[00: 00: 05] Carlos A. Pardo: Es ist mir eine große Freude, den nächsten Redner vorzustellen. Dr. Kyle Blackburn von UT Southwestern. Kyle ist die neue Generation von Neurologen, die sich um neuroimmunologische Erkrankungen kümmern werden, und es ist eine große Freude, Kyle vorzustellen, denn Kyle ist einer unserer ehemaligen SRNA-Stipendiaten und war sehr proaktiv an der UT Southwestern, um weiterzuarbeiten, und als Dr Ben Greenberg geht in den Ruhestand, ich weiß nicht, ob er in den Ruhestand gehen wird, Dr. Kyle, danke.

[00: 00: 57] Kyle Blackburn: Danke schön. Dr Pardo. Und es ist eine Freude, wieder hier zu sein. Ich denke, das letzte Mal, dass wir das persönlich gemacht haben, war vor drei Jahren, also ist es immer großartig. Nur um alle daran zu erinnern, dass Ben Greenberg so schnell nicht in den Ruhestand geht. Wir haben noch einen weiten Weg vor uns.

[00: 01: 11] Carlos A. Pardo: Gut.

[00: 01: 11] Kyle Blackburn: In Ordnung, ich habe es jetzt. Ich werde also über zwei Projekte sprechen, bei denen mich die SRNA in den letzten Jahren unterstützt hat. Und dieses erste ist ein Projekt, das ich Know RND genannt habe. Hauptsächlich, weil Sie Abkürzungen und einige Ihrer IRB-Protokolle benötigen. Also brauchte ich welche. Dieses Projekt ist also wirklich aus der Idee heraus entstanden, zu erfahren, wie viel Wissen Menschen mit seltenen Neuroimmunerkrankungen über ihren Zustand haben, und ich möchte nur erklären, wie ich Komplikationen mit Wissen sehe, bevor wir darauf eingehen. Ich denke also, dass jeder hier in einer idealen Welt seine Diagnose auf sehr rationelle Weise erhalten hätte, und ich wusste nicht, dass George Clooney während unseres nicht geplanten Vortrags über sexuelle Gesundheit auftauchen würde.

[00:02:09] Daher wäre es ideal, wenn Ihr Arzt oder Ihr Arzt Ihre Symptome überprüft, genau weiß, was los ist, den entsprechenden Test durchführt und eine Diagnose stellt. In diesem Fall verwenden wir die akute schlaffe Myelitis als Beispiel. Das wäre die ideale Situation und manchmal funktioniert das Gesundheitswesen so nahtlos. Aber leider sieht Ihr Weg für viele von Ihnen so aus.

[00:02:35] Du gehst zu mehreren Ärzten, dir werden mehrere Dinge gesagt, du bist wahrscheinlich die Anzahl der Menschen, von denen ich gehört habe, dass sie mit transversaler Myelitis von der Notaufnahme abgewiesen wurden, ist schockierend. Aber ihnen werden mehrere verschiedene Dinge erzählt. Es sieht so aus, als hätte ich einige Sachen, die ich durchklicken muss. Es gibt mehrere MRT-Scans, wiederholte MRTs im Laufe der Zeit. Ich glaube, wir haben es gehört. Es scheint, als wäre dein ganzes Blut weg. Mehr kann man nicht geben. Es gibt mehrere Spinalpunktionen, und Sie verstehen immer noch nicht, was Ihr Zustand ist, und manchmal muss man an einen Ort kommen, der viele, viele Meilen von Ihnen entfernt ist, um das zu tun.

[00:03:15] Und leider bekommen manche Menschen nie wirklich ein Verständnis und das sind nur die Faktoren, die spezifisch für das Gesundheitswesen sind. Es gibt natürlich viele andere Barrieren, die dazu führen können, dass jemand selbst mit den richtigen Diagnosen ein schlechtes Verständnis für seinen Zustand hat, und nicht zuletzt die, dass der Zustand selten ist. Natürlich kann es sein, dass Sie, wenn Sie im Gesundheitswesen tätig sind, möglicherweise etwas mehr Bein haben.

[00:03:46] Es kann also Faktoren geben, die für Ihren Hintergrund und Ihre Ausbildung spezifisch sind, und dann ist das, was online verfügbar ist, in der heutigen Welt möglicherweise veraltet, wie das eine Drittel, ein Drittel, ein Drittel, das wir mehrmals gehört haben oder nur Fehlinformationen, die auch dagegen waren, aber all dies sind Faktoren, die dazu führen könnten, dass jemand seinen Zustand nicht versteht, und das ist problematisch, weil das wirkliche Verständnis Ihres Gesundheitszustands und ein gewisses Grundwissen über die Krankheit selbst und die zugrunde liegenden Ursachen den Menschen helfen, damit umzugehen die Krankheit und hilft, Komplikationen zu vermeiden.

[00:04:45] Also, wenn wir Diabetes als Beispiel nehmen, wenn Sie nicht verstehen, dass Diabetes eine Blutzuckerkrankheit ist, wird es Ihnen vielleicht schwerer fallen, zu verstehen, warum Sie dieses Insulin brauchen. Sie verstehen nicht, dass es Komplikationen bei Diabetes gibt. Sie verstehen vielleicht nicht, dass es zu renalen und neurologischen Komplikationen kommen kann. In den Fällen, in denen es also viele Daten gibt, die bei häufigeren Erkrankungen zeigen, dass ein gutes Verständnis der Krankheit eine solide Grundlage dafür bildet, wie Sie die Behandlung einhalten und wie Sie die erforderliche Vorsorge treffen, um Komplikationen zu vermeiden. Und ich denke, das gilt wahrscheinlich auch für unsere Krankheiten, über die wir heute berichten. Also, um diese Lücke zu schließen, und ich denke, vieles davon wurde im Laufe der Jahre aus Gesprächen mit Menschen verschmäht. Es bestand der Wunsch zu erfahren, wie viel die Gemeinschaft, der SRNA dient, wie viel Wissen sie über ihren Zustand hat?

[00:05:32] Und das ist eine schwer zu füllende Lücke, weil es eine sehr große Gruppe von Menschen mit einer großen Gruppe unterschiedlicher Störungen ist und es damals wirklich keine Daten dazu gab. Also beschlossen wir, uns einzuschiffen und es zu versuchen. Dies ist also ein grober Überblick darüber, wie das Projekt verlaufen wird. Der erste Schritt ist also, man muss ein Maß entwickeln, und in der Forschung reicht es nicht aus, nur zu sagen, ich habe einen Test gemacht. Ich schrieb es. Es muss ein paar Bearbeitungsrunden durchlaufen. Die Menschen müssen sich auf Inhalte einigen. Es muss bestimmte Domänen geben, die vereinbart werden, und darüber hinaus muss es auch ein gewisses Maß an Validierung geben, und wir haben diesen Schritt durchlaufen. Der zweite Schritt ist eigentlich ein Pilotversuch.

[00:06:22] Wir befinden uns also derzeit in dieser Phase, in der wir die Maßnahme an einer kleinen Anzahl von Menschen testen, und ich habe meine eigenen Patienten ausgewählt und ich habe speziell Patienten ausgewählt, die keine Angst haben, weiterzumachen Ideen oder rede oder führe ein offenes Gespräch mit mir über etwas, weil ich Leute wollte, die sich zu Wort melden und sagen würden, hey, hier müssen Änderungen vorgenommen werden, die die Maßnahme verfeinern. Und dann wird es im letzten Schritt tatsächlich zu einer Verbreitung dieser Maßnahme kommen, um tatsächlich unter einer Stichprobe von Menschen zu erfahren, was das allgemeine Wissen über diese seltenen Neuroimmunerkrankungen in der Community ist. Schritt eins ist also die Maßnahmenentwicklung, von der ich gesprochen habe. Wir haben also ein Team, das sich hauptsächlich aus Klinikern der UT Southwestern zusammensetzt, aber wir haben auch einen Neuropsychologen, der daran teilnimmt.

[00:07:10] Und dann haben wir auch Feedback von Mitgliedern der SRNA bekommen. Dies sind die Domänen, die der Test abdeckt. Dies kann sich im Laufe der Zeit ändern, wenn wir uns in den anderen Phasen anpassen, aber wir haben ein sehr grundlegendes Verständnis der Neuroanatomie, also der verschiedenen Teile der Symptome des Nervensystems, die Menschen erfahren können. Es sind ein paar Fragen über die Ursache oder das Verständnis dieser Zustände von der Art, was sie verursacht, und dann, ich glaube, Sie haben gestern Dr. Greenbergs Rede über Rückfälle gehört und wie manchmal das kein einfaches Verständnis ist, und das ist sicherlich ein Bereich, in dem wir sehen viel Verwirrung. Wir haben also mehrere Fragen zu Rückfällen und der Behandlung der Erkrankung. Daher bitten wir die Menschen, auch einige Informationen über den Bildungshintergrund zu vervollständigen, darüber, wann sie diagnostiziert wurden, ob sie noch Faktoren folgen, die ihr Verständnis ihrer Erkrankung beeinflussen könnten.

[00:08:11] Und dann nutzen wir… wir haben ein gewisses Maß an Gesundheitskompetenz. Gesundheitskompetenz ist also die Fähigkeit einer Person, Gesundheitsinformationen zu verstehen. Ob es sich um Informationen handelt, die ihnen von einem Arzt oder von ihrer Versicherung usw. gegeben werden. Und Gesundheitskompetenz wäre sicherlich eine wichtige Sache, die mit dem Wissen über Ihren Zustand korrelieren könnte. Also, wir sind derzeit bei Schritt zwei und wir haben eigentlich geplant, dies bei fünf Patienten zu tun, und wieder sind dies meine Klinikpatienten, also sind sie alle Erwachsene. Bisher haben wir vier von fünf Menschen irgendwie allein in meiner Klinikzeit erledigt, ein Patient mit transversaler Myelitis, der nicht auf meinem Schoß gelandet ist. Aber wir haben andere mit NMO und MOGAD teilnehmen lassen. Was wir also mit jeder dieser Personen gemacht haben, ist, dass sie den Test gemacht haben, als würde jeder andere online gehen, und dann haben sie sich danach etwa 30 bis 45 Minuten mit mir zusammengesetzt und wir haben einfach besprochen, wie es gelaufen ist.

[00:09:12] Wir gehen jede Frage durch, die ich gestellt habe, um eine detaillierte Bewertung der Formulierung zu erhalten, verschiedene Möglichkeiten, wie sie bewertet werden könnte, und nun, wie ich schon sagte, wir warten nur darauf, eine weitere zu machen, und dann werden wir sie überarbeiten die Maßnahme weiter und senden Sie sie für eine weitere Runde von Kommentaren, und dann gehen wir zu Schritt drei über. Und in Schritt drei werden wir die Partizipation tatsächlich eröffnen. Während COVID haben wir die Möglichkeit, Zustimmungen in virtueller Form zu erteilen, was es für Personen, die teilnehmen möchten, die UT Southwestern möglicherweise nicht besuchen, erheblich einfacher macht. Wir freuen uns also, Ihnen mitteilen zu können, dass wir dies über das sogenannte RedCap öffnen können, das nur eine Datenbanksoftware ist, die in den meisten medizinischen Zentren verfügbar ist, und es sollte für die Menschen ziemlich einfach sein, zuzustimmen und dann die Maßnahme zu ergreifen, sobald sie verfügbar ist. Und danach können wir uns die Maßnahme ansehen und uns ein Bild davon machen, wie gut die Maßnahme funktioniert, und ein bisschen mehr über das krankheitsspezifische Wissen über die Krankheit in der Gemeinde erfahren.

[00:10:22] Das ist also das erste Projekt, an dem ich arbeite, und dann werden wir über eines sprechen, das schon etwas länger läuft, und das ist die CORE TM -Registrierung. Ein Register ist also im Grunde nur eine Zusammenstellung von Daten, die auf unzählige Arten gesammelt werden können. Und dies ist ein Projekt, an dem ich gearbeitet habe, seit ich zum ersten Mal der Transverse Myelitis Association vorgestellt wurde. Um also ein wenig zu erklären, warum wir dieses Projekt durchgeführt haben, haben sich viele der Informationen über transversale Myelitis und viele dieser seltenen Erkrankungen, die sich mit den Folgen befassen, die Menschen erfahren, wirklich auf Maßnahmen konzentriert, die sich stark auf die Motorik stützen . Also, auf der rechten Seite zeige ich Ihnen tatsächlich, was die modifizierte Rankin-Skala ist, die tatsächlich in einer der wichtigsten Arbeiten zitiert wird, die sich kürzlich mit transversaler Myelitis und deren Ergebnissen befasst haben. Die modifizierte Rankin-Skala ist eine Schlaganfall-Skala und stützt sich stark auf motorische Merkmale, obwohl Leute versucht haben, sie anzupassen, um andere Bereiche einzubeziehen, um Ergebnisse zu erfassen, aber da sie sich wirklich auf den Motor- und Mobilitätsstatus konzentriert, habe ich wirklich das Gefühl, dass sie unvollkommen ist messen und es misst nicht alle anderen Symptome, über die wir viele Stunden damit verbracht haben, während des Symposiums zu sprechen, und ich liste nicht einmal alle potenziellen auf, die wir dort behandeln.

[00:11:49] Es ist also wirklich notwendig, kreativ zu werden, wie wir Ergebnisse für Patienten mit Myelitis sammeln. Und dieses Register bietet sicherlich eine Gelegenheit, dies zu tun. Und ich wurde leer. Okay, los geht's. So wurde die Studie konzipiert. Also, wir wollten noch einmal, wir versuchen, Leute einzuschreiben aus… das waren wirklich so viele Leute wie wir können. Wir haben also versucht, flexibel zu sein, aber wir wollten uns auch darauf konzentrieren, die Diagnose bestätigen zu können, und eines unserer Ziele war auch, die diagnostische Genauigkeit zu prüfen. Noch einmal, was den Leuten gesagt wird, könnte transversale Myelitis sein, da Sie gehört haben, dass es viele Menschen gibt, die falsch diagnostiziert werden und eine andere Erkrankung haben, wie zum Beispiel einen Schlaganfall. Also, wir schreiben Leute auf jeden Fall ein, die Leute stimmen zu, dass wir im Moment einen Zustimmungsprozess der alten Schule verwenden, aber immer noch online. Wir lassen Leute ihre MRT-Bilder und ihre Krankenakten schicken, und wir wollen wirklich detaillierte Krankenakten für viele Menschen, die von einem Krankenhausaufenthalt nach der Diagnose stammen.

[00:13:01] Und sobald wir diese haben, haben wir Leute, die Umfragen ausfüllen, so wurde die Studie entworfen, und hier sind wir. In der Forschung ist es also normal, eine gewisse Fluktuation zu haben. Aber diese Studie hatte sicherlich einige Hindernisse. Vor letzter Woche haben uns etwa 110 Personen per E-Mail ihr Interesse an dieser Studie bekundet. Auch hier ist es normal, dass einige Leute dem nicht nachgehen. Aber wir konnten es nur bekommen und die Zahlen um die 20 stimmten tatsächlich zu. Ich ging zurück und machte eine Nachzählung wie vor Jahren bei den Wahlen in Florida. Und tatsächlich haben wir jetzt 13 Personen eingeschrieben, die das Studienverfahren tatsächlich abgeschlossen haben. Wir sind also ein bisschen niedriger, als wir drei Jahre später sein wollen. Ein paar Informationen, die wir hauptsächlich über Erwachsene erhalten haben. Dieser PDDS-Score ist ein … es ist ein Krankheitsschritt-Score, den wir modifiziert haben. Es verwendet in erster Linie Multiple-Sklerose-Ergebnisse, die Patienten melden können. Und eine Vier ist eine Person, die einen späten CAIN-Status verwendet. Das sind Menschen, wenn sie an ihrem Tiefpunkt waren.

[00:14:14] Und dann impliziert eine Eins, dass jemand einige Symptome hat, normalerweise sensorische Symptome, aber ansonsten eine gute motorische Erholung hatte. Die gebräuchlichsten Immuntherapien waren Steroide, und dann erhielten einige Leute IVIG und Plasmaaustausch. Wir konnten also wieder nur 12 einschreiben oder 12 Fächer bis zur Ziellinie absolvieren. Und ich habe versucht herauszufinden, warum das so ist. Und ich denke wirklich, dass der größte Block darin besteht, nachdem die Leute Interesse oder Zustimmung bekundet haben, sogar Platten zu bekommen. Krankenakten sind eine lästige Pflicht zu erhalten. Ich habe sicherlich versucht, einzugreifen und Menschen zu helfen, indem ich selbst Anträge auf Krankenakten ausgefüllt und sie für diese Studie eingeschickt habe. Selbst dann bekomme ich nicht immer die Aufzeichnungen und obwohl es ein Arzt ist, der danach fragt.

[00:15:06] Ich kann mir also nur vorstellen, dass es für den Patienten schwierig sein kann, die Unterlagen zu bekommen. Und dann gibt es noch einige Barrieren, an denen eine Reihe von Menschen Interesse bekundet haben, die keinen MRT-Scan haben oder ihn wirklich nicht finden können, und die ebenfalls Barrieren schaffen können. Das sind also einige der Dinge, und dann gibt es wahrscheinlich noch eine Reihe weiterer Faktoren, die unsere Zahlen etwas niedriger gehalten haben, als wir es gerne hätten. So spezifisch für dieses Register, dass jedes Register regelmäßig seine Verfahren überprüfen und neue Prozesse bewerten muss. Und seit Beginn dieser Studie haben wir neue Maßnahmen entwickelt, neue Zustimmungsprozesse, die UT Southwestern ermöglicht, eine virtuelle Zustimmung zu geben, werden die Dinge für beide Parteien viel einfacher machen. Ich bin fest entschlossen, die Belastung durch Krankenakten zu verringern, wenn ich nicht die Anforderung an Krankenakten abschaffen und mich auf Patientenberichte verlassen werde, um einige der Maßnahmen zu erfüllen, die wir zu erheben hoffen. Ich denke immer noch, dass MRI diese Daten und das ist sehr kritisch.

[00:16:13] Es mag nur eine Untergruppe von Patienten geben, die wir akzeptieren müssen, die kein MRT haben, aber wenn es Leute gibt, die uns einen MRT-Scan besorgen können, werden wir das sicherlich zu einer Option machen weil es uns viele Informationen bietet. Und wenn wir nach Möglichkeiten suchen, den Zustimmungsprozess zu verbessern und einige dieser Barrieren zu beseitigen, denke ich, dass es auch eine Gelegenheit gibt, dies kritisch zu betrachten und zu sagen, gibt es andere Ergebnisse als Dinge im Zusammenhang mit sensorischen Schmerzen und der Blasenfunktion, die wir erreichen möchten hinzufügen? Und in der Zeit, in der ich dieses Register erstellt habe, haben wir tatsächlich einen der führenden Experten für Multiple-Sklerose-Register an der UT Southwestern eingestellt. Daher freue ich mich sehr, sagen zu können, dass ich sie kontaktieren werde, um zu sehen, ob sie Ratschläge zur Verbesserung des Registers geben kann, aber auch zu zukünftigen Ergebnissen, die für uns von Interesse sein könnten. Und es gibt sogar Diskussionen darüber, dass wir dies vielleicht auf andere Ursachen der Myelopathie über die idiopathische TM hinaus ausdehnen könnten, um auch einen sich ausbreitenden Phänotyp des Krankheitszustands zu erfassen. Und das ist alles, was ich wirklich für euch alle habe. Abgesehen von diesem Bild von Kentucky möchte ich mich immer bei allen für die Unterstützung bedanken und beantworte gerne alle Fragen. Sandig.

[00: 17: 43] Sandy Siegel: Danke schön. Kyle, du stellst eine wirklich interessante Frage, finde ich. Und wem gehören Krankenakten? Wem gehören sie rechtlich?

[00: 17: 57] Kyle Blackburn: Es gibt tatsächlich eine neue Gesetzgebung, die besagt, dass Sie Zugang zu Ihren Krankenakten haben sollten und tatsächlich frei darauf zugreifen können, und sie sollten Ihnen zur Verfügung stehen. Nun sind einige dieser Aufzeichnungen älter. Ich weiß also nicht, ob sie so zugänglich sind, wie sie sein sollten. Aber es gab einen Drang zu erkennen, dass diese Aufzeichnungen Ihnen gehören sollten und dass Sie darauf zugreifen können sollten. Es ist immer noch nicht einfach, was ich gesehen habe. Und selbst wenn Sie sie erwerben, ist es manchmal eine weitere Herausforderung, sie in ein anderes medizinisches Zentrum zu bringen.

[00: 18: 30] Sandy Siegel: Ist das Bundesgesetz?

[00: 18: 33] Kyle Blackburn: Ich denke, es ist föderal.

[00: 18: 34] Sandy Siegel: Okay. Das ist großartig. Jeder muss das hören, denn das ist von entscheidender Bedeutung, und Sie sollten Ihre medizinischen Unterlagen verlangen, wenn Sie danach fragen. Danke.

[00: 18: 49] Kyle Blackburn: Ja.

[00: 18: 53] Zuschauer 1: In Bezug auf die Krankenakten kenne ich die meisten Institutionen, die My Chart verwenden, Sie können sie fast vor Ihrem Arzt bekommen. Sie können sie herunterladen. Das Problem ist… das ist auch ein Problem. Als Therapeut ist es manchmal so, warum habe ich das in die Notiz geschrieben? Aber es gibt eine Grenze. Es ist wie mehr als ein Jahr oder so, es ist nicht da. Und dann wird es ein Problem. Und dann jemand wie ich, der vor 35 Jahren diagnostiziert wurde; Sie werden diese Aufzeichnungen nicht finden. Wie passen Menschen, die vor Jahren diagnostiziert wurden, in diese Studienmodelle?

[00: 19: 33] Kyle Blackburn: Nun, das ist genau richtig. Und ich denke, das ist es, wo wir diese Herausforderungen realisieren. Wir haben möglicherweise mehr Herausforderungen vor uns gestellt und müssen tatsächlich gute Informationen erhalten. Ich denke, das ist der Punkt, an dem wir beginnen, einige davon zurückzunehmen und zumindest einige dieser Dinge optional zu machen, weil es nett wäre, sie zumindest bei einer Untergruppe von Leuten zu haben, aber beginnen, sie mehr und mehr für die Community zu öffnen Machen Sie dies inklusiver. Ich denke, das ist wirklich mein Ziel.

[00: 20: 05] Zuschauer 2: Frage von der – hi, Kyle – Frage aus der Online-Community kam herein. Und die Frage ist, gibt es Pläne, das Register auf Pädiatrie auszudehnen?

[00: 20: 17] Kyle Blackburn: Das Register umfasst im Moment also Pädiatrie. Wenn sich also ein Kind oder ein Familienmitglied anmelden möchte, kann es dies tun. Danke euch allen.

[00: 20: 34] Carlos A. Pardo: Danke Kyle. Fürs Protokoll: Dr. Greenberg geht nicht in den Ruhestand.