostischen Kriterien betrifft, so betrachten wir im Allgemeinen die klinischen Symptome, den Zeitpunkt der Symptome und erstellen dann eine Bildgebung. Das wäre also eine Magnetresonanztomographie oder MRT des Gehirns und des Rückenmarks. Und wir schauen uns auf jeden Fall das Rückenmark an, um die mit AFM übereinstimmenden Merkmale zu untersuchen. Das würde also bedeuten, das Rückenmark zu betrachten und zu sehen, ob der mittlere Teil des Rückenmarks, wo sich die graue Substanz befindet, wo sich die Zellkörper wie unsere Neuronen befinden, und ob dieser betroffen ist. Wenn Sie also einen Patienten sehen, der eine schlaffe Schwäche hat, oder jemand mit einer schlaffen Schwäche zu uns kommt, meine ich, er hat einen tiefen Tonus, er ist extrem schwach, und dann sehen Sie den Beweis für die Beteiligung der grauen Substanz am Rückenmark, das heißt wenn Sie anfangen, über AFM nachzudenken.

[00: 02: 28] Krissy Dilger: Großartig. Vielen Dank und Dr. Sadowsky, haben Sie noch etwas hinzuzufügen oder?

[00: 02: 30] Dr. Cristina Sadowsky: Ich denke, dass viele Praktiker CSF-Kriterien hinzufügen werden. Es ist also Teil der Aufarbeitung. Daher wird eine Lumbalpunktion durchgeführt und es gibt spezifische Befunde im Liquor mit einer gewissen Zellzahl, bei der es sich überwiegend um Lymphozyten handelt und definitiv kein Wachstum vorliegt. Es besteht die Hoffnung, dass wir, wenn wir eine sehr frühe Probe erhalten, möglicherweise einen Krankheitserreger züchten können, der ein Virus wäre. Aber bis heute ist das noch nicht geschehen. Wir wissen immer noch nicht, ob AFM das ist – wir wären in der Lage, den Erreger zu vermehren, oder die Reaktion im Rückenmark ist tatsächlich eine Reaktion auf den Erreger außerhalb des Zentralnervensystems. Wir wissen also nicht, ob es sich um eine infektiöse Pathologie handelt oder ob es sich um eine Autoimmunreaktion des Körpers darauf handelt, aber Liquor ist wichtig, um auch eine Differenzialdiagnose zu anderen Pathologien zu stellen, die ähnlich auftreten könnten.

[00: 03: 50] Krissy Dilger: Großartig. Danke schön. Das berührt irgendwie das, worüber Sie gerade gesprochen haben. Aber unsere nächste Frage lautet: Was verursacht AFM bzw. was ist über die Ursache von AFM bekannt? Und gibt es bislang identifizierte prädisponierende Faktoren? Dr. Sadowsky, können Sie uns den Anfang machen?

[00: 04: 10] Dr. Cristina Sadowsky: Nun, der allgemeine Konsens ist, dass das Enterovirus der Haupterreger ist, obwohl es noch weitere drei, vier oder fünf gibt, die als mögliche Krankheitserreger in Betracht gezogen werden. Aber Enteroviren D68 und A71 sind diejenigen, die häufiger damit in Verbindung gebracht werden. Und der Zusammenhang wurde epidemiologisch hergestellt, was bedeutet, dass die Fälle von akuter schlaffer Myelitis in Zeiten auftraten, in denen Enteroviren vorherrschten und sich in der Bevölkerung verbreiteten. Es gab einige Wachstumsnachweise für den Erreger, aber wiederum nicht im Liquor, sondern in einigen anderen Proben, das könnte respiratorisch sein, das könnte gastrointestinaler Stuhl sein und so weiter, aber das ist die Strömung, die mir bekannt ist. Daher erlaube ich meinem Co-Diskussionsteilnehmer, etwas hinzuzufügen.

[00: 05: 21] Grace Gombolay: Rechts. Ich stimme dem zu. Ich denke, im Moment gibt es einen Zusammenhang, was bedeutet, dass Dinge gleichzeitig passieren, und das ist nicht ganz so, wir haben keinen Kausalzusammenhang nachgewiesen, was bedeutet, dass das Enterovirus AFM verursacht. Obwohl wir glauben, dass es wahrscheinlich einen Zusammenhang damit gibt, gibt es einige Studien, die darauf hinweisen, dass es sich eher um eine Autoimmunerkrankung handeln könnte. Obwohl wir immer noch nicht wissen, wie Dr. Sadowsky zuvor sagte, wissen wir immer noch nicht, ob es direkt ist, ob das Virus tatsächlich direkt in die Zellen eindringt und Schäden verursacht oder ob das Immunsystem auf dieses Virus reagiert.

[00:06:04] Aber es gibt einige Hinweise darauf, dass wir wissen, dass das Immunsystem daran beteiligt ist, denn es gab eine Studie, die sich mit Antikörpern gegen Enteroviren befasste, und die große Mehrheit der Patienten mit AFM hatte positive Antikörper gegen Enteroviren die Rückenmarksflüssigkeit. Leider basieren diese Tests eher auf Forschungsbasis als auf klinischer Basis. Das können wir klinisch noch nicht ganz umsetzen. Aber es gibt Hinweise darauf, dass es definitiv eine Komponente des Immunsystems gibt, aber ob es sich nur um das Immunsystem im Vergleich zum Immunsystem und dem Virus handelt, muss noch geklärt werden.

[00: 06: 40] Krissy Dilger: Okay, danke. Diese nächste Frage führt gewissermaßen zu dem, was Sie gerade über die durchgeführte Forschung gesprochen haben. Gibt es derzeit Forschungen zu AFM? Und gibt es klinische Studien, die den Menschen bekannt sind oder die derzeit durchgeführt werden? Dr. Gombolay, wollen Sie anfangen?

[00: 07: 01] Grace Gombolay: Ja. Es wird also definitiv viel Arbeit im Bereich AFM geleistet, nur weil wir diese Krankheit wirklich verstehen wollen. Wir wissen, dass dies möglich ist, obwohl es selten vorkommt, wissen wir, dass es große Auswirkungen auf Patienten und Familien hat. Es ist also eines dieser Dinge, die wir getan haben. Eine der wichtigsten Studien zeigt, dass es tatsächlich viele verschiedene Gruppen gibt, zum Beispiel die Acute Flaccid Myelitis Working Group, die AFM Working Group, die von Dr. Carlos Pardo geleitet wird, der von Johns Hopkins kommt. Er hat wirklich eine wirklich wunderbare Gruppe aus vielen, vielen Einzelpersonen aus vielen Institutionen im ganzen Land in verschiedenen Fachgebieten zusammengestellt. Und wir haben uns wirklich zusammengetan, um dieses Problem wirklich anzugehen.

[00:07:43] Und dann hat die AFM-Arbeitsgruppe kürzlich in Lancet einen Artikel veröffentlicht, in dem nicht nur einige der diagnostischen Kriterien für AFM erörtert werden, sondern auch Überlegungen zum Umgang mit einem Patienten, einschließlich der Beurteilung einer Person mit AFM. Darüber hinaus hat das NIH tatsächlich auch einige Mittel dafür bereitgestellt. Derzeit läuft eine multizentrische NIH AFM Natural History-Studie. Es gibt landesweit mehrere Standorte, an denen Patienten in diese Studie aufgenommen werden. Und die Idee ist, dass wir einfach verstehen wollen, was passiert. Und so erfassen wir alles von klinischen Symptomen bis hin zu Haushaltskontakten. Wenn also Geschwister oder andere Personen im Haus sind, von denen wir glauben, dass sie ebenfalls denselben Krankheitserregern ausgesetzt waren, aber kein AFM haben, versuchen wir herauszufinden, warum das passiert. Warum bekommen manche Leute AFM und warum nicht? Dazu gehören auch MRT, bildgebende Verfahren und dann werden auch Bioproben entnommen, darunter Blut und Rückenmarksflüssigkeit sowie Atemwegs- und Speicheltests sowie Urin- und Stuhltests. Wir versuchen also, all diese Bioproben zu sammeln, um wirklich herauszufinden, was bei dieser Krankheit passiert.

[00: 09: 02] Krissy Dilger: Oh, das ist eine Menge los. Das hört sich alles großartig an und macht einfach Freude, dass so viel Arbeit investiert wird, um diese Krankheit besser zu verstehen und sie hoffentlich effektiver zu behandeln. Dr. Sadowsky, hatten Sie noch etwas hinzuzufügen? Oder deckt Dr. Gombolay alles ab?

[00: 09: 22] Dr. Cristina Sadowsky: Nun ja, weil die prospektiven Studien, die große NIH-Studie, diejenige sind, die uns meiner Meinung nach viel mehr über das AFM verraten wird, und alles andere ist eine Art retrospektive Datenanalyse oder prospektive restaurative Interventionen, wie die Leute suchen Bei Fallkohorten und ich würde sagen, dass dies derzeit der Stand der Technik ist, da es nur Hunderte gibt, handelt es sich um eine sehr seltene Krankheit, mit der SRNA normalerweise umgeht. Und es gibt weltweit nur Hunderte, mehrere Hundert Patienten, bei denen AFM diagnostiziert wurde. Also ja, es gibt eine prospektive Datenerhebungsstudie, die von der tatsächlich auftretenden Krankheit abhängt. Und zum Glück hatten wir seit 2018 keine große Zahl mehr, sondern nur eine große Zahl der Fälle, die alle zwei Jahre ihren Höhepunkt erreichen. Aber das behindert auch die zukünftige Forschung. Das heißt aber nicht, dass uns die retrospektive Analyse keine Informationen darüber gibt, was mit diesen Kindern passiert ist.

[00: 10: 43] Daher gibt es zahlreiche Veröffentlichungen, die sich sowohl mit der viralen Ätiologie befassen. Es gibt Arbeiten, die sich mit der Rolle von EMG befassen, und dann gibt es retrospektive Fallserien, die sich mit den Ergebnissen verschiedener Eingriffe, einschließlich Nerventransfers, befassen. Die gesamte Literatur trägt also zum Aufbau dieser Datenbank bei, in der wir Fragen stellen können. Und ich ermutige jeden, der dort ist, und ich weiß nicht, ich weiß, dass die Gemeinschaft einen sehr großen Einfluss auf die medizinischen Fachkräfte hat. Jeder Fall ist wichtig, wenn wir es mit über 600 Krankheitsfällen auf der Welt zu tun haben. Daher ist die Veröffentlichung eines Aufsatzes über einen oder zehn Fälle wichtig, denn am Ende können wir uns eine Metaanalyse und eine übergeordnete Metaanalyse ansehen, mit der wir all diese Daten zusammenführen können, und das hat Dr. Gombolay über die AFM-Arbeit gesagt Gruppe. Dr. Pardo hat diese wunderbare, wundervolle Zusammenarbeit mit allen erreicht.

[00: 12: 09] Wir haben Leute aus Südamerika, aus Europa, aus Australien, aus Asien, jeder leistet seinen Beitrag, denn wir brauchen ein sehr großes Einzugsgebiet, um zu verstehen, was das ist. Und hören Sie, wenn diese Krankheit nicht mehr auftritt, bin ich glücklich. Aber selbst die 20 bis 30 Fälle, die grundsätzlich auftreten können, stehen möglicherweise nicht mit Enteroviren in Zusammenhang, sondern mit etwas anderem. Darüber müssen wir noch Bescheid wissen. Und ich ziehe hier die CDC ins Spiel, weil sie großartige Arbeit leistet, indem sie die Öffentlichkeit darüber informiert. Und noch einmal: Ich wende mich an die Community, weil diese die Stimme ist, die am meisten gehört wird.

[00: 13: 03] Krissy Dilger: Großartig. Eindrucksvoll. Danke schön. Okay, unsere nächste Frage betrifft Impfstoffe. Ist also ein Impfstoff gegen Enterovirus oder EV-D68 in Arbeit? Dr. Sadowsky, möchten Sie darauf eingehen?

[00: 13: 20] Dr. Cristina Sadowsky: Nun, ich werde sagen, dass ich nicht der Spezialist dafür bin, aber ich verstehe, dass es einen Impfstoff gibt. Ich denke, es gibt mehrere Impfstoffe, an denen gearbeitet wird, aber es gibt einen, von dem ich weiß, dass er etwas näher dran ist, aber das weiß ich nicht, ich glaube nicht, dass die Daten bereits veröffentlicht wurden, und ich werde sagen, dass ich Mehr kann ich dazu nicht sagen, aber ich weiß, dass es mehrere Impfstoffe gibt, an denen gearbeitet wird.

[00: 13: 55] Krissy Dilger: Eindrucksvoll. Vielen Dank, Dr. Gombolay, ist die Antwort, die Sie geben würden, ähnlich, oder?

[00: 14: 00] Grace Gombolay: Ja genau. Im Moment ist nichts verfügbar, aber es gibt definitiv mehrere Gruppen, die an der Entwicklung eines solchen Impfstoffs arbeiten.

[00: 14: 10] Krissy Dilger: Nun, das ist wirklich aufregend und ich freue mich darauf, mehr darüber zu erfahren, sobald diese Daten öffentlich verfügbar sind. Okay. Unsere nächste Frage dreht sich wieder um Impfstoffe. Das kam von einem Elternteil. Ich habe Angst, die Impfungen für mein Kind fortzusetzen. Ich habe Geschichten über Impfungen gehört, die bei Kindern AFM und TM verursachen. Ich möchte das nicht noch einmal durchmachen. Kann der Polio-Impfstoff AFM oder andere Impfstoffe verursachen? Können sie einen AFM-Angriff auslösen? Dr. Gombolay, möchten Sie das ansprechen?

[00: 14: 45] Grace Gombolay: Ja absolut. Als Neuroimmunologe sehe ich also Kinder, die nicht nur an AFM leiden, sondern auch an anderen Autoimmunerkrankungen, die damit verbunden sein können. Auch hier ist es diese Assoziation. Wir wissen, dass sie ungefähr zur gleichen Zeit stattfanden. Daher ist es wirklich schwer zu sagen, dass der Impfstoff die Ursache dafür war. Aber da es ungefähr zur gleichen Zeit geschah, würden wir diesen Zusammenhang auf jeden Fall untersuchen wollen. Es ist selten, aber ich habe auf jeden Fall ein paar Patienten gesehen, bei denen wir glauben, dass es einen zeitlichen Zusammenhang mit einem Impfstoff gibt, nicht nur mit AFM, sondern auch mit transversaler Myelitis oder TM. Und dass es passieren kann, aber ich denke, wir müssen diese Diskussion für jeden Patienten und jeden Einzelnen individuell gestalten. Damit meine ich, dass es viele, ja Millionen Kinder gibt, die diese Impfungen erhalten. Und glücklicherweise sind diese Erkrankungen selten und kommen bei den meisten Kindern nicht vor.

[00:15:51] Aber auch wenn es selten vorkommt, sage ich immer, wissen Sie, selbst wenn etwas 0.00001 % beträgt, wenn es Ihnen passiert, ist es 100 %, oder? Und obwohl wir wissen, dass es einen potenziellen Zusammenhang zwischen Impfungen und AFM oder TM oder anderen Erkrankungen geben könnte, empfehle ich dennoch die Verabreichung von Impfungen an Kinder, nur weil das Risiko gegenüber dem Nutzen steht. Für mich überwiegt das Risiko einer schweren Infektion das Risiko möglicher impfbedingter Komplikationen. Und ich persönlich sage: Ich bin Mutter und habe drei kleine Kinder. Ich habe ein Fünfjähriges, ein Zweijähriges und ein Vier Monate altes Kind. Und obwohl ich in meiner Klinik Kinder gesehen habe, von denen ich weiß, sagen wir sozusagen: Okay, es ist wahrscheinlich, dass der Impfstoff dies bei Ihrem Kind ausgelöst hat. Ich bin immer noch damit zufrieden, meine eigenen Kinder zu impfen, nur weil das Risiko besteht, dass eine schwere Infektion mehr Schaden anrichten könnte.

[00:16:31] Und um dann nur die Frage nach dem Polio-Impfstoff zu beantworten, der AFM verursacht: Mir ist der Polio-Impfstoff, der AFM verursacht, nicht bekannt. Es gibt definitiv seltene Fälle, in denen die Polio-Impfung das Ergebnis war. Dies galt jedoch nur, wenn es sich um ein abgeschwächtes Lebendvirus handelte, das heißt, dass es sich um ein Lebendvirus handelte, das versucht wurde, abzuschwächen, aber bei diesem bestimmten Patienten, der diesen bestimmten Impfstoff erhalten hatte, hing es wahrscheinlich mit vielen Faktoren zusammen, einschließlich des Immunsystems Faktoren in dieser bestimmten Person. Das Virus wurde aktiver und verursachte dann eine Poliomyelitis, die wie AFM aussehen kann oder AFM ein Überbegriff für Poliomyelitis ist. Aber wir empfehlen den Polio-Impfstoff wirklich, insbesondere wenn es sich um die inaktivierte Version handelt, nur um Poliomyelitis vorzubeugen, da Poliomyelitis auch ziemlich schwerwiegend ist und die Erholung davon auch ziemlich schlecht ist.

[00: 17: 53] Krissy Dilger: Dr. Sadowsky, wollten Sie etwas hinzufügen?

[00: 17: 55] Dr. Cristina Sadowsky: Ich habe der Meinung eines Neuroimmunologen und einer Mutter kleiner Kinder nichts hinzuzufügen. Ich möchte sagen, dass Impfungen aus humanitärer globaler Sicht Leben retten. Ich weiß also, dass wir bei der Betrachtung jeder Krankheit und jedes Medikaments ein patientenzentriertes Bild betrachten, aber bei Infektionskrankheiten müssen wir auch den Rest betrachten, und ich habe gestern gerade NPR gehört, dass es Fälle gibt Malaria in den Vereinigten Staaten, und Malaria wurde in den Vereinigten Staaten ausgerottet, aber jetzt haben sich einige Menschen in Texas und dann in Florida damit infiziert, weil sie eingeschleppt und nicht eingedämmt wurde, und das ist die Geschichte mit Infektionskrankheiten. Wenn ein Fall einer Infektionskrankheit auftritt, sind alle Menschen in der Umgebung davon betroffen. Vielleicht ist das ein weiterer Grund, Ihre Kinder zu impfen. Ich habe erwachsene Kinder und sie sind vollständig geimpft.

[00: 19: 19] Krissy Dilger: Danke schön. Das ist eine weitere tolle Perspektive. Ich vermute also, dass wir zwei Fragen haben, die irgendwie mit Poliomyelitis und AFM und der Beziehung zwischen beiden zu tun haben. Also werde ich sie einfach kombinieren. Jemand fragte: Woher wissen wir, dass die jüngsten Fälle von Polio nicht wirklich AFM sind? Wir haben auch jemanden gebeten, diese Frage einzureichen. Ich verstehe den Unterschied zwischen AFM und Poliomyelitis nicht. Wie unterscheidet sich AFM von Polio oder ist AFM nicht nur ein neuer Name für Polio? Ich weiß nicht, ob sich einer von Ihnen bei der Beantwortung dieser Frage wohler fühlt. Dr. Gombolay, wenn Sie möchten – achten Sie darauf, dass Sie mit dem Kopf nicken.

[00: 20: 02] Grace Gombolay: Ja. Ich kann es also tun, weil ich denke, dass ich möglicherweise einen Teil dieser Verwirrung verursacht habe. Akute schlaffe Myelitis, ich komme noch einmal auf diese Definition zurück, ist das Syndrom, bei dem jemand mit einer Schwäche der schlaffen Gliedmaßen auftritt und wir eine Entzündung im Rückenmark und/oder in der Rückenmarksflüssigkeit sehen. Aber ich muss sagen, dass AFM ein großer Dachverband ist und es wahrscheinlich mehrere Ursachen gibt, die unter diesen Dachschirm von AFM passen. Poliomyelitis ist eine davon.

[00:20:28] Und wenn Sie dann Poliomyelitis haben, die ein Unterbestandteil von AFM ist, dann haben Sie tatsächlich das isolierte Poliovirus, und wir wissen, dass das Poliovirus Ihr AFM ausgelöst hat. Aber aufgrund des Polio-Impfstoffs in den Vereinigten Staaten werden die meisten AFM-Fälle tatsächlich nicht mit Polio in Zusammenhang stehen, und deshalb versuchen wir zu untersuchen, wie diese Fälle aussehen, weil sie wie Poliomyelitis aussehen können, aber nicht durch Polio verursacht werden das Poliovirus. Dr. Sadowsky kann dies gerne näher erläutern und klären.

[00: 21: 08] Dr. Cristina Sadowsky: Ja. Du hast die Verwirrung nicht verursacht. Ich glaube, Sie haben es am Anfang, als diese Fälle an Bedeutung gewannen, gesagt, wir nennen es die Polio des 21. Jahrhunderts und so weiter. Aber ja, es ist eine sanfte Lähmung, die akut beginnt. Wir nennen AFM dieses spezifische Vorkommnis seit 2012, 2014 alle zwei Jahre mit einigen jährlichen Grundvorkommnissen, aber es handelt sich um eine schlaffe Lähmung mit akutem Beginn und Polio ist ein Teil davon, aber es hat eine Ätiologie. Wir wissen, wer es verursacht, und wir wissen, wie wir es behandeln oder verhindern können. Vorbeugen, nicht behandeln.

[00: 21: 58] Krissy Dilger: Erwischt. Nun, danke. Und ich denke, ja, Sie haben die Verwirrung nicht verursacht. Ich denke, diese Fragen bekommen wir ziemlich oft. Vielen Dank, dass Sie darauf eingegangen sind. Okay. Kommen wir nun zu einem anderen Thema, zu dem uns häufig Fragen gestellt werden. Hat COVID irgendwelche AFM-Fälle verursacht? Dr. Sadowsky, ich weiß nicht, ob Sie das ansprechen oder an Dr. Gombolay weiterleiten wollen. Entweder eines.

[00: 22: 27] Dr. Cristina Sadowsky: Daher möchte ich sagen, dass mir persönlich nur bekannt ist, dass COVID eine transversale Myelitis verursacht oder damit in Verbindung gebracht wird, weil es wiederum ein zeitlicher Zusammenhang ist. Und wenn ich etwas weiter darauf eingehe, wenn ich von transversaler Myelitis spreche, und ich es nicht als akute transversale Myelitis bezeichne, beziehe ich mich auf die Tatsache, dass sie im MRT ein anderes Bild hat und damit in Zusammenhang steht mehr Spastik und definitiv nicht bei Kindern und Erwachsenen. Das ist also mein Wissen.

[00: 23: 17] Grace Gombolay: Ja. Ich stimme Dr. Sadowsky zu. Es gibt wahrscheinlich hier und da ein oder zwei Fälle, in denen ein Kind oder ein Patient an COVID erkrankt ist und dann AFM entwickelt hat. Aber zu sagen, dass es die Ursache dafür war, ist schwer zu sagen. Aber ich denke, das Interessante daran, was Dr. Sadowsky angedeutet hat, ist, dass es bei AFM im Allgemeinen alle zwei Jahre zu solchen Ereignissen kommt. Als wir es 2012 zum ersten Mal bemerkten, gab es 2014 einen Anstieg der Fälle, 2015 war es ruhig, 2016 stieg es wieder an, 17 war es wieder ruhig, 2018 war tatsächlich das letzte Mal, dass wir diesen Höhepunkt hatten. Daher hatten wir damit gerechnet, dass wir diesen Höhepunkt im Jahr 2020 und im Jahr 2022 erreichen würden, aber tatsächlich gab es nur sehr wenige Fälle, die nur bei 20 bis 30 pro Jahr lagen.

[00:24:08] Und das, obwohl viele Menschen an COVID erkranken. Ich meine, auch wenn ich glaube, dass möglicherweise COVID mit AFM in Zusammenhang stehen könnte, denke ich, dass ich angesichts der Anzahl der Menschen, die in den letzten drei Jahren seit der Pandemie an COVID erkrankt sind, trotz der Tatsache, dass ich nur sehr wenige Fälle gesehen habe, einfach keine Ahnung habe. Ich sehe nicht, dass COVID der Übeltäter sein wird. Auch hier kann es hier und da bei einer Handvoll Patienten der Fall sein. Aber ich sehe nicht, dass dies der Hauptgrund für AFM ist.

[00: 24: 37] Dr. Cristina Sadowsky: Ich denke, es ist wichtig zu erwähnen, dass COVID mit Long-COVID verbunden ist und bei Kindern auftritt, Long-COVID jedoch nicht durch Lähmungen gekennzeichnet ist, während die extreme Müdigkeit und die autonome Dysfunktion, die mit Long-COVID verbunden sind, in der breiten Öffentlichkeit nicht auftreten können in der medizinischen Fachwelt, aber in der breiten Öffentlichkeit könnte man es in die gleiche Kategorie einordnen. Aber wenn Sie etwas davon haben, wenden Sie sich auf jeden Fall an Ihren Kinderneurologen, denn beide sind unterschiedlich und es gibt eine sehr wirksame symptomatische Behandlung für das Long-COVID.

[00: 25: 30] Krissy Dilger: Habe es. Danke schön. Unsere nächste Frage betrifft also die Klassifizierung von Fällen. Was gilt als vom CDC gemeldeter AFM-Fall? Wie unterscheiden sich die CDC-Kriterien für AFM von der Art und Weise, wie ein Neurologe AFM diagnostizieren kann? Dr. Gombolay, möchten Sie uns damit beginnen?

[00: 25: 54] Grace Gombolay: Ja absolut. Ich gehöre also tatsächlich zum Gremium der Neurologen, das Fälle für das CDC prüft. Daher kann ich zu unseren Erfahrungen Stellung nehmen. Was wir also von der CDC verlangen, ist, dass, wenn ein Arzt den Verdacht hat, dass bei einem Patienten ein AFM vorliegen könnte, das durch die akute schlaffe Lähmung definiert ist, und wenn auf der Bildgebung des Rückenmarks eine überwiegende Beteiligung der grauen Substanz vorliegt, was bedeutet, dass auch andere Teile der Wirbelsäule betroffen sind , denn in der Wirbelsäule gibt es sowohl graue als auch weiße Substanz, auch wenn ein kleiner Teil der weißen Substanz beteiligt ist. Wenn es den Anschein hat, dass mehr Grau als Weiß im Spiel ist, müssen diese Fälle auf jeden Fall dem CDC gemeldet werden. Und jetzt passiert es, dass der Arzt es dem örtlichen Gesundheitsamt meldet, das sich dann mit dem CDC koordiniert. Sie schicken uns die Informationen, die Bilder, die MRT-Bilder und dann alle Bioproben, die beim CDC landen.

[00:26:43] Ich möchte sagen, die Sache ist die, dass es Zeit braucht, bis unsere Klassifizierung beim Kliniker ankommt. Dies ist also kein Zweck, bei dem wir die Diagnose für den Kliniker stellen, denn Kliniker müssen diese Diagnose und Behandlung in Echtzeit stellen, wohingegen unser Verarbeitungs- oder Überprüfungsprozess Zeit braucht, bevor wir zurückkommen. Und was wir tatsächlich tun, nennen wir Krankheitsüberwachung. Wir möchten herausfinden, wie häufig AFM in der Community auftritt. Wie hoch sind die AFM-Raten in der Community? Und wenn wir uns das ansehen, machen wir jetzt tatsächlich ein sekundäres Projekt, zu dem wir zwei oder drei Jahre später zurückkehren, nachdem jemand gesagt hat: Okay, die CDC sagt, Sie wurden als AFM eingestuft, wir wissen nicht was Ihre tatsächliche klinische Diagnose zu diesem Zeitpunkt. Wir wissen nur, dass Sie diese Kriterien der schlaffen Lähmung und der Beteiligung der grauen Substanz erfüllen.

[00:27:34] Jetzt schauen wir uns diese Fälle noch einmal an und sagen: Okay, jetzt, da wir alle diese Tests zurückbekommen haben, was war die tatsächliche Diagnose für jeden dieser Patienten? War es am Ende eine Transverse Myelitis? Handelte es sich letztendlich um andere Antikörper-vermittelte Syndrome wie Anti-MOG oder Myelin-Oligodendrozyten-Glykoprotein oder Aquaporin-4-bedingte Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung? War eine Infektion im Spiel? Wussten wir, dass es sich um einen Schlaganfall im Rückenmark handelte? Es gibt also viele verschiedene Einheiten, die wie AFM aussehen können. Und dann versuchen wir später, diese Untersuchung durchzuführen und zu sagen: Okay, auch wenn die CDC sagt, dass Sie als AFM eingestuft sind, werden wir – sind Sie immer noch davon abhängig, was Ihr örtlicher Arzt, Ihr Neurologe sagt, dass Sie haben? Sie behandeln Sie entsprechend der ihrer Meinung nach diagnostizierten Diagnose. Aber im Hintergrund versuchen wir herauszufinden, wie oft AFM auftritt und was AFM ausmacht, damit wir mit der Analyse der verschiedenen Ursachen für diese Entität beginnen können.

[00: 28: 32] Krissy Dilger: Habe es. Nun, das war eine tolle Erklärung und die perfekte Person, die man fragen konnte. Vielen Dank dafür. Und Dr. Sadowsky, wollten Sie dem noch etwas hinzufügen?

[00: 28: 41] Dr. Cristina Sadowsky: Nope.

[00: 28: 41] Krissy Dilger: Eindrucksvoll. Bei der nächsten Frage geht es meiner Meinung nach eher um langfristige Erwartungen. Also, Dr. Sadowsky, wenn Sie uns zunächst einmal fragen: Ist es wahrscheinlich, dass jemand zehn Monate nach der Diagnose wieder funktionsfähig ist?

[00: 29: 01] Dr. Cristina Sadowsky: Ein klares Ja. Jetzt, wo wir es sehen, haben wir fast zehn Jahre Erfahrung mit der Kohorte im Jahr 10 und so weiter. Wir sehen, dass sich die Funktion ständig verändert und es schwierig ist, sie einzuordnen, da alle Eltern viel tun, um die neurologischen und alltäglichen Ergebnisse ihres Kindes zu verbessern. Aber als allgemeine Aussage und was wir gesehen haben, ist, dass sich die Kinder verbesserten und funktionelle Ergebnisse erzielten, die wir als Fachleute angesichts des Ausmaßes an Muskelschwäche, das sie hatten, nicht erwartet hätten. Ich kann nicht sagen, dass das mit einem bestimmten Eingriff zusammenhängt.

[00:30:06] Ich weiß, dass es einige Studien gibt, die das gut zeigen, wenn man diese spezifischen Merkmale am Anfang hat, wiederum Studien, das sind Fallserien. Wenn Sie über die spezifischen Merkmale verfügen und stärker daran beteiligt sind, ist es wahrscheinlicher, dass Sie diese Funktion nicht erlangen, oder wenn Sie eine bestimmte Nervenübertragung hatten, ist es wahrscheinlicher, dass Sie diese spezifische Funktion verbessern. Aber diese sind alle sehr fallspezifisch. Zusammenfassend kann ich Ihnen sagen, dass Eltern, die nichts anderes als Rehabilitation für ihre Kinder getan haben, mit zunehmendem Wachstum ihrer Kinder von einer Verbesserung der Motorik und der Alltagsfunktionen berichten, und ich werde Dr. Gombolay noch dazu sagen .

[00: 31: 06] Grace Gombolay: Ja, dem stimme ich zu. Ich bin immer angenehm überrascht, wie sich Kinder erholen, denn die meisten dieser Patienten sind Kinder. Es gibt einige Erwachsene, die AFM haben können, aber im Allgemeinen, wenn dies bei Kindern auftritt, bin ich immer angenehm überrascht zu sehen, wie Kinder ihre Funktionsfähigkeit erlangen. Ich denke, dass es wirklich hilfreich ist, sich so schnell wie möglich mit diesen Interventionen zu befassen. Aber eines wissen wir vor allem bei der Rehabilitation: Es mag wie einfache Übungen erscheinen, aber was Sie tun, ist, dass Sie die Muskeln trainieren, Sie trainieren die Nerven, Sie stimulieren potenzielle Wachstumsfaktoren innerhalb der Nerven usw im Rückenmark. Auch wenn es im Moment vielleicht nicht so aussieht, als ob es hilft, weiß man nie, welche langfristigen Vorteile es hat. Daher kann es hilfreich sein, sich wirklich an diesen Therapien zu beteiligen.

[00: 31: 52] Dr. Cristina Sadowsky: Ich möchte – ich habe vergessen zu erwähnen, dass es eine gute Idee ist, Ihren Neurochirurgen oder plastischen Chirurgen, die in Ihrer Gemeinde die Nerventransplantation durchführen, frühzeitig in die Beurteilung der Fälle einzubeziehen, da eine frühzeitige Einbeziehung zu einer besseren Planung führt. Und es gibt einige Fälle, die von früheren als vielleicht postulierten Transfers profitieren würden. Und ich spreche von Nerventransfers, nicht so sehr von Sehnentransfers, aber ich weiß, dass es diese Tendenz gibt, und ich bin ein Reha-Mensch. Ich bin also immer so aktiv, aktiv, los geht’s. Machen wir die Übung. Aber ich beziehe meinen sehr freundlichen Neurochirurgen mit ein, weil ich weiß, dass wir gemeinsam einen besseren Plan haben können. So können wir die kleinen Veränderungen oder das Fehlen von Veränderungen, die wir bei der Durchführung der Intervention erwarten, in Angriff nehmen. Daher unterstütze ich eine Beurteilung in den ersten drei Monaten. Bringen Sie einfach diese Spezialisten mit, den Elektromyographen, der normalerweise ein Neurologe oder ein Spezialist für physikalische Medizin oder Rehabilitation ist, und den Neurochirurgen oder den plastischen Chirurgen, die Person in der Gemeinde, den Chirurgen in der Gemeinde, der die Übertragung durchführt. Bringen Sie sie also frühzeitig, auch wenn die Operation nie stattfinden wird.

[00: 33: 28] Krissy Dilger: Okay. Großartig. Ja, ich denke, das ist ein guter Rat und ich stimme voll und ganz zu. Okay. Unsere nächste Frage: Ist es möglich, dass ein Kind, bei dem AFM diagnostiziert wurde, später auf TM oder MOG umgestellt wird? Wir haben noch eine Frage. Ich bin mir nicht sicher, ob es von derselben Person stammt oder nicht, aber wie könnte sich das ändern oder unterscheiden, wenn bei dieser letzten Karte auch die weiße Substanz beteiligt ist? Unser Arzt sagt, dass er immer noch nicht sicher ist, ob es sich um AFM oder TM handelt. Ist es möglich, beides zu haben? Ich meine, ich denke, das hängt alles irgendwie zusammen. Dr. Gombolay, möchten Sie das ansprechen oder mit der Diagnose sprechen?

[00: 34: 07] Grace Gombolay: Ja. Daher kann es manchmal, insbesondere im Anfangsstadium, sehr schwierig sein, zu sagen, was ein Patient hat. Ich stütze mich dabei nicht nur auf die Bildgebung, sondern auch auf die klinischen Symptome, weil beides möglich ist. Es kann also sein, dass jemand mit transversaler Myelitis im Frühstadium mit schlaffer Schwäche eintrifft. Sie sehen also aus wie AFM, oder Sie können jemanden mit AFM haben, der auch starke Ödeme im Rückenmark hat. Sie werden also einige dieser sogenannten oberen Motoneuron-Zeichen haben. Am Anfang betrifft es also die Bahnen der weißen Substanz, aber mit der Zeit werden Sie es sehen, und daher kann es manchmal hilfreich sein, eine nachfolgende Bildgebung durchzuführen und sich dann den klinischen Teil anzuschauen.

[00:34:45] Obwohl dies im Allgemeinen patientenabhängig ist, sehe ich es so, dass es schwierig ist, Reflexe von ihm und dann von uns zu entwickeln, wenn ein Patient ein paar Wochen nach Beginn der Erkrankung anhaltend schlaff bleibt Nehmen Sie die spezielle Elektromyographie oder Untersuchungen der Nervenleitung, den speziellen Nadeltest, um die Funktion der Nerven und des Muskels zu untersuchen, und es zeigt sich, dass die Nervenfunktion niedrig ist und dass die Nerven geschädigt wurden oder dass die graue Substanz betroffen ist, das ist mehr AFM. Bei Patienten mit transversaler Myelitis hingegen, auch wenn sie zunächst schlaff sind, Sie werden sehen, dass sie in den nächsten Wochen mehr Spastik, mehr Steifheit und lebhaftere Reflexe entwickeln. Wenn ich also auf das Knie des Patienten klopfe, ist das sehr energisch, was bedeutet, dass es sehr schnell ausschlägt und nicht nur minimal reagiert, so dass das passieren kann. Im Allgemeinen, und das ist eines der Dinge, die wir herauszufinden versuchen. Wo verläuft die Grenze zwischen AFM und transversaler Myelitis? Wenn es sich eher um eine Beteiligung der grauen Substanz handelt, neigen wir dazu, zu sagen, dass es sich eher um AFM handelt.

[00:35:46] Wenn es eine Beteiligung der weißen Substanz gibt, aber wie groß ist eine zu starke Beteiligung der weißen Substanz? Wann entsteht eine Transverse Myelitis? Das kann es also zu einer Herausforderung machen, und im Gegensatz zur MOG-Diagnose oder dem Aquaporin-4-NMOSD kann ich manchmal später noch einmal darauf zurückkommen, weil es jemanden geben könnte, der mit einer MOG-Antikörper-assoziierten Störung oder MOGAD kommt und der wie AFM aussieht Anfang. Aber erst, wenn ihre MOG-Antikörper zurückkommen. Manchmal kann es bis zu vier Wochen dauern, manchmal – normalerweise geht es schneller, aber es kann bis zu vier Wochen dauern. Erst als die MOG-Antikörper zurückkommen, sagt man: Oh, das ist MOGAD. Meine Erfahrung mit MOGAD und Aquaporin 4 zeigt, dass Sie zu dieser transversalen Myelitis passen, wenn Sie das Risiko für obere Motoneuronen sehen. Es gab einige Fälle, in denen jemand dachte, er hätte AFM mit einer schlaffen Schwäche, und später ein positiver Antikörpertest durchgeführt wurde.

[00: 36: 38] Krissy Dilger: Habe es. Ja. Okay. Danke schön. Dr. Sadowsky, haben Sie noch etwas hinzuzufügen?

[00: 36: 45] Dr. Cristina Sadowsky: Nein. Wissen Sie, es gibt immer eine Kontroverse darüber und es ist ein andauerndes Gespräch. Meiner Meinung nach möchte ich darauf hinweisen, dass es in der Medizin nur sehr wenige Dinge gibt, die schwarz und weiß sind. Wir nennen sie häufig Syndrom, weil es sich um einen Zusammenhang von Dingen handelt und die Wissenschaft Schritt für Schritt Fragen beantwortet , aber es ist ein fortlaufender Prozess. Seien Sie also geduldig mit uns in der medizinischen Gemeinschaft. Manchmal haben wir keine Patentantwort, aber jeder von uns arbeitet daran, diese Antwort zu bekommen. Und wenn Wissenschaft und Wissen voranschreiten, fügen wir hinzu, könnten wir uns ändern. Das bedeutet nicht, dass wir uns am Anfang geirrt haben. Wir wussten es einfach nicht. Ich weiß, das ist ein bisschen Philosophie, weil es auf vieles zutrifft, was heutzutage in der Wissenschaft geschieht.

[00: 37: 54] Krissy Dilger: Erwischt. Wir haben die nächste Frage bereits ein wenig beantwortet, aber ich werde sie hier rauswerfen, nur für den Fall, dass Sie noch etwas hinzufügen möchten. Gibt es Best Practices für den Beginn einer Physiotherapie oder für die Feststellung, ob chirurgische Eingriffe nach einer AFM notwendig sind? Dr. Sadowsky, ich weiß, dass Sie darüber schon ein wenig gesprochen haben, aber wenn Sie noch etwas hinzufügen möchten.

[00: 38: 21] Dr. Cristina Sadowsky: Ich verweise alle auf den Lancet-Artikel über akute schlaffe Myelitis. Die besten Praktiken für die Physiotherapie beginnen bereits früh auf der Intensivstation. Das Kind liegt auf der pädiatrischen Intensivstation. Beginnen Sie frühzeitig mit diesem Eingriff und verfolgen Sie den Verlauf. Aktivität ist wichtig für Nichtgebrauchsatrophie, für Lähmungen und für die Tatsache, dass Kinder eine Atemstörung und zunächst eine autonome Dysfunktion haben. All das wird also aktiv angegangen. Nochmals, chirurgischer Eingriff, ich habe sozusagen gesagt, alle mit einbeziehen, denn wissen Sie, wenn man mehr Köpfe hat, über die man reden kann, ist ein Fall definitiv besser, als das einfach nicht zu haben. Gehen Sie noch einmal zurück zu Lancet. Das ist sozusagen der Leitfaden für die Suche nach Kompetenzzentren, wenn es darum geht, ein Kind wegen einer seltenen Krankheit behandeln zu lassen.

[00:39:29] Das bedeutet nicht, dass man nur zu einem Kompetenzzentrum gehen muss, sondern nach dem Wissen suchen muss, das von einem Kompetenzzentrum ausgeht, und COVID hat uns viel Schaden zugefügt, aber es hat noch mehr dazu beigetragen Telegesundheit oder besserer Zugang zur Telegesundheit. Wenden Sie sich also an die bekannten Zentren, die Artikel über AFM veröffentlichen, stellen Sie Fragen und seien Sie proaktiv. Wenn Sie dorthin reisen können, ist das in Ordnung. Aber das ist keine Voraussetzung. Die Anforderung besteht darin, die Informationen zu sammeln und in Ihre Gemeinschaft zu bringen, denn je mehr Personen und medizinisches Fachpersonal mit der Behandlung eines Kindes mit einer seltenen Krankheit vertraut sind, desto besser sind die Ergebnisse für alle.

[00: 40: 23] Krissy Dilger: Vereinbart.

[00: 40: 25] Grace Gombolay: Ja, wenn ich nur kann – ja, dem stimme ich zu. Ich möchte nur ganz besonders betonen, dass Sie sich an die Experten wenden sollten, wenn Sie in Ihrer Gemeinde keinen Ansprechpartner vor Ort haben. Es gibt so viele Menschen im ganzen Land, die wirklich nett sind, gerne mit Patienten und Familien sprechen und ihnen helfen. Und auch wenn es zu den Dingen gehört, bei denen man alle paar Jahre einmal reisen kann, um diese Beurteilung zu erhalten, habe ich das oft für Patienten und Familien getan, bei denen ich einen Patienten und seine Familie einmal im Jahr, alle paar Jahre, sehe Jahre, aber ich werde mit ihren örtlichen Neurologen oder örtlichen Ärzten zusammenarbeiten, um ihnen bei der Behandlung zu helfen. Und das ist eines der Dinge, bei denen wir definitiv helfen können.

[00: 41: 09] Dr. Cristina Sadowsky: Wir sollten SRNA anschließen, weil SRNA dies Tag für Tag tut.

[00: 41: 16] Krissy Dilger: Ja. Wenn sich jemand an uns wendet, sind wir auf jeden Fall gerne dabei behilflich, Menschen mit Experten wie Ihnen in Kontakt zu bringen. Darüber hinaus verfügen wir auf unserer Website über ein medizinisches Fachnetzwerk, in dem Sie nachschauen können, wer über Fachgebiete verfügt und in welchem ​​Fachgebiet sie tätig sind, sowie Kontaktinformationen usw. haben. Also ja, aber vielen Dank für diesen Punkt, denn ich denke, das ist ein ausgezeichneter Punkt. Okay. Ihre nächste Frage betrifft das Post-Polio-Syndrom. Dies ist also ein Problem für Erwachsene und Senioren, die als Kind an Polio erkrankt sind. Ist dies ein Problem für Kinder mit AFM? Und können Sie überhaupt definieren, was ein Post-Polio-Syndrom ist? Dr. Gombolay, wenn Sie anfangen wollen?

[00: 41: 58] Grace Gombolay: Ja. Das Post-Polio-Syndrom betrifft also Patienten, die als Kind Polio hatten, und dann ist die Poliomyelitis normalerweise ein einmaliger Anfall. Sie haben das und – wir wissen, dass es daran liegt, dass das Poliovirus tatsächlich das Rückenmark angreift und die Neuronen im Rückenmark beeinträchtigt, was zu … führt, das die Muskeln nährt. Und deshalb bekommen wir die Schwäche. Aber es ist normalerweise eine einmalige Sache und dann sind ihre Symptome und alles über einen gewissen Zeitraum stabil. Aber es gibt tatsächlich eine Untergruppe von Menschen, die als Kind Polio hatten und dann, wenn sie erwachsen werden, schlimmere Symptome bekommen. Und es ist in der Regel nicht dieser akutere Anfall, bei dem alles innerhalb weniger Tage auftritt, sondern es dauert Monate und Jahre. Sie merken, dass ihre Behinderung sich verschlimmert, zum Beispiel mehr Probleme mit der motorischen Bewegung und dergleichen.

[00:42:49] Wir wissen nicht, was das Post-Polio-Syndrom verursacht. Wir glauben nicht, dass es an einem erneuten Anfall durch das Poliovirus oder einer Reaktivierung liegt, aber wir wissen es nicht. Wir wissen nicht, ob Ihr Immunsystem plötzlich beschließt, auf etwas zu reagieren und Symptome zu verursachen. Daher wissen wir nicht wirklich, was der Auslöser oder die Ursache dafür ist. Bisher bin ich neugierig auf Dr. Sadowskys Erfahrungen und bisher habe ich dies weder bei den Kindern gesehen, die ich mit AFM gesehen habe, noch habe ich in der Literatur darüber berichtet. Aber das Post-Polio-Syndrom tritt auf, wir sprechen von Jahrzehnten, manchmal 10 bis 20 Jahren nach der Poliomyelitis, während wir diese Nachbeobachtung noch nicht hatten. Wir hatten eine ordentliche Menge. Im Jahr 2023 sind es also fast 10, 11 Jahre, aber wir haben immer noch nicht die jahrzehntelange Nachverfolgung hinter uns. Ich hoffe also, dass dies bei den Kindern mit AFM nicht der Fall ist, aber ich glaube nicht, dass wir es noch wissen. Ich bin gespannt, welche Erfahrungen Dr. Sadowsky gemacht hat.

[00: 43: 48] Dr. Cristina Sadowsky: Ja, ich stimme dem AFM zu, wir haben keine Erfahrung und erwarten sie auch noch nicht. Wie Sie sagten, dauert es Jahrzehnte und die Zeit nach Polio, ja, sie tritt mit zunehmendem Alter auf, und obwohl wir nicht genau wissen, warum manche Menschen schwächer sind als andere, die Polio überlebt haben, wissen wir, dass Sarkopenie eine medizinische Diagnose ist, die Auswirkungen hat Wir alle, wenn wir älter werden. Es verfügt über einen ICD 10-Code. Es wird von der Weltgesundheitsorganisation definiert. Ich bin mir ziemlich sicher, dass es eine Rolle spielt. Sarkopenie bedeutet Verlust von Muskelzellen, und dieser tritt mit zunehmendem Alter bei jedem neurologisch intakten Menschen auf. Bei Menschen mit einem neurologischen Defizit gibt es jedoch drei Ursachen für Sarkopenie. Eine davon ist die neurologische Ursache. Allein der Verlust von Motoneuronen führt dazu, dass Muskelzellen abgetötet werden, die von diesem Motoneuron innerviert werden. Das ist das Erste.

[00: 44: 59] Das andere ist Nichtbenutzung. Menschen mit neurologischen Defiziten werden weniger aktiv sein als diejenigen, die dies nicht tun. Und wir haben eine Inaktivitätsatrophie oder Sarkopenie. Und dann altert der andere, der Dritte. Ich denke also, dass zwischen diesen drei Faktoren und einer genetischen Veranlagung eine Rolle spielt, warum einige Erwachsene mit Polio dieses Post-Polio-Syndrom entwickeln, das eine übertriebene Schwäche in den Bereichen darstellt, die zuvor davon betroffen waren, aber nicht so schlimm durch das neurologische Defizit. Ja, es ist eine andere Sache, die wir studieren, aber wir alle wissen, wie man Muskelmasse steigert. Es heißt Übung. Und es gibt mehrere Möglichkeiten, die Muskelmasse zu verbessern, und das ist einer meiner Lieblingsbeschäftigungen, weil es ein so objektives Ergebnis ist. Wenn Sie sich diesen Muskel ansehen, sehen Sie, wie er wächst, und wir wissen, wie das geht. Das ist es nicht – das ist keine Raketenwissenschaft. Kehren wir also zurück zum Training, zum aktivitätsspezifischen Training, zum gezielten Training, das tatsächlich darauf abzielt, die Muskelmasse zu erhöhen und übermäßige Schwäche zu verhindern, und zwar in Bereichen, die ein neurologisches Defizit aufweisen, das mit Schwäche zusammenhängt.

[00: 46: 44] Krissy Dilger: Habe es. Danke schön. Okay. Unsere nächste Frage. Gibt es Nahrungsergänzungsmittel oder spezielle Diäten, die wir für meinen Teenager mit AFM in Betracht ziehen sollten? Dr. Sadowsky, ich weiß nicht, ob Sie das ansprechen wollen.

[00: 47: 01] Dr. Cristina Sadowsky: Ja sicher. Ich fange gerne an. Die beste Ernährung ist diejenige, die ein gutes Gleichgewicht zwischen etwa 40 % Protein, 30 % guten Fetten und 30 % guten Kohlenhydraten aufweist. Und wir alle wissen, was gute Kohlenhydrate und gute Fette sind. Es sind nicht die in Schokolade und auch nicht das Mandeleis. Obwohl Sie wissen, dass eine Portion einmal pro Woche nicht schlecht ist. Gerade bei der Steigerung der Muskelmasse spielen Proteine ​​offensichtlich die beste Rolle. Zu den Nahrungsergänzungsmitteln, die erforscht wurden und die nachweislich die Muskelmasse verbessern, gehört Kreatin, und ich werde nicht auf die Wissenschaft von GVO oder was auch immer für diesen Schimmelpilz eingehen, zu dem, wie Sie wissen, alle Menschen, die ihre Muskeln aufbauen, gehen. Aber es gibt Studien, die an Menschen mit Rückenmarksverletzungen durchgeführt wurden, bei Personen mit starker neurologischer Beeinträchtigung, Tetraplegie oder so, die zeigen, dass die Verwendung von sieben bis 20 Gramm Kreatin pro Tag, wenn Sie es wirklich wollen – wenn Sie es nicht haben eine gesunde Ernährung und wenn Sie möchten, können Sie das tun. Aber ich gehe davon aus, dass gesunde Ernährung das Beste ist.

[00:48:40] Nahrungsergänzungsmittel, wenn Sie in einer Gegend leben, in der Sie – oder eine Laktoseintoleranz haben, und Sie das Kalzium und das Vitamin D aus natürlichen Quellen beziehen können, dann wahrscheinlich, aber Sie sollten es unter a tun Ernährungsberatung, aber alles von einer gesunden, natürlichen Ernährung wird Ihre Bedürfnisse zu jedem Zeitpunkt Ihres Lebens decken. Messen Sie Vitamin D, und das ist einer meiner Lieblingsnerven, weil wir in den Vereinigten Staaten in einem sehr geschützten Innenleben leben und es gut ist, so zu sein, weil es draußen in manchen Gegenden 110 Grad hat und außerdem zu viel Sonneneinstrahlung nicht gut für Sie ist Haut. Aber ich denke, dass man Vitamin D messen sollte, aber ansonsten sollte man sich gesund ernähren.

[00: 49: 40] Grace Gombolay: Ich stimme zu, dass ich das meinen Patienten und Familien erzähle. Wir haben keine spezifischen Daten innerhalb von AFM, aber wir verfügen beispielsweise über Daten zu anderen entzündlichen Erkrankungen wie Multipler Sklerose. AFM ist keine Multiple Sklerose, das möchte ich klarstellen, aber wir wissen, dass bei anderen Autoimmunerkrankungen gesunde Ernährung, Olivenöl, also die gesunden Fette von Olivenöl, mehr Ballaststoffe, einschließlich mehr Obst und Gemüse, Entzündungen vorbeugen helfen und dann versuchen, so viel wie möglich einzuschränken. Wie Dr. Sadowsky erwähnte, insbesondere Ihr Einfachzucker oder zugesetzter Zucker, da dieser bei manchen Menschen möglicherweise Entzündungen auslösen kann. Also vermeiden Sie das so weit wie möglich. Auch hier denke ich, dass es für Sie nicht schlimm sein wird, ab und zu etwas Leckeres zu sich zu nehmen. So viel wie möglich, ja, mehr Obst und Gemüse, Eiweiß, gesunde Ernährung, und ich kontrolliere auch Vitamin D.

[00: 50: 31] Krissy Dilger: Grosses Dankeschön. Okay. Unsere nächste Frage kam von einem Elternteil. Wenn meine Tochter krank ist, ist sie länger weg und es trifft sie härter als meine anderen Kinder. Warum passiert das? Ist ihr Immunsystem geschwächt? Ist ihr Immunsystem nach der AFM jahrelang beeinträchtigt? Dr. Gombolay, wenn Sie das ansprechen möchten?

[00: 50: 53] Grace Gombolay: Ja. Daher höre ich dies oft bei meinen Patienten mit AFM und anderen damit verbundenen Erkrankungen. Und wenn ich an eine Immunschwäche denke, denke ich an Patienten, die, wie Sie wissen, stärker immungeschwächt sind, was bedeutet, dass sie anfälliger für Infektionen sind. Und wie Sie hier erwähnen, dauert die Genesung länger. Aber die meisten Patienten, die an dieser schrecklichen Immunschwäche leiden, werden oft aufgenommen, weil ihre Infektionen so schlimm sind und es zu ernsthaften Komplikationen kommt. Ich möchte sagen, dass es bei Patienten, die sich so lange von Infektionen erholen, schwer zu sagen ist, woher das kommt. Hängt das mit einer Entzündung zusammen? Hängt es eher mit Müdigkeit zusammen? Denn wenn man eine neurologische Verletzung erlitten hat, die die Erschöpfung verstärkt, egal ob man ein Kind oder ein Erwachsener ist, hat man in der Vergangenheit jede Art von Verletzung erlitten, auch wenn es einem in guten Zeiten gut geht Wenn Sie stressige Zeiten wie eine Krankheit oder Infektionen erleben, kann es aufgrund der Müdigkeit schwieriger sein, sich zu erholen.

[00:51:57] Und deshalb ist es schwierig, wenn sich Patienten ständig müde fühlen. Aber wir haben die gute Ernährung erwähnt, die hilfreich sein wird, und regelmäßige Bewegung. Es gibt tatsächlich Daten, die zeigen, dass Bewegung hilft, Müdigkeit vorzubeugen und gegen Müdigkeit zu helfen, was kontraintuitiv klingt, oder? Denn wenn Sie müde sind, werden Sie keinen Sport treiben wollen, weil Sie immer müder werden, aber Sport hilft tatsächlich gegen Müdigkeit und sorgt dann für gute Ruhe und Schlaf. Ich muss sagen, es ist eines dieser Dinge. Ich hätte nicht gedacht, dass ich in meiner Klinik viel über Schlaf reden würde, aber ich mache das ständig, weil wir alle unsere Smartphones benutzen. Jeder hat heutzutage ein Smartphone, auch jüngere Kinder, oder? Wir sind also alle auf unseren Smartphones unterwegs. Wir alle beobachten Dinge. Wir sind auf YouTube, wir sind auf Instagram, wir sind auf TikTok, wir sind auf Facebook, wir sind auf all diesen sozialen Medien, was großartig ist, um Kontakte zu knüpfen, aber gleichzeitig auch unseren Schlaf beeinflusst . Und so gibt es viele Menschen, die schlecht schlafen. Deshalb möchten wir sicherstellen, dass wir diese Dinge optimieren, damit wir uns besser von Krankheiten erholen können.

[00: 52: 58] Krissy Dilger: Habe es. Dr. Sadowsky, wollten Sie etwas hinzufügen?

[00: 53: 02] Dr. Cristina Sadowsky: Nein, nein. Gute Ernährung, Bewegung und Schlaf gelten für alle, ein Leben lang. Ich denke, das ist eigentlich die Antwort für fast jedes Kind.

[00: 53: 19] Krissy Dilger: Ja ich stimme zu. Okay. Unsere nächste Frage betrifft also die Behandlung in diesem akuten Stadium. Wie wird also ein neuer Fall von AFM behandelt? Funktioniert PLEX am besten oder wenn nicht, was? Sadowsky?

[00: 53: 39] Dr. Cristina Sadowsky: Das überlasse ich Dr. Gombolay, denn sie kümmert sich um die Akutversorgung, ich bin eher in der Akutversorgung tätig. Und ich weiß, dass wir drei Interventionen nutzen, aber eine davon ist günstiger. Aber das überlasse ich dem Spezialisten.

[00: 53: 52] Grace Gombolay: Ja. Wenn also bei Ihnen AFM diagnostiziert wird, versuchen wir, diese Behandlungen frühzeitig durchzuführen, und was wir tun, ist, dass wir am meisten – es gibt keine Daten, die zeigen, dass eine Behandlung besser wirkt als die anderen, aber die meisten Menschen werden es bevorzugen Gabe von intravenösem Immunglobulin oder IVIG. Der Grund dafür ist, dass es helfen kann, wenn Sie eine Entzündung haben, es kann helfen, wenn Sie eine Infektion haben und wenn dann jemand mit Fieber zu uns kommt und den Verdacht auf AFM hat, wollen wir auf jeden Fall sicherstellen, dass es keine gibt Es besteht eine aktive Infektion, da andere Behandlungen wie zum Beispiel Steroide die Situation möglicherweise verschlimmern könnten.

[00:54:27] Die meisten Experten werden also definitiv IVIG geben und empfehlen. Die anderen wichtigsten Akutbehandlungen, die wir in dieser Phase durchführen werden, können Steroide sein und können, wie Sie erwähnt haben, Plasmaaustausch oder PLEX sein. Es gibt nicht viele gute Daten, die belegen, ob Steroide oder PLEX bei AFM helfen oder schaden. Das ist also ein fortlaufendes Gespräch, abhängig von der Schwere der Symptome, davon, wie die Bildgebung aussieht, wie viel weiße Substanz beteiligt ist und dergleichen. Wie ist der Zeitverlauf? Ist der Patient stabil? Und es geht ihnen besser oder ihre Symptome werden schlimmer? Wir müssen also sofort etwas unternehmen, während wir darauf warten, dass all diese Tests zurückkommen. Es handelt sich also um eine Einzelfallbesprechung, eine Diskussion von Patient zu Patient. Aber im Allgemeinen werde ich IVIG verabreichen, und je nachdem, was sonst noch passiert, werden wir auf jeden Fall Steroide oder einen Plasmaaustausch in Betracht ziehen.

[00: 55: 24] Krissy Dilger: Großartig. Danke schön. Und das ist eine Art verwandte Frage. Also werde ich es einfach huckepack nehmen. Wie lange dauert es nach einer Akutbehandlung? Wissen wir, dass es funktioniert oder nicht?

[00: 55: 35] Grace Gombolay: Ja, das ist schwierig, denn was wir in Bezug auf IVIG denken, ist, dass wir möchten, dass es sofort funktioniert, und ich habe gesehen, dass es ziemlich sofort funktioniert. Technisch gesehen liegt die maximale Wirkung von IVIG bei 10 bis 14 Tagen, also zwei bis drei Wochen nach der Verabreichung. Es gehört also zu den Dingen, bei denen ich im Allgemeinen drei bis fünf Tage warte, nachdem ich etwas verabreicht habe, bevor ich, wenn möglich, eine andere Behandlung versuche. Aber noch einmal: Wenn ich jemandem IVIG gebe und es ihm sofort schlechter geht, werde ich nicht diese fünf Tage warten, sondern darüber nachdenken: Okay, sollten wir einen Plasmaaustausch durchführen? Sollten wir die Steroide einnehmen? Sollten wir sofort etwas anderes tun? Weil ich nicht fünf Tage warten möchte, bevor ich es gebe. Es hängt also davon ab, was passiert, und wenn dann alles stabil ist, sagen wir, jemand kommt mit AFM, er ist nicht auf der Intensivstation, er ist nicht auf der Intensivstation, aber er ist nicht intubiert. Und wir geben die IVIG, aber sie haben keine Verbesserungen gezeigt, dann werden wir diese Diskussion führen, und es sind fünf Tage vergangen, und ich werde diese Diskussion führen. Okay, über welche anderen Behandlungen können wir sprechen?

[00: 56: 42] Krissy Dilger: Erwischt. Danke schön. Okay. Unsere nächste Frage betrifft ein Kind in der Pubertät. Welchen Einfluss hat AFM auf ein Kind in der Pubertät, wenn überhaupt? Dr. Sadowsky, ich weiß nicht, ob Sie das ansprechen oder weitergeben wollen.

[00: 57: 01] Dr. Cristina Sadowsky: Sicher. Nein. Ich denke, eines der Dinge, nach denen ich proaktiv suche, ist, dass es in der Wachstumsphase diese Muskel-Skelett-Komponente gibt, die durch die Tatsache beeinträchtigt wird, dass das Kind eine Lähmung hat. Eines der Dinge, nach denen ich suche und die ich möglicherweise angehen muss, ist Skoliose. Und ich glaube, dass es eine – ich weiß, dass es eine Fallserie gibt, die sich mit der neurologischen Ebene und den ersten Symptomen befasst und mit der Wahrscheinlichkeit, im Laufe der Zeit eine neurogene Skoliose zu entwickeln. Eine weitere Komplikation des Bewegungsapparates, die bei Kindern auftreten kann, die noch nicht laufen konnten, ist die Bildung einer Hüftluxation, wenn die Hüftpfanne, die kleine Pfanne, in der sich der Femurkopf befindet, aufgrund mangelnder Belastung bei Säuglingen, die noch nicht laufen konnten, nicht gut entwickelt ist von einer durch AFM verursachten Lähmung betroffen, bevor sie gehen und Gewicht tragen konnten.

[00:58:22] Andere Dinge, wenn es welche gibt – wiederum muskuloskelettal, könnte es sich um eine Längendifferenz der Gliedmaßen handeln, die wir angehen müssen. Die Knochenmasse soll zunehmen, und wir alle wissen, dass Kinder mit neurologischen Funktionsstörungen, einschließlich Kindern mit AFM, unter Erkrankungen leiden, die zu einer verminderten Knochenmasse führen, insbesondere in den von Lähmungen betroffenen Gliedmaßen. Wenn man also proaktiv versucht, Frakturen und Verletzungen dieser Art zu vermeiden, dann ist das eine Art – Oh, vielleicht würde ich noch Kinder hinzufügen, die vor ihrem achten Lebensjahr auf eine Entlüftung angewiesen sind, so früh, dass es ihnen tatsächlich besser geht, weil die Brusthöhle wächst und ab diesem Zeitpunkt stabiler wird im Alter von etwa acht Jahren. Möglicherweise können sie für eine gewisse Zeit oder für immer vom Beatmungsgerät abschalten. Ich versuche zu denken. Ich weiß nicht. Im Moment sind mir keine hormonellen Probleme bekannt. Wenn das also die Absicht der Frage war, dann bin ich der Meinung – es gibt keine Berichte über hormonelle Folgen von AFM. Also hauptsächlich muskuloskelettal, soweit ich das beurteilen kann.

[00: 59: 57] Krissy Dilger: Habe es. Dr. Gombolay, ich muss schnell noch etwas hinzufügen, bevor wir [übersprechen] können.

[01: 00: 01] Grace Gombolay: Nein, das tue ich nicht. Ja, ich stimme mit dem überein, was Dr. Sadowsky gesagt hat. Also, ja.

[01: 00: 05] Krissy Dilger: Okay. Eindrucksvoll. Vielen Dank euch beiden. Leider ist diese Stunde wie im Flug vergangen, weil ihr bei der Beantwortung all dieser Fragen so großartige Arbeit geleistet habt, aber an diesem Punkt haben wir keine Zeit mehr. Aber vielen Dank euch beiden und hoffentlich können wir dieses Gespräch in Zukunft fortsetzen und vielleicht noch ein paar Fragen beantworten. Danke schön. Ich wünsche Ihnen noch einen schönen Rest des Tages.