[00: 00: 00] GG deFiebre, PhD: Hallo zusammen und willkommen zur SRNA Ask the Expert Podcast Series: Research Edition. Dieser Podcast trägt den Titel „Studie zur transversalen Myelitis in Aufzeichnungen der Veteranen-Gesundheitsverwaltung“. Mein Name ist GG deFiebre und ich habe diesen Podcast moderiert. SRNA ist eine gemeinnützige Organisation, die sich auf die Unterstützung, Aufklärung und Erforschung seltener neuroimmuner Erkrankungen konzentriert. Sie können mehr über uns auf unserer Website unter wearesrna.org erfahren.

[00:00:25] Unsere Podcast-Reihe „Ask the Expert“ 2022 wird teilweise von Alexion AstraZeneca Rare Disease, Genentech und Horizon Therapeutics gesponsert. Alexion AstraZeneca Rare Disease ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Betreuung von Patienten mit schweren und seltenen Erkrankungen durch die Innovation, Entwicklung und Vermarktung lebensverändernder therapeutischer Produkte konzentriert. Ihr Ziel ist es, medizinische Durchbrüche zu erzielen, wo es derzeit keine gibt, und sie setzen sich dafür ein, dass die Patientenperspektive und das Engagement der Gemeinschaft stets im Vordergrund ihrer Arbeit stehen.

[00:00:56] Genentech wurde vor mehr als 40 Jahren gegründet und ist ein führendes Biotechnologieunternehmen, das Medikamente zur Behandlung von Patienten mit schweren und lebensbedrohlichen Erkrankungen erforscht, entwickelt, herstellt und vermarktet. Das Unternehmen, ein Mitglied der Roche-Gruppe, hat seinen Hauptsitz in South San Francisco, Kalifornien. Weitere Informationen über das Unternehmen finden Sie unter gene.com.

[00:01:16] Horizon konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung von Medikamenten, die kritische Bedürfnisse von Menschen ansprechen, die von seltenen Autoimmunerkrankungen und schweren Entzündungskrankheiten betroffen sind. Sie setzen wissenschaftliche Expertise und Mut ein, um Patienten klinisch sinnvolle Therapien anzubieten. Horizon glaubt, dass Wissenschaft und Mitgefühl zusammenarbeiten müssen, um Leben zu verändern.

[00:01:36] Wir freuen uns, bei diesem Podcast Dr. Michael Sweeney, Dr. Justin Abbatemarco und Dr. Jonathan Galli dabei zu haben. Dr. Sweeney ist Assistenzprofessor für Kinderneurologie und Neuroimmunologie am Norton Children's Hospital und der University of Louisville School of Medicine. Er absolvierte seine Facharztausbildung für Kinderneurologie am Cincinnati Children's Hospital und ein Stipendium für Autoimmunneurologie an der University of Utah und ist ein ehemaliger James T. Lubin Fellow.

[00:02:03] Dr. Abbatemarco ist Assistenzprofessor am Cleveland Clinic Mellen Center, Neurological Institute. Er absolvierte seine Facharztausbildung in Neurologie und Neuroimmunologie an der Cleveland Clinic sowie ein Stipendium für Autoimmunneurologie an der University of Utah.

[00:02:17] Dr. Galli besuchte die medizinische Fakultät der University of Vermont, gefolgt von einer Facharztausbildung in Neurologie und einem Stipendium für Autoimmunneurologie an der University of Utah. Er ist außerdem ein ehemaliger James T. Lubin Fellow. Er ist weiterhin Dozent an der University of Utah, wo er sich sowohl in Kliniken als auch im Krankenhaus auf autoimmune neurologische Erkrankungen spezialisiert, darunter MOGAD, NMO und Autoimmunenzephalitis.

[00:02:40] Vielen Dank, dass Sie heute bei uns waren. Wir freuen uns sehr, über diese neue Forschung zu sprechen und etwas mehr darüber zu erfahren.

[00:02:50] Würde es Ihnen zunächst etwas ausmachen, nur den Zweck dieser Forschung zu erläutern und zu erklären, worum es ging? Dr. Sweeney, wollen Sie anfangen?

[00: 02: 58] Dr. Michael Sweeney: Sicher. Als wir mit diesem Projekt begannen, hofften wir also, unser Wissen über die Epidemiologie der transversalen Myelitis erweitern zu können. Es gab einige kleine Studien, die mit Kohorten kleinerer Typen veröffentlicht wurden, und wir hatten dieses VA-Gesundheitssystem, das sich über das ganze Land erstreckte und eine ganze Menge Daten enthielt, die wirklich unerschlossen waren. Also machten wir uns daran, diese Daten zu untersuchen, um herauszufinden, was wir über Vorfälle von transversaler Myelitis im ganzen Land lernen könnten, quasi in einer geografisch vielfältigeren Bevölkerung.

[00: 03: 45] GG deFiebre, PhD: Großartig, ja. Und dann, wissen Sie, offensichtlich, da die USA kein nationales Gesundheitssystem haben, war Ihr Ziel, sich die Veterans Health anzusehen, war dies eine Art Weg, nicht unbedingt die gleiche Art zu bekommen Gibt es eine Menge Daten, die Sie von einem Ort erhalten könnten, der über ein nationales Gesundheitssystem verfügt, in dem all diese Informationen an einem Ort gesammelt werden? Oder wie war, wie ging diese Art des Denkens?

[00: 04: 12] Dr. Michael Sweeney: Ja, das ist wahrscheinlich so, dass dieses System einer nationalen Gesundheitsdatenbank wahrscheinlich so nahe kommt wie in den USA. Dennoch existieren diese Datenbanken immer noch nicht. Diese Studie wurde bereits im Jahr 2015 begonnen. Wir verfügen immer noch nicht über größere Datenpools, aus denen wir schöpfen könnten.

[00: 04: 39] GG deFiebre, PhD: Und mit welchen Methoden haben Sie diese Forschung dann durchgeführt? Ich weiß also, dass es sich um eine retrospektive Überprüfung handelte. Könnten Sie also ein wenig darüber sprechen, was das im Gegensatz zu so etwas wie einer prospektiven Studie bedeutet, Dr. Galli?

[00: 04: 56] Dr. Jonathan Galli: Ja. Daher haben wir mit den Methoden unserer Studie eine retrospektive Überprüfung der Diagramme durchgeführt, die den Prozess hier in Kürze erklären wird. Aber im Grunde sagt ein Rückblick: „An diesem Punkt werden wir auf einen bestimmten Zeitraum zurückblicken.“ Und in unserem Fall war es von 1999 bis 2015. Und ich sagte: „In dieser Momentaufnahme werden wir diese Patientengruppe untersuchen.“ Und das im Vergleich zu einer prospektiven Studie, bei der wir sagen: „Hier ist Zeitpunkt A und wir werden alle neuen Fälle in Zukunft verfolgen und alle neuen Fälle von diesem Standpunkt aus betrachten.“

[00:05:43] Wir konnten also auf Fälle von 1999 bis 2015 zurückblicken, und die Art und Weise, wie wir das VA-System nutzen konnten, ist, mangels einer besseren, auf die Verbindungen unserer Kollegin Dr. Stacey Hardy zurückzuführen Um es auszudrücken: über das Veterans Affairs Healthcare und über deren nationale Datenbank. Und was sie tun können, ist, in diesem Fall Diagnosecodes, die ICD-9-Codes für transversale Myelitis, zu verwenden und jeden einzelnen Patienten im VA-System im ganzen Land aufzulisten, der jemals diese spezifische Diagnose erhalten hat.

[00:06:32] Sobald diese Liste zusammengestellt war, die über 4,000 Patienten umfasste, ging unser Team jedes Diagramm durch und überprüfte die Präsentation des Patienten, die diagnostische Bewertung, die Behandlung und die Ergebnisse, und auf diese Weise stellten wir wirklich sicher, dass die Diagnose des Patienten gestellt wurde stimmte tatsächlich mit einer transversalen Myelitis im Vergleich zu einer alternativen Diagnose überein. Und von dort aus konnten wir verschiedene Datensätze aufzeichnen und diese dann im Nachhinein statistisch analysieren.

[00: 07: 12] GG deFiebre, PhD: Großartig. Vielen Dank für diesen Überblick. Und was das betrifft, ich weiß nicht, ob es noch weitere Kommentare zu den von Ihnen verwendeten Methoden gibt, aber was waren die Einschluss- und Ausschlusskriterien? Sie haben all diese potenziellen Leute herausgezogen, denen dieser ICD-Code beigefügt war. Wie haben Sie entschieden, wen Sie einbeziehen und genauer untersuchen und wen Sie ausschließen? Abbatemarco?

[00: 07: 42] Dr. Justin Abbatemarco: Ja, absolut. Also haben wir, wie Dr. Galli sozusagen erklärte, das gesamte Gesundheitssystem untersucht und versucht, diese Bevölkerungsgruppe zu betrachten. Auch hier ist es wirklich einzigartig, weil es umfassend ist. Es umfasst das ganze Land und ist ein System, das nicht alle Mitglieder betrifft oder einen gleichberechtigten Zugang zum Gesundheitssystem gewährleistet, was in den USA irgendwie einzigartig ist. Und so bietet es uns einige Vorteile. Das VA-System weist einige Nachteile auf. Wissen Sie, zum einen handelt es sich um eine sehr homogene Bevölkerungsgruppe. Wir haben es also mit älteren kaukasischen Männern zu tun, die stark zum Rauchen neigen. Es gibt keine pädiatrischen Fälle. Das sind also einige der Teile, die im VA-System nicht so verfügbar sind, oder?

[00:08:29] Andere Dinge, die wir ausgeschlossen haben, wenn es andere nichtentzündliche Ursachen für ihre Rückenmarkserkrankung gab. Manchmal können wir also Arthritis oder eine degenerative Erkrankung haben. Manchmal kann es zu abnormalen Gefäßansammlungen kommen, die Probleme mit dem Rückenmark verursachen können. Wir wollten uns also eigentlich nur Fälle von transversaler Myelitis ansehen, was im Grunde nur bedeutet, dass es eine Entzündung im Rückenmarksbereich gibt, und wir können das sozusagen definieren.

[00: 08: 59] GG deFiebre, PhD: Großartig. Danke schön. Sie haben also über eine Punktprävalenz berichtet, die, wie Sie wissen, bei 7.86 Fällen pro 100,000 Menschen lag. Und das ist die Schätzung der Zahl der Menschen mit transversaler Myelitis zu einem bestimmten Zeitpunkt. Können Sie uns kurz erläutern, was das bedeutet und wie es im Vergleich zu früheren Studien aussieht? Ich denke, einige frühere Studien haben möglicherweise eine etwas geringere Prävalenz gezeigt. Sweeney?

[00: 09: 33] Dr. Michael Sweeney: Sicher. Wissen Sie, die Punktprävalenz ist ein wichtiger Datenbestandteil, der aus dieser Studie entnommen werden muss. Ich denke, dass es aufgrund der großen Unterschiede bei den in die Studie einbezogenen Probanden schwierig ist, diese Zahl mit anderen Studien zu vergleichen. Wenn Sie also über andere Studien verfügen, in denen die gesamte Population verglichen oder untersucht wurde und die möglicherweise eine weniger homogene Gruppe von Probanden umfassten. In den USA gibt es einige Studien, die sich auf einzelne Gesundheitssysteme bezogen, oder die Olmsted County-Studie der Mayo Clinic, die ebenfalls ihre eigenen Einschränkungen und eine gewisse Voreingenommenheit bei der Überweisung aufweist.

[00:10:25] Es war also etwas höher als in einigen anderen Studien angegeben, aber insgesamt ist es nicht allzu überraschend. Dazu gehörten auch die Probanden, bei denen später Multiple Sklerose oder andere Folgeerkrankungen diagnostiziert wurden, die mit Myelitis einhergehen können, was wahrscheinlich ein wesentlicher Faktor für diese höhere Zahl war.

[00:10:57] Ich denke, dass es wahrscheinlich eine eher realistische Zahl dessen darstellt, was wir jeden Tag sehen. Wenn also ein Patient zu uns kommt und an Myelitis leidet, wissen wir nicht, ob er an Multipler Sklerose erkrankt. Wir wissen nicht, ob sie an NMO, MOG-Krankheit oder einer isolierten Myelitis leiden werden. Das gibt uns also sozusagen eine Zahl dafür.

[00: 11: 22] GG deFiebre, PhD: Ja sicher.

[00: 11: 24] Dr. Justin Abbatemarco: Und nur-

[00: 11: 25] GG deFiebre, PhD: Ja, mach weiter.

[00: 11: 25] Dr. Justin Abbatemarco: Ich habe diesen Artikel gerade noch einmal gelesen. Zu den älteren Studien, die Dr. Sweeney erwähnte, gehört eine oft zitierte Studie aus Israel. Aber das bezog sich auf Kriterien zwischen 1955 und 1975. Ich meine, das war, als sie Fälle sammelten, und wir reden hier auf der Skala, sie sammelten 60 Fälle, glaube ich. Und deshalb haben wir uns vorgenommen, dieses Projekt in die Tat umzusetzen, um dem Ganzen einen modernen Blick zu geben, nicht wahr? Denn die Zahlen, die wir uns angesehen haben, stammen aus langer Zeit und es hat sich viel geändert. Die MRT wurde nicht als diagnostischer Bestandteil dieser Bewertung herangezogen, daher halte ich es nicht für allzu überraschend, dass wir höhere Zahlen erhalten haben, da wir bei der Diagnose und Behandlung dieser Patienten weitaus versierter sind als damals. Und das gilt auch für einige andere Studien in den USA. Wir sprechen über Dinge, die Ende der 90er und Anfang der 2000er Jahre getan wurden.

[00: 12: 17] GG deFiebre, PhD: Klar, ja. Leider haben wir uns zu diesem Zeitpunkt auf diese sehr alten Daten verlassen, daher ist es großartig, diese aktuellere und aktuellere Schätzung zu erhalten. Und als Einstieg haben Sie, Dr. Abbatemarco, ein wenig darüber gesprochen, dass für einige dieser älteren Studien keine MRT verfügbar war. Sie haben in diesem Artikel ein wenig darüber gesprochen, welche diagnostischen Tests die Menschen erhielten und welche Behandlungen sie erhielten. Würde es Ihnen etwas ausmachen, kurz zusammenzufassen, was Sie dazu in den besprochenen Diagrammen gefunden haben?

[00: 12: 54] Dr. Justin Abbatemarco: Ja, absolut. Patienten benötigen also wirklich eine wirklich umfassende Untersuchung, wenn die transversale Myelitis eine Art Teil des Differentials ist. Das beinhaltet normalerweise eine Menge Blutuntersuchungen, MRT und in den meisten Fällen sollte es wahrscheinlich eine Lumbalpunktion oder eine Liquoranalyse beinhalten. Und so haben wir uns alle diese Komponenten angesehen. Ich denke, eines der auffälligsten Dinge, die wir herausfanden, war, dass nur 42 % unserer Patientenpopulation, die wir identifizieren konnten, Liquortests hatten, was eine Unterberichterstattung sein könnte, oder? Nicht jeder, der in die VA geht, wird dort vollständig versorgt, und daher gibt es einige Herausforderungen. Aber wir sehen uns immer noch wirklich weniger als die Hälfte der Kohorte an, irgendwo in der Nähe, nicht um eine vollständige Bewertung zu erhalten.

[00:13:41] Wie Dr. Sweeney sagte, richtig, Multiple Sklerose, NMO sind auf der Differenzialdiagnose, und CSF ist wirklich unerlässlich, um dabei zu helfen, das aus diesem Teil heraus zu differenzieren. Und diese Zahlen stimmen mit anderen Studien überein, die an der Mayo Clinic oder Hopkins, diesen großen Überweisungszentren für transversale Myelitis, durchgeführt wurden. Und obwohl sie auffallend sind, sind sie für uns nicht allzu überraschend.

[00:14:03] Andere Dinge, die wir uns angeschaut haben, wir haben uns die Behandlung angeschaut, also womit werden Patienten behandelt? Etwa 70 % unserer Bevölkerung wurden mit Steroiden behandelt. Normalerweise ist das intravenöses Methylprednisolon. Manchmal Kortikosteroide wie Prednison. Dennoch ist es ein großer Teil der Patienten, die keine Behandlung erhielten. Und es gibt eine ganze Reihe von Fällen, in denen wir manchmal andere Eingriffe wie die Plasmaaustausch-Apherese anwenden. Und nur ein kleiner Prozentsatz unserer Bevölkerung erhielt diese Interventionen. Bei der Analyse dieser Untergruppe, die entweder Steroide oder eine andere Behandlung erhielt, stellten wir fest, dass es ihnen etwas besser ging, was ermutigend war. Aber wir haben immer noch solche Lücken sowohl in der diagnostischen Beurteilung als auch in der Behandlung.

[00: 14: 55] GG deFiebre, PhD: Ja, ich kann mich nur nicht an die Zeitung erinnern. Haben Sie sich zufällig angeschaut, ob sich diese Trends im Laufe der Zeit irgendwie verändert haben? Wenn also bei einigen der früheren Fälle die Wahrscheinlichkeit, dass sie einige dieser Akutbehandlungen oder diagnostischen Tests erhielten, geringer war als bei Menschen, bei denen die Diagnose etwas später gestellt wurde? Oder war das etwas, das in der Studie nicht enthalten war?

[00: 15: 18] Dr. Justin Abbatemarco: Ich glaube nicht, dass wir eine Zeitanalyse durchgeführt haben, obwohl es interessant ist, dass wir die Ergebnisse von etwa 1999 bis 2015 untersucht haben, und wir hoffen, dass sich die Dinge in diesem Zeitraum verbessert haben. Und es wird mehr Bewusstsein geschaffen, aber ich denke, wir haben immer noch einen weiten Weg vor uns, und ich glaube nicht, dass wir uns in diesen Zeitabschnitten besonders damit befasst haben.

[00: 15: 38] GG deFiebre, PhD: Habe es. Und gab es Erkenntnisse, die Sie überrascht haben oder mit denen Sie nicht gerechnet haben, Dr. Galli?

[00: 15: 49] Dr. Jonathan Galli: Daher würde ich sagen, dass einige unserer Ergebnisse insgesamt nicht schockierend sind. Eines der Dinge, die wir untersuchen konnten, waren Patienten mit stärkerer Behinderung. Gab es irgendetwas, das damit zusammenhängt? Und es überrascht nicht, dass Patienten mit longitudinal ausgedehnter Myelitis, also jeder mit einer Rückenmarksregion, die tatsächlich mehr als drei Wirbelsäulensegmente lang ist, eine stärkere Behinderung hatten, was Sinn macht, denn je mehr Rückenmark betroffen ist, desto wahrscheinlicher ist die Behinderung. Und so waren solche Dinge in diesem Sinne insgesamt nicht sehr überraschend.

[00:16:40] Aber ich denke, als wir als Team die Daten noch einmal durchgingen, war eines der Dinge, die uns alle überrascht haben, der Mangel an Diagnosedaten, die als verfügbar waren ganz. Wissen Sie, wie Dr. Abbatemarco erwähnt hatte, hatten weniger als die Hälfte unserer Patienten dokumentierte Ergebnisse der Rückenmarksflüssigkeit. Wissen Sie, da sich die Zeiten geändert haben, hoffen wir, dass sich das verbessert. Aber das deutet wirklich darauf hin, dass diese Patienten, wie Sie wissen, weniger vollständig untersucht wurden, als sie eigentlich hätten haben sollen, was sich auf die langfristige Behandlung auswirken könnte. Das Gleiche gilt auch für die Serumbeurteilung bei diesen Patienten. Und so denke ich, dass unsere Gruppe insgesamt am meisten von der Art der mangelnden Bewertung überrascht ist, die die Patienten insgesamt erhielten.

[00:17:39] Und ich denke, dass dies ein wenig zu unserer nächsten Frage führen könnte. Aber wohin führt uns das in die Zukunft der Diagnose bei der Behandlung der transversalen Myelitis? Und was ich hoffe, dass unsere Arbeit, wissen Sie, wirklich darauf hinauslaufen kann, ist, dass Ärzte erkennen, dass die transversale Myelitis A nicht so selten ist, wie wir manchmal denken. Da unsere Punktprävalenz so ist, wie sie ist, kommt sie häufiger vor, als wir ursprünglich gedacht hätten.

[00:18:11] Aber auch im Bewusstsein, dass diese Patienten wirklich eine umfassende Untersuchung benötigen. Und wann immer ich mit meinen Patienten spreche, spreche ich zu ihnen und sage: „Nach unserer Untersuchung sieht es so aus, als hätten Sie eine transversale Myelitis.“ Aber was bedeutet das? Das ist immer noch ein Überbegriff, bei dem wir herausfinden müssen, was die Ursache dafür ist. Denn wenn wir uns mit einer transversalen Myelitis aufgrund von etwas wie NMO befassen, wird das unsere Behandlung ändern, verglichen mit der Situation, wenn jemand wegen MS an transversaler Myelitis erkrankt ist, im Vergleich zu jemandem, bei dem wir all diese Dinge ausgeschlossen haben und am Ende sagen, dass das so aussieht wie idiopathische transversale Myelitis. Was bedeutet das?

[00:18:54] Und ich denke, was ich für die Zukunft hoffe, ist, dass unser Papier wirklich zeigen kann, dass es von großer Bedeutung ist, eine vollständige Bewertung durchzuführen, um wirklich sicherzustellen, dass wir einen guten langfristigen Spielplan haben . Und, wissen Sie, wir waren nicht in der Lage, wirklich von krankheitsspezifischen Diagnosen und Ergebnissen zu unterscheiden, nur basierend auf dem, was uns nicht zur Verfügung stand. Aber ich hoffe, dass wir zumindest zeigen können, dass eine gründliche Untersuchung wirklich sicherstellen kann, dass wir, mangels einer besseren Formulierung, wissen, womit wir es zu tun haben und was die transversale Myelitis überhaupt verursacht hat ermöglichen es uns wirklich, langfristig sicherzustellen, dass wir den richtigen Behandlungsplan für sie haben.

[00: 19: 40] GG deFiebre, PhD: Definitiv. Und das ist auch etwas, was nur die Patientenvertretung betrifft, und wir sehen häufig, dass sich Menschen uns anschließen. Eine Nummer wird uns eine E-Mail schicken und sie wurde nicht auf Aquaporin-4 oder den MOG-Antikörper getestet, oder sie hat nur Steroide bekommen und vielleicht geht es ihnen immer noch nicht gut und es wurde ihnen kein Plasmaaustausch angeboten. Wissen Sie, ich denke definitiv, dass es, wie Sie sagten, eine Art Lücke zeigt und wo wir möglicherweise vorankommen und sicherstellen können, dass die Menschen diese umfassenden Untersuchungen erhalten, dass die Diagnose korrekt ist und sie rechtzeitig behandelt werden. Gibt es noch andere zusätzliche Punkte, die Sie, Dr. Abbatemarco oder Dr. Sweeney, über die Zukunft der Diagnose und Behandlung der transversalen Myelitis ansprechen möchten oder warum diese Art der Diagnose in manchen Fällen schwierig sein könnte?

[00: 20: 27] Dr. Michael Sweeney: Ich möchte also darauf hinweisen, dass unsere Biomarker zu den von uns untersuchten Zeitpunkten noch begrenzter waren als heute. Wir hatten also keine MOG-Tests. Die NMO-Tests waren etwas lückenhaft. Die Tests entwickelten sich in diesem Zeitraum ziemlich schnell weiter, daher haben wir diese nicht einbezogen. Aber ich denke, dass in Zukunft jede Studie, die sich mit den Ergebnissen bei Myelitis befasst, ihre Patienten anhand ihrer verschiedenen Biomarker subtypisieren muss. Wir wissen jetzt, dass MOG-Patienten tendenziell ein besseres Ergebnis haben als NMO-Patienten mit Myelitis. Multiple Sklerose liegt wahrscheinlich irgendwo in der Mitte. Das ist also eine Sache.

[00:21:20] Als jemand, der an der anfänglichen Datenerhebung beteiligt war, möchte ich darauf hinweisen, dass die Heterogenität der Daten im gesamten System tiefgreifend ist, so dass es eine sehr breite Praxis bei Notärzten und Hausärzten gab , Neurologen, und diese Patienten stellten sich all diesen verschiedenen Anbietern als ihre ersten Ansprechpartner vor. Und Fälle wurden sowohl von Neurologen als auch von Hausärzten schon früh übersehen. Daher denke ich, dass der Bildungsbereich wirklich eine große Sache ist, auf die man sich konzentrieren sollte.

[00:22:09] Eine weitere Einschränkung dieser Studie, auf die ich hinweisen sollte, besteht darin, dass wir uns nicht die Bilddaten selbst angesehen haben. Wir haben uns auf den Neuroradiologen oder allgemeinen Radiologen verlassen, der diese Studien interpretiert hat. Diese MRTs wurden mit Scannern unterschiedlicher Stärke und verschiedener Marken mit unterschiedlichen Protokollen durchgeführt. Wir können also nicht wirklich viel über die Bildgebungsdaten selbst sagen oder die Qualität dieser Studien kommentieren. Aber sicherlich gibt es 1995 im Vergleich zu 2015 einen großen Unterschied in der Bildgebung des Rückenmarks. Selbst jetzt kann es sehr schwierig sein, es zu interpretieren. Der bildgebende Standpunkt der Dinge ist also auch etwas, das sich hoffentlich im weiteren Verlauf verbessert.

[00: 22: 58] GG deFiebre, PhD: Vielen Dank. Ja, und Dr. Abbatemarco, haben Sie noch etwas hinzuzufügen?

[00: 23: 01] Dr. Justin Abbatemarco: Ich denke, bauen Sie einfach auf diesem Stück auf, wissen Sie? Das sind nur einige der Zahlen, die wir uns angesehen haben, oder? Wir identifizierten also 4,000 Fälle von transversaler Myelitis in der gesamten Kohorte, bestätigten sie jedoch nur bei 1,000. Und das bringt Dr. Sweeney auf den Punkt, oder? Das Bewusstsein dafür, was diese Diagnose wirklich ist, oder? Wir bestätigen es nur in einem Viertel der Fälle.

[00:23:21] Daher herrscht große Verwirrung darüber, was diese Diagnosekriterien sind, was diese Diagnose ist und wie man sie anwendet. Und dann, wissen Sie, GG, zu Ihrem Punkt, Patienten, die sich irgendwie dafür einsetzen, ihren behandelnden Arzt zu drängen: „Was ist die Ursache für meine transversale Myelitis, die Entzündung im Rückenmark?“ Haben wir alles getan, was wir konnten?“ Und dann sollten sich Patienten immer frei fühlen, eine zweite Meinung einzuholen. Bitten Sie Menschen um Hilfe, die sich mit diesen Erkrankungen auskennen und ihren Fall prüfen und sie bei der Behandlung unterstützen. Auch wenn es nur eine Art Rehabilitationsperspektive ist. Es gibt dort einige Fachkenntnisse, die helfen können.

[00: 24: 04] GG deFiebre, PhD: Definitiv. Und denken Sie jetzt, da diese Forschung durchgeführt wurde, darüber nach, ob Ihrer Meinung nach weitere Untersuchungen durchgeführt werden sollten, um einige dieser Ergebnisse weiterzuverfolgen? Vielleicht in anderen Populationen oder innerhalb derselben Population? Wir werden es sozusagen für die Gruppe öffnen.

[00: 24: 24] Dr. Jonathan Galli: Ja.

[00: 24: 24] Dr. Michael Sweeney: Etwas ... Oh, mach weiter.

[00: 24: 26] Dr. Jonathan Galli: Verzeihung. Entschuldigung, Dr. Sweeney. Ich denke, wir haben alle unabhängig von dieser Studie über diese Art gesprochen. Aber eines der Dinge, die wir nicht untersuchen konnten, waren Behandlungen und Behandlungsergebnisse. Und ich hoffe, dass sich die zukünftige Forschung wirklich auf die voraussichtlichen Behandlungsergebnisse konzentrieren kann. Wir wissen, dass es immer mehr Beweise gibt, die darauf hinweisen, dass nicht nur die alleinige Verwendung von i.v. Steroiden, sondern auch die Hinzufügung von Plasmapherese oder anderen adjuvanten Therapien zu besseren Ergebnissen führen kann. Aber wie können wir zu Beginn der Behandlung einer Person wirklich besser definieren, wer aggressivere Therapien benötigt und wer nur eine kürzere Behandlung nur mit Steroiden benötigt? Und das ist ein Bereich, von dem ich wirklich hoffe, dass wir uns damit befassen und etwas herausfinden können.

[00: 25: 28] Dr. Michael Sweeney: Ja, ich stimme zu, dass eine frühzeitige Stratifizierung und Untersuchung, welche Patienten eine aggressivere Therapie benötigen, hilfreich sein wird, und vielleicht müssen wir generell nur mit einem prospektiven Behandlungsversuch beginnen. Ich denke, dass dafür wahrscheinlich der richtige Zeitpunkt gekommen ist. Und am Anfang haben wir darüber gesprochen, dass es im ganzen Land kein einheitliches Gesundheitssystem gibt. Wir fangen also an, uns besser zu organisieren, und wir haben eine Art Konsortien, die sich im ganzen Land organisieren und unterschiedliche Modalitäten haben, um Gruppen im ganzen Land zusammenzuführen, um Versuche durchzuführen. Hoffentlich werden diese Dinge in naher Zukunft viel mehr möglich sein.

[00: 26: 21] Dr. Justin Abbatemarco: Ja, ich denke, unsere Patientenpopulation, die wir untersuchen, sogar die Studien, die wir aus Olmsted County oder John Hopkins zitiert haben, betrachten alle eine ähnliche Gruppe, oder? Ältere, überwiegend männliche Kohorten, Kaukasier. Wie diversifizieren wir also die Gruppe, die wir betrachten, um die Ergebnisse besser zu verstehen? Wir wissen, dass die Ergebnisse bei verschiedenen Gruppen von Menschen mit Multipler Sklerose unterschiedlich sind. Dasselbe Konzept gilt wahrscheinlich auch für die transversale Myelitis, wurde aber noch nicht identifiziert. Deshalb müssen wir eine umfassendere Art von Forschungsliteratur bereitstellen, die dabei hilft, die Pflege dieser Personengruppen zu informieren.

[00: 26: 56] GG deFiebre, PhD: Mit Sicherheit. Danke schön. Und dann irgendwelche abschließenden Gedanken? Gibt es irgendetwas, worüber wir nicht gesprochen haben und das Ihrer Meinung nach wichtig ist, über diese Forschung oder zukünftige Forschung oder so etwas zu erwähnen?

[00:27:08] Oder haben wir alles abgedeckt?

[00:27:13] Okay.

[00: 27: 13] Dr. Michael Sweeney: Ich bin beleidigt, dass wir nicht über Pädiatrie gesprochen haben, aber das ist zu einem anderen Zeitpunkt.

[00: 27: 16] GG deFiebre, PhD: Ja, nun ja, das ist, ja, das ist, die Pädiatrie ist auch wichtig und definitiv nicht etwas, das Sie in dieser Forschung allein auf der Grundlage der Bevölkerung hätten behandeln können.

[00:27:25] Ich glaube nicht, dass wir, ja, Kinder sind zu diesem Zeitpunkt Veteranen sind.

[lacht] Aber ja, definitiv ein wichtiger Bereich zukünftiger Forschung und ein Ort, an dem natürlich auch Diagnose und Behandlung und all das unglaublich wichtig ist, also vielen Dank, dass Sie das auch angesprochen haben. Aber ja. Aber vielen Dank für Ihre Zeit, ich weiß das wirklich zu schätzen, und dafür, dass Sie diese wirklich wichtige Recherche durchgeführt haben. Ich weiß, dass es eine Menge Arbeit war, oder ich kann mir nur vorstellen, dass es eine Menge Arbeit war, die ich sehr zu schätzen weiß, also ja. In Ordnung. Nun, ich danke Ihnen allen.