[00: 00: 00] Roberta Pesce: Zu uns gesellt sich jetzt Cara Amos, und unser nächster Vortrag ist A Treatment Option for NMOSD. Bitte nehmen Sie sich auch einen Moment Zeit, um während des Symposiums den Messestand von Alexion AstraZeneca Rare Disease zu besuchen, um mehr zu erfahren. Aber noch einmal, Cara Amos, Patient Education Manager bei Alexion AstraZeneca Rare Disease, gesellt sich zu mir. Cara, rüber zu dir.

[00: 00: 30] Cara Amos: Danke, Roberta. Nun, Nummer eins, es ist erstaunlich und wunderbar, Teil dieser Veranstaltung zu sein. Ich freue mich darauf, eines Tages persönlich zusammenzukommen. Aber noch einmal, mein Name ist Cara Amos. Ich bin eigentlich der Nationale Direktor für das Patientenaufklärungs-Manager-Team. Ich habe also ein 10-köpfiges Team, das darauf wartet, mit Ihnen in der Kabine zu plaudern. Also, wenn Sie eine Chance haben, gehen Sie vorbei und sehen Sie sie sich an. Aber heute werden wir ein wenig darüber sprechen, dass Ihre Gesundheit bei NMOSD an erster Stelle steht. Ich bin also nicht Ihr Manager für Patientenaufklärung, aber ich habe ein Team von Managern für Patientenaufklärung. Es gibt 10 von ihnen im ganzen Land, und sie sind hier, um Ihnen auf Ihrer Reise sowie Ihren Betreuern und Ihrer Familie zu helfen. Was bieten wir an? Wir bieten Bildung. Wir werden heute ein wenig über eine von der FDA zugelassene Behandlungsoption für NMOSD sprechen, und wir werden darüber sprechen, wie Sie auch in Ihrer Gemeinde Unterstützung finden können.

[00:01:23] Also, worüber werden wir uns heute unterhalten? Heute werden wir also zuerst ein wenig über Anti-AQP4-Antikörper-positive NMOSD sprechen. Wir werden einige der Krankheitsgrundlagen, die Rolle des Komplements und Schübe wiederholen. Dann werden wir einspringen, um ein wenig mehr über eine von der FDA zugelassene Behandlungsoption für diese Krankheit zu erfahren. Wir werden Komplementhemmung, Wirksamkeit und Sicherheit, Impfungen und Dosierung überprüfen. Und last but not least, und ich denke, eines der wichtigsten Dinge, auf die ich heute eingehen werde, sind einige der hilfreichen Ressourcen, die wir bei Alexion anbieten, um Sie auf Ihrem Weg zu unterstützen. Springen wir also gleich in den ersten Abschnitt. Lassen Sie uns also ein wenig über NMOSD sprechen, mit dem viele von Ihnen sehr vertraut sind. Vieles davon wird also eine Überprüfung sein. Aber wir wissen, dass Sie bei NMOSD einfach nie wissen, wann Ihr nächster Rückfall auftreten wird. Es ist sehr unvorhersehbar.

[00:02:19] Wenn Sie also mit NMOSD leben, wissen wir als Erstes, dass es sich um eine Immunstörung handelt. Es ist eine Autoimmunerkrankung, die Ihr Immunsystem veranlasst, Ihr zentrales Nervensystem anzugreifen, wodurch Ihr Gehirn, Ihr Rückenmark und Ihre Sehnerven beeinträchtigt werden. Und wir wissen, dass potenzielle Schäden in Form von Rückfällen auftreten. Und wir wissen, dass jeder NMOSD-Rückfall möglicherweise dauerhafte Schäden verursachen kann. Es herrscht Unsicherheit, Rückfälle sind unvorhersehbar. Sie können schwerwiegend und wiederkehrend sein, und jeder, der auftritt, kann dauerhafte Schäden verursachen. Lassen Sie uns also ein wenig über die Zahlen und Risiken sprechen. Daher sind Menschen mit anti-AQP4, Antikörper-positiver NMOSD, einem hohen Rückfallrisiko ausgesetzt, das möglicherweise schwerwiegend und wiederkehrend sein kann.

[00:03:04] Also werde ich Ihnen jetzt einige Zahlen nennen. So testen 73 Prozent der Menschen mit NMOSD positiv auf Anti-AQP4-Antikörper. Und bis zu 93 Prozent der Menschen mit Anti-AQP4-Antikörper-positiver NMOSD haben einen Rückfall erlitten. Ich werde also ein wenig in eine Analogie springen, um über das Komplementsystem zu sprechen, von dem viele von Ihnen vielleicht schon gehört haben. Also, was ist das Komplementsystem? Und warum aktivieren Anti-AQP4-Antikörper es? Das Komplementsystem ist also eigentlich Teil Ihres normalen, funktionierenden Immunsystems.

[00:03:40] Ich möchte, dass Sie darüber nachdenken, indem ich es mit einer Sprinkleranlage vergleiche. Das Komplementsystem ist also so etwas wie das Sprinklersystem Ihres Körpers. Wenn das Komplement also einen Virus, ein Bakterium oder eine Erkältung entdeckt, wird es losgehen und sie eliminieren. So ähnlich wie ein Sprinkler, der ein Feuer erkennt, sich einschaltet und versucht, das Feuer zu löschen. Also, wenn ich hier auf dem Bildschirm nach rechts schaue und wir das sehen, den Sprinkler auf der rechten Seite, also ist NMOSD zu haben, als hätte man ein Sprinklersystem, das sich gegen Sie wendet. Wenn Sie die Krankheit haben, erfüllt das Komplement seine normale Aufgabe nicht. Der Sprinkler wird einfach die ganze Zeit ausgelöst, auch wenn es nicht sein sollte. Es verursacht also Schäden durch das ganze Wasser. Du bekommst Überschwemmungen, du bekommst Schaden.

[00:04:25] Also wirklich, als Follow-up kann Ihr Arzt Ihnen helfen zu verstehen, oder Ihr Arzt kann Ihnen helfen, die Rolle des Kompliments bei Anti-AQP4-Antikörper-positiven NMOSD zu verstehen. Wir haben Ihnen gerade einige Gesprächsstarter gegeben, die Sie möglicherweise für Ihren nächsten Besuch aufschreiben können. Sie können nach Ihrem Anti-AQP4-Antikörperstatus fragen. Sie können über Ihre Rückfälle sprechen; Kein Symptom ist jemals zu klein, um es zu erwähnen, oder stellen Sie sicher, dass Sie es zur Kenntnis nehmen, damit Sie es zu Ihrem nächsten Termin mitnehmen können. Und dann riskieren. Konzentrieren Sie sich darauf, wie Sie das Rückfallrisiko verringern können, denn wir wissen, dass dies ein wichtiges Ziel bei der Kontrolle von NMOSD ist.

[00:05:04] Also werden wir jetzt in den Behandlungsabschnitt springen. Wir werden uns also über eine NMOSD-Behandlungsoption namens SOLIRIS informieren. Damit ist SOLIRIS der erste und einzige von der FDA zugelassene Komplementhemmer für Erwachsene mit Anti-AQP4-Antikörper-positiver NMOSD. Also, was ist SOLIRIS? Ich werde Ihnen das vorlesen. SOLIRIS ist also ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit der Krankheit NMOSD, die Anti-AQP4-Antikörper-positiv sind. Es ist nicht bekannt, ob SOLIRIS bei Kindern mit NMOSD sicher und wirksam ist. Natürlich wollen wir die Sicherheitsdaten und -informationen immer überprüfen, also werde ich das mit Ihnen durchgehen. Und während wir uns durch das Foliendeck bewegen, werden Sie feststellen, dass auf den nachfolgenden Folien eine Legende zu den Sicherheitsdaten vorhanden ist. Aber ich werde die nächsten beiden Folien im Detail überprüfen. Also wichtige Sicherheitshinweise.

[00:05:57] Also, was ist das Wichtigste, das Sie über SOLIRIS wissen sollten? Es ist also ein Medikament, das Ihr Immunsystem beeinflusst. Es kann die Fähigkeit Ihres Immunsystems verringern, Infektionen abzuwehren. Daher kann es Ihre Wahrscheinlichkeit erhöhen, schwere und lebensbedrohliche Meningokokken-Infektionen zu bekommen, die schnell lebensbedrohlich werden und zum Tod führen können, wenn sie nicht frühzeitig erkannt und behandelt werden, weshalb wir Sie jetzt darüber informieren. Erstens müssen Sie also mindestens 2 Wochen vor Ihrer ersten Dosis SOLIRIS eine Meningokokken-Impfung erhalten, wenn Sie nicht geimpft sind. Wenn Ihr Arzt entschieden hat, dass eine dringende Behandlung mit SOLIRIS erforderlich ist, sollten Sie so bald wie möglich eine Meningokokken-Impfung erhalten, wenn Sie diese sofort benötigen. Wenn Sie nicht geimpft wurden und sofort mit der SOLIRIS-Therapie begonnen werden muss, sollten Sie mit Ihren Impfungen auch zwei Wochen lang Antibiotika erhalten. Und vielleicht haben Sie in der Vergangenheit einen Meningokokken-Impfstoff erhalten, aber Sie benötigen möglicherweise einen zusätzlichen, und darüber werden Sie mit Ihrem Arzt sprechen. Meningokokken-Impfstoffe reduzieren also Ihr Risiko, aber sie können nicht alle Meningokokken-Infektionen verhindern, daher ist es wichtig zu wissen, was die Anzeichen und Symptome einer Meningokokken-Infektion sind, wenn Sie mit SOLIRIS behandelt werden. Einige davon sind Kopfschmerzen, steifer Nacken, Fieber, Rückenschmerzen, Verwirrtheit, Muskelschmerzen und so weiter.

[00:07:10] Also geben wir der Arztpraxis und Ihrer Krankenschwester tatsächlich eine Patientensicherheitskarte, die sie Ihnen aushändigen können. Und es ist etwas, das Sie tatsächlich in Ihre Brieftasche stecken und bei sich tragen können. Wenn Sie also in eine Notaufnahme oder zu einem anderen Arzt gehen, können diese wissen, dass Sie SOLIRIS einnehmen. SOLIRIS ist eigentlich nur über ein REMS Programm erhältlich. Ihr Arzt wird also über den Patientenpass informiert, er wird darüber informiert, dass Sie geimpft werden müssen. Sie werden also über all diese Informationen verfügen und diese absegnen, bevor sie Ihnen SOLIRIS verschreiben können. Daher ist es auch wichtig zu wissen, dass es das Risiko für andere Arten von schweren Infektionen wie Gonorrhoe und bestimmte Pilzinfektionen wie Aspergillus erhöhen kann.

[00:07:58] Also zurück zur Sprinkleranlage. SOLIRIS ist also ein Komplementhemmer. Da ist wieder dieses Wort, Ergänzung. SOLIRIS hemmt also das Komplement, aber natürlich ist die genaue Art und Weise, wie SOLIRIS zur Behandlung von NMOSD wirkt, nicht vollständig bekannt. Sie können sich also vorstellen, dass SOLIRIS hereinkommt und den Sprinkler daran hindert, weiter zu starten, wenn er es nicht sollte. SOLIRIS ist wiederum der einzige von der FDA zugelassene Komplementinhibitor für die Behandlung von NMOSD mit positivem Anti-AQP4-Antikörper bei erwachsenen Patienten.

[00:08:30] Also werden wir in die Studie einsteigen und einen kleinen Teil der Studie für SOLIRIS für die klinische Anti-AQP4-Studie mit dem Namen PREVENT überprüfen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von SOLIRIS im Vergleich zu Placebo untersuchte. Es wurden 143 Erwachsene mit Anti-AQP4-Antikörper-positiver NMOSD getestet, und das primäre Ziel der Studie war die Bestimmung der Zeit bis zum ersten bestätigten Rückfall. Was ist ein entschiedener Rückfall? Wir haben Ihnen hier eine Referenz gegeben. Im Wesentlichen ist es also ein unabhängiges Komitee medizinischer Experten, die bestätigen, dass es in der Studie tatsächlich zu einem Rückfall gekommen ist. Hier sind also die Details der Teilnehmer, die an der PREVENT-Studie teilgenommen haben. Es wurden also 143 erwachsene Anti-AQP4-Antikörper-positive NMOSD aufgenommen. 96 erhielten SOLIRIS und 47 erhielten Placebo. Die demografischen Daten sind hier für Sie aufgelistet. In Bezug auf die IST-Anwendung und die immunsuppressive Therapie erhielten einige Patienten Kortikosteroide oder andere, obwohl einige Personen in der Studie nur SOLIRIS erhielten. Viele ISTs wie Rituximab waren nicht erlaubt.

[00:09:34] Was war das primäre Ziel? Das primäre Ziel bestand darin, die Zeit bis zu diesem ersten bestätigten Rückfall zu bestimmen, und die durchschnittliche Anzahl von Rückfällen, die diese Patienten vor der Aufnahme hatten, betrug etwa zwei pro Jahr in den 2 Jahren davor. Damit wurde das primäre Ziel der PREVENT-Studie erreicht. Also, ich werde ein paar Zahlen auf den nächsten beiden Folien überprüfen. Bei den mit SOLIRIS behandelten Patienten wurde das Rückfallrisiko um 94 Prozent im Vergleich zu Placebo verringert. Das primäre Ziel der PREVENT-Studie wurde erneut erreicht und eine weitere Zahl liegt bei 98 Prozent. Darüber hinaus waren nach 48 Wochen 98 Prozent der mit SOLIRIS behandelten Patienten rezidivfrei im Vergleich zu 63 Prozent, die mit Placebo behandelt wurden.

[00:10:23] Also noch einmal, es ist immer wichtig, unsere Sicherheitsinformationen hier und Nebenwirkungen zu überprüfen. Einige der häufigsten Nebenwirkungen, die wir auf einer der folgenden Folien noch einmal sehen werden, sind hier für Sie aufgelistet. Erkältung, Schmerzen oder Schwellungen in Nase und Rachen, Durchfall, Rückenschmerzen, Schwindel, grippeähnliche Symptome, Gelenkschmerzen, mögliche Rachenreizungen und Blutergüsse. Dies könnte eine Liste einiger Nebenwirkungen sein, aber nicht aller. Daher möchten wir, dass Sie Ihrem Arzt immer alle Nebenwirkungen mitteilen, die Sie bemerken, wenn Sie SOLIRIS einnehmen.

[00:10:55] Wir sprachen also noch einmal viel über Meningokokken-Impfstoff und wie man ihn bekommt. Und ich werde ein wenig darüber sprechen, warum das wichtig ist. Daher müssen Sie diesen Meningokokken-Impfstoff mindestens 2 Wochen vor Ihrer ersten SOLIRIS-Dosis erhalten, wenn Sie ihn noch nicht erhalten haben. Und sie werden benötigt, weil SOLIRIS dieser Komplementhemmer ist, wo wir über das Sprinklersystem gesprochen haben. Und weil Ihr Komplementsystem normalerweise dabei hilft, diese Infektionen abzuwehren, erhöht es Ihre Chance, Meningokokken-Infektionen zu bekommen. Wir haben also über einige der anderen Infektionen gesprochen, für die es auch Ihr Risiko erhöhen könnte. Und wir haben auch darüber gesprochen, wie diese Impfstoffe dieses Risiko verringern werden.

[00:11:33] Also, wo bekommt man die Impfstoffe? Ich denke, es ist auch hilfreich für uns, Ihnen mitzuteilen, wo Sie diese Impfstoffe erhalten können. Also, Ihre Arztpraxis, möglicherweise eine Apotheke, vielleicht ein örtliches Gesundheitszentrum oder Gesundheitsamt und auch Reisekliniken. Aber natürlich kann Ihr Arzt oder Ihr Gesundheitsteam Sie darüber informieren, wo Sie diese Impfungen erhalten können. Und sie beziehen sich immer auf die aktuellsten ACIP-Empfehlungen.

[00:11:59] Wie oft erhalten Sie SOLIRIS? Es ist eine Infusion. Es geht wahrscheinlich über eine Krankenschwester direkt in Ihre Vene. Und die Dosierung erfolgt in zwei Phasen. In den ersten 5 Wochen erhalten Sie SOLIRIS einmal pro Woche. Und danach brauchen Sie nur noch alle 2 Wochen eine Infusion zu bekommen. SOLIRIS wurde als Dauertherapie untersucht, daher wird Ihr Arzt den Behandlungsplan mit Ihnen besprechen. Und wenn Sie eine Dosis vergessen haben, müssen Sie Ihren verschreibenden Arzt informieren. Viele Leute wollen wissen, wie lange es dauert? Wie lange dauert die Infusion? Sie können damit rechnen, dass die Infusion etwa 35 Minuten dauert, und dann können Sie wahrscheinlich eine Stunde Überwachung durch medizinisches Fachpersonal erwarten, nur um sicherzustellen, dass es keine Infusionsreaktionen gibt, nur um Sie besonders zu schützen. Und hier gibt es einen Punkt zur Heiminfusion, die für einige Patienten eine großartige Option ist. Aber es hängt weitgehend von Ihrer Versicherung ab.

[00:13:01] Um die Sicherheitsinformationen fortzusetzen, haben wir einige der Nebenwirkungen überprüft, aber sie sind hier noch einmal für Sie aufgelistet. Und es ist sehr wichtig, dass Sie diese oder Nebenwirkungen, die Sie stören, melden. Und hier finden Sie Informationen darüber, wo Sie diese melden können. Zu guter Letzt werden wir uns noch einmal durch einen Abschnitt von Ressourcen bewegen, die Sie auf Ihrer NMOSD-Reise berücksichtigen sollten. Also, OneSource, also könnten Sie fragen, was OneSource ist? OneSource ist also ein kostenloses und personalisiertes Patientenunterstützungsprogramm, das von Alexion angeboten wird. Also, mein Team von Patientenschulungsmanagern, es gibt 10 im ganzen Land, wir arbeiten unter OneSource und wir sind hier, um Ihnen zu helfen, zusammen mit dem Rest unseres OneSource-Teams. Wir können Ihnen und Ihren Betreuern Krankheitsinformationen zur Verfügung stellen. Wir helfen bei der Krankenkassenavigation. Helfen Sie mit laufendem Support. Wenn es also ein Lebensereignis gibt, bei dem Sie den Ort ändern müssen, an dem Sie Ihre Infusion erhalten, oder sich Ihre Versicherung ändert, ist OneSource hier, um Ihnen zu helfen.

[00:14:05] Und schließlich hier, Community-Verbindungen. Ich denke, einer der wichtigsten Punkte hier ist, dass wir persönliche und Online-Meetings und -Veranstaltungen anbieten. Wir führen viel mehr Treffen zur Patientenunterstützung mit meinem Team durch. Wir können Ihnen helfen, sich mit Interessenvertretungen in Ihrer Gemeinde zu vernetzen. Und wirklich, wir können Ihnen helfen, wir geben Ihnen die Möglichkeit, sich mit anderen wie Ihnen zu vernetzen. Und ich werde als nächstes ein bisschen mehr über dieses Programm sprechen. Ich weiß nicht, ob Sie schon von Peer Connects gehört haben, aber dies ist ein sehr aufregendes Programm, das Alexion anbietet. Wir haben also ein Peer Connects-Programm und wir wissen, dass jede Person, die mit NMOSD lebt, ihre eigene Geschichte zu erzählen und ihre eigene Geschichte zu teilen hat. Jetzt gibt es also eine einfache Möglichkeit, mit einem anderen Erwachsenen, der mit Anti-AQP4-Antikörper-positiver NMOSD lebt, eins zu eins zu sprechen. Alexion Peer Connects kann Ihnen also helfen, NMOSD, seine Auswirkungen und den Umgang damit zu verstehen. Kann ihre eigene persönliche Geschichte und Reise erzählen und Ihnen eine verständnisvolle Stimme und Unterstützung bieten. Und ich lasse dies nur für eine Sekunde stehen, damit Sie möglicherweise die Website NMOSDPeerConnects.com oder die Telefonnummer notieren können, unter der Sie sich einwählen und mit einem Peer verbunden werden können.

[00:15:21] Also, das ist Glenice. Glenice, unten, ihr Bild, sie ist einer unserer Stars, und sie ist jemand, mit dem Sie sich möglicherweise über Peer Connects verbinden könnten. Also ist sie da, um sich mit dir zu verbinden. Und das ist ein Zitat von Glenice. „Peer Connects mache ich, weil ich wirklich verstehe, wie es sich anfühlt, mit Anti-AQP4-Antikörper-positiven NMOSD zu leben. Wenn ich mit jemandem am Telefon spreche, kann er Probleme ansprechen und ich kann meinen Standpunkt teilen. Manchmal höre ich einfach zu. In anderen Fällen kann ich Unterstützung oder Einblicke anbieten.“ Ich denke, für jeden von uns ist es so wichtig, seiner Gesundheit und seinem Wohlbefinden Priorität einzuräumen, sogar über NMOSD hinaus.

[00:16:03] Wir möchten also wirklich dazu aufrufen, mit einem Arzt über Ihre körperliche Gesundheit, Ihre emotionale Gesundheit, Ihren Lebensstil und Ihr Wohlbefinden zu sprechen und möglicherweise, wenn es etwas ist, das Sie interessiert, Kontakt mit einer Selbsthilfegruppe aufzunehmen. Also wirklich, es ist deine Reise. Es ist dein Weg. Wir sind einfach wirklich hier bei Alexion, hier, um Sie auf Ihrem Weg zu unterstützen. Wir möchten in der Lage sein, Sie mit denen in der Community in Kontakt zu bringen und Sie möglicherweise in unser Peer Connects-Programm aufzunehmen, wenn Sie daran interessiert sind. Wir möchten, dass Sie in Verbindung bleiben, möglicherweise mit uns über OneSource. Und hier am Ende habe ich die Website SOLIRISNMOSD.com. Meine PEMs werden das ganze Wochenende am Stand sein, und sie können Ihnen tatsächlich sagen, wie Sie Ihr eigenes PEM in Ihrer Nähe auf AlexionOneSource.com finden können, und wir haben dort einen PEM-Finder, wo Sie sich mit Ihrem PEM verbinden können. Es war mir eine Freude, heute hier zu sein. Danke für die Einladung. Und das ist es.

[00: 17: 01] Roberta Pesce: Ja Dankeschön. Vielen Dank Cara. Wir wissen es zu schätzen, dass Sie heute hier bei uns sind. In Ordnung, ich denke, wir sind vorerst am Ende unserer Bühnengespräche angelangt. Bitte gehen Sie zum Sitzungsbereich, um mit Ihren Track-Gesprächen fortzufahren. Wir haben einige technische Probleme mit einer der Sitzungen mit LA Campbell. Wir versuchen daran zu arbeiten, also bleiben Sie bitte dran und bis bald. Danke, alle.