[00: 00: 01] Krissy Dilger: Hallo und willkommen zur SRNA-Podcast-Reihe „Ask the Expert“. Dieser Podcast trägt den Titel „Neurosarkoidose und seltene Neuroimmunerkrankungen“. Mein Name ist Krissy Dilger und ich habe diesen Podcast moderiert. SRNA ist eine gemeinnützige Organisation, die sich auf die Unterstützung, Aufklärung und Erforschung seltener neuroimmuner Erkrankungen konzentriert. Sie können mehr über uns auf unserer Website unter wearesrna.org erfahren. Unsere Podcast-Reihe „Ask the Expert“ 2023 wird teilweise von Amgen, Alexion, AstraZeneca Rare Disease und UCB gesponsert.

[00:00:40] Wir freuen uns, beim heutigen Podcast Dr. Giovanna Manzano dabei zu haben. Dr. Manzano ist Neuroimmunologe und Spezialist für Multiple Sklerose sowie Neurohospitalist am Massachusetts General Hospital und am Brigham and Women's Hospital in Boston, Massachusetts. Ihre vollständige Biografie finden Sie in der Podcast-Beschreibung. Willkommen und vielen Dank, dass Sie heute bei mir waren. Können Sie uns zunächst einmal erklären, was Neurosarkoidose ist und wie sie mit der Sarkoidose zusammenhängt und sich von dieser unterscheidet?

[00: 01: 19] Dr. Giovanna Manzano: Ja, tolle Frage. Neurosarkoidose ist eigentlich nur ein schicker Begriff, der beschreibt, dass die Sarkoidose mittlerweile das Gehirn betrifft. Sarkoidose ist im Allgemeinen eine systemische rheumatologische Erkrankung, das heißt, sie betrifft andere Organe des Körpers als das Nervensystem, am häufigsten die Lunge. Man findet es in den Lymphknoten. Auf diese Weise gelangen wir häufig zu Biopsienachweisen der Krankheit. Manchmal kann es das Herz beeinträchtigen. Es handelt sich also um eine wirklich heikle Erkrankung, da sie bei einer bestimmten Person auf so unterschiedliche Weise aussehen kann, je nachdem, wo sie sich befindet. Die Neurosarkoidose bedeutet lediglich, dass sie das Nervensystem erreicht hat, sei es das Gehirn, ein Hirnnerv, das Rückenmark oder die peripheren Nerven, die wir haben. Darauf bezieht sich dieser Begriff.

[00: 02: 05] Krissy Dilger: Und was sind die Symptome einer Neurosarkoidose?

[00: 02: 11] Dr. Giovanna Manzano: Die Symptome hängen wirklich davon ab, wo sie sich befinden. Und ich denke, das ist es, was es sowohl für Anbieter als auch für Patienten mit dieser Erkrankung zu einer Herausforderung macht, die Diagnose herauszufinden. Am Anfang kann es ziemlich schwierig sein, weil es nicht immer die gleichen Symptome sind, die jemand hat. Wenn ich einen Patienten sehe und dies sein Zustand ist, frage ich ihn wirklich nach einem neurologischen Symptom, und wir gehen darauf ein, was das bedeutet, um ein besseres Gefühl zu bekommen. Wenn beispielsweise ein bestimmter Teil des Gehirns von der Neurosarkoidose betroffen ist, nehmen wir an, dass dieser für das Sehvermögen wichtig ist. Wenn der Sehnerv betroffen ist, kann es zu einem Sehverlust kommen. Wenn es dagegen eher in einem peripheren Nerv liegt, sei es das Nervensystem, das daran beteiligt ist, wie Sie Dinge wahrnehmen oder fühlen, kann es sein, dass jemand Taubheitsgefühle und Kribbeln verspürt. Es hängt also wirklich nur davon ab, wo dieser Zustand auftritt und wie er sich präsentiert.

[00:03:04] Am häufigsten betrifft die Neurosarkoidose die Hirnnerven. Ein häufiges Problem ist der Nervus facialis, der zu einer Bell-Lähmung führen kann. Die Lehrbucherziehung konzentriert sich wirklich darauf, nun ja, wenn jemand eine Bell-Lähmung hat und dann Jahre später auf der anderen Seite eine Bell-Lähmung hat, rückt die Neurosarkoidose in den Fokus des Behandlers und versucht herauszufinden, warum das so ist, weil das nicht so häufig vorkommt außer einer Neurosarkoidose. Es gibt einige Merkmale, die zu dieser Erkrankung führen können, aber in Wirklichkeit ist es eine Kombination aus klinischen Symptomen, einer neurologischen Untersuchung und anschließenden diagnostischen Tests, die Sie letztendlich zu dieser Diagnose führen und Ihnen ermöglichen zu verstehen, welche Symptome nicht mit Neurosarkoidose zusammenhängen.

[00: 03: 53] Krissy Dilger: Danke schön. Wie wird eine Neurosarkoidose diagnostiziert? Und wer wäre normalerweise der Arzt oder die Person, die die Diagnose stellt?

[00: 04: 04] Dr. Giovanna Manzano: Ja, tolle Frage. Da es so schwer zu fassen ist, werden die häufigsten Tests, die wir verwenden werden, sobald wir uns mit einem bestimmten Symptom befassen, in erster Linie Neuroimaging sein. Dinge wie eine MRT des Gehirns und eine MRT des Rückenmarks, möglicherweise ein EMG, und all dies ist hilfreich, um zu zeigen, dass etwas Entzündliches vorliegt. Manchmal benötigen Patienten möglicherweise eine Lumbalpunktion. Auf diese Weise können wir die Gehirn-Rückenmarksflüssigkeit untersuchen, um nach Anzeichen einer Entzündung zu suchen. Aber eigentlich hängt die Diagnose dann davon ab, ob Sie bioptische Beweise für die Erkrankung haben oder nicht.

[00:04:41] Hier ist es bei Neurosarkoidose etwas schwierig. Denn wie Sie sich vorstellen können, ist es bei bestimmten Regionen des Gehirns möglicherweise nicht möglich, ohne ein hohes Risiko einzugehen und tatsächlich eine Biopsieprobe zu entnehmen. Die Kriterien, die wir derzeit verwenden, basieren auf einer Konsensgruppe, die aus einem Team erfahrener Neurologen zusammengestellt und 2018 veröffentlicht wurde. Und was sie als möglich, wahrscheinlich oder sicher definierten, sind unterschiedliche Stufen der Diagnose, je nachdem, wo sich die pathologischen Beweise befinden stammt aus einer Biopsie.

[00:05:15] Um das etwas genauer zu erklären: Eine eindeutige Neurosarkoidose bedeutet, dass es Hinweise auf eine Biopsiebestätigung von Sarkoidose in einigen Geweben des Nervensystems gibt. Eine wahrscheinliche Neurosarkoidose bedeutet, dass Sie Biopsiebeweise von einer Stelle außerhalb des Nervensystems haben, also außerhalb des Gehirns, des Rückenmarks. Aber Sie haben neurologische Symptome und alle anderen Ursachen sind bereits ausgeschlossen. Und deshalb ist es wahrscheinlich, weil wir nicht über das Gehirngewebe verfügen, um vollständig zu sagen: „Ja, Sarkoidose ist im Gehirn“, aber alles andere ist ausgeschlossen. Und dann bedeutet „möglich“ nur, dass das Bild klinisch perfekt und schön passt und es unterstützende Beweise gibt. Nehmen wir an, es gibt ein bestimmtes Muster in einem MRT des Gehirns, das ein Neurologe möglicherweise bemerken könnte, aber es gibt keine Biopsie-Bestätigung einer Sarkoidose, weder im Nervensystem noch außerhalb des Nervensystems.

[00:06:08] Aus diesem Grund gibt es oft ein Team aus verschiedenen Arten von Ärzten, die wirklich an dieser Diagnose interessiert sind. Aber vor allem bei Neurosarkoidose braucht man einen Neurologen und insbesondere oft einen Neuroimmunologen, in dem ich tätig bin. Wir bekommen Überweisungen von der Grundversorgung, aber häufiger arbeiten wir mit der Rheumatologie zusammen, weil Patienten mit Neurosarkoidose möglicherweise an anderer Stelle in ihrem Körper Sarkoidose haben Körper zuerst, der typischerweise in einen rheumatologischen Bereich gefiltert wird. Aber ich muss sagen, dass diese Diagnose manchmal zuerst von einem Lungenarzt oder einem Kardiologen gestellt wird, je nachdem, wo die Erkrankung vorliegt. Aber um dann zum Neurosarkoid-Stück zu gelangen, werden die Patienten immer an einen Neuroimmunologen überwiesen, um diese Diagnose zu stellen.

[00: 06: 54] Krissy Dilger: Das macht Sinn. Und nur eine kurze Ergänzung: Sie haben einen Rheumatologen erwähnt. Können einige dieser Symptome rheumatologische Erkrankungen wie rheumatoide Arthritis und dergleichen imitieren?

[00: 07: 09] Dr. Giovanna Manzano: Ja. Und das ist wirklich die Sarkoidose selbst. Die Patienten können unter Gelenkschmerzen leiden und unter bestimmten Hautausschlägen leiden. Der häufigste Ausschlag heißt Erythema nodosum. Und das ist typischerweise dieser rote Ausschlag, der manchmal etwas empfindlich ist. Und auf der Außenseite des Schienbeins einer Person befindet sich normalerweise dort, wo sie normalerweise auftritt, eine Uveitis, die wie eine Rötung des Augenweißes aussieht und leicht juckt und schmerzt. Diese Symptome können also von vielen verschiedenen Autoimmunerkrankungen herrühren. Um das herauszufinden, bedarf es wirklich einer genaueren Betrachtung durch einen Spezialisten. Nun, was ist die Ursache? Handelt es sich um eine andere Autoimmunerkrankung wie Lupus oder handelt es sich um Sarkoidose? Und von dort aus den Rest der neurologischen Untersuchung erledigen.

[00: 07: 50] Krissy Dilger: Das macht Sinn. Ich denke, als weitere Ergänzung zu dem, was Sie gerade gesagt haben: Wie unterscheidet sich Neurosarkoidose von anderen seltenen Neuroimmunerkrankungen wie akuter disseminierter Enzephalomyelitis, MOG-Antikörpererkrankung, Neuromyelitis optica und transversaler Myelitis?

[00: 08: 12] Dr. Giovanna Manzano: Ich denke, ich kann mir das am besten so vorstellen, dass die Neurosarkoidose einzigartig ist und dass es sich eher um eine entzündliche als um eine demyelinisierende Erkrankung handelt. Das bringt den Grund dafür auf den Punkt, was diesen Zustand im Vergleich zu den anderen, die Sie erwähnt haben, verursacht. ADEM und MOGAD, NMOSD und transversale Myelitis werden alle in eine Familie demyelinisierender Erkrankungen eingeordnet, wohingegen wir nicht glauben, dass es bei Sarkoidose zu einer Demyelinisierung kommt. Vielmehr sehen wir eine Fehlregulation einiger entzündlicher Zytokine und anderer Formen eines sogenannten Granuloms, bei dem es sich vermutlich um diese massereiche Läsion der Immunablagerungen handelt. Auf pathophysiologischer Ebene ist es unterschiedlich, klinisch können sie sich gegenseitig nachahmen. Da ist es schwierig. Und hier hilft ein wirklich gutes diagnostisches Instrument wie eine Biopsie wirklich, diese Dinge zu trennen.

[00:09:08] Und es gibt bestimmte bildgebende Merkmale jeder dieser Erkrankungen, die im Vergleich zum Neurosarkoid etwas aussagekräftiger sind [4, 1]. Bei der Neurosarkoidose kommt es beispielsweise häufig zu einer sogenannten leptomeningealen Anreicherung, was bedeutet, dass die Gehirnschleimhaut in unserem MRT mit Kontrast hell erscheint, wohingegen dies etwas weniger typisch für diese eher demyelinisierenden Erkrankungen ist, die sich gerne auf das eigentliche Gehirngewebe auswirken. Davon abgesehen kann Sarkoidose das auch bewirken. Es kommt also wirklich darauf an, den klinischen Verlauf einer Person durch Bildgebung zu betrachten. Aber es ist wirklich der Mechanismus, der sie unterscheidet, denn klinisch können sie einander nachahmen.

[00: 09: 49] Krissy Dilger: Und das ist eine verwandte Frage: Kann jemand sowohl Neurosarkoidose als auch eine seltene Neuroimmunerkrankung haben oder ist es das eine oder das andere?

[00: 10: 05] Dr. Giovanna Manzano: Es ist möglich. Ich kann nicht sagen, dass ich es oft sehe. Es gibt eine Ausnahme, die Ihnen in den Sinn kommt, wenn Sie diese Frage stellen: Manchmal wurde festgestellt, dass einige der Medikamente, die wir zur Behandlung von Sarkoidose verwenden, d Zustände bei Patienten. Vielleicht haben Sie jemanden, der ein Anti-TNF-alpha-Medikament einnimmt und dann eine Optikusneuritis entwickelt oder Läsionen im Gehirn hat, die wie Multiple Sklerose aussehen. Es ist also nicht wirklich so, dass Sie beide Erkrankungen haben, aber Sie könnten denken, dass dies eine Folge der Behandlung ist. Das ist im Großen und Ganzen ziemlich selten. Es ist möglich, stelle ich mir vor, aber das sehen wir nicht oft.

[00: 10: 55] Krissy Dilger: Wir haben auf die Ursache der Neurosarkoidose hingewiesen. Doch was ist über die Ursache der Neurosarkoidose bekannt? Wie ermitteln Sie die Ursache? Und gibt es eine genetische Komponente?

[00: 11: 11] Dr. Giovanna Manzano: Tolle Frage. Und ich sage, dass wir in der Praxis immer versuchen, darauf tatsächlich eine Antwort zu finden. Ich habe das Gefühl, dass wir uns langsam annähern, aber da Sarkoidose auf so viele verschiedene Arten auftritt und im Großen und Ganzen ziemlich selten ist, ist es schwierig, wirklich großartige Studien durchzuführen, die sich mit der Ursache in größerem Maßstab befassen. Aber angesichts des langsamen Wachstums und der langsamen Entwicklung, die wir in diesem Bereich hatten, wissen wir angesichts dieser Fragen, dass es zu einer gewissen Fehlregulation des Immunsystems kommt, insbesondere dass es zu einem Anstieg des Zytokins TNF-alpha kommt, den Sie haben Ich habe ein bisschen darüber gesprochen, dass es verschiedene Arten von T-Zellen gibt. Und so gibt es eine, die T-Helferzelle genannt wird. Und es gibt einen bestimmten Typ, Typ 1, von dem wir glauben, dass er ebenfalls beteiligt ist.

[00:11:57] Im Allgemeinen wissen wir nicht genau, wie oder warum oder was schief geht. Aber es gibt eine gewisse Immunschwäche, die dazu führt, dass diese Zelltypen und Zytokine stärker vorhanden sind und dann ein sogenanntes Granulom bilden. Das Schlagwort bei einer Biopsie lautet „nichtverkäsende Granulome“ und beschreibt lediglich die Art und Weise, wie die Zellen zusammenklumpen. Wir wissen das, dass wir das bei Sarkoidose sehen, das hilft bei der Diagnose, aber wir wissen noch nicht, was ihr vorausgeht. Es gibt viele Hypothesen darüber, ob dies eine Reaktion auf eine Infektion sein könnte, die jemand vor langer Zeit hatte. Es gibt einige Untersuchungen, die sich mit Patienten befassen, die beispielsweise bei Sarkoidose, wenn sie eine transversale Myelitis verursacht, dazu neigen, in einem Bereich aufzutreten, in dem es zu einer Bandscheibenvorwölbung und einer Knochenreizung kommt, was darauf hindeutet, dass möglicherweise eine Verletzung vorliegt in der Vergangenheit, dass dies dann eine Stelle ist, an der sich Sarkoidose bildet? Aber das sind alles Hypothesen. Und zum jetzigen Zeitpunkt wissen wir wirklich nicht, warum jemand eine Neurosarkoidose entwickelt und jemand nicht. Wir haben noch keine guten genetischen Grundlagen identifiziert.

[00: 13: 07] Krissy Dilger: Danke schön. Nun, es hört sich so an, als ob vieles davon im Forschungsbereich geschieht, um uns vielleicht in Zukunft einige Antworten zu geben. Aber hoffentlich gibt es in fünf Jahren einen weiteren Podcast, in dem wir mehr erfahren. Ich denke mal, wer an Neurosarkoidose erkrankt, kommt sie in einem bestimmten Alter, Geschlecht usw. häufiger vor? Gibt es Veranlagungen, an dieser Störung zu erkranken?

[00: 13: 39] Dr. Giovanna Manzano: Es kommt häufiger in jüngeren Jahren vor. Im Alter zwischen 20 und 40 Jahren erkrankt jemand an Sarkoidose, was bei den meisten Autoimmunerkrankungen und einigen der von Ihnen erwähnten Erkrankungen, den demyelinisierenden Krankheiten, ziemlich normal ist. Darüber hinaus handelt es sich wirklich nicht um eine Erkrankung, bei der ein Geschlecht stärker betroffen ist als das andere. Alter ist eine Sache. Wir denken auch nur an die Demografie im Hinblick auf die Rasse. In den meisten Fällen können Schwarze an Sarkoidose erkranken, bei Kaukasiern kommt sie jedoch manchmal genauso häufig vor. Ich glaube, dass sich das allmählich nicht mehr so ​​stark entwickelt, wie wir in der Vergangenheit dachten. Es gibt wirklich keine gute Bevölkerungsbewertung, aber ich würde sagen, dass es häufiger in jüngeren Jahren auftritt, obwohl es zu den Dingen gehört, die in jedem Alter auftreten können.

[00: 14: 32] Krissy Dilger: Gibt es Akutbehandlungen für Neurosarkoidose? Und wenn ja, welche sind sie?

[00: 14: 41] Dr. Giovanna Manzano: Was die Behandlung angeht, kommen wir glücklicherweise ziemlich gut voran. Zur Neurosarkoidose gibt es noch keine definierten klinischen Studien, um dies wirklich in Echtzeit zu untersuchen, aber wir arbeiten daran. Ich persönlich arbeite daran, ein paar zu entwerfen und ein paar Versuche vorzustellen. Wir würden uns wirklich wünschen, mehr wissenschaftliche Daten zur Unterstützung unserer Behandlungen zu haben. Aber im Großen und Ganzen verwenden wir am häufigsten Steroide. Die Sarkoidose ist insofern einzigartig, als sie wirklich sehr gut auf Steroide anspricht, fast zu gut, weil es sehr schwierig sein kann, jemanden von Steroiden abzusetzen. Wenn sich jemand mit einem neuen Krankheitsschub oder einer neuen Erkrankung vorstellt, verabreichen wir ihm normalerweise hochdosierte i.v. Steroide, die wir ausschleichen, aber die Ausschleichung erfolgt sehr langsam. Sie rechnen also damit, dass Sie mindestens drei Monate, wenn nicht sogar sechs oder mehr Monate lang Steroide nehmen, um die Dinge in den Griff zu bekommen.

[00:15:34] Im Idealfall lassen wir die Sarkoidose komplett vom Nervensystem aus behandeln. Es gibt Fälle, in denen Steroide allein nicht ausreichen oder eine Entwöhnung nicht möglich ist. Wenn wir an den Punkt gelangen, an dem entweder der Bereich, in dem das Neurosarkoid beteiligt ist, besorgniserregend ist und der durch Steroide nicht vollständig beseitigt werden kann, oder wir feststellen, dass wir die Steroide nicht absetzen können, ohne dass sich die Krankheit verschlimmert, denken wir über steroidsparende Mittel nach. Und damit meine ich andere Immunsuppressiva, die keine Steroide sind. Einige häufige Mittel sind Mycophenolat, Azathioprin und Methotrexat. Aber tatsächlich stellen wir immer mehr fest, dass die schwereren Medikamente wie Remicade, Infliximab. Diese sind sehr hilfreich, denn alles, was auf TNF-alpha abzielt, geht der Pathophysiologie der Krankheit wirklich auf den Grund. Infliximab scheint bei allen Arten von Neurosarkoiden sehr wirksam zu sein.

[00:16:34] Und derzeit läuft ein Projekt, an dem ich mit einem Team arbeite, um herauszufinden, wie der Konsens aussehen sollte. Wann sollten wir diese stärkeren Wirkstoffe einsetzen? Sollte sich jeder im Voraus darüber im Klaren sein, was jetzt getan wird? Aber normalerweise behandeln wir und dann beobachten wir, wie sich jemand klinisch verhält, wie seine Symptome reagieren und ob es bildgebende Befunde gibt, wie das mit der Zeit aussieht, und so beurteilen wir, wie lange jemand in Behandlung sein wird und ob wir sie brauchen oder nicht ob wir die Behandlung ausweiten können oder ob wir mit den Plänen weitermachen können.

[00: 17: 04] Krissy Dilger: Und als Ergebnis haben Sie Flare erwähnt. Gilt Neurosarkoidose als chronische Erkrankung? Kann es eine einmalige Sache sein oder wird jemand lebenslang diagnostiziert?

[00: 17: 22] Dr. Giovanna Manzano: Tolle Frage. Es ist im Großen und Ganzen von Person zu Person unterschiedlich, aber ich würde sagen, dass es definitiv richtiger ist, zu sagen, dass es chronisch ist, als nicht. Sobald es da ist, können wir daran arbeiten, die Neurosarkoidose loszuwerden, aber die Patienten laufen Gefahr, einen Krankheitsrückfall zu erleiden. Historisch gesehen besagen einige der veröffentlichten epidemiologischen Studien, dass etwa zwei Drittel der Patienten möglicherweise nur ein einmaliges monophasisches Neurosarkoid-Ereignis haben. Das ist großartig, aber drittens sind rezidivierende Erkrankungen sehr häufig, insbesondere wenn es sich um eine Optikusneuritis oder eine Myelitis handelt.

[00:18:00] Und dann bekommen wir auch diese chronisch fortschreitende Form der Neurosarkoidose, und das ist tendenziell schwieriger zu behandelnde Hirnläsionen aufgrund dieser Erkrankung. Gesichtslähmungen und Hirnnervenlähmungen treten möglicherweise eher einmal auf, aber Sie müssen trotzdem immer überwacht werden, da es sich um eine heikle Erkrankung handelt, die sicherlich wieder auftreten kann. Es ist immer schwer zu sagen, dass man es vollständig heilen kann, aber wir streben zumindest gerne nach einer Besserung.

[00: 18: 31] Krissy Dilger: Danke schön. Was sind also die langfristigen Auswirkungen oder Symptome einer Neurosarkoidose? Kann es Organe oder andere Dinge dauerhaft schädigen, worüber sich Menschen mit dieser Erkrankung im weiteren Leben im Klaren sein sollten?

[00: 18: 51] Dr. Giovanna Manzano: Ich denke, es hängt wirklich davon ab, wo das Neurosarkoid wirkt. Ich werde dafür das Wort Phänotyp verwenden. Wenn bei jemandem die Neurosarkoidose zum ersten Mal nur an Hirnnerven erkrankt wäre. Da der Gesichtsnerv am häufigsten vorkommt und sich mit einer Behandlung erholen lässt, konnte er sich nicht vollständig erholen, genau wie die Bell-Lähmung bei jedem anderen Typ. Wenn Sie etwas haben, das zu einer größeren Massenläsion im Gehirn geführt hat, ist das ein wenig schwierig, weil es davon abhängt, wie schnell jemand mit der Therapie beginnt, wie wirksam die Steroide sind, um es wegzuschmelzen, oder ob die Medikamente verstärkt werden müssen usw wo das eigentlich war.

[00:19:33] Was ich beobachtet habe, sind Patienten, die an einer sogenannten leptomeningealen Erkrankung leiden. Da sich die Auskleidung eines Gehirns oder Neurosarkoidose tatsächlich im Gehirngewebe selbst befindet, gibt es nicht nur strukturelle Veränderungen, die mit der Stelle korrespondieren, an der das Gehirn betroffen ist. Wenn es beispielsweise einen Teil des Gehirns betrifft, der wirklich wichtig für die Kraft einer Körperseite ist, erwarten wir, dass sich dies bis zu einem gewissen Grad verbessert. Vielleicht hat jemand eine Restschwäche oder Taubheitsgefühl, sicherlich möglich, aber Ich sehe auch nicht-motorische, nicht-sensorische Merkmale. Manchmal führen einige kognitive Veränderungen, insbesondere bei Beteiligung einer Neurosarkoidose des Gehirns, dazu, dass es einfach einige Gedächtnisschwierigkeiten gibt, die wir verfolgen, und wir hoffen, dass wir diese mit einer immunsuppressiven Therapie zurückbekommen.

[00:20:21] Aber es ist wirklich wichtig, mit exzellenten kognitiven Reha-Therapeuten zusammenzuarbeiten, um sicherzustellen, dass die allgemeine medizinische Gesundheit der Patienten stabil bleibt und zusätzlich zur Behandlung der Neurosarkoidose alles getan wird, um die Gesundheit ihres Gehirns in Zukunft zu optimieren Was wir tun können, um wirklich die besten Ergebnisse zu erzielen. Aber wenn jemand über ein bestimmtes Symptom besorgt ist, das er bemerkt, ist es auf jeden Fall sinnvoll, dies Ihrem Arzt mitzuteilen, da die Art und Weise, wie das Neurosarkoid beginnt, möglicherweise nicht die einzige Art und Weise ist, wie es sich manifestiert. Wenn Sie einmal einen Gesichtsnerv hatten, jetzt aber neue Anfälle haben, könnte das damit zusammenhängen. Oder wenn etwas subtiler ist, Sie haben jetzt eine leichte Verschwommenheit Ihrer Sicht und Ihre Sarkoidose war vorher nicht so, es ist besser, es einfach zu erwähnen, damit es umfassender beurteilt werden kann.

[00: 21: 41] Krissy Dilger: Das macht Sinn. Sie haben bereits die Behandlungsmöglichkeiten für Neurosarkoidose angesprochen. Gibt es eine fortlaufende Behandlung für jemanden mit dieser Erkrankung im Falle anhaltender Schübe, getrennt von der Akutbehandlung?

[00: 21: 35] Dr. Giovanna Manzano: Mm-hmm. Grundsätzlich entscheiden wir gemeinsam mit dem Patienten und dem Anbieter darüber, wo jemand von der Neurosarkoidose betroffen ist und wie er sich in der ersten Runde der akuten Immuntherapie geschlagen hat. Wenn es wirklich schwer war, die Steroide abzusetzen, und sie einen Rückfall erlitten oder mit Steroiden allein nie eine vollständige Remission erreichten, dann müssen Sie eine Erhaltungstherapie für einen bestimmten Zeitraum in Betracht ziehen, und dann gibt es keine feste Zeitspanne von zwei oder fünf Jahren. Es hängt wirklich nur von jemandem ab, wie er sich klinisch erholt. Und dank der Bildgebung konnte ich bei vielen Patienten eine lebenslange immunsuppressive Therapie nicht mehr durchführen.

[00:22:15] Es ist durchaus möglich, dass man etwas mehr als nur Steroide braucht, aber das sollte kein Dauermedikament sein. Und es hängt nur davon ab, wie schwierig und schwierig es ist, die vorhandene Sarkoidose loszuwerden. Das sieht wiederum danach aus, dass wir die Patienten von den Steroiden befreien wollen. Eine zu lange Einnahme von Steroiden hat alle möglichen Nebenwirkungen, die vielen Menschen durchaus bewusst sind, aber um es mal so zu sagen: Osteoporose verursacht Magen-Darm-Geschwüre und Reflux, und dann denkt man an Infektionen wie seltene Infektionen, die weniger typisch für die Lunge und andere Stellen sind , also kein großartiges Medikament für die Ewigkeit, obwohl es so gut wirkt. Dann denken wir über Dinge wie Mycophenolat, Azathioprin, Infliximab nach, und es wird vielleicht nicht für immer so bleiben.

[00: 23: 05] Krissy Dilger: Nun, vielen Dank. Das ist das Ende meiner Fragen, aber ich wollte es Ihnen einfach offenlegen, wenn Sie noch etwas hinzufügen möchten, auf das wir nicht eingegangen sind, oder wenn Sie abschließende Gedanken haben.

[00: 23: 18] Dr. Giovanna Manzano: Nun, vielen Dank, dass Sie dieses Thema über Neurosarkoidose haben. Ich denke, es gehört zu den vielen anderen seltenen Erkrankungen. Eine der seltenen Erkrankungen, die für Patienten, die Menschen in der Gemeinschaft und die Gesundheitsdienstleister so wichtig ist, sich darüber besser im Klaren zu sein, denn wir möchten davon ausgehen, dass es umso besser ist, je früher die Diagnose gestellt wird und je früher wir jemanden angemessen behandeln lassen Die langfristigen Ergebnisse können sein. Es handelt sich also um eine äußerst heikle Erkrankung, da sie sich gerne auf alle möglichen Arten maskiert und es manchmal schwierig ist, eine 100-prozentige Diagnose zu stellen.

[00:23:54] Aber sobald Sie es geschafft haben, haben wir einen wirklich guten Überblick darüber, wie man mit Neurosarkoidose umgeht. Aber ich denke, es ist immer gut, einfach Erwartungen zu wecken, weil es sich um eine Erkrankung handelt, die so schwer zu fassen und so schwer zu diagnostizieren ist, dass die Behandlung zwar Zeit in Anspruch nimmt, aber Patienten sollten sich auf jeden Fall in der Lage fühlen, ihren Ärzten mitzuteilen, wenn sie es nicht bemerken Besserung, denn zum einen könnte es sein, dass das Mittel, das sie einnehmen, einfach nicht gut genug für ihre Sarkoidose ist. Die andere Seite der Medaille ist, dass es lange dauert, sich davon zu erholen. Es ist wirklich wichtig, sowohl die Patienten als auch die Selbstvertretung zu haben, sich zu Wort zu melden und zu sagen, dass Sie keine Veränderungen bemerken, um sicherzustellen, dass Sie das beste Ergebnis erzielen, das Sie benötigen.

[00: 24: 39] Krissy Dilger: Nun, vielen Dank. Ich denke, das sind wirklich wichtige Punkte für diese Erkrankung und im Allgemeinen ein guter Rat für Patienten, bei Gesprächen mit Anbietern so ehrlich wie möglich zu sein und sich wirklich für sich selbst einzusetzen. Vielen Dank für Ihre Teilnahme und hoffentlich können wir dieses Gespräch in Zukunft fortsetzen.

[00: 25: 01] Dr. Giovanna Manzano: Danke für die Einladung.

[00: 25: 05] Krissy Dilger: Vielen Dank an die Sponsoren unseres „Ask the Expert“-Podcasts 2023, Amgen, Alexion, AstraZeneca Rare Disease und UCB. Amgen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten, die den dringenden Bedarf von Menschen decken, die an seltenen Autoimmunerkrankungen und schweren Entzündungskrankheiten leiden. Sie setzen wissenschaftliche Expertise und Mut ein, um den Patienten klinisch sinnvolle Therapien anzubieten. Amgen ist davon überzeugt, dass Wissenschaft und Mitgefühl zusammenarbeiten müssen, um Leben zu verändern.

[00:25:40] Alexion, AstraZeneca Rare Disease ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Betreuung von Patienten mit schweren und seltenen Erkrankungen durch die Innovation, Entwicklung und Vermarktung lebensverändernder therapeutischer Produkte konzentriert. Ihr Ziel ist es, medizinische Durchbrüche zu erzielen, wo es derzeit keine gibt, und sie setzen sich dafür ein, dass die Patientenperspektive und das Engagement der Gemeinschaft stets im Vordergrund ihrer Arbeit stehen. UCB entwickelt Innovationen und liefert Lösungen, die Menschen mit schweren Krankheiten echte Verbesserungen bringen. Sie arbeiten mit Patienten, Betreuern und Interessenvertretern im gesamten Gesundheitssystem zusammen und hören ihnen zu, um vielversprechende Innovationen zu identifizieren, die wertvolle Gesundheitslösungen schaffen.