[00: 00: 00] Roberta Pesce: Bei unserem nächsten Vortrag werde ich von Jacinta Behne, Geschäftsführerin der Guthy-Jackson Charitable Foundation, begleitet, die über die NMOSD CIRCLES- und SPHERES-Studien sprechen wird. Hallo Jacinta, schön, dich wiederzusehen.

[00: 00: 18] Jacinta Behne: Hallo, Roberta.

[00: 00: 18] Roberta Pesce: Zu dir hinüber.

[00: 00: 20] Jacinta Behne: Großartig. Roberta, ist mein Ton in Ordnung?

[00: 00: 22] Roberta Pesce: Es ist perfekt.

[00: 00: 23] Jacinta Behne: Wunderbar.

[00: 00: 24] Roberta Pesce: Ja, ich kann dich laut und deutlich hören.

[00: 00: 25] Jacinta Behne: Vielen Dank, und vielen Dank an die Siegel Rare Neuroimmune Association (SRNA). Es ist mir eine große Ehre, heute bei Ihrem seltenen Neuroimmunsymposium bei Ihnen zu sein, und nun, lasst uns einfach eine Menge Informationen mitteilen. Ich werde ziemlich schnell klicken und hoffe, dass ich nicht zu schnell spreche. Ich bin Jacinta Behne, Geschäftsführerin der Guthy-Jackson Charitable Foundation. Heute werde ich über zwei NMOSD-Studien sprechen. Das erste ist CIRCLES, eine von uns gesponserte Studie, und das zweite ist SPHERES. Eines, das gerade erst gestartet wird und so weiter. Also lasst uns fortfahren.

[00:01:09] Die Guthy-Jackson Charitable Foundation, ich gebe Ihnen zunächst ein paar Hintergrundinformationen für diejenigen unter Ihnen, für die es neu ist. Wir haben am 1. August 2008 begonnen und sind bis heute und in der Zukunft erfolgreich. Der Grund für die Gründung der Stiftung waren Victoria Jackson und Bill Guthy, denen es höchste Priorität einräumte, etwas über diese verheerende Krankheit zu erfahren, an der ihre 15-jährige Tochter Ali, und das ist öffentliche Information, litt, und sie erfuhr, dass es sich damals um NMO handelte. Es handelte sich um eine seltene Autoimmunerkrankung, über die kaum etwas bekannt war.

[00:01:53] Der 1. August ist also der offizielle Starttermin für die Guthy-Jackson Charitable Foundation im Jahr 2008. Seitdem bin ich bei der Organisation und es war lohnend und gleichzeitig herausfordernd, und es liegt noch viel Arbeit vor mir . Unser oberstes Ziel, die Satzung unserer Stiftung, ist die Forschung. Unser gesamtes Ziel besteht darin, das NMOSD-Wissen zu erweitern, und ich werde nur ein paar Dinge durchgehen, die uns schon früh klar waren, auf die wir uns wirklich konzentrieren und die wir aufbauen mussten, und eines davon war das, was wir IPND genannt haben, ein internationales Gremium dafür die Diagnose NMO. Das war damals so, und leider ist es auch heute noch so, dass es in einigen Teilen des Landes und der Welt schwierig ist, eine zuverlässige und korrekte Diagnose für NMO zu stellen.

[00:02:45] Bei viel zu vielen unserer Patienten, mit denen wir sprechen, dauerte es bei manchen 5, 10, 15 Jahre, bis die Diagnose gestellt wurde. Die neueren Patienten, die sich unserer Gemeinschaft anschließen, erzählen uns, dass es manchmal nur wenige Wochen her ist, also haben wir wirklich hart daran gearbeitet und ein Gremium aus 20 Forschern zusammengestellt, globalen Forschern von den Bundesstaaten bis nach Australien und zurück. Und sie haben fast zwei Jahre daran gearbeitet, 2 Forschungspublikationen überprüft und die sogenannten IPND-Kriterien herausgebracht, einen internationalen Konsens zur Diagnose von NMO. Übrigens werden viele Leute oft fragen: Was ist der Unterschied zwischen NMO und NMOSD? Nun, eigentlich gibt es keinen großen Unterschied, es sei denn, man möchte sich an die strenge Definition halten.

[00:03:33] NMOSD, SD steht für Spectrum Disorder, hat NMO von einer eigenständigen Krankheit abgeleitet, die sich zu diesem Zeitpunkt bereits gut von MS unterscheiden ließ. Wir wurden zunächst als MS-Variante betrachtet, von der wir jetzt wissen, dass sie weitgehend für sich allein steht, genau wie MOG sich ebenfalls in diesem Prozess befindet. Also NMO, zunächst NMOSD. Wir werden immer noch oft NMO sagen und beides ist nicht falsch. Wir wussten auch, dass wir ein Hilfsmittel zur Beurteilung von Rückfällen finden mussten. Wenn Patienten ihr erstes Ereignis oder ihren ersten Anfall haben, ist das natürlich verheerend.

[00:04:15] Was wir auch gelernt haben, ist vom Zeitpunkt der Diagnose bis, nun ja, bis sie diese Krankheit weitertragen und diesen Weg gehen, die Frage ist, wann. Wann kommt es erneut zu einem Rückfall? Gibt es für mich eine Möglichkeit, erste Anzeichen zu erkennen? Wie kann mein Arzt sicher wissen, dass ich einen Rückfall habe? Es gibt Zeiten, in denen ich zu ihm und ihr gehe und sie sehe und sage: „Ich glaube, ich bin es, aber ich bin mir nicht sicher, ob ich es bin.“ Also mussten wir wirklich an etwas arbeiten, das sich das Rückfall-Navigator-Tool nennt. Dies hat mehrere Jahre gedauert und befindet sich derzeit in der Validierungsphase. Wir wussten, dass wir Menschen für internationale Konferenzen und Symposien zusammenbringen mussten, was für uns auch bei ECTRIMS an zwei Tagen, am 2., dem Tag vor ECTRIMS, stattfindet, und die Menschen frühzeitig zusammenbringen mussten.

[00:05:08] Wir haben, wie gesagt, am 1. August 2008 begonnen. Im darauffolgenden November veranstalteten wir unseren ersten runden Tisch, um klinische Forscher zusammenzubringen. Es waren ungefähr 20 von ihnen, und wir haben schnell gehandelt. Unsere Gründer haben sie gebeten, zusammenzuarbeiten. Wir haben uns für die Finanzierung von Studien eingesetzt und sie gebeten, diese Krankheit kennenzulernen und zu erforschen. Die Patienten stehen immer an erster Stelle. Forschung ist unser oberstes Ziel. Offensichtlich zum Wohle der Patienten. Deshalb haben wir viel Zeit und Ressourcen in die Interessenvertretung und Ressourcen gesteckt. Das könnte für sich genommen eine völlig andere Präsentation sein. Wir zählen über 1,800 Forschungspublikationen. Nein, wir haben nicht alle geschrieben, aber Mitglieder unseres internationalen klinischen Konsortiums, unsere CIRCLES-Studienforscher, die einfach zu unseren Konferenzen kommen und zusammengearbeitet haben, sind seit 2008 im Verlagswesen ziemlich produktiv geworden. Wir werden in dieser Studie, oder entschuldigen Sie, in dieser Präsentation etwas mehr über SPHERES sprechen, eine Längsschnittstudie.

[00:06:15] Ja, es geht uns darum, dass die Wissenschaft Leben rettet. Wir haben rund 103 Studien finanziert, entweder durch direkte Finanzierung oder durch geteilte Finanzierung, indem wir Ressourcen bereitgestellt haben, die auf andere Weise einfach nicht zu bekommen sind, und außerdem haben wir eine Reihe gewachsener wissenschaftlicher Erkenntnisse geschaffen, damit wir wissen, was NMO ist und was nicht . Wir haben seit 70 etwa 2008 Millionen US-Dollar in die Finanzierung der Forschung investiert und tun alles, was wir können, um Menschen zusammenzubringen, um das Gespräch fortzusetzen. Wir verfügen über ein NMO-Biorepository und Datenrepositorys. Ich werde darüber sprechen, wenn wir uns CIRCLES zuwenden. Wir haben wirklich sehr hart daran gearbeitet, klinische Studien mit den drei uns bekannten Pharmaunternehmen zu ermöglichen. Das Ergebnis ist, dass wir im Jahr 2020 drei Therapeutika auf dem Markt haben und diesen Branchenmitgliedern so dankbar sind.

[00:07:17] Wir haben ein internationales klinisches Konsortium gegründet, weil wir wussten, dass wir nicht wissen, wer alle Neurologen auf der ganzen Welt sind, die NMO behandeln, und wir haben jetzt 112 Mitglieder weltweit und in 30 Ländern. Ich denke, dass es in der vergangenen Woche vielleicht gerade 31 geworden ist. Kommen wir nun zu CIRCLES, wo es mindestens 50, vielleicht noch mehr Forschungsprojekte gab, und wie Sie diese Fotos sehen, eine wundervolle, großzügige Dame, die bereit ist, an einem unserer Patiententage teilzunehmen. Wir haben jedes Jahr einen Zeichenraum eingerichtet , und hier spendet sie lächelnd Blut, und auf der nächsten Folie sehen Sie, wohin diese Proben gehen. Es wird direkt in eine Packung verpackt, einen Behälter mit Fläschchen, der in einem Gefrierschrank bei minus 80 °C in unserem Biodepot bei Covance in Greenfield, Indiana, aufbewahrt wird.

[00:08:10] Was sind KREISE? Es handelt sich um eine gemeinschaftliche internationale Forschung und klinische Längsschnitterfahrung im Bereich NMO. Das ist ein langer Titel, daher das Akronym CIRCLES. Es handelt sich um ein Längsschnitt-Beobachtungsstudienprotokoll. Wir verfolgen Patienten über einen bestimmten Zeitraum hinweg, es hat sich zu einer etablierten und vertrauenswürdigen Plattform für Patientenstudien entwickelt, denn ehrlich gesagt müssen wir diese in diesem Datenspeicher haben, um die Forschung voranzutreiben, damit wir jeden Tag mehr über NMO erfahren können. Unsere Datenbank enthält über 1 Million klinische Datenelemente, und der Zeitraum der Bioproben- und Datenerfassung zusammen umfasste die Jahre 2013 bis 2020, also 7 Jahre mit 15 akademischen Zentren. Wir hatten über 1,250 Fälle und entsprechende Kontrollen, die teilgenommen haben, und wenn Sie einer von ihnen sind, sei Ihnen gesegnet. Wir sind so dankbar.

[00:09:09] LabCorp und das heutige Covance haben die CIRCLES-Studienstandorte vom ersten Tag an unterstützt. Sie verwalten die Lagerung unserer Bioproben. Wenn Forscher Proben anfordern, versenden sie diese in die USA und ins Ausland. Die Data Coordinating Centers der University of Utah sind Datenbanken für klinische Bioproben. Für jede Probe, die sich am Covance-Standort befindet, gibt es ein gesammeltes Datenelement, klinische Daten eines nicht identifizierten Patienten, die einfach durch einen Barcode im Datenkoordinierungszentrum identifiziert werden. Sie führen für uns Biostatistiken durch und führen Data-Mining-Studien durch. Dann haben wir CIRCLES, und CIRCLES wurde 1 abgeschlossen. Das ist nun die Sammlungsphase. Die Anfragen nach Proben und Daten sind natürlich immer noch sehr aktiv, und CIRCLES ist immer noch sehr lebendig, und wir sind jetzt dabei, diese Ressourcen für Studien bereitzustellen.

[00:10:24] Der Studiensponsor für SPHERES, wir sind von CIRCLES zu SPHERES gewechselt, ist eine Organisation namens Corevitas. Sie wurden als Corona bezeichnet. Sie wurden vor Kurzem zu Corevitas, und die SPHERES-Studie nimmt jetzt Einschreibungen vor. Und bei SPHERES geht es natürlich vor allem um die Patienten, aber der Sinn und Zweck liegt darin, die therapeutische Wirksamkeit, Sicherheit und Lebensqualität im Namen der Interessengemeinschaft zu betrachten. Patienten haben die Möglichkeit, sich der Lösung und eines Teils der Lösung bewusst zu werden. Corevitas verfügt über eine bekannte Expertise im Autoimmunbereich und die Studien basieren auf der Erfahrung von CIRCLES. Darüber hinaus verfügen wir über eine Reihe vertrauenswürdiger Partnerschaften zwischen NMOSD-Patienten sowie wichtigen Meinungsführern und Klinikern, die jetzt als PIs fungieren.

[00:11:20] Vielleicht wirst du also jemand, der Teil von SPHERES wird. Wenn Ihr Arzt Sie gefragt hat, hoffen wir, dass Sie darüber nachdenken, und wenn nicht, können Sie fragen, aber damit Sie es wissen: Wenn Sie SPHERES hören, ist es das, worüber wir reden. Es ist eine einzigartige kollaborative Umgebung. Es ist wichtig zu wissen, dass es sich um eine regulatorische Qualität handelt, was bedeutet, dass Sicherheit, Wirksamkeit, vom Patienten berichtete Ergebnisse und Rückfälle berücksichtigt werden, und es gibt wunderbare Größenvorteile, wenn man erneut mit einem Konsortium von Pharmapartnern für Datenelemente und die Beschaffung von Bioproben zusammenarbeitet. Es ist wichtig, unsere Patienten aus ihrer eigenen Perspektive zu betrachten.

[00:12:00] Ich möchte jetzt näher darauf eingehen, warum und für wen wir das tun. Hier haben wir eine Patientin, die vor der NMO sagte, ich sei eine sehr aktive und glücklich berufstätige Mutter und Ehefrau gewesen. Jetzt kann ich aufgrund meiner Behinderung und meiner Inkontinenzprobleme nicht arbeiten. Ich bin auf spezielle Transportdienste angewiesen, die oft unzuverlässig sind. Die Kosten für Medikamente und Dienstleistungen belasten meine Familie stark. Und wenn Sie ein Patient sind, der an dieser Sitzung teilnimmt, kann ich mir ein gewisses Nicken vorstellen, denn das ist eine ziemlich normale Antwort, die wir von vielen, vielen Patienten hören. Ein männlicher Patient sagte, dass ich als NMO-Patient befürchte, dass sich mein Zustand so weit verschlechtern könnte, dass ich für meine Familie körperlich, finanziell und emotional zur Belastung werde. Ich möchte nicht allein sein und ich möchte weder ihnen noch irgendjemandem zur Last fallen. Alles in allem wieder eine überaus produktive Aussage für viele unserer Patienten.

[00:13:00] Oh Gott, seit über einem Jahrzehnt haben wir Patientengeschichten, weil wir gelernt haben, dass jeder Patient seine eigene Geschichte hat, und sie sind in Textform auf unserer Website zu finden. Viele schöne Geschichten. Dieses Jahr haben wir sie dazu gebracht, ihre Stimmen zu hören, also nennen wir das Vignetten von Patienten und Betreuern, und ich dachte, es wäre gut, statt mir das ganze Reden zu überlassen, von einem Betreuer zu hören und zu erfahren, wie ihr Weg verläuft NMO hat sich weiterentwickelt und ich lasse ihn sich und seine Tochter vorstellen.

[00: 13: 40] Roberta Pesce: Jacinta, ich glaube nicht, dass wir es hören können, den Ton, vielleicht weil ...

[00: 13: 59] Jacinta Behne: Möglicherweise habe ich nicht auf „Audio teilen“ geklickt. Glaubst du, dass es das ist, was los ist?

[00: 14: 05] Roberta Pesce: Ich weiß nicht. Oder vielleicht, weil es über Ihre Kopfhörer gestreamt wird. Ich bin mir nicht sicher.

[00: 14: 09] Jacinta Behne: Ich weiß nicht. Okay, nun, lassen Sie mich weitermachen und einfach ...

[00: 14: 13] Roberta Pesce: Wir bitten um Entschuldigung.

[00: 14: 13] Jacinta Behne: Es tut mir so leid. Was ich tun werde: Diese spezielle Vignette ist auf unserer Website verfügbar und es ist eine wunderschöne Geschichte in den Worten des Vaters Donald Campbell über seine Tochter Leah. Wer im Jahr 2000, nein, es war Ende des 1900. Jahrhunderts, nicht Ende des 1800. Jahrhunderts, Ende 1999 oder 89. Es tut mir leid, ich erinnere mich nicht an das genaue Jahr. Aber ich möchte sagen, es ist im Jahr 99, sie erkrankte an einer Krankheit, die einfach nicht identifiziert werden konnte, und es dauerte 18 Jahre, bis Leah die richtige Diagnose bekam. In dieser Zeit wurde sie blind und war eine Zeit lang querschnittsgelähmt.

[00:15:03] Sie hat wieder etwas Bewegung gefunden, und sie sind eine wunderschöne Familie und zusammen, und Donald spricht darüber, dass seine Frau und Leah jetzt seine Helden sind. Sie sind vorangekommen und haben das Leben angenommen. Er ist ein großartiger Koch, Fahrer eines Lieferwagens, Rollstuhlführer und so weiter geworden, und ach ja, er kümmert sich auch um die Wäsche und den Abwasch. Also bitte alle, wenn ihr möchtet, schickt mir einfach eine E-Mail oder per Info an, dann können wir euch die URL zu dieser wunderschönen Geschichte dieses Vaters und seiner Tochter schicken. Und damit gehen wir zur nächsten Seite über. Wo sind wir also?

[00:15:52] Nun, das ist ein Aufruf zum Handeln für Patienten und Pflegekräfte. Wie kannst du helfen? Denn das Einzige, was wir bei NMO-Patienten und -Betreuern gelernt haben, ist, dass wir sehen, dass da viel los ist. Was können wir tun, um zu helfen? Eine Möglichkeit zu helfen besteht darin, uns einfach in den sozialen Medien zu besuchen und die Nachricht weiterhin mit NMO zu verbreiten. Vor allem, um anderen zu helfen, die kürzlich eine Diagnose erhalten haben, damit sie sich nicht allein fühlen. Niemand sollte sich mit dieser Diagnose allein fühlen. Sie können Ihre eigene Geschichte in unserem Vignettenprogramm erzählen, und ich gebe Ihnen noch einmal die URL dazu, um zu sehen, wie Sie das erreichen können.

[00:16:38] Wenn wir Sie um die Teilnahme an NMO-Umfragen bitten, hoffen wir, dass Sie antworten. Es handelt sich um von Patienten berichtete Ergebnisse, sie befeuern unsere Forschung, sie befeuern das, was wir wissen und wirklich von Patienten hören müssen. Betreuer, was ihre täglichen Erfahrungen sind, alles Mögliche, denn letztendlich steckt die ultimative funktionelle Heilung für NMO in jedem Patienten und seinen Betreuern. Bitte helfen Sie uns dabei. Nehmen Sie an NMO-Veranstaltungen teil, so gut Sie können. Im ganzen Land gibt es regionale Patiententage. Wenn Sie in der Nähe sind, können Sie daran teilnehmen. Es gibt zahlreiche Selbsthilfegruppen und natürlich auch unseren jährlichen NMO-Patiententag, auf dessen Durchführung wir uns freuen. Wir würden uns freuen, wenn das im Jahr 2022 passiert, bleiben Sie dran.

[00:17:40] Und dann ermutigen Sie bitte zu Spenden, um unsere Forschung zu finanzieren. So konnten wir dorthin gelangen, wo wir jetzt sind. Damit möchte ich mich bedanken, ich möchte zu Fragen einladen. Ich weiß, dass Roberta uns dabei helfen wird, aber wenn Sie Fragen zu den Dingen haben, über die ich heute gesprochen habe, senden Sie sie bitte direkt an [E-Mail geschützt] , und ich bringe es dir zurück, Roberta. Vielen Dank.

[00: 18: 08] Roberta Pesce: Ja, vielen Dank, Jacinta, und für alle, die zuschauen: Wir haben Donalds Geschichte auf Ihrer Website gefunden und sie im Chat mit Ihnen geteilt, damit alle darauf zurückblicken können.

[00: 18: 19] Jacinta Behne: Danke.

[00: 18: 19] Roberta Pesce: Ja, absolut.

[00: 18: 21] Jacinta Behne: Das ist wunderbar.

[00: 18: 23] Roberta Pesce: Wir haben eine Frage. Muss ich Zugang zu meinen Krankenakten haben, um an einer der Studien teilnehmen zu können?

[00: 18: 31] Jacinta Behne: Oh, das ist so eine tolle Frage. Die Antwort ist, dass Ihr Arzt Zugang haben muss. Das geschieht über seine Krankenakten, denn Sie werden Ihren Arzt in der Klinik sehen, er wird aufzeichnen, einige Fragen stellen, sozusagen die gleichen normalen Dinge, die passieren, wenn Sie Ihre klinischen Untersuchungen haben, und er wird tatsächlich in die Klinik kommen Die Krankenschwester gibt diese Daten direkt in die Studie ein. Wenn Ihr Arzt Sie also noch nicht nach einer Teilnahme gefragt hat, können Sie ihn einfach fragen. Wenn Sie wissen, dass Ihr Arzt teilnehmen möchte, bitten Sie ihn, sich an mich zu wenden. Wir werden alles tun, um dies zu ermöglichen. Es wäre wundervoll.

[00: 19: 23] Roberta Pesce: Perfekt. Ja danke sehr. Und eine andere Frage ist: Wo finden Sie bevorstehende Veranstaltungen und Forschungsergebnisse?

[00: 19: 29] Jacinta Behne: OK großartig. Oh, gute Frage. Kommende Veranstaltungen finden Sie immer auf unserer Homepage, und im Moment wissen wir, dass es beispielsweise im März einen Patiententag geben wird. Wenn es die Pandemie zulässt, wird es so sein, wir hoffen und planen, dass es persönlich stattfinden wird. Es wird auch virtuell sein und international gestreamt, daher finden Sie Informationen auf unserer Homepage. Ich denke, das wird sich in den nächsten Wochen mit der Angelegenheit befassen, und mit der bevorstehenden Forschung, im Allgemeinen mit der Forschung, werden Sie von den Studien und Veröffentlichungen hören, nachdem die Forschung abgeschlossen ist. Wir können Ihnen immer sagen, was los ist.

[00:20:16] Eine gute Möglichkeit besteht darin, an unseren Breakout-Sitzungen teilzunehmen, die wir mindestens einmal im Monat, manchmal auch öfter, durchführen. Und die Themen dieser Breakout-Sitzungen orientieren sich immer an den Fragen der Patienten. Zwei wundervolle Menschen in unserem Team für Patientenvertretung, unsere Direktorin Lisa McDaniel, ihre Mitarbeiterin, ihr Koordinator ist Corey Wolf, und wenn Sie ihre E-Mail-Adressen noch einmal erfassen können, durch Informationen auf oder beim Durchsuchen der Website. Ich sage Ihnen Folgendes: Wir wissen, dass unsere Website viele Informationen enthält, und wir gehen diese gerade durch, um zu versuchen, sie noch besser zu optimieren, ohne zu viel herauszuschneiden. Also bitte, soziale Netzwerke sind ein guter Ort, um eine Nachricht an Lisa oder Corey oder unsere Website zu senden. Wir beantworten immer Fragen und lassen sie nicht einfach so auf der Strecke bleiben. Ich hoffe das hilft.

[00: 21: 19] Roberta Pesce: Ja absolut. Das war eine tolle Antwort. Sie haben viele gute Informationen darüber gegeben, wo die Informationen zu finden sind.

[00: 21: 27] Jacinta Behne: Ja sicher.

[00: 21: 27] Roberta Pesce: Nun, Jacinta, ich denke, wir sind am Ende unseres Gesprächs angelangt.

[00: 21: 31] Jacinta Behne: Groß.

[00: 21: 31] Roberta Pesce: Vielen Dank für Ihre Zeit.

[00: 21: 33] Jacinta Behne: Danke.

[00: 21: 33] Roberta Pesce: Ich schätze es wirklich. Es war schön, dich wiederzusehen.

[00: 21: 36] Jacinta Behne: Großartig, Roberta.

[00: 21: 36] Roberta Pesce: Danke für alles was du tust.

[00: 21: 38] Jacinta Behne: Vielen Dank und allen Patienten und Betreuern da draußen sowie Ihren Ärzten, wir sind Ihnen so dankbar, denn ohne Sie könnten wir das, was wir tun, nicht tun. Vielen Dank. Tschüss.

[00: 21: 50] Roberta Pesce: Danke, Jacinta. Tschüss.